辛省志

這種父愛，已經(jīng)改變了一個孩子命運，也溫暖了許許多多人的心，讓這個社會變得更美好了一些。

一個只有高中學(xué)歷的父親，在兒子確診罕見病后，自學(xué)成才，不僅造出了延緩病情的藥物，還開始自學(xué)生物醫(yī)學(xué)知識，研究基因療法。而支撐他的，是“父親”兩個字，這種父愛，當(dāng)?shù)闷稹皞ゴ蟆眱蓚€字。

據(jù)報道，徐偉的兒子徐灝洋在6個多月時被確診為遺傳性銅缺乏疾病Menkes綜合征。為了給兒子治療，只有高中學(xué)歷的徐偉閱讀了大量英文論文，發(fā)現(xiàn)了兩種可以緩解病情的藥物。但是因為無法買到，徐偉就自己學(xué)習(xí)藥物的合成方法，自己合成藥物。從實際的效果來看，“自制藥物”起到了一定的作用，徐灝洋的病情得到了一定的延緩，比醫(yī)生當(dāng)初預(yù)計的情況要好得多。

久病成醫(yī)。有不少人因為自己或者親人生病，而成了這種病的“專家”，但是像徐偉這樣，不僅停留在對疾病的了解，更親自動手合成“藥物”的，仍然少見。而支撐他不顧法律風(fēng)險，不顧親人的反對，不怕自己知識有限，“一意孤行”的，是一個父親的信念：盡一切可能，讓孩子活下去。

有網(wǎng)友稱徐偉是“藥神”，但他說自己只是一個父親。但他無疑是一個偉大的父親。更讓人敬佩的是，他的事跡被報道后，面對網(wǎng)友蜂擁而至的捐助，他拒絕單獨為自己兒子接受捐款，而是打算將捐款用于Menkes綜合征的研究，為身患Menkes綜合征的孩子提供免費的組氨酸銅藥物。“我不能只顧溫暖我一人，卻忽視了還在寒冷中的人”。

許多人希望，徐偉從一開始就不必變得“偉大”，如果他能夠獲得組氨酸銅藥物，就不用自己去合成了。雖然這種藥物由于適用的患者很少，無法大批量生產(chǎn)，但對于這種有明確醫(yī)學(xué)實驗證據(jù)的藥物，可以鼓勵醫(yī)院以“院內(nèi)制劑”的方式小批量生產(chǎn)。徐偉自己的實驗室都可以生產(chǎn)，醫(yī)院藥劑科應(yīng)該更沒有問題。問題的關(guān)鍵在于藥物的審批流程。事實上，“院內(nèi)制劑”本來針對的就是那些因為患者人數(shù)太少需求量少而無法進(jìn)行工業(yè)化生產(chǎn)的藥物。組氨酸銅在國外也多以“院內(nèi)制劑”的形式存在?！霸簝?nèi)制劑”作為藥品，當(dāng)然也要加強監(jiān)管，但是對那些已經(jīng)有明確的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，只是因為需求太小而沒有正式上市的藥物，應(yīng)該允許醫(yī)療機構(gòu)進(jìn)行配制和使用，解決一些罕見病“無藥可用”的困境。

當(dāng)然，組氨酸銅也只能延緩Menkes綜合征的病情進(jìn)展，現(xiàn)階段還沒有可以治愈的藥物，也許只有將來通過基因療法能夠解決。這也是許多罕見病最大的希望所在。

希望“藥神父親”的故事，也能推動國內(nèi)對Menkes綜合征的研究，早日找到治愈的“神藥”。無論如何，這種父愛，已經(jīng)改變了一個孩子命運，也溫暖了許許多多人的心，讓這個社會變得更美好了一些。

摘編自《南方周末》2021年10月5日