任昉，顏建周，邵蓉（中國(guó)藥科大學(xué)國(guó)家藥物政策與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟(jì)研究中心，南京 211198）

澳大利亞高值藥物醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制簡(jiǎn)介及對(duì)我國(guó)罕用藥醫(yī)保準(zhǔn)入的啟示

任昉＊，顏建周，邵蓉#（中國(guó)藥科大學(xué)國(guó)家藥物政策與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟(jì)研究中心，南京 211198）

目的：介紹澳大利亞高值藥物醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制，為我國(guó)罕用藥醫(yī)保準(zhǔn)入的完善提供建議。方法：運(yùn)用文獻(xiàn)研究和政策分析法，對(duì)澳大利亞高值藥物醫(yī)保準(zhǔn)入的遴選原則、風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)機(jī)制、限制使用原則進(jìn)行概述分析，并對(duì)高值藥物醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制實(shí)施效果進(jìn)行評(píng)價(jià)。結(jié)果與結(jié)論：澳大利亞藥物福利計(jì)劃對(duì)高值藥物的納入不僅考慮成本效益比，同時(shí)關(guān)注藥物的臨床療效、不可替代性及藥物的社會(huì)性原則，通過(guò)風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)機(jī)制和限制使用原則在保障患者用藥可及性的同時(shí)維持醫(yī)?；鸬目沙掷m(xù)，在保障患者用藥、加強(qiáng)基本醫(yī)療保障福利方面取得顯著成效。建議完善我國(guó)罕用藥醫(yī)保遴選標(biāo)準(zhǔn)，引入風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)機(jī)制及規(guī)范罕用藥的使用和報(bào)銷(xiāo)。

澳大利亞；高值藥物；醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制；罕用藥；啟示

高值藥物又稱(chēng)高價(jià)藥物，具有價(jià)格昂貴、療效顯著、臨床需求迫切等特點(diǎn)。罕用藥是指用于預(yù)防、診斷、治療罕見(jiàn)病的藥物。罕用藥由于研發(fā)成本高、目標(biāo)人群少，故通常價(jià)格昂貴，屬于高值藥物。目前國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)（簡(jiǎn)稱(chēng)醫(yī)保）對(duì)罕用藥的納入有限，高昂的藥物費(fèi)用給罕見(jiàn)病患者帶來(lái)嚴(yán)重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)[1]。澳大利亞是以覆蓋全民衛(wèi)生服務(wù)保障制度為主體的國(guó)家，同時(shí)又是全球首個(gè)將藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)應(yīng)用于醫(yī)保目錄遴選的國(guó)家[2]，在高值藥物醫(yī)保準(zhǔn)入方面有完善的機(jī)制。因此，筆者通過(guò)檢索中國(guó)知網(wǎng)、Elsevier、PubMed等數(shù)據(jù)庫(kù)，以及Google Scholar、Microsoft Academic等學(xué)術(shù)搜索引擎，從澳大利亞衛(wèi)生部及其下屬的藥品保險(xiǎn)咨詢(xún)委員會(huì)相關(guān)網(wǎng)站收集澳大利亞藥品保險(xiǎn)相關(guān)政策，梳理澳大利亞高值藥物醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制并評(píng)價(jià)其實(shí)施效果，以期為我國(guó)罕用藥醫(yī)保的準(zhǔn)入提供借鑒。

1 澳大利亞醫(yī)保體系

1.1 澳大利亞醫(yī)保組成及覆蓋范圍

澳大利亞醫(yī)療保障制度包括全民醫(yī)療保障計(jì)劃、藥物福利計(jì)劃、退伍軍人保險(xiǎn)和私人保險(xiǎn)[3]，并覆蓋所有居民，主要通過(guò)聯(lián)邦和州政府設(shè)立的公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)向全民提供幾乎免費(fèi)的醫(yī)療服務(wù)。澳大利亞藥物福利計(jì)劃（Pharmaceutical Benefits Scheme，PBS）為所有澳洲居民及符合相關(guān)資格的海外游客提供可負(fù)擔(dān)、質(zhì)量可靠、及時(shí)的處方藥物，費(fèi)用由藥物保險(xiǎn)基金進(jìn)行補(bǔ)貼，個(gè)人只需要支付很小比例的藥物費(fèi)用，以確保居民藥物服務(wù)的可及性，現(xiàn)已發(fā)展為覆蓋全民的計(jì)劃[4]。

1.2 PBS概況及藥物納入流程

藥物保險(xiǎn)咨詢(xún)委員會(huì)（Pharmaceutical BenefitsAdvisory Committee，PBAC）是負(fù)責(zé)向衛(wèi)生部推薦列入PBS的藥物及計(jì)劃內(nèi)免疫制品的專(zhuān)業(yè)臨床機(jī)構(gòu)。衛(wèi)生部未經(jīng)PBAC的推薦，不能在目錄中增加新的藥物，但是可以拒絕接受PBAC的推薦以修改藥物報(bào)銷(xiāo)目錄。若PBAC的建議被衛(wèi)生部接受，則藥物交由藥物報(bào)銷(xiāo)價(jià)格管理局（Pharmaceutical Benefits Pricing Authority，PBPA）進(jìn)一步與制造商就藥物在PBS目錄中的價(jià)格進(jìn)行協(xié)商并最終決定是否被納入。PBAC下設(shè)兩個(gè)子機(jī)構(gòu)：藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)部門(mén)（Economics Sub-Committee，ESC）和藥物使用規(guī)范部門(mén)（Drug Utilisation Sub-Committee，DUSC）。ESC負(fù)責(zé)對(duì)每個(gè)申請(qǐng)藥物的臨床效果、數(shù)據(jù)質(zhì)量、假設(shè)合理性、經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)模型等方面提出評(píng)價(jià)和意見(jiàn)。DUSC負(fù)責(zé)對(duì)藥物的使用情況和經(jīng)濟(jì)成本進(jìn)行評(píng)估。

2 澳大利亞高值藥物醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制

澳大利亞高值藥物醫(yī)保遴選原則主要包括經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)原則、循證醫(yī)學(xué)評(píng)價(jià)原則、風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)和社會(huì)團(tuán)結(jié)評(píng)價(jià)原則、利益相關(guān)者引入原則等[5]。對(duì)于高值藥物，澳大利亞在普通藥物遴選標(biāo)準(zhǔn)的基礎(chǔ)上采取一定的創(chuàng)新理念，如較少考慮成本效益、更關(guān)注藥物的臨床需求、對(duì)高值藥物醫(yī)保準(zhǔn)入采取更為“寬容”的態(tài)度，通過(guò)藥物管理準(zhǔn)入?yún)f(xié)議（Managed Entry Agreements）規(guī)避創(chuàng)新藥物的潛在風(fēng)險(xiǎn)，通過(guò)對(duì)納入目錄藥物的限制應(yīng)用使其更好地發(fā)揮臨床效益。

2.1 遴選原則

藥物被列入PBS的主要審評(píng)要素包括藥物的安全性、有效性和經(jīng)濟(jì)性。一個(gè)新的藥物是否被列入PBS，PBAC主要考慮以下幾點(diǎn)：（1）該藥是否可對(duì)重大醫(yī)療狀況產(chǎn)生預(yù)防或治療作用，并具有成本效益；（2）該藥是否比已列入目錄的同類(lèi)藥物更有效、毒性更低、更具有成本效益；（3）與已列入目錄的同類(lèi)藥物相比，該藥的有效性和安全性可達(dá)到同一標(biāo)準(zhǔn)，但成本效益更佳。

成本效益比是PBAC在選擇推薦藥物時(shí)必須考慮的因素，但非唯一因素，尤其PBAC不會(huì)設(shè)定固定的成本效益閾值來(lái)評(píng)價(jià)藥物，而是綜合考慮各相關(guān)因素，包括：（1）臨床必需，除此之外無(wú)其他選擇；（2）該治療方案對(duì)臨床的治療意義；（3）不確定的增量成本效益，在對(duì)該藥補(bǔ)貼無(wú)限制的情況下，對(duì)PBS或政府衛(wèi)生預(yù)算的影響，以及如何制定措施使其成本效益最優(yōu)；（4）批準(zhǔn)該藥納入補(bǔ)貼可能引起的不良后果（例如PBAC通過(guò)限制抗生素的使用來(lái)遏制耐藥性）；（5）患者在無(wú)補(bǔ)貼的情況下對(duì)該藥的負(fù)擔(dān)能力；（6）該藥是否適用于“救援原則”。不同情況下PBAC對(duì)各因素的側(cè)重不同。

當(dāng)藥物同時(shí)符合以下4項(xiàng)標(biāo)準(zhǔn)則需要考慮“救援原則”：（1）在澳大利亞境內(nèi)，除該藥外無(wú)其他藥學(xué)或者非藥學(xué)方法可以治療目標(biāo)患者的疾??；（2）藥物的目標(biāo)患者病情嚴(yán)重，若無(wú)有效治療則病情惡化且能預(yù)測(cè)該疾病會(huì)導(dǎo)致患者過(guò)早死亡；（3）藥物的目標(biāo)患者人數(shù)非常少；（4）藥物能使患者的身體狀況有臨床意義的改善[6]。和其他相關(guān)因素一樣，“救援原則”作為PBAC推薦藥物的一個(gè)補(bǔ)充考慮因素而非替代考慮因素。當(dāng)PBAC通過(guò)相對(duì)成本效益評(píng)估一個(gè)藥物并決定放棄推薦該藥物時(shí)，PBAC則會(huì)考慮該藥物是否符合“救援原則”，如果符合，PBAC會(huì)重新考慮是否推薦其納入PBS。PBAC也考慮到如果廣泛運(yùn)用該原則，會(huì)降低其影響力，即越大比例的藥物通過(guò)“救援原則”推薦，則“救援原則”的影響力越小。因此，目前PBAC對(duì)“救援原則”的應(yīng)用非常謹(jǐn)慎。

2.2 風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)機(jī)制

新藥的療效、有效性、安全性、成本效益等有多重不確定因素，藥物的這種不確定性促使保險(xiǎn)作出對(duì)其積極覆蓋的決定，但是如果隨后的證據(jù)表明，該藥物的有效性或安全性不如預(yù)期，則會(huì)導(dǎo)致資源浪費(fèi)（即機(jī)會(huì)成本）或傷害患者。同樣具有挑戰(zhàn)性的是一種具有突破性的藥物，保險(xiǎn)作出了不覆蓋的決定，這可能會(huì)妨礙患者接受這種藥物治療?；诖?，澳大利亞政府通過(guò)與制藥企業(yè)簽訂協(xié)議，密切管理新藥物的使用。這些管理準(zhǔn)入?yún)f(xié)議被定義為“制造商和付款人/提供商之間，一項(xiàng)能夠覆蓋或補(bǔ)償?shù)姆咸囟l件的醫(yī)療技術(shù)的協(xié)議。這些管理協(xié)議可以使用多種機(jī)制來(lái)解決技術(shù)效果的不確定性，以便最大限度地有效利用技術(shù)或限制技術(shù)對(duì)預(yù)算的影響”[7]，達(dá)到風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)的目的。

澳大利亞PBS應(yīng)用的管理準(zhǔn)入?yún)f(xié)議可以概括為2類(lèi)[8]。一類(lèi)為“非基于結(jié)果的協(xié)議”，即政府和制藥廠商就進(jìn)入PBS的藥物價(jià)格達(dá)成協(xié)議，或當(dāng)該藥物銷(xiāo)售額達(dá)到指定額度時(shí)，制藥商將部分利潤(rùn)返還給政府；另一類(lèi)為“基于結(jié)果協(xié)議”，即政府和制藥廠商對(duì)于某一藥物療效達(dá)成協(xié)議，當(dāng)藥物未達(dá)到約定的治療效果，則制藥商將部分利潤(rùn)返還給政府，詳見(jiàn)圖1。

圖1 管理準(zhǔn)入?yún)f(xié)議類(lèi)型Fig 1 Types of management access agreements

2.3 限制使用原則

PBAC對(duì)推薦納入PBS的高值藥物的使用也會(huì)有一定的限制規(guī)定。這是由于一方面某些藥物是否足夠優(yōu)于現(xiàn)有臨床治療方法缺乏足夠的證據(jù)（某些特殊的藥物，其臨床試驗(yàn)只有安慰劑組作為對(duì)照），另一方面PBS納入該藥物的利益受眾只是特定的人群。PBAC可推薦某些藥物為“無(wú)限制補(bǔ)貼”（不限制該藥物的使用狀況）、“限制補(bǔ)貼”（僅在特定的治療領(lǐng)域使用才可以獲得補(bǔ)貼）、“最后防線治療”（對(duì)于患者而言，只有當(dāng)無(wú)其他治療方法或其他治療方法都無(wú)效時(shí)，用該治療方法才可以獲得補(bǔ)貼）。

3 澳大利亞高值藥物醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制實(shí)施效果評(píng)價(jià)

3.1 取得的成效

3.1.1 完善了高值藥物醫(yī)保準(zhǔn)入的理念 澳大利亞高值藥物醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制具有創(chuàng)新的理念。在設(shè)置藥物遴選原則時(shí)一方面關(guān)注藥物作為普通商品的一般屬性，考慮藥物納入的成本效益和增量成本等經(jīng)濟(jì)學(xué)指標(biāo)；另一方面關(guān)注藥物作為特殊商品的公共福利性，考慮納入藥物的急需程度和社會(huì)救助原則。同時(shí)通過(guò)管理準(zhǔn)入?yún)f(xié)議和限制使用原則，多方分擔(dān)創(chuàng)新藥物治療效果的機(jī)會(huì)成本，在保障患者用藥的同時(shí)減輕政府的財(cái)政壓力。

3.1.2 提高了高值藥物的醫(yī)療保障能力 截至2016年9月1日，PBS共涵蓋902種通用名藥物[9]，占市售處方藥的80%。每年上市的新藥中約40%會(huì)被納入，這一比例遠(yuǎn)低于幾乎將所有處方藥物全部納入報(bào)銷(xiāo)的日本[10]，遠(yuǎn)高于目前我國(guó)醫(yī)保對(duì)新藥的納入比例（2009年后目錄無(wú)更新，故無(wú)新藥納入）[11]。同時(shí)，澳大利亞政府針對(duì)特殊用藥患者開(kāi)始實(shí)施額外的救助計(jì)劃進(jìn)行補(bǔ)充，例如“澳大利亞藥物救生計(jì)劃”“赫賽汀計(jì)劃”等，以滿(mǎn)足不同患者的用藥需求。

3.1.3 增加了政府的公信力 盡管對(duì)PBAC的部分建議比較有爭(zhēng)議，但PBS仍然獲得廣泛的公眾支持，其在公平、效率、質(zhì)量可靠以及公民的接受度方面均獲得良好的效果[12]。高值藥物的納入會(huì)增加PBS的預(yù)算壓力，但通過(guò)嚴(yán)格的準(zhǔn)入機(jī)制，保證了納入PBS的藥物“物有所值”，提高了患者的生命質(zhì)量，進(jìn)而降低了政府在其他公眾健康領(lǐng)域的支出。同時(shí)PBS作為公共衛(wèi)生事業(yè)，其成功開(kāi)展可提高政府的公信力，形成良好的社會(huì)效益。

3.2 面臨的問(wèn)題

近年來(lái)，迫于澳大利亞政府的財(cái)政壓力，很多新上市的特效藥都不能及時(shí)被納入PBS。例如由美國(guó)吉利德公司研發(fā)，2013年12月在美國(guó)首次申請(qǐng)上市的索菲布韋（Sofosbuvir）[13]，該藥作為一種丙型肝炎病毒（HCV）核苷酸類(lèi)似物NS5B聚合酶抑制藥，適用于作為聯(lián)合抗病毒治療方案中的組合成分治療慢性丙肝（CHC）感染。索菲布韋12周療程治愈率達(dá)90%以上，而傳統(tǒng)標(biāo)準(zhǔn)方案聚乙二醇干擾素聯(lián)合利巴韋林僅為44%～77%[14]。2014年該藥經(jīng)澳大利亞藥物管理局批準(zhǔn)在澳大利亞上市，首次申請(qǐng)納入PBS目錄時(shí)被拒絕。PBAC回復(fù)的意見(jiàn)為無(wú)法確定該藥物的成本效益以及對(duì)PBS財(cái)政預(yù)算的壓力，暫時(shí)不推薦該藥物納入PBS[15]。由此可見(jiàn)，如何在患者用藥的可及性和政府財(cái)政預(yù)算壓力之間維持平衡是PBS需要面臨的新挑戰(zhàn)。

4 對(duì)我國(guó)罕用藥醫(yī)保準(zhǔn)入的啟示與建議

目前我國(guó)醫(yī)保藥物的遴選原則是“安全必需，臨床有效，價(jià)格合理”。罕用藥很難被納入基本醫(yī)療保險(xiǎn)目錄。因此，借鑒澳大利亞高值藥物醫(yī)保準(zhǔn)入的成功經(jīng)驗(yàn)，建議從以下方面完善我國(guó)罕用藥醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制。

4.1 完善罕用藥醫(yī)保遴選標(biāo)準(zhǔn)

我國(guó)應(yīng)針對(duì)罕用藥遴選設(shè)置特殊的遴選標(biāo)準(zhǔn)。罕用藥作為特殊的藥物，按經(jīng)濟(jì)學(xué)的公共產(chǎn)品理論，罕用藥更多可歸屬于純公共產(chǎn)品或準(zhǔn)公共產(chǎn)品的范疇。罕用藥醫(yī)保遴選除考慮一般的經(jīng)濟(jì)學(xué)和循證醫(yī)學(xué)因素之外，更應(yīng)關(guān)注罕見(jiàn)病的特點(diǎn)、罕用藥的臨床療效及不可替代性，關(guān)注罕見(jiàn)病及罕用藥保障的倫理需求和社會(huì)性原則，減輕罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)，滿(mǎn)足其用藥需求，而不能僅因?yàn)閮r(jià)格昂貴而將罕用藥排除在醫(yī)保目錄之外。

4.2 引入風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)機(jī)制

借鑒澳大利亞藥物管理準(zhǔn)入?yún)f(xié)議，保險(xiǎn)部門(mén)可以與制藥企業(yè)基于罕用藥療效的不確定性及預(yù)算約束等原因簽訂相關(guān)協(xié)議，加強(qiáng)患者對(duì)罕用藥的可及性，降低罕用藥療效的不確定性和醫(yī)保基金財(cái)務(wù)風(fēng)險(xiǎn)，進(jìn)而在維持醫(yī)保基金的可持續(xù)和罕見(jiàn)病藥可及性之間達(dá)到平衡。例如，醫(yī)保部門(mén)可以與制藥企業(yè)就產(chǎn)品進(jìn)入醫(yī)保目錄的價(jià)格簽訂協(xié)議，也可以針對(duì)罕用藥的療效簽訂協(xié)議，依罕用藥的治療效果進(jìn)行報(bào)銷(xiāo)，以維護(hù)患者用藥可及性、實(shí)現(xiàn)醫(yī)?；鹗褂玫淖畲笫找妗?/p>

4.3 規(guī)范罕用藥的使用和報(bào)銷(xiāo)

由于罕見(jiàn)病患者臨床樣本量有限，同時(shí)存在人種差異，很多罕用藥在上市之前尚缺乏足夠的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，故臨床療效存在一定的不確定性，仍需上市后對(duì)其安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性進(jìn)行系統(tǒng)循證醫(yī)學(xué)評(píng)價(jià)和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估。通過(guò)醫(yī)保有條件的限制和逆向選擇行為，明確界定罕用藥的臨床適用情況及報(bào)銷(xiāo)比例，可以加強(qiáng)醫(yī)師診療行為的規(guī)范，培養(yǎng)罕見(jiàn)病患者良好的用藥意識(shí)，推動(dòng)制藥企業(yè)上市后的臨床監(jiān)測(cè)，以共同保障罕見(jiàn)病患者的健康。

[1] 信梟雄，管曉東，史錄文.基于5種罕見(jiàn)病可負(fù)擔(dān)性評(píng)價(jià)的我國(guó)罕見(jiàn)病保障機(jī)制研究[J].中國(guó)藥房，2014，25（5）：404-407.

[2] 龔向光，胡善聯(lián).澳大利亞經(jīng)驗(yàn)對(duì)我國(guó)藥品價(jià)格管制的啟示[J].中國(guó)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)，2002，21（11）：47-51.

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[11] 崔孟珣，彭奕，趙瑾，等.國(guó)內(nèi)外新藥進(jìn)醫(yī)保目錄的比較研究及對(duì)我國(guó)相關(guān)政策建議[J].藥學(xué)實(shí)踐雜志，2011，29（3）：226-228.

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[15] The Pharmaceutical Benefits Advisory Committee.PBAC“1st time”decisions not to recommend[EB/OL].（2014-07-01）[2016-05-15].http://www.natap.org/2014/HCV/first-time-decisions-not-recommend.pdf.

（編輯：劉明偉）

Brief Introduction on High-value Drug Insurance Access Mechanism in Australia and Its Enlightenment on Orphan Drug Medical Insurance in China

REN Fang，YAN Jianzhou，SHAO Rong（National Drug Policy and Medical Industry Economy Research Center，China Pharmaceutical University，Nanjing 211198，China）

OBJECTIVE：To introduce high-value drug insurance access mechanism in Australia，and to provide suggestion for improving orphan drug medical insurance access in China.METHODS：By literature study and policy analysis，access principle，risk-sharing mechanism and restricted use principle of high-value drug insurance access in Australia were summarized and analyzed，so as to evaluate the effects of high-value drug insurance access mechanism.RESULTS&CONCLUSIONS：The inclusion of highvalue drug in Australian National Formulary considers not only the cost-effectiveness ratio，but also the drug's clinical efficacy，irreplaceability and the social principles；risk-sharing mechanism and restricted use principle achieve a good balance between the accessibility of patient's medication and the sustainability of health insurance fund；remarkable results are achieved in guaranteeing patient's medication and strengthening basic medical insurance.It is recommended to perfect orphan drugs medical insurance access standard，introduce risk-sharing mechanism and standardize the use of orphan drugs and reimbursement in China.

Australia；High-value drug；Insurance access mechanism；Orphan drug；Enlightenment

R951

A

1001-0408（2017）04-0462-04

2016-06-30

2016-11-09）

＊碩士研究生。研究方向：醫(yī)藥政策與法規(guī)。電話：025-86185287。E-mail：rfang2011@163.com

#通信作者：教授，博士。研究方向：醫(yī)藥政策與法規(guī)。電話：025-86185287。E-mail：shaorong118@163.com

DOI10.6039/j.issn.1001-0408.2017.04.08