美國(guó)FDA于2020年11月23日批準(zhǔn)Alnylam制藥公司(Alnylam Pharmaceuticals， Inc.)的新藥Oxlumo(lumasiran，CAS登記號(hào)為1834610-13-7)注射劑用于治療原發(fā)性1型高草酸尿癥(primary hyperoxaluria type 1，PH1)。PH1是一種罕見(jiàn)的遺傳性代謝疾病，Oxlumo是FDA批準(zhǔn)的第1種用于治療PH1的特效藥。

原發(fā)性高草酸尿癥(primary hyperoxaluria，PH)的病因是人體內(nèi)分泌產(chǎn)生過(guò)量的草酸，草酸與鈣結(jié)合會(huì)形成腎結(jié)石，對(duì)腎造成持續(xù)性進(jìn)行性地?fù)p傷，最終導(dǎo)致腎功能衰竭，需進(jìn)行透析。腎功能惡化后，草酸會(huì)繼續(xù)聚集并對(duì)其他器官如心臟、骨骼和眼睛等造成損害。PH1是所有PH中最常見(jiàn)也是最嚴(yán)重的一種，約80%的PH病例為PH1。在北美和歐洲地區(qū)PH1的發(fā)病率約為百萬(wàn)分之一到百萬(wàn)分之三。

Oxlumo是一種靶向葡糖酸氧化酶的RNA干擾劑(RNAi)，可以減少人體草酸的分泌。Oxlumo最常見(jiàn)的毒副作用主要是注射部位反應(yīng)和腹痛。

FDA授予Oxlumo孤兒藥地位(Orphan Drug designation)、突破性療法認(rèn)證(Breakthrough Therapy Designation)及罕見(jiàn)兒科疾病優(yōu)先評(píng)審認(rèn)定(rare pediatric disease priority review voucher)。