美國FDA 于2022年8月17日批準(zhǔn)藍(lán)鳥生物公司（Bluebird bio，Inc.）研發(fā)的細(xì)胞基因治療藥物Zynteglo（betibeglogene autotemcel）用于成人及兒童治療β-地中海貧血，適用于需要定期輸血（血紅細(xì)胞）的β-地中海貧血患者。

β-地中海貧血是一種遺傳性血液病，輸血依賴型β-地中海貧血是其中最嚴(yán)重的一種，患者通常終身需要輸血，這是該類患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方法。定期輸血會(huì)帶來很多并發(fā)癥，比如因鐵在體內(nèi)過度貯積導(dǎo)致心臟、肝臟等器官出現(xiàn)問題。

Zynteglo為一次性基因治療藥物，患者只需注射1次即可。Zynteglo可對(duì)患者自身的骨髓干細(xì)胞進(jìn)行基因重組以恢復(fù)生產(chǎn)β-珠蛋白的功能。

Zynteglo 最常見的毒副作用有血小板及其他血細(xì)胞水平降低、黏膜炎、中性粒細(xì)胞缺乏伴發(fā)熱、嘔吐、發(fā)熱、脫發(fā)、鼻出血、腹痛、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、頭痛、腹瀉、皮疹、便秘、惡心、食欲減退、色素沉著、瘙癢等。

Zynteglo 有引起血液癌癥的潛在風(fēng)險(xiǎn)，但到目前為止在研究中并無此類真實(shí)副作用病例?；颊哂盟幒笮柽M(jìn)行為期至少15年的血液功能監(jiān)測(cè)以及時(shí)發(fā)現(xiàn)出現(xiàn)血癌的征兆。同時(shí)還應(yīng)注意出現(xiàn)過敏反應(yīng)及血小板減少癥、出血的風(fēng)險(xiǎn)。

FDA 在審批Zynteglo 時(shí)采用了快速審批通道（fast track designation）及優(yōu)先評(píng)審審批程序（priority review designation），并授予其孤兒藥地位及突破性療法認(rèn)證（breakthrough therapy）。