德國雷根斯堡大學(xué)醫(yī)院發(fā)布新聞公報說，該院首次利用俗稱“基因剪刀”的基因編輯技術(shù)治療了一名β型地中海貧血患者，并取得階段性成果。

公報說，這是全球第一個接受CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)治療的β型地中海貧血病例?；颊呤且幻?0歲女性，她在治療前平均每年需要輸血16次，9個月前接受治療后一直無需接受輸血且血液指標正常。

“這些初步的中期成果在我們看來非常積極?！崩赘贡ご髮W(xué)醫(yī)院主導(dǎo)這項研究的塞利姆·喬爾巴哲奧盧教授說，“對于無法接受其他療法的患者來說，這種療法意味著治愈一種可怕疾病。”

β型地中海貧血是一種遺傳性血液病，患者體內(nèi)血紅蛋白異常，紅細胞無法向身體輸送足夠氧氣。造血干細胞移植是目前臨床唯一有效的療法，但找到合適的捐贈者并不容易。如果沒有合適的捐贈者或有其他風(fēng)險，患者往往只能靠定期輸血維持生命，而輸血也可能導(dǎo)致嚴重并發(fā)癥甚至死亡。

本項研究中，研究人員采用了由弗特克斯生物制藥公司和CRISPR治療公司聯(lián)合開發(fā)的CTX001基因編輯療法。他們先從患者體內(nèi)提取造血干細胞，在實驗室編輯有關(guān)基因后，把患者骨髓中有基因缺陷的干細胞殺死，再將基因編輯過的干細胞輸回患者體內(nèi)，讓其生成正常的血細胞。

據(jù)介紹，這是一項國際臨床研究的一部分。美國、加拿大和歐洲的6個研究中心共計劃招募45名β型地中海貧血患者，并在治療后隨訪兩年以上。

雷根斯堡大學(xué)醫(yī)院研究人員說，除β型地中海貧血外，他們還將用基因編輯療法治療血紅蛋白異常導(dǎo)致的另一種遺傳性血液病——鐮狀細胞病。前不久在美國接受“基因剪刀”治療的一名女患者病況已有所改善。