貝德年（Dan Brindle）

1978年中國改革開放后，波音加快了在中國市場的擴(kuò)張步伐，我的教父理查德·海特曼在這一過程中起了關(guān)鍵作用。當(dāng)我和家人1999年搬來中國時，他對我說：“孩子，有些事你要記住。如果中國政府想讓每個人每周多吃一個雞蛋，到哪兒能弄來那么多下蛋的雞呢？”他是想讓我認(rèn)識到中國政府在經(jīng)濟(jì)發(fā)展上所面臨的艱巨挑戰(zhàn)，這也是我至今仍在思考的問題。過去20年間，我很榮幸看到中國社會發(fā)生了徹底而根本性的轉(zhuǎn)變，包括讓8.5億多人脫貧、進(jìn)入中等偏上收入國家行列，并成為世界第二大經(jīng)濟(jì)體的非凡壯舉。

中國醫(yī)療體系的發(fā)展和現(xiàn)代化是中國政府取得的重要成就之一。中國的基本醫(yī)療保險(xiǎn)覆蓋率已經(jīng)超過了95%，醫(yī)療服務(wù)系統(tǒng)每天服務(wù)量達(dá)2390萬人次。過去十年間，中國政府在推動醫(yī)療改革方面作出了巨大努力，全面改善了居民的健康狀況，同時推動了中國的包容性社會發(fā)展建設(shè)。

在醫(yī)藥領(lǐng)域，一些關(guān)鍵的改革舉措不僅提升了產(chǎn)品質(zhì)量、加速了研發(fā)進(jìn)程，也讓更多的患者從創(chuàng)新藥中獲益。諾華一直與外部研究機(jī)構(gòu)合作，分析改革政策框架，以期將研究結(jié)果轉(zhuǎn)化為對政府的政策建議。在與上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心的合作中，我們梳理了藥品定價(jià)和醫(yī)保政策及藥品采購措施，并分析這些政策和措施對藥價(jià)的影響，及其在縮減醫(yī)藥衛(wèi)生支出上的潛在影響。與北京大學(xué)的合作，聚焦罕見病患者這一弱勢群體。除了罕見病相關(guān)藥品政策，我們也探討了通過建立更全面的罕見病保障體系（包括設(shè)立專項(xiàng)治療基金），幫助罕見病患者公平獲得醫(yī)療服務(wù)的可能性。

我們發(fā)現(xiàn)，得益于國家藥品集采和醫(yī)保目錄準(zhǔn)入談判等定價(jià)與采購政策的實(shí)施，不僅為中國醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)節(jié)約了可觀的經(jīng)費(fèi)，重要的是，也極大地提高了患者對創(chuàng)新藥的可及性。接下來，除了藥品價(jià)格之外，政策還應(yīng)更多考慮藥物創(chuàng)新為患者和社會創(chuàng)造的價(jià)值。這將有助于推動中國的醫(yī)藥創(chuàng)新，并有望在整個醫(yī)療衛(wèi)生體系中實(shí)現(xiàn)更有效的資源配置。同時，我們建議充分利用改革節(jié)約的資金，將更多的預(yù)算用于支持藥品創(chuàng)新和改善創(chuàng)新藥物的可及性，特別是針對罕見病，如建立包括多渠道籌資的疾病基金等的全面罕見病保障機(jī)制。

藥品集采顯著節(jié)約醫(yī)藥衛(wèi)生費(fèi)用

2018年推出的“4+7”集中采購試點(diǎn)，涉及25個藥品，為期一年。通過降低藥價(jià)、鼓勵仿制藥使用，以及提高優(yōu)質(zhì)性價(jià)比產(chǎn)品的可及性等達(dá)到了控費(fèi)的目標(biāo)。

截至2020年11月，政府已經(jīng)在4+7試點(diǎn)的基礎(chǔ)上開展了三輪全國性藥品集中采購。根據(jù)國家醫(yī)療保障局最新發(fā)布數(shù)據(jù)，截至2020年11月，三批國家藥品集中采購共中選112個品種，按照約定采購量測算，每年費(fèi)用從659億元下降到120億元，節(jié)約539億元。

針對醫(yī)保準(zhǔn)入的政策分析表明，2017年以來，國家醫(yī)保目錄調(diào)整的頻次增加對患者可獲得的藥品種類產(chǎn)生影響。2018年，17種創(chuàng)新藥通過抗癌藥品準(zhǔn)入專項(xiàng)談判被納入醫(yī)保目錄。2019年醫(yī)保目錄準(zhǔn)入談判后，又有70種創(chuàng)新藥被納入目錄。自2017年以來，除了中藥以外，有123種創(chuàng)新藥通過準(zhǔn)入談判被納入醫(yī)保目錄，其中54種用于治療癌癥，10種用于治療罕見病。

將創(chuàng)新藥納入醫(yī)保目錄可滿足更多患者對臨床藥品的需求。對于因群體小而常常被忽視的罕見病患者而言，這一點(diǎn)尤為重要。國家醫(yī)保目錄準(zhǔn)入速度的不斷加快讓我們深受鼓舞，因此建議在接下來的醫(yī)保目錄調(diào)整中引入更加動態(tài)的流程。如在藥品獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)后，即刻啟動新藥和新適應(yīng)癥納入醫(yī)保目錄的流程，從而使患者更早地獲得所需的創(chuàng)新藥。

我們也看到，藥品價(jià)格還是當(dāng)前藥品集中采購中標(biāo)和醫(yī)保目錄談判成功的主要因素，尤其在招采過程中，對產(chǎn)品在價(jià)值和質(zhì)量之間的差異以及企業(yè)向市場供應(yīng)的能力的考量尚需加強(qiáng)。實(shí)際上，科學(xué)的藥品評估需要輔助數(shù)據(jù)證據(jù)，充分衡量其能為患者、醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)和社會產(chǎn)生的價(jià)值。因此，包括藥品集中采購和醫(yī)保目錄準(zhǔn)入談判等政策應(yīng)以藥品價(jià)值評估結(jié)果為基礎(chǔ)，從而科學(xué)決策。藥品的價(jià)值應(yīng)包括增加的療效、提高的耐受性、便于管理和增強(qiáng)治療依從性，以及通過提高生產(chǎn)力為醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)和社會節(jié)省的成本，例如讓員工盡早重返工作崗位。

罕見病群體需要更多的醫(yī)療資源傾斜

罕見病盡管患病率很低，但會長期損害患者的身體健康，甚至威脅其生命，而醫(yī)務(wù)人員在罕見病診療方面的經(jīng)驗(yàn)有限，讓相應(yīng)公共衛(wèi)生政策的制定也面臨挑戰(zhàn)。

據(jù)估計(jì)，現(xiàn)有罕見病達(dá)7000種，約占人類疾病總數(shù)的10%。由于罕見病從科學(xué)角度而言非常復(fù)雜，加之發(fā)病率極低，因此罕見病藥物的研發(fā)極具挑戰(zhàn)性。在更廣泛的層面上，罕見病需要醫(yī)療和護(hù)理系統(tǒng)投入大量資源。

近年來，中國相關(guān)政府部門已針對罕見病出臺了多項(xiàng)政策，對加快藥品上市、提升臨床診療水平等促進(jìn)很大。舉措之一就是發(fā)布《罕見病目錄》，首次界定了121種罕見病。鑒于目前全球已知的大量罕見病種，未來仍需對該目錄進(jìn)行擴(kuò)展。另外，政府的舉措還包括發(fā)布含有多個罕見病藥品在內(nèi)的、已在海外獲批但尚未在中國上市的急需藥品清單，成立全國罕見病診療醫(yī)院協(xié)作網(wǎng)絡(luò)，建立罕見病登記系統(tǒng)，以及出臺《罕見病診療指南》。

盡管如此，罕見病患者仍然面臨諸多難題，如無法快速獲得準(zhǔn)確診斷、缺乏相應(yīng)的治療手段，由于保障制度缺乏導(dǎo)致可負(fù)擔(dān)性很低。例如，收錄的121種罕見病已有162種治療藥物，然而目前僅有83種藥物在中國上市，其中僅有38種藥物納入了醫(yī)保目錄?！?018中國罕見病調(diào)研報(bào)告》顯示，目前罕見病患者年平均治療費(fèi)用超過5萬元，且個人自付部分近80%。因此，中國有必要建立相應(yīng)的醫(yī)療保障機(jī)制，以保障這一類患者群體公平享有醫(yī)療服務(wù)的權(quán)利。

完善籌資機(jī)制是減輕罕見病患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的有效途徑。過去幾年，上海、山東、北京、廣東、青島和浙江等省市均取得了積極進(jìn)展。例如，青島市和浙江省分別通過財(cái)政撥款和重大疾病保險(xiǎn)基金出資設(shè)立了罕見病專項(xiàng)資金，報(bào)銷罕見病治療費(fèi)用，幫助患者減輕經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)、增加治療機(jī)會。值得借鑒的是：為了應(yīng)對罕見病帶來的挑戰(zhàn)，許多發(fā)達(dá)國家已經(jīng)建立了相應(yīng)的體系和國家罕見病應(yīng)對計(jì)劃，將創(chuàng)新藥物納入保障范圍。如澳大利亞、比利時、法國、意大利、日本和英國等國都已經(jīng)將罕見病藥物直接納入國家保障計(jì)劃，幾乎所有費(fèi)用都可以報(bào)銷。

用藥品控費(fèi)成果支持創(chuàng)新

過去十年間，細(xì)胞和基因療法領(lǐng)域的一系列突破性創(chuàng)新藥物獲得上市批準(zhǔn)，為諸多罕見病提供了治療方案。為鼓勵發(fā)展生物醫(yī)學(xué)技術(shù)，中國政府開展了經(jīng)濟(jì)開發(fā)區(qū)試點(diǎn)項(xiàng)目并出臺相應(yīng)優(yōu)惠政策。截至2019年，中國已建立了18個自由貿(mào)易區(qū)，其中河北、海南、重慶等地均將細(xì)胞和基因療法作為區(qū)域內(nèi)發(fā)展重點(diǎn)。一些地方政府還專門建立細(xì)胞療法產(chǎn)業(yè)園，如上海張江細(xì)胞產(chǎn)業(yè)園、中國（南京）細(xì)胞谷和天津?yàn)I海新區(qū)。地方政府希望先進(jìn)療法能創(chuàng)造百億級的產(chǎn)值規(guī)模，推動國內(nèi)市場的大發(fā)展。

細(xì)胞和基因療法的巨大潛力，有助于加快藥物開發(fā)和創(chuàng)新，并逐步引領(lǐng)全球產(chǎn)業(yè)集群的發(fā)展。但同時也要認(rèn)識到，這些新技術(shù)、新療法的研發(fā)時間長、所需投資大，會面臨特定的需求和挑戰(zhàn)。因此，鼓勵醫(yī)藥創(chuàng)新不僅是解決民生問題，也是支持產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

研究結(jié)果顯示，近幾年實(shí)施的集采節(jié)省了大量資金。建議將節(jié)約的部分資金用于支持醫(yī)藥創(chuàng)新，進(jìn)一步發(fā)展和創(chuàng)新醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)以滿足人們?nèi)找嬖鲩L的健康需求。建議資金可以用于支持包括醫(yī)院改革在內(nèi)的各項(xiàng)措施，擴(kuò)展線上診療服務(wù)范圍及其醫(yī)保結(jié)算。此外，資金也可用于擴(kuò)大重要且急需的罕見病藥物的報(bào)銷范圍，提高對患者的保障水平。而針對性投資先進(jìn)療法相關(guān)的研發(fā)和業(yè)務(wù)，也將帶來醫(yī)療技術(shù)的重大發(fā)展，為更多的疾病提供解決方案，全面提升社會和經(jīng)濟(jì)效益，滿足眾多患者的需求。

幾年前，我的教父去世了。如果他還健在，定會驚嘆中國政府及整個社會所取得的巨大發(fā)展和進(jìn)步。盡管至今，我仍然不太明白下這些蛋的“母雞”來自哪里，但我很清楚，中國之所以能實(shí)現(xiàn)全面發(fā)展，是因?yàn)檎趹?zhàn)略上一直將人民的利益置于所有現(xiàn)代化目標(biāo)的核心。中國已經(jīng)在醫(yī)療衛(wèi)生和藥物可及性方面取得了長足進(jìn)步，相信中國的罕見病患者在不久的將來也會從中更多受益。

我們欣喜地看到，中國政府對醫(yī)藥衛(wèi)生領(lǐng)域的重視程度不斷提升，也希望這一勢頭能繼續(xù)保持，通過將近期改革節(jié)約的醫(yī)藥衛(wèi)生費(fèi)用進(jìn)行轉(zhuǎn)化配置，進(jìn)一步推動藥物創(chuàng)新，從而提高患者對創(chuàng)新藥的可及性。

（編輯：王小）