FDA批準(zhǔn)諾華芬戈莫德用于治療復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥，適用于10歲及以上年齡的兒童與青少年患者。這是FDA首次批準(zhǔn)一款藥物用于兒科多發(fā)性硬化癥患者。

多發(fā)性硬化癥是一種慢性的、炎癥性自體中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，這種疾病會(huì)破壞大腦與人體其他部位之間的交流。它是青少年神經(jīng)疾病最常見(jiàn)因素，其在女性中的發(fā)病率高于男性。對(duì)于大多數(shù)多發(fā)性硬化癥患者來(lái)說(shuō)，功能惡化發(fā)作及新癥狀的出現(xiàn)(復(fù)發(fā)期)最初會(huì)跟隨著一個(gè)恢復(fù)期。隨著時(shí)間的推移，恢復(fù)期可能變得不完整，這導(dǎo)致功能漸進(jìn)性下降，殘疾程度增加。

多數(shù)多發(fā)性硬化癥患者會(huì)在20～40歲之間經(jīng)歷其第一次癥狀，如視力問(wèn)題或肌無(wú)力。2%～5%的多發(fā)性硬化癥患者在18歲之前就會(huì)出現(xiàn)癥狀，據(jù)估計(jì)，美國(guó)有8000～10000名兒童及青少年患有多發(fā)性硬化癥。

評(píng)價(jià)芬戈莫德治療多發(fā)性硬化癥兒科患者的臨床試驗(yàn)有214名受試者，年齡從10～17歲不等，該試驗(yàn)對(duì)芬戈莫德與另款多發(fā)性硬化癥藥物干擾素β-1a進(jìn)行對(duì)比。研究中86%接受芬戈莫德治療的患者在洽療24個(gè)月后疾病仍未復(fù)發(fā)，相比之下，接受干擾素β-1a治療的患者有46%的人疾病未復(fù)發(fā)。

芬戈莫德用于兒科試驗(yàn)受試者的副作用與用于成人時(shí)類似。最常見(jiàn)的副作用是頭痛、肝酶升高、腹瀉、咳嗽、流感、竇炎背痛、腹部疼痛及肢痛。

芬戈莫德必須伴隨用藥指南一起分發(fā)，該用藥指南描述了有關(guān)芬戈莫德使用及風(fēng)險(xiǎn)信息。嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn)包括減慢心率，特別是首劑量之后。芬戈莫德可能會(huì)增加嚴(yán)重感染風(fēng)險(xiǎn)。治療期間應(yīng)監(jiān)測(cè)患者的感染情況，這種監(jiān)測(cè)應(yīng)持續(xù)到中止治療后兩個(gè)月。一種罕見(jiàn)的、通常導(dǎo)致死亡或嚴(yán)重殘疾的腦部感染即進(jìn)行性多灶性腦白質(zhì)病在芬戈莫德治療患者中有過(guò)報(bào)道。進(jìn)行性多灶性腦白質(zhì)病通常會(huì)引起視力問(wèn)題。

芬戈莫德可能會(huì)增加大腦中血管腫脹及變窄的風(fēng)險(xiǎn)（后部可逆性腦病綜合征）。其他嚴(yán)重副作用包括呼吸問(wèn)題、肝損傷、血壓增加及皮膚癌。芬戈莫德可對(duì)發(fā)育中的胎兒造成傷害，應(yīng)告知育齡女性該藥物對(duì)胎兒的潛在風(fēng)險(xiǎn)，需采取有效的避孕措施。芬戈莫德用于該適應(yīng)證的上市申請(qǐng)獲得了FDA優(yōu)先審評(píng)資格與突破性療法資格。