北京大學(xué)中國衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)研究中心（100871）岳曉萌

英國埃塞克斯大學(xué) 叢博

中國人民解放軍第306醫(yī)院（100101）吳久鴻Δ

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)（Pharmacoeconomics）作為衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)的一個(gè)主要分支，用微觀經(jīng)濟(jì)學(xué)的原理和方法提高藥物資源的配置效率，評估藥物治療的成本—效果（益）關(guān)系，提高合理用藥，并且為政府提供決策依據(jù)以制定相應(yīng)更加完善的藥品政策[1]。由于藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的要素是健康結(jié)果（結(jié)局）或稱健康產(chǎn)出（health outcomes research）和成本分析（cost analysis），以期使有限的社會資源特別是醫(yī)藥衛(wèi)生資源得以更加合理的分配和有效使用。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)（Pharmacoeconomic evaluations）是評估相關(guān)藥物帶來疾病與健康改善的結(jié)果與結(jié)局及成本情況。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評估可以采用多種形式，其中主要為比較可替代方案的成本和收益[2]，即增量成本效果比。通常采用的有成本效果分析（CEA）、成本效益分析（CBA）、成本效用分析（CUA）和最小成本分析（CMA）四大方法。

1 醫(yī)藥衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)評價(jià)的重要性

隨著社會經(jīng)濟(jì)的發(fā)展，各國人口老齡化的進(jìn)程不斷加劇。加之伴隨著疾病譜的改變和醫(yī)療衛(wèi)生技術(shù)的不斷革新與進(jìn)步，醫(yī)療衛(wèi)生費(fèi)用的迅猛增長已成為世界各國健康保障的不可承受之重。正像美國總統(tǒng)奧巴馬所言：“（The cost of our health care is a threat to our economy. It is an escalating burden on our families and businesses. It is a ticking time-bomb for the federal budget. And it is unsustainable for the United States of America），正是醫(yī)療健康領(lǐng)域的過高成本，構(gòu)成了對我們經(jīng)濟(jì)的巨大威脅。是我們家庭和經(jīng)濟(jì)的巨大負(fù)擔(dān)；是聯(lián)邦財(cái)政面前一顆棘手的定時(shí)炸彈；更是我們整個(gè)美國所無法承受之重”。

在我國，近年來醫(yī)療衛(wèi)生費(fèi)用每年以兩位數(shù)以上的速度遞增，國家醫(yī)療保險(xiǎn)和民眾為自己健康所承受的壓力與負(fù)擔(dān)也在持續(xù)增加。各界人士也在積極呼吁衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)評估和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的開展。醫(yī)療機(jī)構(gòu)、政府部門、大學(xué)和研究機(jī)構(gòu)及制藥企業(yè)都對此現(xiàn)狀給予了高度關(guān)注，中國藥學(xué)會藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專業(yè)委員會于2008年成立，2011年專委會組織撰寫并發(fā)布了《中國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)指南》，指南的建立和發(fā)布對中國醫(yī)藥領(lǐng)域的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)產(chǎn)生了巨大影響。

2 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的質(zhì)量

各國政府和相關(guān)研究機(jī)構(gòu)為保證評價(jià)結(jié)果的一致性和可靠性，積極制定藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)指南。這些指南主要包括：處方集指南、標(biāo)準(zhǔn)方法指南、報(bào)告書寫指南、評估（評價(jià)）指南等，幫助研究者、衛(wèi)生政策決策者、醫(yī)藥企業(yè)、醫(yī)療保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)、臨床醫(yī)生和藥師等醫(yī)療健康服務(wù)參與者建立統(tǒng)一的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)。這些指南從藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究要素，對研究對象、研究角度、對照、設(shè)計(jì)及分析方法、成本產(chǎn)出測量、貼現(xiàn)率、評價(jià)、不確定性分析、外推性等方面提出了經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的一般性原則。為了能夠正確的比較和評價(jià)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究成果的質(zhì)量與可信度，有必要對這些研究要素進(jìn)行充分了解和把握，值得關(guān)注的研究要素主要包括研究的問題和目的；替代方案的選擇；衛(wèi)生保健措施的臨床功效；成本和健康產(chǎn)出的識別與測算；成本和健康產(chǎn)出的時(shí)間調(diào)整；評價(jià)方法及評價(jià)指標(biāo)；決策分析模型的應(yīng)用等。由此可見，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的質(zhì)量尤為重要[3]。

3 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的應(yīng)用

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)目前在各國的應(yīng)用情況不盡相同，但主要有以下幾方面：①新藥研發(fā)離不開藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)指導(dǎo)。新藥研發(fā)的高投入、高風(fēng)險(xiǎn)、高回報(bào)，使研究開發(fā)者對其成藥性和未來市場不敢忽視。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)在指引新藥研發(fā)和市場推廣戰(zhàn)略方面在國際大型制藥企業(yè)已得到廣泛應(yīng)用。②藥品定價(jià)離不開有效的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)，其在許多國家是制訂報(bào)銷價(jià)格的依據(jù)。③藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)是藥品進(jìn)入醫(yī)療保險(xiǎn)報(bào)銷目錄和納入基本治療計(jì)劃與指南的前提之一，在澳大利亞、加拿大及一些歐洲國家廣泛應(yīng)用于醫(yī)療保險(xiǎn)目錄的藥品準(zhǔn)入評估。④藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)可為臨床合理用藥提供技術(shù)支持與指導(dǎo)，英國通過國立臨床規(guī)范研究院（NICE）制訂《指南》，在新藥和較貴藥品引用時(shí)通過藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)促使臨床合理用藥。其研究不僅關(guān)注新的治療作用，同時(shí)還兼顧治療效果的加強(qiáng)和毒副作用的降低。此外，還為降低藥品流通成本，提高藥物資源的流通效率提供幫助。

總之，公共衛(wèi)生資源的有效配置離不開衛(wèi)生技術(shù)評估和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的指導(dǎo)。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)不僅對發(fā)達(dá)國家起到了很好的指導(dǎo)作用，且對發(fā)展中國家的臨床實(shí)踐模式、資源利用、衛(wèi)生保健系統(tǒng)的規(guī)范和政策制定也起到了重要作用，如埃及[4]和沙特阿拉伯都開展了相關(guān)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究。中國藥學(xué)會藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)委員會在2011年推出的《中國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)指南》亦將會推進(jìn)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究在中國新藥研發(fā)、藥品定價(jià)、醫(yī)保目錄選擇、臨床合理用藥方面的應(yīng)用，亦將對制訂用藥規(guī)范和診療指南等發(fā)揮越來越重要的作用。

4 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)面臨的挑戰(zhàn)

任何一種藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)方法都有其局限性，不可能完全適應(yīng)于所有國家和地區(qū)，也不一定適用于所有不同研究項(xiàng)目。所以各國應(yīng)根據(jù)自身國情，制定相應(yīng)的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)方法與指南。如德國借鑒當(dāng)今世界的主流經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)方法—成本效用分析，成本效果分析等，并根據(jù)本國的實(shí)際狀況提出了新觀點(diǎn)—成本效益評估與效率邊界分析。成本效益評估與效率邊界分析方法作為一種較新的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)方法目前尚具有其一定爭議[5]。

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究與應(yīng)用已久，但在研究質(zhì)量方面仍存在許多問題。通過對已發(fā)表的文獻(xiàn)和支持藥品報(bào)銷的申請材料研究后表明，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的質(zhì)量需要提高和規(guī)范。以澳大利亞為例，作為最早采用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)體系管理藥品報(bào)銷目錄的國家。對其1993～1997年間的326份藥品報(bào)銷申請材料的回顧性分析發(fā)現(xiàn)66.9%的申請?jiān)诮?jīng)濟(jì)性評價(jià)方面有顯著問題，其中許多問題是可以避免的。在這些問題中，不確定的有效性的問題占62%；模型分析問題占28.5%。此外，還存在包括模型中的臨床假設(shè)、成本估計(jì)和模型結(jié)構(gòu)等；還有15例為替代方案的選擇有誤[3]。

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究與評價(jià)在中國起步較晚，通過分析相關(guān)學(xué)術(shù)期刊中藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究文獻(xiàn)的發(fā)表情況，發(fā)現(xiàn)中國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究主要集中在醫(yī)療機(jī)構(gòu)，以成本效果分析和最小成本分析居多，而國外應(yīng)用較多的成本效用分析在中國應(yīng)用很少。此外，研究角度、研究對象、研究時(shí)限、成本測算、產(chǎn)出研究、敏感度分析、不良反應(yīng)測量、研究結(jié)論等方面都有不足。

總之，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究與評價(jià)在中國面臨的困境與挑戰(zhàn)主要有以下四個(gè)方面。①價(jià)值經(jīng)濟(jì)的理念在中國尚不夠普及；②藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)與衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)教育在中國開展甚少，醫(yī)藥人員相關(guān)知識缺乏；③中國尚缺乏國家層面的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)與衛(wèi)生技術(shù)評估機(jī)構(gòu)，現(xiàn)有研究隊(duì)伍技術(shù)力量不足，專業(yè)性有待提高；④中國醫(yī)藥衛(wèi)生信息系統(tǒng)建設(shè)任務(wù)艱巨。由此可見，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在中國的研究與發(fā)展仍有漫長的路要走。