李雪迎

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·醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)知識·

目標(biāo)值法設(shè)計樣本量估算

李雪迎

目標(biāo)值法設(shè)計適用于驗證試驗組的臨床實驗效應(yīng)不低于本研究臨床領(lǐng)域內(nèi)所獲得公認(rèn)的干預(yù)效果評價標(biāo)準(zhǔn)。在針對樣本量估算的如下描述中：以T代表試驗組的干預(yù)效果；以T0表示公認(rèn)的目標(biāo)值水平，其研究假設(shè)可以表述為：

檢驗假設(shè)H0：T

H1：T≥T0

目標(biāo)值法取單側(cè)檢驗α = 0. 025的檢驗水準(zhǔn)，當(dāng)P<0.025時,則拒絕H0接受H1,可認(rèn)為試驗干預(yù)措施達(dá)到公認(rèn)的目標(biāo)值水平。

在可信區(qū)間法中，目標(biāo)值法僅關(guān)注可信區(qū)間下限的特征。當(dāng)試驗措施效果的單側(cè)97.5%(或雙側(cè)95%)可信區(qū)間，完全落在目標(biāo)值右側(cè)時，即其單側(cè)97.5%(或雙側(cè)95%)可信區(qū)間的下限應(yīng)該大于設(shè)定的目標(biāo)值T0，則可判定試驗措施的干預(yù)能力達(dá)到目標(biāo)值水平。

其樣本量估算公式可表述為：

圖1　支架術(shù)后第1天頭顱CT；圖2　鉆孔引流術(shù)后即刻頭顱CT；圖3　鉆孔引流術(shù)后4 d 頭顱CT；圖4　鉆孔引流術(shù)后12 d頭顱CT

100034北京，北京大學(xué)第一醫(yī)院醫(yī)學(xué)統(tǒng)計室

其中：n為樣本量；α為檢驗水準(zhǔn)；β為二類錯誤；1-β為把握度。

當(dāng)采用目標(biāo)值法驗證有效性時，須首先在充分臨床依據(jù)的基礎(chǔ)上確定具有公認(rèn)度的目標(biāo)值參數(shù)：靶值(PT)和可接受的可信區(qū)間下限(P0)。

例如，為驗證某射頻消融導(dǎo)管的臨床有效性，以治療后3個月的治療成功情況作為主要評價指標(biāo)，根據(jù)專家共識及相關(guān)審評機(jī)構(gòu)的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)，以成功率90%為靶值，以80%為可接受的可信區(qū)間下限。取α=0.025(單側(cè))；β=0.2。

將以上參數(shù)帶入上公式計算得：

=107.33≈108

即共需要完成有效病例108例，則可以在把握度0.8，檢驗水準(zhǔn)0.025(單側(cè))，靶值90%，可接受的可信區(qū)間下限80% 的情況下驗證有效性結(jié)論。

2016-09-12)