日前，歐盟人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）宣布推薦渤健Vumerity（diroximelfumarate）用于治療復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥（RRMS）患者。

Vumerity是渤健（Biogen）研發(fā)的新一代口服富馬酸鹽，其活性成分與渤健另一款多發(fā)性硬化癥重磅藥物Tecfidera相同，后者目前正面臨仿制藥競爭。該藥物可降低多發(fā)性硬化癥復(fù)發(fā)率、減緩殘疾進展并影響多發(fā)性硬化癥患者腦部病變的數(shù)量。Tecfidera已在69個國家或地區(qū)獲得監(jiān)管批準(zhǔn)，是世界上治療復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥開具處方最多的口服藥物，在全球擁有超過500000名患者。

CHMP此次對Vumerity發(fā)布積極意見，主要是基于Tecfidera的長期安全性和有效性，以及Vumerity和Tecfidera兩種藥物的藥代動力學(xué)橋接研究的數(shù)據(jù)。EVOLVE-MS-2研究是一項大型、隨機、雙盲、為期五周的3期試驗，對比了Vumerity與Tecfidera對于復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥患者胃腸道（GI）耐受性。研究結(jié)果顯示患者接受Vumerity治療的中斷率較低，只有1.6%的Vumerity患者因不良事件而中斷治療，而接受Tecfidera的患者中有6%中斷治療。Vumerity患者組中因胃腸道耐受性導(dǎo)致的停藥率差異為0.8%，而Tecfidera組為4.8%。

在2017年，Tecfidera銷售額（42.14億美元）首次超越梯瓦、武田的肽類藥物Copaxone，成為全球最暢銷的多發(fā)性硬化癥藥物。在2019年獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)用于治療復(fù)發(fā)性硬化癥后，Vumerity目前已在美國上市近兩年，獲批的適應(yīng)證包括臨床孤立綜合征、復(fù)發(fā)-緩解型多發(fā)性硬化癥和活動性繼發(fā)性進展性疾病。Vumerity現(xiàn)已超越Tecfidera成為美國多發(fā)性硬化癥療法中第一大處方口服藥物。

多發(fā)性硬化癥是一種最常見的中樞神經(jīng)脫髓鞘疾病，包括臨床孤立綜合征、復(fù)發(fā)緩解型疾病和繼發(fā)進展型疾病，對受疾病困擾的人及其護理者都產(chǎn)生巨大影響。渤健已在多發(fā)性硬化癥疾病領(lǐng)域研究超過25年?？紤]面臨著諾華、賽諾菲等強力競爭對手的挑戰(zhàn)，該公司與InnoCarePharma就orelabrutinib簽署了一項合作協(xié)議，該藥物是一種用于治療多發(fā)性硬化癥的口服小分子布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（BTKi），此項合作將使渤健能夠進一步擴大其多發(fā)性硬化癥產(chǎn)品線組合。該藥物目前已在美國和中國內(nèi)地上市，用于治療不同類型的癌癥。

（北京市食品藥品監(jiān)督管理局信息中心）