任磊 張麗楊 韓丹 柴逸峰 張黎 舒麗芯

中圖分類號(hào) R95 文獻(xiàn)標(biāo)志碼 A 文章編號(hào) 1001-0408（2020）12-1409-05

DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2020.12.01

摘 要 目的：為完善我國(guó)同情用藥制度體系提供國(guó)外經(jīng)驗(yàn)借鑒。方法：對(duì)澳大利亞藥品特別準(zhǔn)入計(jì)劃（SAS）的申請(qǐng)人、藥品范圍、申請(qǐng)途徑、處理流程、主體職責(zé)、費(fèi)用支付等具體內(nèi)容進(jìn)行介紹和分析，并對(duì)我國(guó)同情用藥相關(guān)制度的完善提出建議。結(jié)果與結(jié)論：澳大利亞醫(yī)療用品管理局（TGA）根據(jù)病情的嚴(yán)重程度以及藥品安全性將SAS分為3類通道，對(duì)于病情十分緊急的患者可通過SAS-A類通道，對(duì)于安全性相對(duì)較高的藥品可通過SAS-C類通道，通知TGA后即可直接使用未批準(zhǔn)藥品;其他情況需通過SAS-B類通道以“申請(qǐng)-審評(píng)”的形式向TGA提出申請(qǐng)，經(jīng)審評(píng)通過后方可實(shí)現(xiàn)同情用藥。澳大利亞SAS制度體系對(duì)醫(yī)師、政府監(jiān)管機(jī)構(gòu)、贊助商的相關(guān)職責(zé)均作了詳細(xì)規(guī)定，形成了相對(duì)完善的制度體系。建議我國(guó)建立多種同情用藥申請(qǐng)通道，構(gòu)建多層次同情用藥評(píng)估體系，并與現(xiàn)有制度有機(jī)銜接，以構(gòu)建完善的同情用藥體系，提高藥品的可及性，使藥物研發(fā)成果能夠更加及時(shí)地惠及臨床。

關(guān)鍵詞 澳大利亞;特別準(zhǔn)入計(jì)劃;同情用藥制度

Enlightenment of Australias Drug Special Access Scheme to the Improvement of Chinas Sympathetic Drug Use System

REN Lei1，ZHANG Liyang2，HAN Dan1，CHAI Yifeng3，ZHANG Li4，SHU Lixin5（1. Demonstration Center of Military Medical Supply， School of Pharmacy， Naval Medical University， Shanghai 200433， China; 2. Chinese Pharmaceutical Association，Beijing 100050，China; 3. Dept. of Pharmaceutical Analysis， School of Pharmacy， Naval Medical University， Shanghai 200433， China; 4. Dept. of Pharmacy， Changhai Hospital， Navy Medical University，Shanghai 200433， China;5. Dept. of Military Medical Supply Administration， School of Pharmacy， Naval Medical University， Shanghai 200433， China）

ABSTRACT ? OBJECTIVE： To provide foreign experience for the improvement of sympathetic drug use system in China. METHODS： Australias Special Access Scheme （SAS） was introduced and analyzed in respects of applicant， drug scope， application method， processing flow， main responsibilities， drug payment and other specific content. The suggestion were put forward for the improvement of sympathetic drug use system in China. RESULTS & CONCLUSIONS： Therapeutic Goods Administration （TGA） divided SAS into 3 channels according to disease severity and drug safety， the patients with very urgent medical conditions could use drugs directly through SAS-A channel， and unapproved drugs with relatively high safety can also be used directly through SAS-C channel after informing TGA; in other conditions， drugs can be used through SAS-B channel by the form of “application-evaluation” after approved by TGA. At the same time， Australia has made detailed regulations on the responsibilities of doctors， government regulators and sponsor in the system， forming a relatively perfect system. In order to improve compassionate use system， improve the feasibility of drugs， make drug research and development results more timely benefit clinical， its suggested that we should establish multiple application channels， construct the multi-level drug evaluation system and connect with the existing system well.

KEYWORDS ? Australia; Special Access Scheme; Sympathetic drug use system

同情用藥制度是指參照特殊的制度安排，允許已窮盡現(xiàn)有醫(yī)療救治手段的危重患者使用尚未批準(zhǔn)上市的藥物，該制度對(duì)于挽救特定患者的生命具有重要意義[1]。同情用藥在不同國(guó)家或地區(qū)具有不同名稱或形式，例如美國(guó)稱為“擴(kuò)展使用”、英國(guó)稱為“早期獲取藥物計(jì)劃”、法國(guó)稱為“臨時(shí)使用授權(quán)”等[2]，而我國(guó)則以“拓展性臨床試驗(yàn)”的形式實(shí)現(xiàn)同情用藥。因新藥上市審批時(shí)間相對(duì)較長(zhǎng)，藥物研發(fā)成果無(wú)法及時(shí)惠及臨床，2017年10月8日，我國(guó)發(fā)布《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，明確提到要“支持拓展性臨床試驗(yàn)”;2017年12月20日，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局公布《拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物管理辦法（征求意見稿）》（以下簡(jiǎn)稱“《管理辦法（征求意見稿）》”）;2019年12月1日實(shí)施的新版《藥品管理法》第二十三條在法律層面確立了我國(guó)同情用藥制度，并對(duì)其適用條件和程序作了概括性規(guī)定[3]。我國(guó)同情用藥制度建立不久，在制度的具體內(nèi)容、配套措施等方面尚未作出詳細(xì)規(guī)定，可操作性有限，且尚無(wú)同情用藥的具體實(shí)踐;而澳大利亞已具有相對(duì)成熟的同情用藥制度體系，每年有超過6萬(wàn)份同情用藥申請(qǐng)。鑒于此，本文對(duì)澳大利亞同情用藥制度體系進(jìn)行介紹和分析，以期對(duì)我國(guó)同情用藥制度的完善提供經(jīng)驗(yàn)借鑒。

1 澳大利亞未批準(zhǔn)藥品使用通道概述

擬在澳大利亞上市藥品的持有人必須向澳大利亞藥品注冊(cè)管理機(jī)構(gòu)即醫(yī)療用品管理局（Therapeutic Goods Administration，TGA）提出注冊(cè)或登記申請(qǐng)（TGA根據(jù)藥品成分及使用情況將藥品分為注冊(cè)類藥品與登記類藥品），并將藥品列入澳大利亞醫(yī)療用品登記/注冊(cè)表（Australian register of therapeutic goods，ARTG）[4]。截至2019年10月，ARTG中共有藥品90 988種[5]。而未包含在ARTG中的治療藥品稱為“未批準(zhǔn)藥品”。

在澳大利亞，患者可以通過4種通道使用未批準(zhǔn)藥品，即“處方者授權(quán)計(jì)劃（Authorized prescriber scheme，APS）”通道、“特別準(zhǔn)入計(jì)劃（Special access scheme，SAS）”通道[6]、臨床試驗(yàn)通道和“個(gè)人用藥進(jìn)口”通道[7]。其中，APS是指經(jīng)澳大利亞人類研究倫理委員會(huì)批準(zhǔn)或其他途徑認(rèn)可的特定執(zhí)業(yè)醫(yī)師可以自行決定對(duì)患有特定疾病的一類患者使用未批準(zhǔn)藥品中被TGA認(rèn)定該藥品在國(guó)內(nèi)外某特定情形下有既定預(yù)期用途的使用歷史、且在3年內(nèi)沒有發(fā)生與該藥品相關(guān)的重大安全問題的治療藥品;SAS則允許執(zhí)業(yè)醫(yī)師或其他醫(yī)務(wù)人員對(duì)單個(gè)患者使用未批準(zhǔn)藥品。一般來講，APS的藥品范圍僅局限于未批準(zhǔn)藥品中有相關(guān)使用歷史的藥品，且僅授權(quán)給具有一定資質(zhì)的執(zhí)業(yè)醫(yī)師，并適用于多個(gè)患者;而SAS則適用于所有未批準(zhǔn)藥品，并且除執(zhí)業(yè)醫(yī)師外，其他醫(yī)務(wù)人員也可能具有相關(guān)處方資質(zhì)，但僅適用于單個(gè)患者。此外，二者在用藥權(quán)限上也存在區(qū)別，通過APS通道使用未批準(zhǔn)藥品時(shí)不必通知TGA或向TGA提出申請(qǐng)，而SAS則需要。由于我國(guó)目前并沒有公布未批準(zhǔn)但被認(rèn)為有使用歷史的治療藥品目錄，且醫(yī)師在同情用藥中的自主權(quán)也相對(duì)不高，故澳大利亞APS制度在短期內(nèi)尚不適于我國(guó)國(guó)情。鑒于此，本文重點(diǎn)對(duì)澳大利亞的SAS制度進(jìn)行介紹。臨床試驗(yàn)通道是指患者參與該藥品的注冊(cè)臨床試驗(yàn)獲得藥品治療;“個(gè)人用藥進(jìn)口”通道是指?jìng)€(gè)人為了讓本人或直系親屬使用某藥品而從國(guó)外帶回本國(guó)或向海外供貨商購(gòu)買該藥品，以上兩種通道均不屬于同情用藥的研究范疇，故本文不作討論。

2 澳大利亞SAS制度

根據(jù)澳大利亞《治療用品法令》第19（7A）條規(guī)定，為了保障患者生命健康，在特定情況下可允許對(duì)單個(gè)患者使用未批準(zhǔn)藥品，即SAS。SAS包括SAS-A類通知、SAS-B類申請(qǐng)和SAS-C類通知等3類。據(jù)TGA統(tǒng)計(jì)，2019年7-12月共收到A類通知23 859份， B類申請(qǐng)27 714份， C類通知8 654份[8]。

SAS的3類通道具有不同的適用條件：當(dāng)患者患有可能會(huì)在幾個(gè)月內(nèi)死亡或沒有早期治療會(huì)提前死亡的嚴(yán)重疾病，申請(qǐng)人可按通知的形式，在向TGA提交資料后對(duì)患者使用符合要求的藥品，此為SAS-A類通知;對(duì)于有使用歷史的未批準(zhǔn)藥品，申請(qǐng)人也可按通知的形式，在向TGA提交資料后對(duì)患者使用，此為SAS-C類通知;如果患者不符合SAS-A類通知要求，同時(shí)又不適用SAS-C類通知通道，醫(yī)務(wù)人員可向TGA提出申請(qǐng)，經(jīng)TGA批準(zhǔn)之后使用未批準(zhǔn)藥品對(duì)患者進(jìn)行治療，此為SAS-B類申請(qǐng)。值得一提的是，SAS-C類通知的藥品清單與APS制度使用的藥品清單一致，該清單由TGA根據(jù)澳大利亞《醫(yī)療用品（藥品授權(quán)供應(yīng)）規(guī)則》[Therapeutic Goods（Authorised Supply of Medicines）Rules]確定。SAS 3類通道適用條件比較詳見表1（表中，“√”表示適用，“×”表示不適用）。

2.1 SAS 3類通道的申請(qǐng)人

SAS-A類通道的申請(qǐng)人為具有處方權(quán)的執(zhí)業(yè)醫(yī)師，也可以是代表執(zhí)業(yè)醫(yī)師的其他醫(yī)務(wù)人員。其他醫(yī)務(wù)人員包括土著居民和托雷斯海峽島民醫(yī)師（Aboriginal and Torres Strait Islander health practitioner，ATSIHP）、牙醫(yī)、放射科技師、護(hù)士、助產(chǎn)士、職業(yè)治療師、驗(yàn)光師、藥劑師、足科醫(yī)師、心理醫(yī)師等[9]。SAS-B類和SAS-C類通道的申請(qǐng)人除具有處方權(quán)的執(zhí)業(yè)醫(yī)師和代表處方醫(yī)師的其他醫(yī)務(wù)人員外，還可以由其他醫(yī)務(wù)人員直接申請(qǐng)。之所以存在這樣的區(qū)別，主要考慮A類通道患者通?；加惺謬?yán)重的疾病，其用藥應(yīng)更為慎重，因此對(duì)于申請(qǐng)人的要求也更為嚴(yán)格。

2.2 SAS 3類通道適用的藥品范圍

SAS允許申請(qǐng)人對(duì)患者使用的未批準(zhǔn)藥品包括還在試驗(yàn)或研究中的藥品、已經(jīng)由其他人進(jìn)行臨床試驗(yàn)的藥品、在海外銷售但未在澳大利亞銷售的藥品[7]、因商業(yè)或其他原因從澳大利亞市場(chǎng)撤出的藥品[9]。同時(shí)，SAS還給出了負(fù)面清單，例如，澳大利亞衛(wèi)生部發(fā)布的SUSMP附表8收錄了受澳大利亞政府管控的藥品（例如安非他明、丁丙諾啡等），附表9為違禁藥品（例如醋托啡、麥角二乙胺等），附表10為毒性藥品（例如苦杏仁苷等）。經(jīng)SAS-A類通道對(duì)患者使用的藥品不得含有附表9中列舉的成分;經(jīng)SAS-C類通道對(duì)特定患者使用的藥品清單為澳大利亞政府接受《藥品和醫(yī)療器械監(jiān)管專家審查》建議并具有使用歷史的未批準(zhǔn)藥品，該藥品清單以法律文件的形式刊載于衛(wèi)生部發(fā)布的《醫(yī)療用品（藥品授權(quán)供應(yīng)）規(guī)則》中（現(xiàn)行版本于2019年9月發(fā)布，共計(jì)78個(gè)品規(guī)[10]），且規(guī)定了藥品的活性成分（濃度）、劑型、給藥途徑、適應(yīng)證等，詳見表2。

2.3 SAS 3類通道的申請(qǐng)途徑

如果需要進(jìn)行SAS用藥，申請(qǐng)人可從TGA官方網(wǎng)站下載相應(yīng)表格（3類通道的表格不同），并進(jìn)行填寫。為減少申請(qǐng)?zhí)幚淼臅r(shí)間，TGA于2018年7月30日發(fā)布了“SAS線上系統(tǒng)”，申請(qǐng)人可以在線提交SAS申請(qǐng)或通知。該申請(qǐng)系統(tǒng)可用于查詢申請(qǐng)狀態(tài)（針對(duì)SAS-B類申請(qǐng)）、搜索歷史申請(qǐng)或通知、患者詳細(xì)信息、藥品信息、處方信息、提交日期、申請(qǐng)或通知狀態(tài)（批準(zhǔn)、拒絕、撤回、完成）等，也可以下載相關(guān)的證明文件副本，警示即將到期或已經(jīng)過期的申請(qǐng)或通知等。雖然TGA仍接受紙質(zhì)SAS表格的申請(qǐng)或通知，但該線上申請(qǐng)系統(tǒng)已成為目前申請(qǐng)人提交申請(qǐng)或通知的首選。

2.4 SAS 3類通道的材料清單

申請(qǐng)人除按照SAS 3類通道的不同要求提交相應(yīng)表格外，為確保通知或申請(qǐng)符合要求，還可能會(huì)被TGA要求提供其他資料，包括：患者的情況（只有A類通道需要）、藥品供應(yīng)、藥品處理、對(duì)藥品供應(yīng)的監(jiān)管措施、藥品供應(yīng)的結(jié)果等。TGA要求申請(qǐng)人提供材料的行為受到相關(guān)法律的授權(quán)和保護(hù)，如果申請(qǐng)人沒有遵守相關(guān)規(guī)定則會(huì)受到相應(yīng)的處罰[9]。

2.5 SAS 3類通道的處理流程

由于SAS 3類通道適用的患者以及藥品的屬性不同，故其處理流程也不同。SAS-A類和SAS-C類是以通知的形式，SAS-B類則需要向TGA提交申請(qǐng)并經(jīng)過審批才能使用。

2.5.1 SAS-A類通知

處方醫(yī)師須評(píng)估患者的情況，并判斷其是否符合SAS-A類通道的病情標(biāo)準(zhǔn)，在獲得患者或其監(jiān)護(hù)人知情同意的基礎(chǔ)上，依據(jù)相關(guān)規(guī)范開具處方。若符合要求，申請(qǐng)人需要填寫并提交SAS-A類表格，同時(shí)將通知交給藥品生產(chǎn)企業(yè)以便為患者提供藥品。該表格具有一定的法律效力，可以授權(quán)生產(chǎn)企業(yè)供應(yīng)藥品。由于SAS-A類通道患者通常病情較為嚴(yán)重，通知后無(wú)需TGA審批即可使用，但申請(qǐng)人應(yīng)在患者用藥之后的28天內(nèi)將申請(qǐng)表的副本交給TGA，否則視為犯罪并處罰款。

2.5.2 SAS-B類申請(qǐng)

該類藥品在使用之前需要提請(qǐng)TGA進(jìn)行評(píng)估，其評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)依據(jù)患者的不同需求而有所區(qū)別。

（1）患者：SAS-B類申請(qǐng)應(yīng)具有充分的臨床用藥依據(jù)，并需提供患者的一般資料（例如姓名首字母、出生日期和性別等）和診斷資料等。其中，診斷資料包括患者病情嚴(yán)重程度的概要、診療詳情、預(yù)期的臨床獲益與潛在的使用風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估、使用未批準(zhǔn)藥品的理由[需要權(quán)衡藥品的療效、安全性（藥品安全性與藥品海內(nèi)外注冊(cè)批準(zhǔn)信息緊密關(guān)聯(lián)，如果該藥品在監(jiān)管體系相似的國(guó)家已經(jīng)獲批則認(rèn)為其安全性相對(duì)較高）以及患者病情的嚴(yán)重程度，以確保治療方案的風(fēng)險(xiǎn)-收益平衡]。

（2）藥品：申請(qǐng)表應(yīng)說明藥品的相關(guān)信息[商品名（如已知）、生產(chǎn)商或供應(yīng)商名稱、有效成分、濃度、劑型、給藥途徑、給藥劑量、給藥頻次、療程和（或）治療所需用量]，并包括對(duì)該藥品的質(zhì)量、有效性和安全性的評(píng)價(jià)。對(duì)于藥品的評(píng)估證據(jù)可根據(jù)其安全性和有效性的證據(jù)級(jí)別進(jìn)一步分類，評(píng)估證據(jù)來源于已發(fā)表的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)、非隨機(jī)試驗(yàn)、個(gè)案報(bào)道、專家及學(xué)會(huì)的共識(shí)等。

（3）申請(qǐng)人：申請(qǐng)人的專業(yè)資質(zhì)和經(jīng)驗(yàn)豐富程度也是TGA審評(píng)考慮的重要因素。如果全科醫(yī)師或處方醫(yī)師缺少特定情況下的用藥經(jīng)驗(yàn)，可以由合適的專家出具支持信或類似文件，支持該患者在一定病情下使用該藥品。此外，如果申請(qǐng)資料不完備，TGA可以拒絕申請(qǐng)，同時(shí)說明拒絕的理由，在被通知后的90天內(nèi)申請(qǐng)人可向TGA提出重新審評(píng)的請(qǐng)求。此外，如果需要為某患者就相同的藥品和適應(yīng)證進(jìn)行SAS重復(fù)申請(qǐng)，還需要提供之前的監(jiān)測(cè)結(jié)果。

2.5.3 SAS-C類通知

該類通道適用的藥品清單上注明了可獲授權(quán)使用的醫(yī)務(wù)人員種類，且獲得授權(quán)的醫(yī)務(wù)人員需獲得患者或其監(jiān)護(hù)人的知情同意，并按適當(dāng)規(guī)則使用該藥品。申請(qǐng)人需要填寫SAS-C類通知表格并提交給TGA，該類通知雖不需要TGA事先批準(zhǔn)，但其申請(qǐng)表的副本必須在用藥后的28天內(nèi)送交TGA，否則視為犯罪并處罰款。

2.6 SAS 3類通道的相關(guān)主體職責(zé)

2.6.1 處方醫(yī)師的職責(zé)

處方醫(yī)師在SAS制度中具有重要作用，可銜接患者、TGA和贊助商，替患者提交SAS申請(qǐng)以獲得未批準(zhǔn)藥品的使用資格。處方醫(yī)師在其中承擔(dān)的重要職責(zé)包括：①確認(rèn)患者的病情，例如評(píng)判是否符合SAS某類患者的要求;②確定使用未批準(zhǔn)的藥品是治療當(dāng)前患者疾病的最適當(dāng)方案，并符合相關(guān)要求;③確保在治療前已獲得患者或其監(jiān)護(hù)人知情同意;④遵守相關(guān)的規(guī)范和法律要求;⑤監(jiān)測(cè)該藥品的使用，在發(fā)現(xiàn)任何不良反應(yīng)后的15天內(nèi)應(yīng)向TGA和藥品生產(chǎn)企業(yè)報(bào)告，報(bào)告方式首選TGA網(wǎng)站在線報(bào)告。同時(shí)，醫(yī)師應(yīng)明確告知患者，該藥品在澳大利亞未被批準(zhǔn)、治療后的獲益情況以及任何已知的風(fēng)險(xiǎn)和副作用、可能會(huì)出現(xiàn)的未知風(fēng)險(xiǎn)和副作用、其他使用上市藥品治療的方案等。此外，若該藥品無(wú)法在澳大利亞獲得，而需從海外采購(gòu)該藥品，申請(qǐng)人需要檢查該進(jìn)口藥品是否受到海關(guān)規(guī)定的管制，比如是否為管控或違禁藥品（例如麻醉劑、安非他明、精神藥物）、是否屬于運(yùn)動(dòng)員禁用藥品（如合成代謝類固醇、促紅細(xì)胞生成素、生長(zhǎng)激素等）或抗生素等[7]。

2.6.2 TGA的職責(zé)

TGA負(fù)責(zé)對(duì)SAS流程進(jìn)行管理，對(duì)通過SAS 3條通道的藥品使用情況進(jìn)行監(jiān)測(cè);對(duì)申請(qǐng)人提交的SAS-B類申請(qǐng)進(jìn)行評(píng)估，并有責(zé)任在評(píng)估過程中的任何時(shí)段鼓勵(lì)申請(qǐng)人使用經(jīng)過充分評(píng)估的ARTG藥品，并對(duì)相關(guān)資料進(jìn)行必要的檢索（如果申請(qǐng)人提供了較為全面的相關(guān)資料，將有助于縮短處理時(shí)間），收集申請(qǐng)人可能不知道的信息（例如，藥品在海外的狀態(tài)、TGA內(nèi)部審評(píng)信息等）等。

2.6.3 藥品贊助商的職責(zé)

無(wú)論SAS申請(qǐng)是否被批準(zhǔn)，或者TGA是否收到SAS通知，藥品贊助商都沒有義務(wù)提供未批準(zhǔn)的藥品[8]。一旦藥品贊助商同意向申請(qǐng)人提供藥品，就要根據(jù)澳大利亞《治療用品法令》第47B條的規(guī)定，每6個(gè)月向TGA提供1次藥品的相關(guān)報(bào)告，詳細(xì)說明該藥品的供應(yīng)情況（包括供應(yīng)次數(shù)及數(shù)量）;如果預(yù)期藥品可能會(huì)長(zhǎng)期供應(yīng)，則可考慮進(jìn)行藥品注冊(cè)申請(qǐng)[11]。同時(shí)，還要對(duì)藥品不良反應(yīng)進(jìn)行監(jiān)測(cè)，向TGA報(bào)告所有之前未知的嚴(yán)重的不良反應(yīng)以幫助TGA評(píng)估該藥品的安全性。對(duì)于致命或危及生命的不良反應(yīng)，應(yīng)在初次知悉后的1周內(nèi)向TGA報(bào)告，并繼續(xù)跟進(jìn)8天以提供更完整的報(bào)告;對(duì)于其他情況需在發(fā)生的15天內(nèi)向TGA報(bào)告。

2.7 SAS 3類通道的藥品費(fèi)用支付

在藥品費(fèi)用支付方面，澳大利亞政府通過藥品福利計(jì)劃（Pharmaceutical benefits scheme，PBS）補(bǔ)貼大部分社區(qū)和私立醫(yī)院以及公立醫(yī)院的非住院患者的藥品費(fèi)用，已涵蓋了大部分疾病的治療藥品[12]。但對(duì)于通過SAS 3類通道使用的非批準(zhǔn)藥品，澳大利亞不會(huì)通過PBS進(jìn)行補(bǔ)貼。在某些情況下，藥品贊助商可自行決定是否以同情用藥的形式按較低或不收費(fèi)的方式向患者提供藥品。

3 澳大利亞SAS制度對(duì)我國(guó)的啟示

3.1 設(shè)立多通道申請(qǐng)同情用藥，提高藥品的可及性

澳大利亞SAS制度對(duì)病情十分嚴(yán)重的患者，可以不經(jīng)政府批準(zhǔn)由具有一定資質(zhì)的執(zhí)業(yè)醫(yī)師直接對(duì)其提供含非批準(zhǔn)藥品的相關(guān)治療，保障了患者的用藥權(quán)和生命權(quán)。SAS-A類通道和SAS-C類通道只需向TGA提交通知即可對(duì)患者用藥，而病情相對(duì)不重的患者則可借助SAS-B類通道即“申請(qǐng)-審評(píng)”的模式保障其用藥安全。澳大利亞通過設(shè)立多種同情用藥申請(qǐng)通道使醫(yī)務(wù)人員擁有較大的自主性?！豆芾磙k法（征求意見稿）》指出，我國(guó)同情用藥是以生產(chǎn)企業(yè)提出申請(qǐng)的“申請(qǐng)-審評(píng)”模式為主，通道單一，醫(yī)師也沒有自主處方“拓展性用藥”的權(quán)力。建議我國(guó)在今后同情用藥制度體系的完善過程中，可以適當(dāng)增加申請(qǐng)通道，進(jìn)一步提高藥品的可及性，保障患者的用藥權(quán)和生命權(quán)。

3.2 構(gòu)建多層次同情用藥評(píng)估體系，保障患者的生命健康

澳大利亞SAS制度明確規(guī)定了醫(yī)師、政府監(jiān)管機(jī)構(gòu)、生產(chǎn)企業(yè)等主體的具體責(zé)任，包括藥品不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)與報(bào)告、患者知情同意等，并注重權(quán)衡藥品的療效、安全性以及患者病情的嚴(yán)重程度間的關(guān)系，形成了相對(duì)完善的藥品評(píng)估體系。而我國(guó)《管理辦法（征求意見稿）》第三、四條等條款對(duì)適用于同情用藥的患者、藥品、臨床療效等僅作出了原則性規(guī)定，缺乏具體規(guī)范，可操作性不強(qiáng)。建議我國(guó)盡快建立同情用藥制度多層次評(píng)估體系，例如，對(duì)患者的評(píng)估，應(yīng)對(duì)其年齡、疾病種類、疾病嚴(yán)重程度、患者或其監(jiān)護(hù)人的知情同意等細(xì)節(jié)作出具體規(guī)定;對(duì)藥品的評(píng)估，比如藥品的安全性、有效性等，應(yīng)充分利用國(guó)內(nèi)外臨床指南、共識(shí)和已經(jīng)進(jìn)行的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù);對(duì)藥品同情使用的評(píng)估，同情用藥期間應(yīng)不斷收集治療效果或不良反應(yīng)等信息，對(duì)藥品的同情使用進(jìn)行再評(píng)價(jià)，以確保同情用藥能否繼續(xù)進(jìn)行。通過構(gòu)建完備的多層次同情用藥評(píng)估體系，保障患者的生命健康。

3.3 與現(xiàn)有制度有機(jī)銜接，促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的健康發(fā)展

澳大利亞SAS制度對(duì)于藥品的不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)作了較為詳細(xì)的規(guī)定。隨著新版《藥品管理法》對(duì)藥物警戒制度的確立，我國(guó)同情用藥制度與藥物警戒制度如何有效銜接值得相關(guān)部門關(guān)注。除此之外，《管理辦法（征求意見稿）》第十七條提到拓展性臨床試驗(yàn)與注冊(cè)臨床試驗(yàn)的相互關(guān)系，如何實(shí)現(xiàn)同情用藥制度與我國(guó)藥品臨床試驗(yàn)管理、藥品注冊(cè)審評(píng)審批制度的銜接，以及與藥品上市后采購(gòu)、費(fèi)用支付管理等相關(guān)制度銜接，關(guān)系到醫(yī)藥企業(yè)的研發(fā)積極性，且完善的同情用藥制度體系可在一定程度上助力醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新，促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的健康發(fā)展。

4 結(jié)語(yǔ)

澳大利亞根據(jù)患者病情的嚴(yán)重程度以及藥品安全性將SAS分為3類通道進(jìn)行管理，對(duì)于病情十分緊急的患者，通過SAS-A類通道通知TGA后可直接使用;對(duì)于安全性相對(duì)較高的藥品，通過SAS-C類通道通知TGA后也可直接使用;其他情況則需通過SAS-B類通道以“申請(qǐng)-審評(píng)”的形式向TGA提出申請(qǐng)，經(jīng)審評(píng)通過后方可實(shí)現(xiàn)同情用藥。該制度極大提高了藥品的可及性，保障了患者的生命健康。我國(guó)新版《藥品管理法》實(shí)施時(shí)間不長(zhǎng)，在同情用藥制度初步確立的背景下，本研究對(duì)澳大利亞SAS制度的具體內(nèi)容進(jìn)行了介紹和分析，以期為完善我國(guó)同情用藥制度體系提供參考，使藥物研發(fā)成果能夠更加及時(shí)地惠及臨床。

參考文獻(xiàn)

[ 1 ] 徐景和.加快建立體現(xiàn)人文關(guān)懷的同情給藥制度[N].中國(guó)醫(yī)藥報(bào)，2017-06-05（004）.

[ 2 ] 袁妮.制度先行探新途[N].中國(guó)醫(yī)藥報(bào)，2020-03-09（003）.

[ 3 ] 李艷蓉，崔一民，王海學(xué)，等.美國(guó)突發(fā)公共衛(wèi)生事件醫(yī)療對(duì)策對(duì)我國(guó)藥品審評(píng)審批和監(jiān)管的啟示[J].中國(guó)臨床藥理學(xué)雜志，2020，36（7）：907-911.

[ 4 ] 朱越，蔣蓉，邵蓉.澳大利亞藥品注冊(cè)與醫(yī)保準(zhǔn)入并行程序研究[J].中國(guó)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)，2018，37（11）：89-92.

[ 5 ] Australia Government Department of Health. Australian register of therapeutic goods[EB/OL].（2019-10-29）[2020-

03-02]. https：//www.tga.gov.au/australian-register-therape-

uticgoods.

[ 6 ] JAN B，ANDRZEJ G. Compassionate use of unauthorized drugs：legal regulations and ethical challenges[J]. Eur J Intern Med，2019. DOI：10.1016/j.ejim.2019.04.008.

[ 7 ] Donovan P. Access to unregistered drugs in Australia[J]. Aust Prescr，2017，40（5）：194-196.

[ 8 ] Australia Government Department of Health. Therapeutic goods administration half yearly performance snapshot 1 July to 31 December 2019 [EB/OL].（2020-05-05）[2020-

03-01]. https：//www.tga.gov.au/sites/default/files/halfye- arly-performance-snapshot-july-december-2019.docx.

[ 9 ] Australia Government Department of Health. Special access scheme：guidance for health practitioners and sponsors[EB/OL].（2018-01-05）[2020-03-01]. https：//www.tga.gov.au/book-page/information-health-practitioners#resp.

[10] Australia Government. Therapeuticgoods（authorised supply of medicines）rules 2019[EB/OL].（2019-09-13）[2020-

03-01]. https：//www.legislation.gov.au/Details/F2019L01-

194.

[11] Australia Government Department of Health. Special access scheme guidance for health practitioners and sponsors[EB/OL].（2017-09）[2020-03-01]. https：//www.tga.gov.au/sites/default/files/special-access-scheme-guidance- for-health-practitioners-and-sponsors.pdf.

[12] 趙緋麗，吳晶，吳久鴻.澳大利亞藥物福利計(jì)劃可持續(xù)措施：基于2015年新一輪改革方案[J].中國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)，2016（4）：67-70.

（收稿日期：2020-03-23 修回日期：2020-05-13）

（編輯：孫 冰）