美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)于2020年3月6日批準諾華公司(Novartis)新藥Isturisa(osilodrostat)用于成人治療庫欣病(Cushing's disease)，適用于無法施行腦垂體手術的庫欣病患者或者雖已接受腦垂體手術但治療無效的庫欣病患者。

庫欣病又名垂體ACTH分泌過多癥(Pituitary ACTH Hypersecretion)，屬于垂體功能亢進性疾病，發(fā)病原因是垂體出現(xiàn)腫瘤因而過量分泌促腎上腺皮質(zhì)激素(ACTH，adrenocorticotropin)，而ACTH又會刺激腎上腺過量分泌皮質(zhì)醇。庫欣病多發(fā)于年齡30～50歲成人，女性發(fā)病率為男性的3倍。庫欣病會引起許多其他疾病，包括高血壓、肥胖癥、2型糖尿病、下肢和肺部血栓、骨質(zhì)疏松和骨折、免疫功能減退、抑郁癥等，患者通常出現(xiàn)四肢細瘦、臉部圓潤、臉色泛紅、頸部脂肪堆積等。

Isturisa(osilodrostat)為口服片劑，有1、5、10 mg 3種規(guī)格，1日2次，早晚各1次，醫(yī)生可根據(jù)患者用藥后的反應調(diào)整劑量。Isturisa的作用機制是阻滯11β-羥化酶(11-beta-hydroxylase)的活性從而抑制腦垂體分泌過量ACTH，并可阻止皮質(zhì)醇的合成。Isturisa是FDA批準的第1種可直接減少皮質(zhì)醇過量分泌的藥物。

在臨床試驗中，Isturisa最常見的不良反應有腎上腺皮質(zhì)功能不全、頭痛、嘔吐、惡心、疲憊、水腫。服藥患者還可能出現(xiàn)皮質(zhì)醇水平過低、QTc間期延長、腎上腺激素前體水平升高、雄激素水平升高等。

庫欣病是一種罕見病，因此FDA還授予Isturisa(osilodrostat)孤兒藥地位。