榮紅國，李 琪，董 玥，夏如玉，2，費宇彤，2#（.北京中醫(yī)藥大學(xué)中醫(yī)學(xué)院，北京 00029；2.北京中醫(yī)藥大學(xué)國際循證中醫(yī)藥研究院，北京 00029；3.北京中醫(yī)藥大學(xué)國家中醫(yī)藥發(fā)展與戰(zhàn)略研究院，北京 00029）

根據(jù)第七次全國人口普查數(shù)據(jù)顯示，我國0～14 歲兒童有25 338 萬人，占總?cè)丝诘?7.95%[1]；未來受“三孩”生育政策的影響，我國兒童人口數(shù)量將呈增長趨勢。兒童用藥短缺已是世界性問題，我國兒童用藥面臨劑型和規(guī)格缺乏、藥品用量算法欠規(guī)范、臨床研究數(shù)據(jù)不足等問題[2]。保障兒童用藥安全對于提高國民的健康水平和身體素質(zhì)具有重要意義。2011年國務(wù)院頒布《中國兒童發(fā)展綱要（2011－2020年）》，提出“鼓勵兒童專用藥品研發(fā)和生產(chǎn)，擴大國家基本藥物目錄中兒科用藥品種和劑型范圍，完善兒童用藥目錄”[3]。近年來，我國在藥物研發(fā)、審評審批、職能監(jiān)管等方面相繼出臺了一系列兒童用藥相關(guān)政策，用于推動兒童用藥事業(yè)發(fā)展，逐步探索建立適合我國國情的兒童合理用藥國家藥物政策體系。但各政策的側(cè)重點如何，是否能形成政策合力，目前尚未見相關(guān)報道。基于此，本研究利用政策工具分析法，匯總我國2010－2021年發(fā)布的兒童用藥領(lǐng)域相關(guān)政策，深入分析現(xiàn)有政策體系的側(cè)重點，以期為該領(lǐng)域相關(guān)政策的調(diào)整和優(yōu)化提供依據(jù)。

1 資料與方法

1.1 資料來源

收集2010年1月1日－2021年12月31日我國國家層面出臺的兒童用藥領(lǐng)域相關(guān)政策，以“兒童”“兒科”“藥品”為關(guān)鍵詞檢索國務(wù)院、國家衛(wèi)生健康委員會、國家醫(yī)療保障局、國家市場監(jiān)督管理總局等相關(guān)部委官方網(wǎng)站，并補充檢索北大法寶數(shù)據(jù)庫。政策文本的納入標準為：（1）政策內(nèi)容與兒童用藥相關(guān)；（2）發(fā)文機構(gòu)為中央政府及其直屬機構(gòu)；（3）文件形式包括綱要、通知、規(guī)劃、意見等。政策文本的排除標準為：（1）兒童用藥相關(guān)的領(lǐng)導(dǎo)講話、工作報告等非正式?jīng)Q策文件；（2）重復(fù)的政策文件。檢索時間為2022年2月。

1.2 研究方法

政策工具亦稱政府工具或治理工具，是政策主體（政府）為實現(xiàn)政策目標而采用的舉措和方法的統(tǒng)稱[4]。近年來，國內(nèi)外不同領(lǐng)域的學(xué)者圍繞工具論對公共政策進行了大量的經(jīng)驗性和實證性研究，從工具理性視角研究公共政策已成為政策科學(xué)研究領(lǐng)域的焦點。公共政策學(xué)中關(guān)于政策工具的分類有多種，其中有學(xué)者將政策工具分為供給型、環(huán)境型和需求型3種類型，這種理論模型已廣泛應(yīng)用于我國基本藥物政策、抗菌藥物合理使用政策、中醫(yī)藥政策和分級診療政策等領(lǐng)域的政策研究中[5－8]。由于目前我國兒童用藥發(fā)展過程中存在供給和需求錯位現(xiàn)象，故本研究嘗試使用上述理論分析當前我國兒童用藥領(lǐng)域政策對兒童用藥發(fā)展的影響，理論框架如圖1所示。

圖1 我國兒童用藥領(lǐng)域的政策工具對兒童用藥發(fā)展影響的理論框架

（1）供給型政策工具：該類政策工具主要是指對兒童用藥發(fā)展具有直接推動作用的政策，例如政府通過資金、人才、科研、信息等措施來改善兒童用藥的供給情況，推動兒童用藥的發(fā)展，具體包括基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)、人才培養(yǎng)、公共衛(wèi)生服務(wù)、科技與信息化支持、資金投入等舉措。

（2）環(huán)境型政策工具：該類政策工具主要體現(xiàn)的是兒童用藥政策的影響力，是指政府通過制定與兒童用藥相關(guān)的目標、法規(guī)、制度等，間接推動兒童用藥的發(fā)展，為兒童用藥發(fā)展營造良好的政策環(huán)境等，具體包括策略性措施、目標規(guī)劃、法規(guī)與管理制度、政策宣傳、質(zhì)量評價、醫(yī)保支持等舉措。

（3）需求型政策工具：該類政策工具是指對兒童用藥發(fā)展形成拉動力的政策，例如政府通過鼓勵服務(wù)外包、國際交流等，釋放居民對兒童用藥的需求，減少外部因素對兒童用藥發(fā)展的阻礙，具體包括服務(wù)外包、組織協(xié)同、國際交流與合作等舉措。

根據(jù)政策工具理論模型和我國兒童用藥發(fā)展情況，本研究設(shè)定的我國兒童用藥領(lǐng)域政策工具名稱和具體內(nèi)容詳見表1。

1.3 數(shù)據(jù)統(tǒng)計方法

收集政策文本，采用內(nèi)容分析法對納入研究政策文件中所運用的政策工具進行歸納和統(tǒng)計分析：先以政策文本具體條款作為分析單元，按照“政策編號-章節(jié)-條款”進行編碼；編碼結(jié)束后，采用Excel 2019 軟件對編碼結(jié)果進行統(tǒng)計分析。

2 結(jié)果

2.1 我國兒童用藥相關(guān)政策文件的基本情況

本研究共收集到39 份與兒童用藥相關(guān)的國家層面政策文件，詳見表2。

表2 我國國家層面兒童用藥相關(guān)政策文本

由表2 可見，我國兒童用藥政策文件的發(fā)文主體主要是國家衛(wèi)生部門和藥品監(jiān)管部門（71.79%，28/39）。其中，大部分文件（76.92%，30/39）為相關(guān)部委單獨發(fā)文，而聯(lián)合發(fā)文的文件數(shù)量較少（23.08%，9/39）。39 份納入文件的發(fā)布年份分布情況見圖2。由圖2 可見，2011－2021年，我國每年都有關(guān)于兒童用藥的國家層面的政策文件發(fā)布，且近年來的發(fā)文頻次較高，充分體現(xiàn)出了我國對兒童用藥問題的重視。

圖2 納入政策文件的發(fā)布年份分布

2.2 各維度政策工具應(yīng)用情況

對納入的39 份兒童用藥政策文件的文本內(nèi)容進行編碼，共得到327條政策工具信息，其中環(huán)境型政策工具使用最多，占64.83%（212/327），其次為供給型政策工具（30.28%，99/327），需求型政策工具運用最少（4.89%，16/327），詳見表3。

表3 我國兒童用藥政策文件中政策工具的使用分布情況

2.2.1 供給型政策工具 如表3 所示，供給型政策工具中人才培養(yǎng)應(yīng)用最多（7.95%），具體內(nèi)容包括兒科醫(yī)務(wù)人員培養(yǎng)、兒童精神衛(wèi)生和感染性疾病教育培訓(xùn)、兒童合理用藥知識培訓(xùn)等。例如，2016年國家衛(wèi)生和計劃生育委員會、國家發(fā)展和改革委員會、教育部等發(fā)布的《關(guān)于印發(fā)加強兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)改革與發(fā)展意見的通知》指出：“通過加強兒科醫(yī)務(wù)人員培養(yǎng)和隊伍建設(shè)，完善兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)體系，推動兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)領(lǐng)域改革與創(chuàng)新，促進兒童醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)發(fā)展和兒童健康目標實現(xiàn)”[9]。此類政策主要針對兒科醫(yī)務(wù)人員、相關(guān)專業(yè)醫(yī)務(wù)人員和兒科專業(yè)醫(yī)學(xué)生等。其次為科技與信息化支持（7.65%），主要內(nèi)容包括加強兒童用藥研究、促進兒童互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療服務(wù)開展等方面。例如，2020年國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布的《真實世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》是我國藥品監(jiān)管機構(gòu)圍繞兒童藥物臨床研究科學(xué)與規(guī)范化建設(shè)發(fā)布的第4項技術(shù)指導(dǎo)原則，也是藥品監(jiān)管機構(gòu)發(fā)布的全球首個針對真實世界研究在兒童藥物研發(fā)與審評中應(yīng)用的指導(dǎo)性意見，對我國兒童用藥研發(fā)企業(yè)和臨床研究者具有重要的參考價值和指導(dǎo)意義[10]。而資金投入（4.59%）和公共衛(wèi)生服務(wù)（4.28%）應(yīng)用較少，其中資金投入方面主要包括對兒童健康服務(wù)網(wǎng)絡(luò)、人才隊伍建設(shè)、兒童健康服務(wù)的投入，公共衛(wèi)生服務(wù)內(nèi)容主要有兒童家庭醫(yī)生簽約服務(wù)和兒童健康管理服務(wù)等。

2.2.2 環(huán)境型政策工具 環(huán)境型政策工具中，法規(guī)與管理制度、目標規(guī)劃和策略性措施等強制型政策工具應(yīng)用較多，分別占所有政策工具的25.99%、13.15%和12.84%，主要包括設(shè)定發(fā)展目標規(guī)劃，制定兒童用藥相關(guān)的管理規(guī)定、技術(shù)要求和工作制度，并采取相關(guān)鼓勵發(fā)展措施等。例如，2021 年《國務(wù)院辦公廳關(guān)于印發(fā)深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革2021 年重點工作任務(wù)的通知》提出，將加強兒童用藥供應(yīng)保障作為增強藥品供應(yīng)保障能力的重點工作之一[11]?？梢姡覈畠A向于采用法規(guī)與管理制度等強制型政策工具保障兒童用藥安全，通過明確兒童用藥領(lǐng)域各利益相關(guān)者責(zé)任，加強管制和監(jiān)督。質(zhì)量評價（5.81%）、政策宣傳（4.28%）和醫(yī)保支持（2.75%）應(yīng)用相對較少。

2.2.3 需求型政策工具 需求型政策工具整體運用最少（4.89%），其中組織協(xié)同運用次數(shù)最多（3.67%），反映出我國政府希望通過強化部門協(xié)作、構(gòu)建兒科醫(yī)聯(lián)體建設(shè)等方式擴大兒童診療服務(wù)網(wǎng)絡(luò)、完善兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)體系。例如，2016 年《關(guān)于印發(fā)加強兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)改革與發(fā)展意見的通知》提出，“人力資源和社會保障部門要會同有關(guān)部門加快推進公立醫(yī)院薪酬制度改革，配合衛(wèi)生計生部門指導(dǎo)公立醫(yī)院完善內(nèi)部分配機制，調(diào)動兒科醫(yī)務(wù)人員積極性”和“加強醫(yī)療機構(gòu)與康復(fù)機構(gòu)協(xié)作，做好殘疾兒童早期干預(yù)”等政策措施[9]。此類政策工具旨在通過統(tǒng)籌有關(guān)部門或醫(yī)療機構(gòu)之間的協(xié)作配合，共同促進兒童醫(yī)療服務(wù)能力的提高。國際交流與合作、服務(wù)外包的應(yīng)用頻次分別僅有3 次和1 次，應(yīng)用較少。

3 討論

3.1 我國兒童用藥相關(guān)政策的基本特征分析

2011年《中國兒童發(fā)展綱要2011－2020》明確提出，鼓勵兒童專用藥品研發(fā)和生產(chǎn)，擴大國家基本藥物目錄中兒科用藥品種和劑型范圍，完善兒童用藥目錄[3]。2014 年《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》[12]為近20 年來我國關(guān)于兒童用藥的第一個綜合性指導(dǎo)文件，是我國為保障兒童用藥安全走出的重要一步。近年來，兒童用藥問題越來越得到政府部門的重視，我國進入兒童用藥政策發(fā)布的密集期。分析政策文件的發(fā)文主體可見，國家相關(guān)部委單獨發(fā)文的文件明顯多于聯(lián)合發(fā)文的數(shù)量。然而，兒童安全用藥問題涉及到臨床使用、新藥審評、政策制定和職能監(jiān)管等多方面，因此建議多部委協(xié)作共同解決兒童用藥問題。建議國家衛(wèi)生部門可聯(lián)合財政部門共同制定兒童用藥領(lǐng)域的財政投入政策，向兒童用藥研發(fā)、兒科臨床和兒童康復(fù)等領(lǐng)域傾斜；可聯(lián)合醫(yī)保部門及時調(diào)整醫(yī)保藥品目錄、出臺兒童版基本藥物目錄等，以加強兒童綜合醫(yī)療保障；還可考慮聯(lián)合教育部門共同制訂兒科專業(yè)人才培養(yǎng)方案等，從醫(yī)療從業(yè)人員角度提高我國兒童醫(yī)療保障水平。

3.2 供給型政策工具中公共衛(wèi)生服務(wù)和資金投入占比有待增加

統(tǒng)計結(jié)果顯示，供給型政策工具中應(yīng)用最為頻繁的是人才培養(yǎng)，體現(xiàn)了我國對兒科醫(yī)務(wù)人員培養(yǎng)的重視?？萍寂c信息化支持應(yīng)用較多，主要包括鼓勵開展兒科臨床轉(zhuǎn)化研究、推進“互聯(lián)網(wǎng)+婦幼健康”、建立兒童用藥臨床數(shù)據(jù)庫等措施。其主要原因在于臨床研究是兒童用藥研發(fā)和創(chuàng)新的瓶頸，加強科技與信息化支持是解決兒童用藥問題的必由之路[13]?？梢?，我國政府較為關(guān)注兒童用藥領(lǐng)域的人才培養(yǎng)與科技發(fā)展，但公共衛(wèi)生服務(wù)和基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)等公共領(lǐng)域工作以及保障各政策措施高效實施的資金投入也應(yīng)在今后注意加強。隨著國家基本公共衛(wèi)生服務(wù)項目的深入開展，我國兒童健康管理水平雖逐年提高[14]，但有研究表明我國城鄉(xiāng)居民在各類基本公共衛(wèi)生服務(wù)項目中的受益程度不同，其中兒童健康領(lǐng)域項目的居民受益程度最低[15]。本研究統(tǒng)計結(jié)果也表明，我國兒童用藥領(lǐng)域公共衛(wèi)生服務(wù)政策工具應(yīng)用較少。因此，筆者建議我國今后可鼓勵開展更多的相關(guān)領(lǐng)域基本公共衛(wèi)生服務(wù)、兒童家庭醫(yī)生簽約服務(wù)和中醫(yī)藥公共衛(wèi)生服務(wù)等，并在一定程度上向相關(guān)資源匱乏區(qū)傾斜，同時出臺輔助政策（如建立長效機制吸引人才服務(wù)基層等），以提供更優(yōu)質(zhì)、更全面的預(yù)防和醫(yī)療服務(wù)?；A(chǔ)設(shè)施建設(shè)和資金投入是提高兒童醫(yī)療服務(wù)質(zhì)量的必備要素，基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)必然需要大量資金的投入，資金投入不足可能會降低基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)的可操作性[16]。兒童用藥臨床研究難度大、費用高，充足的資金投入是推動兒童用藥科學(xué)研究和信息化建設(shè)的關(guān)鍵要素，建議相關(guān)部門可考慮設(shè)置專項科研基金加大支持力度。

3.3 環(huán)境型政策工具中激勵型政策工具應(yīng)用較少

我國兒童用藥政策文本中環(huán)境型政策工具應(yīng)用占比最高，其中法規(guī)與管理制度、目標規(guī)劃和策略性措施等法規(guī)管制類政策工具應(yīng)用較多，而激勵型政策工具如醫(yī)保支持和政策宣傳應(yīng)用較少。為解決我國兒童用藥面臨的困境、保障兒童用藥的可及性和安全性，近年來國家制定了大量的法規(guī)與管理制度，包括鼓勵研發(fā)創(chuàng)新、優(yōu)化審評審批和加強研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)等，從而在藥品供給方面繼續(xù)完善和優(yōu)化，這與目前我國兒童用藥發(fā)展的實際需求相符合。但是目前我國尚未制定兒童基本藥物目錄，規(guī)范兒童用藥合理使用的政策多為原則、辦法、通知等。今后可考慮加快兒童用藥立法，出臺高位階的強制型專項法律法規(guī)，以保障我國兒童用藥政策的連貫性和系統(tǒng)性[17]。本研究統(tǒng)計結(jié)果表明，質(zhì)量評價、政策宣傳和醫(yī)保支持等激勵型政策工具運用較少。兒童群體因生長發(fā)育尚不完善，其用藥具有一定的特殊性，故兒童用藥的質(zhì)量評價也應(yīng)謹慎對待。藥品臨床綜合評價是我國政府推動開展的開拓性創(chuàng)新工作。2022年6月，我國國家藥物和衛(wèi)生技術(shù)綜合評估中心、國家兒童醫(yī)學(xué)中心及國家衛(wèi)生健康委藥具管理中心聯(lián)合發(fā)布了《兒童藥品臨床綜合評價技術(shù)指南（2022 年版 試行）》，有望為我國兒童藥品的臨床綜合評價提供指導(dǎo)[18]。但該指南才剛剛發(fā)布，我國兒童藥品的臨床綜合評價工作也剛起步，其具體應(yīng)用效果還有待實踐證明。另外，加強兒童用藥政策宣傳工具的應(yīng)用也非常重要。藥品許可持有人及醫(yī)療機構(gòu)、社會藥店等均應(yīng)重視兒童用藥的安全宣傳工作，藥品許可持有人應(yīng)重視兒童用藥研究，進一步明確兒童用藥的適應(yīng)證、用法用量和不良反應(yīng)，及時修訂和完善藥品說明書；醫(yī)療機構(gòu)和社會藥店等應(yīng)加強臨床用藥安全宣傳，提高全民健康意識。最后，在醫(yī)保支持方面，醫(yī)保部門應(yīng)及時將兒童適宜劑型和規(guī)格納入基本醫(yī)療保險支付范圍，切實發(fā)揮醫(yī)療保險對兒童用藥的保障功能。

3.4 需求型政策工具應(yīng)用缺乏，兒童用藥發(fā)展缺乏拉動力

需求型政策工具對于開拓兒童用藥市場、拉動兒童用藥的需求和發(fā)展具有重要意義，其作用力較供給型和環(huán)境型政策工具更為直接。但本研究發(fā)現(xiàn)，需求型政策工具應(yīng)用最少，其中組織協(xié)同應(yīng)用較多，即政府傾向于各部門的統(tǒng)籌協(xié)調(diào)和分工合作來拉動需求，而國際合作與交流、服務(wù)外包應(yīng)用較少。建議今后我國可考慮鼓勵生產(chǎn)企業(yè)與兒童用藥技術(shù)發(fā)展成熟的國家積極開展國際合作，通過委托生產(chǎn)、簽訂技術(shù)轉(zhuǎn)讓協(xié)議和建立合資公司等方式來解決我國兒童藥品研發(fā)的難題；鼓勵國內(nèi)科研機構(gòu)開展國際合作與交流，學(xué)習(xí)國外兒童用藥研發(fā)、臨床試驗、監(jiān)管等方面的先進經(jīng)驗，積極開展兒童用藥海外研發(fā)與高端人才聯(lián)合培養(yǎng)等。服務(wù)外包指通過政府購買服務(wù)等方式，支持社會辦兒童?？漆t(yī)療機構(gòu)為兒童提供基本醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)[19]。推廣服務(wù)外包不僅能夠提高社會辦醫(yī)的積極性，還有利于滿足兒童群體多樣化的健康需求，是重要的促進兒童健康的政策工具?？傊枨笮驼吖ぞ邔和盟幍陌l(fā)展起到拉動作用，該類政策工具的缺乏會使兒童用藥的發(fā)展缺乏拉動力。

4 結(jié)語

我國的兒童用藥事業(yè)發(fā)展正處于起步階段，需要國家出臺相關(guān)政策給予正確引導(dǎo)。在兒童用藥發(fā)展領(lǐng)域，建議我國可優(yōu)化供給型政策工具，增加資金投入和公共衛(wèi)生服務(wù)工具的運用；調(diào)整環(huán)境型政策工具，加快兒童用藥立法，增加激勵型政策工具占比；重視需求型政策工具，加強兒童用藥領(lǐng)域國際交流和服務(wù)外包的運用，形成政策的有效拉動力。在兒童用藥相關(guān)的決策過程中，相關(guān)部門應(yīng)以政策目標為中心，統(tǒng)籌規(guī)劃各項政策工具的使用，協(xié)調(diào)3種政策工具及其次級政策工具的使用比例，從而增強政策工具的能動性，形成政策合力，共同促進我國兒童用藥事業(yè)的發(fā)展。