時新

10月8日，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳向社會公布的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，一經(jīng)問世便被譽為“中國醫(yī)藥行業(yè)迎來的新中國成立后最重大政策”。

當(dāng)今中國正處在一個國家飛速發(fā)展、民族迅猛崛起的時代，無論經(jīng)濟、政治、文化、科技領(lǐng)域都已駛?cè)肟燔嚨?，“中國速度”為世界所矚目。而藥品生產(chǎn)研發(fā)作為一項關(guān)系國計民生的重要產(chǎn)業(yè)，不僅關(guān)乎近14億人的生命健康，更影響著整個社會乃至民族的發(fā)展?；仡櫸覈t(yī)藥行業(yè)多年來的發(fā)展，雖然在包括生產(chǎn)經(jīng)營規(guī)范化與標(biāo)準化等諸多領(lǐng)域都取得了長足的進步，但由于起步晚、底子薄，當(dāng)前仍面臨著缺乏自主創(chuàng)新、低水平重復(fù)突出、進口藥品特別是用于治療罕見病及危重疾病的進口藥品少等嚴重問題。

對于百姓用藥難與制藥行業(yè)發(fā)展相對緩慢的矛盾，國家一直給予了高度關(guān)注。2017年7月，中央全面深化改革領(lǐng)導(dǎo)小組第37次會議強調(diào)：“要改革完善審評審批制度，激發(fā)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展活力，改革臨床試驗管理，加快上市審評審批，推進仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價，完善食品藥品監(jiān)管體制，推動企業(yè)提高創(chuàng)新與研發(fā)能力，加快新藥好藥上市，滿足臨床用藥急需?！敝醒腩I(lǐng)導(dǎo)也多次強調(diào)加強藥品監(jiān)管，推動新藥研發(fā)，促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)升級。

10月1日，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)了《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，并于10月8日向社會全文公布。這一在黃金周頒布的文件有著黃金般沉甸甸的分量，一經(jīng)問世便被譽為“中國醫(yī)藥行業(yè)迎來的新中國成立后最重大政策”。本文將就這一重量級文件中針對關(guān)于提高效率、縮短周期的相關(guān)內(nèi)容作一解讀。

改革臨床試驗管理

正式文件的第四條（“提高倫理審查效率”）中，主要明確了臨床試驗組長單位倫理審查后，不再重復(fù)審查，而這一點十分重要。過去每個臨床研究中心的審查原則都不盡相同，有些中心的所謂“土政策”使得倫理很難通過。這不僅遲滯了藥品臨床試驗的進度，更會造成審查資源的浪費。而建立統(tǒng)一的倫理審查平臺，逐步推進倫理審查互認，將徹底解決這一問題。

正式文件中第六條題為“接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)”，提出了在境外多中心臨床機構(gòu)取得的臨床試驗數(shù)據(jù)，符合我國藥品注冊要求的可用于在我國申報注冊。這條意見的目的是要減少重復(fù)試驗，降低研發(fā)成本，提高上市效率，同時也符合國際慣例。

據(jù)統(tǒng)計，2001年至2016年美國批準上市新藥為433個，在國內(nèi)上市的只有133個，僅占30.7%。近十年在我國上市的29個典型新藥，其上市時間較歐美要晚五年至七年。過去要求凡到我國上市的藥品必須要在國內(nèi)開展臨床試驗，其目的主要是為了保證這些藥品在中國人群中使用的安全有效。接受境外臨床數(shù)據(jù)對于國內(nèi)外制藥企業(yè)是一個雙贏的舉措。

此外，國內(nèi)已有一批創(chuàng)新型企業(yè)率先走出國門，在海外，特別是美、日、歐盟等制藥業(yè)發(fā)達國家或地區(qū)開展藥品注冊，積極推進國際多中心臨床試驗（IMCT），即一個項目在國內(nèi)和國外同步進行。此類IMCT項目的臨床試驗數(shù)據(jù)也可用于在我國進行藥品注冊，這樣不但免去了重復(fù)試驗，提高了效率，也降低了研發(fā)費用，縮短了國外藥品在中國上市的時間。

值得注意的是，這次提出接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)并非是無條件的。首先，國外藥品應(yīng)符合在我國注冊相關(guān)的要求；其次，應(yīng)該證明其在使用方面不存在人種差異，并提供在中國人群中安全有效性的相關(guān)數(shù)據(jù)，以避免由于種族差異所造成的用藥劑量或治療方案不同。上述措施的實行不僅需要加強臨床試驗的監(jiān)督檢查，必要時還需派遣檢查人員到境外臨床試驗機構(gòu)進行現(xiàn)場檢查。通過建立境外臨床試驗的檢查機制，并逐步加大對境外臨床試驗的檢查力度，才能夠確保境外臨床試驗數(shù)據(jù)的真實準確。

加快上市審評審批

正式印發(fā)稿中的第九、十及十四條分別為“加快臨床急需藥品醫(yī)療器械審評審批”“支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)”和“建立專利強制許可藥品優(yōu)先審評審批制度”，對用于治療危重且尚無有效手段的疾病、罕見病以及威脅公共健康疾病的藥品采取了優(yōu)先審評審批，減免臨床試驗或可附帶條件批準上市（附帶條件批準上市，即對臨床急需或治療危重疾病的藥品，如其在臨床試驗的早、中期表現(xiàn)出顯著療效，擁有臨床價值，可以先行批準用于臨床）等措施，力促其盡早投入臨床應(yīng)用。

近年來，我國出現(xiàn)了出境看病買藥熱的現(xiàn)象，通過中介機構(gòu)出國看病以及通過網(wǎng)上購買或請人攜帶藥品入境的人數(shù)越來越多，這其中存在著諸多隱患。而在出國購買的各類藥品中，尤以罕見病藥物、臨床急需或特效藥物居多。以罕見病用藥為例，依照世界衛(wèi)生組織規(guī)定其發(fā)病率應(yīng)小于千分之一，但病種卻非常多且發(fā)病原因復(fù)雜。因為發(fā)病率低、患者人群小，相較于動以億計的藥品研發(fā)費用而言，利潤就顯得微薄，導(dǎo)致以往對此類疾病治療藥物的生產(chǎn)有所忽視，但在我國這個擁有十?dāng)?shù)億人口的國家，罕見病患者的數(shù)量仍多達千萬，因此本次意見的出臺對彌補以往政策的不足起著至關(guān)重要的作用。

促進藥品創(chuàng)新和仿制藥發(fā)展

正式文件中的第十七條“開展藥品專利期限補償制度試點”為新增條目。所謂專利期限補償是指監(jiān)管部門在行政審批過程中占用專利保護的時間，減損了專利權(quán)人的權(quán)益，為此給予一定的合理補償。對照征求意見稿不難看出，我國藥品監(jiān)督管理部門與機構(gòu)因此次政策的出臺，不僅重視維護藥品專利主體的合法權(quán)益、全力支持國內(nèi)藥物研發(fā)創(chuàng)新，更對自身提升審批效率提出了更高的要求。

綜上所述，隨著這份綱領(lǐng)性文件的發(fā)布與實施，一定能夠為藥品的創(chuàng)新發(fā)展注入強勁動力，從而大幅提高我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的國際競爭力，更好地滿足民眾用藥的迫切需要。endprint