王玉芳 陳春蓉 艾鳳青 林燕芳

血友病是因遺傳性凝血因子缺乏而引起的一組出血性疾病。特點為幼年起病，自發(fā)性或輕微創(chuàng)傷后出血不止、血腫形成、關(guān)節(jié)出血以及凝血活酶生成障礙而出現(xiàn)凝血時間延長等，其發(fā)病率為5/10萬～10/10萬，非常罕見[1]。家庭為了預(yù)防患兒受傷而過度保護，由于長期反復(fù)出血導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形和身體的殘疾，還有因疾病帶來的自卑心理，嚴重影響了血友病患兒日常生活，使得血友病患兒無法像正常人一樣擁有正常的生活。國外血友病綜合關(guān)懷模式已非常成熟，國內(nèi)由于各方面條件的限制，仍非常局限[2]。對血友病患兒健康相關(guān)生活質(zhì)量(HRQOL)的相關(guān)研究也是屈指可數(shù)，福建省青少年血友病患兒的HRQOL研究還是一片空白。相關(guān)文獻表明血友病患兒的HRQOL與其并發(fā)癥、年齡、治療方案、經(jīng)濟水平、出血情況等因素有關(guān)[3-7]。本研究旨在通過對福建省青少年血友病患兒HRQOL的現(xiàn)況分析，從其家庭經(jīng)濟、疾病、治療等情況著手，明確影響其HRQOL的相關(guān)因素，為今后的護理干預(yù)提供依據(jù)，提高血友病患兒的HRQOL，為今后福建省血友病綜合關(guān)懷工作模式開展奠定基礎(chǔ)。

1 對象與方法

1.1 調(diào)查對象 選擇2018年1—7月福建省福州市血液中心和廈門市“血友病患者之家”登記注冊的5～18歲血友病患兒63例。納入標準：診斷為血友病的福建省5～18歲患兒；無其他先天性遺傳疾病或發(fā)育異常及非本疾病并發(fā)癥導(dǎo)致的疾病患者；無認知功能障礙；近1年無重大出血史；自愿參與本調(diào)查。

1.2 方法

1.2.1 調(diào)查工具 采納研究者自行設(shè)計的“青少年血友病患者一般情況調(diào)查問卷”和“加拿大血友病兒童生活質(zhì)量評估工具”(CHO-KLAT)中文版[8-9]?！扒嗌倌暄巡』颊咭话闱闆r調(diào)查問卷”內(nèi)容由基本情況、疾病情況、治療情況和總體健康評價的相關(guān)問題組成?；厩闆r包含性別、年齡、醫(yī)保情況、家庭收入和治療費用占家庭收入的比例共5項。疾病情況包含疾病類型、嚴重程度、首次出血情況、出血部位、有無關(guān)節(jié)畸形、有無骨科手術(shù)和家族史共6項。治療情況包含首次就診時間、就診情況、治療的方法、對治療滿意度和治療的困難共6項?？傮w健康評價共1項。4個方面共18項內(nèi)容以及1項開放性問題“血友病哪些方面讓人最為苦惱”。CHO-KLAT由加拿大Nancy等在2004年編制而成，該問卷包括治療(7條)、身體健康(1條)、家庭(3條)、未來(1條)、感覺(10條)、對血友病的理解(1條)、他人和朋友(4條)、控制自己的生活(6條)共8個維度35個條目。采用Likert 5級評分評定第1～21題，過去4周內(nèi)某事件發(fā)生的頻率，從“從來沒有”到“總是”；用Likert 6級評分評定第22～35題，過去4周內(nèi)某種情況的適合程度，從“從來沒有”到“總是”，各反應(yīng)項還包括“不適用”選項，其中第22，25，30，31，32，33，35題若選擇“不適用”，系統(tǒng)視為缺項處理。問卷總分為各條目得分的均值，得分越高表示生活質(zhì)量越好[10]。

1.2.2 調(diào)查方法 事先對調(diào)查人員進行培訓(xùn)，在世界血友病日福州活動會和廈門血友病組織活動上發(fā)放問卷收集資料。研究者和培訓(xùn)后的調(diào)查人員向符合入選的血友病患兒或家長解釋研究的目的、意義，邀請其填寫問卷。調(diào)查人員負責(zé)指導(dǎo)并檢查量表填寫完整性。其中5～11歲患兒由家長代為填寫，12～18歲患兒酌情自行填寫，對個別不理解的項目，調(diào)查人員用中性、不帶任何暗示的語言進行解釋。發(fā)放問卷70份，回收有效問卷51份。其余通過福州血液中心登記在冊的血友病患兒聯(lián)系方式進行電話聯(lián)系，在電話中一對一解釋問卷內(nèi)容，由患兒或家長口訴，調(diào)查人員代為填寫，發(fā)放問卷12份，回收有效問卷12份。共發(fā)放問卷82份，回收有效問卷63份，回收有效問卷率76.82%。

1.3 統(tǒng)計學(xué)處理 采用SPSS 17.0統(tǒng)計學(xué)軟件，計數(shù)資料采用一般描述性分析。

2 結(jié) 果

2.1 一般資料 福建省血友病患兒臨床特征：63例患兒均為男性，年齡5～18歲，平均年齡10.08歲。血友病A 55例，血友病B 8例。按FVIII:C與FIX:C水平分型患兒數(shù)統(tǒng)計量為輕型12例，中型21例，重型30例。

2.2 福建省血友病患兒CHO-KLAT得分情況 福建省血友病患兒CHO-KLAT問卷得分平均分為49.41分，其中問卷得分最大值為74.29分，最小值為27.14分。福建省青少年血友病患兒CHO-KLAT問卷得分情況見表1。

表1 福建省血友病患兒CHO-KLAT得分情況(分)

2.3 福建省血友病患兒疾病情況分析 福建省血友病患兒中有血友病家族史的占31.75%，無血友病家族史的占52.38%，不詳?shù)恼?5.87%。首次出血的原因中外傷性占39.68%，醫(yī)源性占1.59%，自發(fā)性占50.79%，不詳占7.94%。首次出血的部位中皮膚占15.87%，肌肉占11.17%，關(guān)節(jié)占20.63%，牙齦占41.27%，其他占11.11%。24例血友病患兒有關(guān)節(jié)畸形占38.10%，其中進行骨科手術(shù)的僅有1.25%。在血友病患兒對自身總體健康評價上，評價非常健康的患兒僅3.17%，認為比較健康者占17.46%，認為基本健康者占33.33%，認為有點健康者占25.40%，而認為一點都不健康者占20.63%。

2.4 福建省血友病患兒家庭經(jīng)濟情況分析 53.97%血友病患兒醫(yī)保類型為新農(nóng)村合作醫(yī)療保險，34.92%血友病患兒醫(yī)保類型為城鎮(zhèn)居民醫(yī)療保險，9.52%血友病患兒醫(yī)保類型為自行購買的醫(yī)療保險，1.59%血友病患兒醫(yī)保類型為其他類型的保險。治療的費用占家庭總收入的比例：費用比例<10%者占11.11%，費用比例10%～50%者占44.44%，費用比例在50%～80%者占28.57%，費用比例在>80%者占15.87%。

2.5 血友病患兒治療情況統(tǒng)計 福建省血友病患兒中沒有進行治療占1.59%，預(yù)防治療占26.98%，按需治療占55.56%，所有出血都進行治療占12.70%，僅在大出血時才進行治療占3.17%。僅53.97%的血友病患兒在首次出血時即立即就診。87.30%的血友病患兒延誤過治療。46.03%的血友病患兒1年就診率大于10次以上。血友病患兒或家屬認為治療最困難的地方：個人經(jīng)濟方面占73.02%，醫(yī)療條件方面占4.76%,路途距離過遠占15.87%，其他方面占6.35%。對治療的滿意度：非常滿意僅占11.11%，比較滿意占25.40%，基本滿意占57.14%，有些不滿意占6.35%。

3 討 論

3.1 福建省血友病患兒家庭負擔(dān)沉重 血友病的發(fā)病率為每10萬男性人口中的5～18，極為罕見[11]，且目前血友病患兒的治療方法仍為終身需要昂貴的因子替代治療[1]，治療費用高，本研究44.44%血友病患兒治療費用占家庭年總收入10%～50%，73.02%血友病患兒或家屬覺得治療最困難的地方在于經(jīng)濟問題，與其他研究血友病患兒的家庭負擔(dān)是正常健康家庭的近5倍[12]等家庭負擔(dān)相當。相關(guān)數(shù)據(jù)還表明，55%家庭對疾病預(yù)防知識缺乏，75%朋友和家庭成員對這方面知識缺乏，50%血友病患兒的母親心理健康狀況差[13]，都說明了血友病患兒未能獲取有效社會支持。

3.2 福建省血友病患兒治療現(xiàn)狀差 本研究中有24例血友病患兒有關(guān)節(jié)畸形，占38.10%，小小年紀就出現(xiàn)關(guān)節(jié)畸形，應(yīng)引起關(guān)注。有研究表明，若采用預(yù)防治療，血友病患兒一生關(guān)節(jié)出血概率遠遠低于按需治療[14]，出血后立即給予預(yù)防治療的患者成人期幾乎不發(fā)生關(guān)節(jié)病，延遲治療發(fā)展為關(guān)節(jié)病的風(fēng)險愈高[15]。因此，長期、規(guī)范、頻次較高的預(yù)防治療、康復(fù)鍛煉有助于提高和維持患者的日常生活能力[16]。本研究中福建省血友病患兒中沒有進行治療占1.59%，預(yù)防治療占26.98%，按需治療占55.56%，所有出血都進行治療占12.70%，僅在大出血時才進行治療占3.17%；僅53.97%的血友病患兒在首次出血時即立即就診，87.30%的血友病患兒延誤過治療，可見福建省血友病患兒治療現(xiàn)狀差。

3.3 影響血友病患兒健康相關(guān)生存質(zhì)量的相關(guān)因素 研究證實，年齡、治療方案、治療費用、家庭收入、關(guān)節(jié)病變、疼痛、并發(fā)癥等因素都會影響到血友病患兒的生存質(zhì)量[3-7]。在“血友病的哪些方面讓你最為煩惱？”這一問題上，活動受限為主要方面，不能像同年齡的小朋友一樣玩耍，其次為疼痛和出血。另外要經(jīng)常注射，會造成殘疾，不好找工作，拿藥不方便，親友的干涉，不好找伴侶也成為血友病患兒及其家長煩惱的方面。由此可知，減少血友病患兒的疼痛，改善其活動受限的程度，建立緊密的醫(yī)患關(guān)系，給血友病患兒提供更多的醫(yī)療資源，給予更多的社會支持等能有效提高血友病患兒的HRQOL。

3.4 福建省血友病患兒生存質(zhì)量遠遠落后于其他國家 統(tǒng)計分析可得，福建省血友病患兒按需治療占55.56%。絕大數(shù)患者僅按需治療而無預(yù)防治療，生存質(zhì)量總分平均49.41分，顯著低于發(fā)達國家。其原因有可能是因為目前國內(nèi)血友病綜合關(guān)懷工作仍非常局限，沒能形成全國的一個綜合關(guān)懷網(wǎng)絡(luò)，而綜合關(guān)懷模式已在發(fā)達國家成功的推廣。國外已著手研究基因轉(zhuǎn)移治療，使患者不需要頻繁地進行注射，對改善治療依從性、減少出血頻率、改善健康狀況有顯著的作用，可提高血友病患兒的生存質(zhì)量[16]。為了提高福建省青少年血友病患兒的HRQOL，應(yīng)著手開展血友病綜合關(guān)懷工作模式，制定相關(guān)措施或政策關(guān)注血友病這個群體，給予他們更多的幫助。