美國(guó)FDA于2019年2月6日批準(zhǔn)Ablynx公司的Cablivi(caplacizumab-yhdp) 注射劑與血漿置換和免疫抑制療法聯(lián)合使用，用于成人治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜(acquired thrombotic thrombocytopenic purpura，aTTP)。Cablivi是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)特別針對(duì)aTTP的特效藥物。

aTTP是一種非常罕見(jiàn)的可危及生命的嚴(yán)重疾病，患者全身小型血管會(huì)出現(xiàn)廣泛性的血液凝結(jié)，導(dǎo)致機(jī)體重要器官供血和供氧不足，引發(fā)中風(fēng)、心臟病、腦部損傷甚至死亡。aTTP病因可有多種多樣，包括癌癥、HIV、懷孕、狼瘡或感染、手術(shù)、骨髓移植、化療等。aTTP患者通常需每天進(jìn)行血漿置換治療和免疫抑制治療，而且復(fù)發(fā)率很高。

Cablivi的有效性經(jīng)過(guò)1項(xiàng)臨床對(duì)照試驗(yàn)得到驗(yàn)證，該項(xiàng)試驗(yàn)共有145名aTTP患者參與，受試者被隨機(jī)分成兩組，一組使用Cablivi治療，另一組則給予安慰劑，兩組受試患者均同時(shí)接受常規(guī)的血漿置換治療和免疫抑制治療。試驗(yàn)結(jié)果表明，與對(duì)照組相比，實(shí)驗(yàn)組患者的血小板計(jì)數(shù)水平改善更快。另外，在治療期間，實(shí)驗(yàn)組患者中出現(xiàn)與aTTP相關(guān)死亡和aTTP復(fù)發(fā)的人數(shù)、發(fā)生重大血液凝結(jié)情況的人數(shù)也比對(duì)照組要少。在整個(gè)研究期間(包括治療期和治療結(jié)束后的28周隨訪期)，實(shí)驗(yàn)組患者的aTTP復(fù)發(fā)率為13%，低于對(duì)照組的38%，差異顯著。

有臨床試驗(yàn)中，Cablivi常見(jiàn)的毒副作用有鼻血、牙齦出血、頭痛。建議醫(yī)生和患者對(duì)用藥后發(fā)生嚴(yán)重出血的風(fēng)險(xiǎn)予以密切關(guān)注。

FDA同時(shí)還授予Cablivi優(yōu)先評(píng)審(Priority Review)資格及孤兒藥地位。