常曉

自2005年左右，在我國興起了“干細(xì)胞療法”熱潮，經(jīng)歷七八年之久，除了大量病人受騙上當(dāng)，身體、經(jīng)濟(jì)遭受損失，幾乎沒有可稱道的成就。不過，盡管如此，當(dāng)下轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)仍成為了一個(gè)時(shí)髦的術(shù)語。

現(xiàn)代醫(yī)學(xué)發(fā)展歷史表明，未來醫(yī)學(xué)突破性的進(jìn)展有賴于與其他學(xué)科的交叉與結(jié)合；21世紀(jì)的醫(yī)學(xué)將更加重視“環(huán)境—社會(huì)—心理—工程—生物”醫(yī)學(xué)模式，更加重視整體醫(yī)學(xué)觀和有關(guān)復(fù)雜系統(tǒng)的應(yīng)用研究，而轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)就是在這樣的背景下產(chǎn)生的。

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)旨在通過將研究成果“轉(zhuǎn)化”為診斷工具、藥物、干預(yù)措施、政策和教育而改善個(gè)人和社群的健康，其座右銘是“從板凳到床邊”。大力發(fā)展轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)不僅符合醫(yī)學(xué)科學(xué)發(fā)展的內(nèi)在客觀規(guī)律，而且能夠促進(jìn)科研技術(shù)成果在臨床上的早日應(yīng)用。所以，時(shí)下轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)日益受到醫(yī)學(xué)界的廣泛關(guān)注。

打破屏障填補(bǔ)鴻溝

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的提出，源于當(dāng)年NIH（美國國立衛(wèi)生研究院）迫于來自社會(huì)的壓力。20世紀(jì)末，NIH每年的研究經(jīng)費(fèi)高達(dá)200多億美元，但美國人卻在追問，發(fā)明了那么多的新技術(shù)，積累了那么多新的知識(shí)，發(fā)表了那么多的高水平論文，為什么人們的健康狀況并沒有得到顯著改善。由此，NIH提出了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的概念，旨在讓基礎(chǔ)知識(shí)向臨床治療轉(zhuǎn)化，促進(jìn)健康水平的提升。

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的主要目的就是要打破基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)與藥物研發(fā)、臨床及公共衛(wèi)生之間的固有屏障，在其間建立起直接關(guān)聯(lián)；從實(shí)驗(yàn)室到病床，把基礎(chǔ)研究獲得的知識(shí)成果快速轉(zhuǎn)化為臨床和公共衛(wèi)生方面的防治新方法。轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)致力于彌補(bǔ)基礎(chǔ)實(shí)驗(yàn)研發(fā)與臨床和公共衛(wèi)生應(yīng)用之間的鴻溝，為開發(fā)新藥品、研究新的治療方法開辟出了一條具有革命性意義的新途徑。

正是由于轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的意義及其價(jià)值，引起了歐美國家的高度重視并催生戰(zhàn)略行動(dòng)。近些年，美國國立衛(wèi)生研究院大力提升對(duì)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的資助，在數(shù)10所大學(xué)成立了近60所轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心。政府對(duì)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的重視程度日漸增高，也推動(dòng)企業(yè)加強(qiáng)了在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)方面的投入。不僅如此，歐洲委員會(huì)（EU）也擬將60億歐元預(yù)算的大部分投入轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)。

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)是“從實(shí)驗(yàn)臺(tái)到臨床”的一個(gè)連續(xù)、雙向、開放的研究過程。對(duì)此，我國自然也不甘示弱。轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)被科學(xué)界提出至今有10多年時(shí)間，而我國較短時(shí)間內(nèi)在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究機(jī)構(gòu)建設(shè)和具體實(shí)施方面就取得了較快進(jìn)展。目前，已成立了130多家臨床與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心，5個(gè)國家級(jí)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)。不過，客觀而言，我國轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究尚處于起步和探索階段，距國際先進(jìn)水平還有相當(dāng)大的距離，特別是從“基礎(chǔ)”到“臨床”，科研成果轉(zhuǎn)化率還很低。

亟需突破兩“瓶頸”

轉(zhuǎn)換醫(yī)學(xué)倡導(dǎo)以患者為中心，從臨床工作中發(fā)現(xiàn)和提出問題，由基礎(chǔ)研究人員進(jìn)行深入研究，然后再將基礎(chǔ)科研成果快速轉(zhuǎn)向臨床應(yīng)用，基礎(chǔ)與臨床科技工作者密切合作，以提高醫(yī)療總體水平。其涉及多領(lǐng)域（如組織工程、基因治療、細(xì)胞治療、再生醫(yī)學(xué)、分子診斷等）、跨階段（包括基礎(chǔ)研究、試管研究、動(dòng)物試驗(yàn)、臨床試驗(yàn)、臨床應(yīng)用成為標(biāo)準(zhǔn)治療等諸階段）以及眾多利益攸關(guān)者（包括主辦者、監(jiān)管者、企業(yè)、基礎(chǔ)科學(xué)家、動(dòng)物實(shí)驗(yàn)專家、臨床研究專家、臨床醫(yī)生、患者、受試者、研究機(jī)構(gòu)、臨床機(jī)構(gòu)、社群）。

例如，診斷及監(jiān)測(cè)人類疾病的新參數(shù)——生物標(biāo)志物的研究，就是由基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)、臨床醫(yī)學(xué)和生物信息學(xué)等專業(yè)研究人員共同組成，定期討論和溝通，及時(shí)解決研究過程中遇到的問題，不僅為開發(fā)新藥及研究新的治療方法開辟出一條具有革命性意義的新途徑，而且有助于探索新的治療方法，縮短新的治療方法從實(shí)驗(yàn)到臨床階段的時(shí)間，進(jìn)而快速提高醫(yī)護(hù)和治療工作的質(zhì)量。

目前，我國轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展需要突破兩個(gè)轉(zhuǎn)化“瓶頸”：第一是基礎(chǔ)的研究成果不能在臨床條件下得到檢驗(yàn)；第二是已經(jīng)得到證明的干預(yù)方法不能成為標(biāo)準(zhǔn)療法。在突破這兩個(gè)“瓶頸”的過程中，往往科學(xué)的、方法論的考慮與人文的、倫理的考慮交織在一起。

從臨床前研究成果的轉(zhuǎn)化中首次應(yīng)用于人的臨床試驗(yàn)是一個(gè)關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)，然而，由于在藥物研發(fā)過程中這些試驗(yàn)涉及最大程度的不確定性，在開始做這些試驗(yàn)時(shí)被一系列難辦的倫理問題困擾：該藥物在動(dòng)物中是否已經(jīng)充分展示臨床上的前途？試驗(yàn)的可及是否應(yīng)該限于患難治疾病的病人？是否應(yīng)該將試驗(yàn)視為治療性的？研究者是否已經(jīng)將風(fēng)險(xiǎn)充分地最小化？解決這些倫理問題不可避免要依靠對(duì)有關(guān)未來的事件（如傷害、治療反應(yīng)和臨床轉(zhuǎn)化）作出預(yù)測(cè)。

另一個(gè)關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)是，已經(jīng)得到臨床試驗(yàn)證明的安全有效的干預(yù)方法不能不失時(shí)宜地轉(zhuǎn)化為標(biāo)準(zhǔn)療法。這時(shí)必須考慮臨床實(shí)踐的環(huán)境、轉(zhuǎn)化發(fā)生的層次、醫(yī)生的行為、患者的行為等。而現(xiàn)實(shí)中，有許多例子顯示在這方面并不成功。

助推健康中國建設(shè)

事實(shí)上，為了破解妨礙轉(zhuǎn)化的“瓶頸”，我國也在積極探索。目前，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)已成為我國在生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域里的一個(gè)重大政策，并在生命科學(xué)的前沿領(lǐng)域確定了“以轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)為核心，大力提升醫(yī)學(xué)科技水平，強(qiáng)化醫(yī)藥衛(wèi)生重點(diǎn)學(xué)科建設(shè)”的發(fā)展方向。而由中國科學(xué)院院士韓啟德教授和中國工程院院士桑國衛(wèi)教授領(lǐng)銜兩百多位專家、歷時(shí)兩年完成的“健康中國2020”戰(zhàn)略研究中也提出：“推動(dòng)有利于國民健康的醫(yī)學(xué)模式的轉(zhuǎn)化，依靠科技進(jìn)步，促進(jìn)衛(wèi)生事業(yè)的發(fā)展。”現(xiàn)階段，我國轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的重點(diǎn)目標(biāo)是促進(jìn)資源整合，打破學(xué)科界限，消除大學(xué)、科研院所、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、企業(yè)界、投資界和政府部門之間的圍墻壁壘，改變固有的轉(zhuǎn)化模式，實(shí)現(xiàn)雙方共贏，協(xié)同創(chuàng)新，與國際合作對(duì)接。

然而，目前國內(nèi)在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)學(xué)科建設(shè)方面最為欠缺的，是尚未著手建立專門的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)人才隊(duì)伍。美國在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)項(xiàng)目基金投入中，拿出16%的基金用于培養(yǎng)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究生，一批轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)博士即將“出爐”。而我國醫(yī)學(xué)院校仍停留在臨床醫(yī)學(xué)和基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)的劃分上，當(dāng)下亟需培養(yǎng)一批具有基礎(chǔ)研究技能和臨床實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)的雙向人才。否則，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)將是空中樓閣。

不過，好在國內(nèi)的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究隊(duì)伍已經(jīng)認(rèn)識(shí)到這一點(diǎn)，在從哈佛醫(yī)學(xué)院、梅奧醫(yī)學(xué)院等國際一流醫(yī)學(xué)科研機(jī)構(gòu)積極引進(jìn)高端人才的同時(shí)，也通過開設(shè)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)專業(yè)等手段讓轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的后繼人才逐步被培養(yǎng)起來。

正是在此帶動(dòng)下，近年來，我國創(chuàng)新藥物的研發(fā)力度和速度都在加大，尤其“十三五”規(guī)劃開始實(shí)施后，國內(nèi)創(chuàng)新藥物開發(fā)數(shù)量成增長趨勢(shì)，開發(fā)成果不斷，創(chuàng)新層次在提高，創(chuàng)新內(nèi)涵也在提升。國家食品藥品監(jiān)管總局批準(zhǔn)了多個(gè)對(duì)疾病治療具有重要價(jià)值的一類新藥，如康柏西普眼用注射液、帕拉米韋氯化鈉注射液、甲磺酸阿帕替尼片等。

新藥研發(fā)、醫(yī)療器械、醫(yī)療APP、分子診斷等無疑都屬于轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的范疇。如此看來，推動(dòng)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的發(fā)展可以實(shí)現(xiàn)多贏。未來，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)在健康產(chǎn)業(yè)中的重要性還將不斷提升。對(duì)此，我們都將拭目以待。