信娜

治療SMA的諾西那生鈉注射液，均價70萬元，2019年在中國上市。在現(xiàn)已知的100多名浙江SMA患者中，只有個位數(shù)的患者在用藥。圖/視覺中國

“去年罕見病高值藥沒有談判機會，今年有嗎？”2020年9月初，一位藥企負(fù)責(zé)人發(fā)出這樣的疑問。2019年，在遞交申報材料后，沒有一款罕見病高值藥通過專家評審。

2020年“十一”假期過后，最終入圍談判藥品的名單即將公布。“有點緊張”，上述負(fù)責(zé)人這樣形容自己的心情。

目前公認(rèn)進(jìn)入中國的罕見病高值藥共有六款，年治療費用均在百萬元。在有罕見病藥物陸續(xù)進(jìn)入醫(yī)保目錄的當(dāng)下，天價藥能否有所保障，頗受各方關(guān)注。

近兩年，已陸續(xù)有地方試點，山西、浙江等，均已將幾款高值罕見病要納入醫(yī)保。不過，類似的破冰也面臨著不小的輿論挑戰(zhàn)。

2020年6月24日浙江醫(yī)保局公布，兩款罕見病治療藥進(jìn)入醫(yī)保，分別為阿糖苷酶α和阿加糖酶β。前者為龐貝病特效藥，后者可治療法布雷病。

這樣的結(jié)果引發(fā)浙江省內(nèi)其他罕見病群體的質(zhì)疑。一位脊髓性肌萎縮癥（下稱“SMA”）兒童家屬質(zhì)疑， “為什么我們不行，大家都是罕見病患者，這樣公平嗎？”

一行30個病友家庭，曾在2019年冬天，從浙江省各地趕來，聚集于醫(yī)保局，希望能為自己爭取機會。

治療SMA的諾西那生鈉注射液，均價70萬元，2019年在中國上市。在現(xiàn)已知的100多名浙江SMA患者中，只有個位數(shù)的患者在用藥?！拔覀冇貌黄?，”王木說，“以前是沒藥，現(xiàn)在是有藥用不了?！彼?0歲的兒子是SMA患者。

雖然地方層面已有實踐成果，但上述兩省的政策參與者均以“有些敏感”，婉拒了《財經(jīng)》記者的約訪。

面對其他沒能等到好消息的罕見病家庭，“我們怎么會不難過？”，一位浙江省醫(yī)保局相關(guān)負(fù)責(zé)人對《財經(jīng)》記者說，做這件事我們也是長期醞釀，準(zhǔn)備了很長時間。最后也是綜合了方方面面的要求，來推進(jìn)這件事。

一位知情人士向《財經(jīng)》記者透露，在參考了浙江省以專項基金解決天價藥保障難題后，江蘇省也正在籌備，不日會參考浙江模式推出本省政策。

上述藥企負(fù)責(zé)人說，現(xiàn)在針對特定的藥物，每個省有需求的人數(shù)是固定的，所需花費也是固定的。如果藥進(jìn)了醫(yī)保目錄，各地都可以根據(jù)醫(yī)保基金實際情況，采取不同方式來解決具體費用問題，比如設(shè)立專項基金，或納入大病保險等。

他對今年能否有談判機會抱有憧憬?！安还苣懿荒苷劤?，大家先坐下來聊聊。”上述負(fù)責(zé)人說，至少先有一個機會。

不過，國家醫(yī)保部門對各地陸續(xù)試點的態(tài)度頗為微妙。一位接近國家醫(yī)保局的專家曾向《財經(jīng)》記者透露，醫(yī)保的統(tǒng)籌級別在不斷提高，其實并不想各地用不同的方式開始自主試點。

但不可否認(rèn)的是，各地的實踐正在為如何解決天價藥保障難題蹚路?！罢f不定哪個模式就能在全國鋪開?！币晃会t(yī)保專家說。

2020年，浙江省無疑邁出一步?！敦斀?jīng)》記者采訪了推動該政策出臺的多名參與者，試圖還原政府、企業(yè)和患者三方，如何推動罕見病藥進(jìn)入醫(yī)保。

第1天：我有機會嗎？

一款70萬元的天價藥，讓SMA患者群體進(jìn)入大眾視野。那幾天，王木的手機連續(xù)震響，“原來皓皓的藥費這么貴”。

皓皓是王木的兒子，5歲時被確診。這種病會導(dǎo)致全身肌肉無力，剛開始是四肢，后蔓延至為重要器官提供動能的肌肉，如心肌、腎肌。體內(nèi)的一切都會慢慢枯萎。當(dāng)生命被明明白白打上終點的時候，王木決定，要帶著皓皓堅強地生活下去。

確診后，無藥可治的日子里，她沒讓兒子偷懶，上課、做康復(fù)訓(xùn)練。未來很長，皓皓會成為一個社會人，有一份職業(yè)。在這之前，他得先好好學(xué)知識。

把兒子送入幼兒園，王木就一個人在附近，盯著手機。沒有消息是最好的消息。有時短促的鈴聲會讓她一激靈，接起電話前，內(nèi)心閃過無數(shù)種可能。

這樣的日子持續(xù)到2019年。一款諾西那生鈉注射液進(jìn)入中國市場，定價每針70萬元。這是兒子生的希望。諾西那生鈉一旦開始注射便不能結(jié)束，需一直維持治療。第一年需打六針，以后每年三針。

面對一年上百萬的醫(yī)藥費，王木一家無力承擔(dān)。聽說有一個患者家庭賣了房子才開始打針，但是不知道什么時候就打不起了。而王木，連這個門檻都夠不上。夫妻倆承包了一小塊工地建設(shè)，一年的收入大概二三十萬元。

“我們拿什么去給兒子打針”，王木嚼著眼淚，作為父母，她覺得自己很窩囊，“孩子好不容易有藥了，我們卻沒法給他治病”。此時的皓皓沒說什么，眼神停在王木身上。

在2020年8月底，接受《財經(jīng)》記者采訪時，皓皓就在旁邊的辦公桌上寫作文。他從小便知道自己得了一種罕見病，無法根治。王木講起為了做康復(fù)訓(xùn)練，來來回回買了好幾輛自行車，才找到一款適合他的。這時，皓皓會補充，是4輛。

自從知道自己的病有藥可以控制，他便開始關(guān)注進(jìn)展?！坝袝r，他甚至比我們懂得多?！蓖跄菊f，像日本、澳大利亞的價格，我們都是從他那里聽來的，“他一直覺得自己會好”。

那條關(guān)于“建立浙江省罕見病用藥保障機制”的文件，像是打開了一扇門。王木的丈夫會定期刷醫(yī)保局網(wǎng)站，他趕緊將這份文件發(fā)到病友群里，大家紛紛出謀劃策，怎么才能為自己、為這個群體爭取一個機會。

“我們決定直接去醫(yī)保局和他們聊聊，讓他們知道我們這個群體的存在?！?王木的丈夫說。

“盡力而為、量力而行”，在與醫(yī)保局相關(guān)負(fù)責(zé)人的溝通中，這是他印象最深的一句話。

幾次見面溝通后，病友們也說不清自己是帶著什么樣的心情離開的。

有多少希望，就有多少忐忑。

第176天：一道選擇題

經(jīng)過176天的等待，王木沒等到她想要的結(jié)果。

2020年4月30日，希望破碎的消息也是從相同的網(wǎng)站獲取的：經(jīng)專家推薦，阿糖苷酶α、依洛硫酸酯酶α、阿加糖酶β等3個藥品被確定為罕見病特殊藥品談判對象。

心中升起的那團(tuán)光亮就此暗淡。此后，王木沒再參與過病友們組織的與浙江醫(yī)保局溝通的統(tǒng)一行動。

“為了保證整個機制能運行，做不好或者一定會做砸了的事情要先放一放?！闭憬♂t(yī)學(xué)會罕見病分會主任委員謝俊明這樣解釋這個談判結(jié)果。他關(guān)注并推進(jìn)罕見病領(lǐng)域十年，從提升社會認(rèn)知及診療，再到如今的患者用藥保障。

“從個人情感來說，我當(dāng)然希望每個人都能得到幫助。我也會私下提供幫助?！钡婕暗秸甙l(fā)布或者執(zhí)行，就得嚴(yán)格按照標(biāo)準(zhǔn)，謝俊明對《財經(jīng)》記者說，原則上，醫(yī)保目錄內(nèi)的藥品是可進(jìn)可出的。但罕見病用藥一旦進(jìn)入醫(yī)保，在沒有其他保險覆蓋前提下，是沒辦法將其調(diào)整出目錄的，“把別人的救命錢斷掉，人家會找我拼命的”。

這意味著，這件事一定要循序漸進(jìn)。謝俊明說，“不能把好事做壞”，這是醞釀?wù)咧?，大家一直認(rèn)可的思路。

公示上簡單的幾行字，背后是短則數(shù)月，長至數(shù)年，一系列的權(quán)衡和考慮。距離上一次浙江省將三款罕見病用藥納入醫(yī)保，已經(jīng)過去三年。其間發(fā)生了什么，用浙江大學(xué)社會保障研究中心主任何文炯的話說，“我們的速度并不慢”。

首批罕見病用藥納入保障后，浙江省便開始在原來的基礎(chǔ)上琢磨新機制，2019年完成后，2020年再劃入兩款藥物。加上行政管理體制改革落地，各地新成立醫(yī)保局，“這也需要一個過程”，何文炯對《財經(jīng)》記者說。

新版罕見病保障制度被視作2.0版本，數(shù)度易稿。用謝俊明的話來說，這么貴重的藥，一旦產(chǎn)生偏差，形成丑聞，影響非常大。

改動更多涉及的是具體操作層面的細(xì)節(jié)。比如，人們普遍關(guān)注的“罕見病患者移民”，此中如果涉及兒童怎么辦？

謝俊明想了一個晚上，在文件中改了一個字，在父母的前面加上一個“生”字，變?yōu)椤吧改浮?。媽媽帶著孩子改嫁到杭州，媽媽的社保交了兩年，即使繼父滿足了社保條件，患兒用藥也不能通過醫(yī)保報銷。

有診斷資格的醫(yī)院也從7家縮減到3家，“不能出現(xiàn)丑聞，哪怕放開的醫(yī)院少一點”。這種小心謹(jǐn)慎的態(tài)度也流露在此次罕見病用藥入醫(yī)保的過程中。

哪些藥能入醫(yī)保，并不是某個人說了算。浙江醫(yī)保局向定點醫(yī)院、省市醫(yī)保中心等，征詢推薦罕見病用藥。推薦時要滿足多個條件，比如什么時間點上市等。“如果浙江的醫(yī)生都沒用過，都是聽說，你說能納入嗎？”謝俊明說，還有很多其他的條件，收集信息后，由技術(shù)專家羅列好，專家組進(jìn)行判斷。

入圍后，便要面臨兩輪談判。一位參與過第一次談判的專家回憶，第一輪的目標(biāo)很明確，企業(yè)能給出什么價，算上浙江省患者數(shù)量，需要花費的總額是多少。

“當(dāng)時和幾家藥企聊下來，一個藥一年就要花七八千萬元?？偟谋P子只有那么大，一款藥的價格就要把總盤子擊穿了怎么辦？”上述參與談判的專家對《財經(jīng)》記者說。

王木提及，此前在和醫(yī)保局相關(guān)負(fù)責(zé)人溝通時，醫(yī)保局工作人員也解釋，醫(yī)保用于罕見病的這筆錢只有1億元，SMA患者比較多，算下來醫(yī)保的錢不夠用。

經(jīng)第一輪篩選后，再進(jìn)入第二輪談判。這次重在砍價。“要看到最低藥價是多少?！鄙鲜鰠⑴c談判專家說。

另一位參與談判的專家解釋，最終進(jìn)入浙江省醫(yī)保的阿糖苷酶α（商品名：美而贊）、阿加糖酶β（商品名：法布贊），除了藥價本身合理，在國內(nèi)的用藥時間長。還有一點，和有誠信的企業(yè)打交道很重要。

比如，在浙江，有20個這類罕見病的病人，是大家認(rèn)可的，而報銷時多出5個，“可能是企業(yè)通過不正當(dāng)行為帶入浙江的，這樣的企業(yè)很難得到信任”。上述參與談判的專家說。

最終結(jié)果，是專家機制選擇，基于邏輯判斷得出，“不是幾個人能決定的”。謝俊明說。

第231天：塵埃落定

在王木放棄希望的第231天，蘇明一家在相同的網(wǎng)站，等來了好消息，“兒子有救了”。6月24日，浙江醫(yī)保局發(fā)布談判結(jié)果，蘇明不用再面對一道殘忍的選擇題：我們應(yīng)該在什么時候放棄，停止給兒子用藥。

此前，蘇明的兒子每年藥費接近百萬元。納入醫(yī)保后，一個月幾千元就可以了。浙江省內(nèi)的戈謝病、漸凍癥、苯丙麗尿癥病人，則更早享受到了醫(yī)保待遇。

青島是中國第一個將罕見病藥納入醫(yī)療保障的地方。2005年，該市出臺文件時還不敢直接寫上“罕見病”三個字，“怕寫了會引起更大的阻力”，該政策的一位牽頭人對《財經(jīng)》記者說。

他用“徹夜無眠”來形容那段日子。因調(diào)研時與罕見病家庭有接觸，他得知“有藥用不起”的困境，于是琢磨著用一系列政策將部分罕見病藥納入醫(yī)療保障。

從醞釀到最終落實，一共用了三年。一年制定政策，兩年等待落實。這個過程漫長而又熬人。彼時，社會公眾及政府內(nèi)部對罕見病認(rèn)知很少，沒人關(guān)注。一位參與該政策的制定者對《財經(jīng)》記者說，“甚至還會招來非議，身邊人會揣摩，是不是因為自己和一些藥企有牽連，所以如此積極幫助罕見病用藥納入醫(yī)保。”

一個人研究撰寫方案，在夜深的辦公室內(nèi)，利用非工作時間研究具體細(xì)節(jié)。有時熬到太晚，還會等來保安催促。

“對青島市當(dāng)時到底有多少罕見病患者，其實我們并不了解。”上述參與政策制定者說，但是必須要在方案中拿出一個需要支付金額的上線。想了很多辦法，最后決定引入與企業(yè)的對賭協(xié)議。如果超過醫(yī)保規(guī)定的金額范疇，剩下部分由企業(yè)承擔(dān)。

一年后，方案終于寫好，但并未得到上級認(rèn)可，無法推行。幾十頁的心血只能暫時擱置，等待下一個機會。

兩年后終于出現(xiàn)轉(zhuǎn)機，上述方案牽頭人回憶，當(dāng)時青島剛好有這方面的政策需求，這個方案又是已經(jīng)寫好的，于是便提交上去。最終獲得財政支持，方案得以落實。

時隔多年，當(dāng)再度回憶，他總結(jié)道，這件事的破局涉及打破原始格局，涉及到各方利益，如果沒有更上一級政府的統(tǒng)籌，推動起來太難了。

以浙江為例，一位知情者告訴《財經(jīng)》記者，在浙江省級層面，對罕見病藥入醫(yī)保的態(tài)度是積極的，“相關(guān)的政策方案曾兩次獲得省政府批準(zhǔn)，這個過程是很難的”。

一旦有上級部門認(rèn)可，接下來的過程會變得順暢?！拔覀円呀?jīng)建立了機制，以后可以依托文件下面的專家委員會來推進(jìn)，不用再弄一個文件來向省委省政府申請了?！币晃粎⑴c浙江省罕見病藥入醫(yī)保的專家告訴《財經(jīng)》記者。

在一位長期關(guān)注罕見病藥保障的專家來看，罕見病的整體情況在逐年持續(xù)改善，但在醫(yī)療保障方面，阻力并沒減少。拋開個別省份醫(yī)?；鸫_實非常緊張，大多數(shù)省市還是有空間的，但現(xiàn)在各地決策者仍然顧慮重重，怕一旦開了一個口子，后面會出現(xiàn)各種問題，陷入被動，“大家也都不想給自己找麻煩”。

一位與各地醫(yī)保部門有聯(lián)系的NGO負(fù)責(zé)人說，其實很多省也有把一些“天價”罕見病藥納入醫(yī)保的想法，但顧慮還是很多，一直沒敢推行。

第N天：還有希望嗎？

絞入數(shù)字輪盤轉(zhuǎn)動的，是很多想活下去的生命。

一位醫(yī)藥經(jīng)濟學(xué)專家數(shù)次拒接邀請參加罕見病相關(guān)論壇?！斑@些論壇的目標(biāo)傾向很明顯，并不是一個理性的學(xué)術(shù)分析，涉及到各個方面，輿論影響等。”他對《財經(jīng)》記者說，“如果要談到一個藥是否應(yīng)該進(jìn)醫(yī)保，那為什么不去和其他更有藥物經(jīng)濟效益，但還沒有進(jìn)醫(yī)保的藥物進(jìn)行比較呢？通過數(shù)據(jù)來測算分析，誰更應(yīng)該進(jìn)醫(yī)保?！?/p>

而一位醫(yī)療保障領(lǐng)域?qū)＜覄t激烈反駁道，現(xiàn)有醫(yī)保目錄里的某些藥也是非常貴的，但是就在醫(yī)保目錄里。不能因為罕見病藥在剛開始的時候被排除在外，就一直不考慮?！霸瓉碇贫ǖ臇|西會形成利益格局，每走一步都很難。”

“希望各位專家在進(jìn)行理性的分析和討論時，能多考慮一下罕見病患者，他們等不了那么長時間。”一位SMA患者組織負(fù)責(zé)人說。

上述醫(yī)藥經(jīng)濟學(xué)專家不認(rèn)為自己冷血，“這就是我們的責(zé)任，用嚴(yán)謹(jǐn)?shù)臄?shù)字測算哪一種藥更適合（進(jìn)入醫(yī)保），這就是我們需要提供給決策者的信息。至于其他的更廣泛的因素，需要他們?nèi)?quán)衡?！?/p>

最終的開關(guān)，仍在政策制定者的手中。一位藥企罕見病藥負(fù)責(zé)人對《財經(jīng)》記者說，“在罕見病藥支付體系中，政府是統(tǒng)籌，是1，企業(yè)、患者或者其他組織是N。如果沒有1，后面的N無從談起?！?/p>

在青島，罕見病醫(yī)療保障政策停滯不前的兩年里，兩名戈謝病患者沒能等來希望，不幸離世。

“其實在這個過程中，政府、企業(yè)、患者，每個人都應(yīng)該思考，自己能做到的極限是什么，然后合力把這件事解決好?！痹?020罕見病合作交流會后，賽諾菲特效藥事業(yè)部罕見病與罕見血液疾病業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人俞蕾曾對《財經(jīng)》記者說。

在浙江秋初的8月，皓皓已經(jīng)無法蹲起，原本能夠勉強步行的500米，只能走到一半。他的肌肉越來越?jīng)]力了。

“生在浙江，至少我們還有點盼頭?！彪m然這一次沒能進(jìn)入醫(yī)保，一位罕見病患者的家長還是抱著希望。而在中國其他地方，罕見病患者們也都在等一個希望。

（文中皓皓、王木、蘇明為化名）