劉 博 ，徐 娟 ，Georg Kemmler ，李浩飛 ，常恩雪 ，鄭萬基 ，谷 文 ，周 瀾 ，劉 瑞 ，黃衛(wèi)東 ，羅 南

（1.哈爾濱醫(yī)科大學(xué)衛(wèi)生管理學(xué)院，哈爾濱 150081；2.因斯布魯克醫(yī)科大學(xué)精神病學(xué)和心理治療系，奧地利 因斯布魯克 6020；3.新加坡國立大學(xué)蘇瑞福公共衛(wèi)生學(xué)院，新加坡 117549）

癌癥作為嚴(yán)重威脅人類健康的主要致死疾病之一，近年來新發(fā)癌癥病例數(shù)和死亡病例數(shù)不斷上升，其負(fù)擔(dān)之重亟待破解[1]。成本-效用分析（cost-utility analysis，CUA）作為衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估（health technology assessment，HTA）常用的研究方法[2]，可用于比較不同癌癥領(lǐng)域的干預(yù)措施，為癌癥的診治、防護(hù)及相關(guān)政策制定提供科學(xué)循證依據(jù)。健康效用（health utility）是人們對(duì)某種特定健康狀態(tài)的偏好程度，用于反映生命質(zhì)量的權(quán)重，其準(zhǔn)確測(cè)量是CUA結(jié)果可靠性的重要保證[3]。本文對(duì)癌癥患者健康效用測(cè)量方法進(jìn)行介紹和評(píng)述，即直接測(cè)量法、多屬性健康效用測(cè)量量表法（multi-attribute utility instrument，MAUI）和映射法，以期為癌癥HTA領(lǐng)域內(nèi)健康效用測(cè)量工具選擇提供經(jīng)驗(yàn)參考，繼而為優(yōu)化癌癥領(lǐng)域資源配置以及政策制定提供循證依據(jù)。

1 直接測(cè)量法

直接測(cè)量法是效用測(cè)量中最為基礎(chǔ)的方法，理論依據(jù)充分且可以直觀地測(cè)量出受訪者對(duì)于某種健康狀態(tài)的效用，包括刻度評(píng)分法（rating scale，RS）、標(biāo)準(zhǔn)博弈法（standard gamble，SG）、時(shí)間權(quán)衡法（time-trade off，TTO）、離散選擇實(shí)驗(yàn)法（discrete choice experiment，DCE）、優(yōu)劣尺度法（best-worst scaling，BWS），這5種方法的理論基礎(chǔ)和使用方法見表1。

表1 5種直接測(cè)量法的理論基礎(chǔ)和使用方法

1.1 RS、SG和TTO

RS、SG和TTO這3種方法開發(fā)較早，早期使用較多，且在癌癥患者健康效用測(cè)量中經(jīng)常聯(lián)合使用或進(jìn)行比較。RS是直接測(cè)量法中最簡(jiǎn)便的方法，主要包括類別比例法、尺度評(píng)分法和視覺模擬法，其中視覺模擬法最為常用。RS雖然易于理解且操作簡(jiǎn)單，但其理論基礎(chǔ)不強(qiáng)且受訪者的心理認(rèn)知與感受易受到多種外界因素影響，繼而影響測(cè)量的準(zhǔn)確性。甚至有研究者認(rèn)為在RS中受訪者沒有進(jìn)行風(fēng)險(xiǎn)權(quán)衡或在多個(gè)備選方案中進(jìn)行選擇，因此得出的結(jié)果不是效用[4]。TTO與SG具有較強(qiáng)的理論基礎(chǔ)，均是找到受訪者相對(duì)可以接受的均衡點(diǎn)，其中SG是對(duì)死亡風(fēng)險(xiǎn)進(jìn)行權(quán)衡，而TTO則是對(duì)生存時(shí)間進(jìn)行權(quán)衡，但二者均存在實(shí)際操作復(fù)雜、成本較高以及對(duì)受試者的認(rèn)知要求較高等問題。TTO的實(shí)施難度介于RS和SG之間，是三者中應(yīng)用最為廣泛、研究最為深入的效用測(cè)量方法。

這3種方法在癌癥患者健康效用的測(cè)量中均有應(yīng)用[5]。Kaplan等[6]在前列腺癌患者中比較了RS和TTO兩種方法，結(jié)果顯示癌癥患者對(duì)TTO的滿意度較低且具有顯著的天花板效應(yīng)，內(nèi)部效度差于RS?？偠灾?，這3種方法獲得的癌癥患者健康效用存在差異，SG產(chǎn)生的效用最高，TTO次之，RS產(chǎn)生的效用最低[7―8]。這可能因?yàn)镾G的問題中涉及立即死亡這一選項(xiàng)，而受試者大多對(duì)這一風(fēng)險(xiǎn)存在厭惡心理。由Mcneil等[9]和Stiggelbout等[10]的研究可知，人們?cè)诿鎸?duì)風(fēng)險(xiǎn)時(shí)會(huì)采取風(fēng)險(xiǎn)規(guī)避措施，而癌癥患者病情相對(duì)較重，一般存在非常強(qiáng)烈的風(fēng)險(xiǎn)厭惡心理，且風(fēng)險(xiǎn)規(guī)避與藥物治療之間存在關(guān)聯(lián)，接受過化療的癌癥患者會(huì)更加規(guī)避風(fēng)險(xiǎn)。故SG獲得的效用一般高于TTO所獲得的效用。

1.2 DCE和BWS

DCE和BWS具有相同的理論基礎(chǔ)且均是讓受試者在虛擬情境下進(jìn)行選擇。DCE在20世紀(jì)末被引入健康領(lǐng)域用于測(cè)量患者健康效用、分析患者偏好和支付意愿以及資源配置決策和價(jià)值判斷等研究。DCE通過模擬具體情景可以幫助受試者更好地理解問題并可同時(shí)進(jìn)行多屬性評(píng)估，實(shí)施簡(jiǎn)單且響應(yīng)效率較好。BWS是近年來在國際上運(yùn)用越來越多的測(cè)量意愿和偏好的方法，主要包括3種類型：對(duì)象型（BWS-1）、組合型（BWS-2）和多重組合型（BWS-3），其中BWS-2主要應(yīng)用于健康經(jīng)濟(jì)學(xué)領(lǐng)域。相比于DCE，BWS擁有更強(qiáng)的辨別力且更容易獲得所給選項(xiàng)的完整排名，并可通過較小的樣本量來準(zhǔn)確估計(jì)偏好，擁有更高的統(tǒng)計(jì)效率[11]。目前二者已被驗(yàn)證具有較好的信度和效度，但二者在癌癥領(lǐng)域信度和效度的驗(yàn)證較少，多用于測(cè)量癌癥患者需求和治療的偏好且大多數(shù)的受訪者表示更喜歡DCE[12]。Maculaitis等[13]分別利用DCE和BWS測(cè)量乳腺癌患者的健康效用并比較了腫瘤學(xué)專家和患者對(duì)治療方法的偏好，結(jié)果表明二者測(cè)得健康效用以及腫瘤學(xué)專家和患者最看重的屬性基本一致，但大多數(shù)的受訪者表示更喜歡DCE。

2 MAUI

MAUI由健康狀態(tài)分級(jí)系統(tǒng)和與其對(duì)應(yīng)的健康效用積分體系兩部分組成，研究者利用健康狀態(tài)分級(jí)系統(tǒng)獲得受訪者目前所處的健康狀態(tài)后根據(jù)其健康效用積分體系計(jì)算出該狀態(tài)的效用。由于不同國家/地區(qū)人群所處環(huán)境、文化等因素不同致使其健康偏好也存在差異，故需要基于本國/地區(qū)人群偏好建立健康效用積分體系。MAUI是目前最為常用的癌癥患者健康效用測(cè)量方法，主要包括普適性健康效用量表和疾病特異性效用量表。

2.1 普適性健康效用量表

普適性健康效用量表便于理解且操作簡(jiǎn)單，同時(shí)適用于普通人群和患病人群，常用的普適性健康效用量表信息見表2。

表2 8個(gè)普適性健康效用量表的基本信息

2.1.1 EQ-5D EQ-5D是各國各領(lǐng)域最常用的普適性健康效用量表，包括EQ-5D-3L（以下簡(jiǎn)稱“3L”）和EQ-5D-5L（以下簡(jiǎn)稱“5L”）兩個(gè)版本。EQ-5D已廣泛應(yīng)用于癌癥領(lǐng)域且具有較好的信度、效度和反應(yīng)性，對(duì)此美國、韓國和中國等多項(xiàng)研究都提供了有力的證據(jù)[14]。目前大多數(shù)實(shí)證研究均表明5L的測(cè)量屬性整體優(yōu)于3L。Zeng等[14]比較了3L和5L在6種常見癌癥患者中的測(cè)量特性，其中3L的天花板效應(yīng)（17.8%）遠(yuǎn)高于5L（10.1%），5L的重測(cè)信度和聚合效度也略優(yōu)于3L，二者均顯示出較好的組間效度，但5L區(qū)分能力更強(qiáng)。2009年，歐洲生命質(zhì)量組織開發(fā)了適用于兒童及青少年的版本（EQ-5DY），EQ-5D-Y依然包括EQ-5D-Y-3L（以下簡(jiǎn)稱“3LY”）和EQ-5D-Y-5L（以下簡(jiǎn)稱“5LY”）兩個(gè)版本，并且已有研究對(duì)EQ-5D-Y兩版本的信度和效度進(jìn)行了檢驗(yàn)[15]。沈安樂等[16]在血液腫瘤兒童患者中對(duì)EQ-5D-Y進(jìn)行了驗(yàn)證，結(jié)果表明3LY和5LY在該人群中均具有一定的可行性以及可接受性，但5LY的區(qū)分能力更強(qiáng)。

2.1.2 SF-6D SF-6D包括SF-6Dv1和SF-6Dv2兩個(gè)版本。SF-6Dv1是Brazier等[17]在健康調(diào)查簡(jiǎn)表（SF-36）的基礎(chǔ)上開發(fā)的基于人群偏好的測(cè)量工具，具有測(cè)量維度豐富、各維度分級(jí)精細(xì)以及擁有科學(xué)的效用值換算公式等優(yōu)點(diǎn)，其信度、效度和反應(yīng)性已在癌癥患者中得到驗(yàn)證。近期有研究表明，SF-6Dv1中部分語言表述模糊，可能導(dǎo)致受訪者理解存在歧義，并且個(gè)別維度的水平數(shù)量較少致使該維度的區(qū)分度不夠，故在此基礎(chǔ)上研究者開發(fā)了SF-6Dv2。SF-6Dv2雖開發(fā)較晚，但其有效性和可靠性在普通人群和癌癥患者中均已得到驗(yàn)證[18]。同樣作為應(yīng)用較多的普適性健康效用量表，EQ-5D和SF-6D經(jīng)常在同一研究中被用來比較。大多研究表明，SF-6D較EQ-5D具有更低的天花板效應(yīng)和更高的敏感性，但SF-6D的地板效應(yīng)高于EQ-5D[19]，這一結(jié)果同樣適用于癌癥領(lǐng)域。Tramontano等[20]在肺癌患者中對(duì)兩個(gè)量表進(jìn)行比較，結(jié)果發(fā)現(xiàn)EQ-5D的天花板效應(yīng)（20.0%）遠(yuǎn)高于SF-6D（2.3%）。兩個(gè)量表均適用于癌癥患者健康效用的測(cè)量且能夠區(qū)分不同癌癥患者的健康狀態(tài)，但利用EQ-5D測(cè)得的癌癥患者健康效用一般高于SF-6D，這一結(jié)果在乳腺癌患者（EQ-5D為0.685，SF-6D為0.653）[21]和肺癌患者（EQ-5D為0.78，SF-6D為0.68）[20]等癌癥群體中均有證實(shí)。

2.1.3 其他 HUI有3個(gè)版本，即HUI1、HUI2和HUI3，目前HUI2和HUI3已經(jīng)取代了HUI1。相對(duì)于HUI2，HUI3擁有更詳細(xì)的描述系統(tǒng)和更完整的結(jié)構(gòu)獨(dú)立性，但HUI2有一些HUI3沒有的額外維度，如自我照料和生育，故HUI2常用于某些特殊研究中。研究表明，HUI是一種可接受的、可靠的、有效的癌癥患者健康效用測(cè)量工具，并且可應(yīng)用于兒童癌癥患者當(dāng)中[22]。Shimoda等[23]、Fu等[24]、Boran等[25]在巴西、中美洲、土耳其等國家或地區(qū)的兒童癌癥患者中均證明了HUI的可行性、可靠性和有效性。

QWB是國際上第一個(gè)專門用來測(cè)量生命質(zhì)量以評(píng)估質(zhì)量調(diào)整生命年的普適性健康效用量表[26]，該量表在癌癥領(lǐng)域具有良好的信度、效度和較高的敏感性，并且其有效性在兒童癌癥領(lǐng)域得到了驗(yàn)證[27]，但在國內(nèi)卻鮮有應(yīng)用。

15D是一種通用的、全面的、自我管理的用來測(cè)量成人健康相關(guān)生命質(zhì)量的量表，該量表是為16歲以上的成年人設(shè)計(jì)的，問卷已有14種語言版本[28]，其適用性在西方國家的癌癥患者中已被證明[29]。目前該量表在我國應(yīng)用較少。16D和17D是在15D的基礎(chǔ)上開發(fā)的：17D適用于8～11歲的兒童，16D適用于12～15歲的青少年[29]，兩個(gè)版本已在兒童癌癥領(lǐng)域中有所應(yīng)用[30]。

2.2 疾病特異性效用量表

普適性健康效用量表雖已被驗(yàn)證適用于癌癥患者，但存在現(xiàn)有條目與癌癥的關(guān)聯(lián)性較低以及靈敏度較低等問題。在實(shí)際的臨床試驗(yàn)和研究中，醫(yī)護(hù)以及患者更愿意選用疾病特異性效用量表來測(cè)量癌癥患者的健康相關(guān)生命質(zhì)量。“歐洲癌癥研究與治療組織（European Organization for Research on Treatment of Cancer，EORTC）”研發(fā)的QLQ-C30和美國西北大學(xué)“結(jié)局、研究與教育中心”開發(fā)的癌癥治療功能評(píng)價(jià)系統(tǒng)（functional assessment of cancer therapy，F(xiàn)ACT）是當(dāng)前世界范圍應(yīng)用最廣的兩類癌癥患者健康相關(guān)生命質(zhì)量測(cè)定的量表。這兩個(gè)量表總結(jié)了許多癥狀和特定癌癥領(lǐng)域的量表，具有很強(qiáng)的臨床實(shí)用性，但目前無法對(duì)癌癥患者的健康效用進(jìn)行直接測(cè)量。為了有效解決此問題，癌癥多屬性效用測(cè)量聯(lián)盟在QLQ-C30和FACT的基礎(chǔ)上開發(fā)了基于偏好的癌癥特異性效用量表QLU-C10D[31]和FACT-8D[32]。

2.2.1 QLU-C10D 2011年，Rowen等[33]利用 Young等[34]的方法對(duì)655例多發(fā)性骨髓瘤患者的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)進(jìn)行分析，開發(fā)出包含8個(gè)維度的生命質(zhì)量測(cè)定量表EORTC-8D。在2016年，癌癥多屬性效用測(cè)量聯(lián)盟利用同樣的方法[34]對(duì)來自14個(gè)國家的2 616名癌癥患者的臨床數(shù)據(jù)匯總并進(jìn)行二次分析，納入了腫瘤學(xué)家和患者的意見，保證了新開發(fā)出的QLU-C10D具有國際適用性和臨床有效性[31]。該量表與EORTC-8D在情緒功能、疲勞、惡心和腸道問題4個(gè)維度是完全相同的，身體功能維度包含相同的條目但水平不同，角色功能、社交功能和疼痛3個(gè)維度包含不同的條目，并在此基礎(chǔ)上增加了睡眠和食欲2個(gè)維度，可定義1 048 576個(gè)健康狀態(tài)。由于QLU-C10D在研發(fā)時(shí)樣本數(shù)量更大且具有多樣性及量表涵蓋維度更全面等優(yōu)勢(shì)，因此其權(quán)威性得到公認(rèn)并被EORTC推薦使用。QLU-C10D的信度和效度已經(jīng)在癌癥人群中得到驗(yàn)證[35]，并且澳大利亞、加拿大、德國、法國、英國、荷蘭、西班牙、美國以及奧地利、波蘭和意大利（三國合作開發(fā)）均已建立起基于本國人群的效用積分體系，此外還有多個(gè)國家正在相繼開展效用積分體系的構(gòu)建工作。澳大利亞是第一個(gè)采用伴有生存時(shí)間的DCE建立QLU-C10D效用值積分體系的國家，效用取值范圍是[－0.096，1]。Bulamu等[36]對(duì)比了QLU-C10D和3L在食管癌術(shù)后患者短期生活質(zhì)量的反應(yīng)性和聚合效度，結(jié)果表明，雖然二者均適用，但QLU-C10D對(duì)患者的短期內(nèi)效用變化更敏感。Gamper等[37]將基于一般人群的效用積分體系構(gòu)建方法應(yīng)用于癌癥患者，證明其在癌癥患者中的可行性和可接受性，為QLU-C10D將來在癌癥患者中的評(píng)估研究提供了可能。

2.2.2 FACT-8D FACT-G作為FACT系列的核心量表在全球范圍內(nèi)已有72個(gè)語言版本且在中國也有著廣泛的應(yīng)用。2021年，King等[32]對(duì)現(xiàn)有FACT-G進(jìn)行心理測(cè)量學(xué)分析并同樣邀請(qǐng)了癌癥患者對(duì)條目進(jìn)行評(píng)估，最終納入疼痛、疲勞、惡心、睡眠、工作、社會(huì)支持、悲傷和未來健康擔(dān)憂8個(gè)維度形成FACT-8D，每個(gè)維度包括5個(gè)水平，可定義32 768個(gè)健康狀態(tài)。澳大利亞是第一個(gè)采用伴有生存時(shí)間的DCE的方法建立FACT-8D效用值積分體系的國家[32]。Herdman等[38]評(píng)估了FACT-8D在復(fù)發(fā)性/難治性套細(xì)胞淋巴瘤中的有效性和反應(yīng)性，并與5L進(jìn)行了比較，結(jié)果表明二者均具有良好的聚合效度和反應(yīng)性，但在組間效度的測(cè)量中FACT-8D相較于EQ-5D表現(xiàn)較差。這是首次對(duì)FACT-8D的心理測(cè)量學(xué)特性進(jìn)行研究，未來還有待于在其他類型的癌癥患者中進(jìn)行驗(yàn)證。

3 映射法

映射法是通過建立非效用量表和效用量表各維度水平之間的映射關(guān)系，利用各維度水平的預(yù)測(cè)概率和效用量表的積分系統(tǒng)計(jì)算出患者的健康效用。由于應(yīng)用于癌癥的疾病特異性效用量表大多是非基于偏好的設(shè)計(jì)，不能直接用于CUA。鑒于此，映射法在癌癥領(lǐng)域應(yīng)用廣泛[39]。研究者通常將應(yīng)用于癌癥的疾病特異性效用量表（如QLQ-C30、FACT等）映射到普適性健康效用量表中，再用于CUA，其中EQ-5D及SF-6D最為常見。有研究將QLQ-C30映射到EQ-5D、15D和SF-6D上，結(jié)果表明三者模型預(yù)測(cè)均較好，其中SF-6D的預(yù)測(cè)能力最佳[40]。映射法在模型的穩(wěn)健性、結(jié)果的準(zhǔn)確性以及公式的外推性等方面存在一定爭(zhēng)議，英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所等機(jī)構(gòu)將映射法作為相對(duì)于直接測(cè)量方法和MAUI的次優(yōu)選擇，隨著QLU-C10D和FACT-8D的出現(xiàn)及相應(yīng)積分體系的構(gòu)建，映射法的應(yīng)用在將來可能會(huì)逐漸減少。

4 討論

4.1 癌癥患者健康效用測(cè)量方法間的比較

直接測(cè)量法在癌癥領(lǐng)域有著廣泛的應(yīng)用，其信度和效度在癌癥患者中已得到驗(yàn)證。相對(duì)于RS、TTO和SG這3種方法，DCE和BWS在認(rèn)知難度方面有所降低，因此這兩種測(cè)量方法在癌癥患者健康效用測(cè)量領(lǐng)域應(yīng)用逐漸增多。但總體而言，直接測(cè)量方法依然存在操作復(fù)雜、成本較高以及對(duì)受試者的認(rèn)知要求較高等問題，故較少直接用于癌癥患者健康效用的測(cè)量，多用于量表的效用積分體系的構(gòu)建及方法學(xué)之間的比較研究。

MAUI是當(dāng)前癌癥患者健康效用測(cè)量的首選方法。普適性健康效用量表在大多數(shù)癌癥患者健康效用測(cè)量的研究中已顯示出合理的可靠性、信度和效度，其中EQ-5D和SF-6D應(yīng)用較多。由于同一工具在不同癌癥類型和階段中表現(xiàn)不同且不同工具在同一癌癥人群中的表現(xiàn)也存在差異，所以癌癥患者應(yīng)結(jié)合各量表特點(diǎn)選擇適合的測(cè)量工具。在中國，健康效用測(cè)量與健康效用積分體系構(gòu)建這一領(lǐng)域研究起步相對(duì)較晚，在癌癥領(lǐng)域的相關(guān)研究與應(yīng)用也較少，目前僅有3L、5L及SF-6Dv2擁有基于中國一般人群的健康效用積分體系。

普適性效用量表的維度和水平較為簡(jiǎn)潔，并非針對(duì)癌癥患者開發(fā)，缺乏識(shí)別和區(qū)分癌癥相關(guān)癥狀的能力。例如癌癥患者更重視睡眠、疲勞、認(rèn)知功能和社會(huì)支持等因素，但普適性健康效用量表并沒有涵蓋[41]，因此臨床醫(yī)生和研究人員通常傾向于選擇對(duì)患者干預(yù)措施的效果更為敏感的疾病特異性效用量表[33]，方便測(cè)量和收集癌癥患者的相關(guān)癥狀、副作用以及功能和生活質(zhì)量等方面的信息。但目前可用于測(cè)量癌癥患者健康效用的疾病特異性量表的研發(fā)和基于本國人群效用積分體系的建立仍處于起步階段。

4.2 兒童癌癥患者健康效用測(cè)量現(xiàn)狀

兒童癌癥在兒童常見死因中占據(jù)高位[42―43]。兒童癌癥雖然預(yù)后通常比成人好但副作用帶來的長期影響也較大，可能會(huì)對(duì)兒童、家庭甚至社會(huì)產(chǎn)生持續(xù)影響。若能對(duì)兒童癌癥患者的健康效用進(jìn)行準(zhǔn)確測(cè)量，可為臨床治療方式選擇提供參考。目前健康效用測(cè)量工具在兒童癌癥中已有一定的驗(yàn)證和應(yīng)用。Chen等[44]匯總了兒童癌癥患者、幸存者以及一般人群的健康效用測(cè)量方面的研究，結(jié)果顯示該領(lǐng)域較多使用HUI2和HUI3，測(cè)得的健康效用由高到低分別為一般人群、幸存者和兒童癌癥患者，其中有腦部腫瘤的兒童患者測(cè)得健康效用最低?？傮w而言，可用于兒童癌癥患者的健康效用測(cè)量工具仍較少，一些研究直接使用各量表成人版本進(jìn)行測(cè)量，但大多數(shù)兒童和青少年缺乏充分理解量表中條目內(nèi)容的能力，可能會(huì)導(dǎo)致其測(cè)量結(jié)果存在偏差，應(yīng)盡量開發(fā)、完善兒童癌癥患者健康效用的測(cè)量工具。

4.3 癌癥患者健康效用測(cè)量工具代理版本的開發(fā)、完善及應(yīng)用

考慮到癌癥患者中較多為重癥甚至是瀕臨死亡的患者，可能不再愿意或無法回答問卷；其次對(duì)于兒童患者而言，表達(dá)能力和理解能力有限，自填版量表對(duì)于兒童而言可能存在一定難度?；谝陨蟽牲c(diǎn)，癌癥領(lǐng)域的研究者對(duì)測(cè)量工具代理版本的開發(fā)和完善較為關(guān)注。目前已有一些測(cè)量工具的代理版本在癌癥患者中應(yīng)用。Zhou等[45]利用3LY和5LY分別對(duì)兒童血液系統(tǒng)惡性腫瘤患兒和照顧者同時(shí)進(jìn)行測(cè)量，結(jié)果表明二者具有良好的一致性和重測(cè)信度；Takura等[46]同樣證明了代理版本在晚期肺癌患者中具有可行性。但代理版本和自填版本在癌癥患者中測(cè)得的效用值存在一定差異，大多研究表明利用自填版量表獲得的效用低于代理版本[44，47]。

4.4 癌癥患者健康效用測(cè)量工具附加維度的開發(fā)

附加維度是指為提高量表測(cè)量的準(zhǔn)確程度在原有量表的維度基礎(chǔ)上新增加針對(duì)某種疾病人群或某種狀況的維度[48]。這一方法在EQ-5D中已經(jīng)存在相關(guān)研究。2005年，Hoeymans等[49]首次在EQ-5D中加入認(rèn)知維度，結(jié)果顯示，加入認(rèn)知維度后可提高內(nèi)容效度和不同人口學(xué)特征人群的區(qū)分度。后續(xù)研究中，3L和5L的附加維度主要集中在視覺、聽覺、睡眠、疲勞、自信、認(rèn)知、呼吸等方面，其中睡眠和疲勞等與癌癥患者關(guān)系密切。附加維度同樣可用于疾病特異性效用量表來填補(bǔ)描述系統(tǒng)中針對(duì)特定癌癥部位和新型治療方法的空白。附加維度既能保留原量表已得到驗(yàn)證的維度，又能提高在特定領(lǐng)域的敏感性，因此可以進(jìn)一步探討其在癌癥患者健康效用測(cè)量的研究中的應(yīng)用。

5 結(jié)語

健康效用測(cè)量作為CUA過程中至關(guān)重要的一環(huán)，其測(cè)量方法受到學(xué)者們的廣泛關(guān)注。本文重點(diǎn)對(duì)癌癥領(lǐng)域健康效用測(cè)量方法進(jìn)行系統(tǒng)介紹并對(duì)其在癌癥患者中的應(yīng)用進(jìn)行評(píng)述。盡管MAUI是當(dāng)前癌癥患者健康效用測(cè)量的主要方法，但普適性健康效用量表對(duì)不同癌癥的敏感性和區(qū)分度較低，疾病特異性效用量表目前仍處于起步階段。因此，如何選擇癌癥領(lǐng)域HTA健康效用測(cè)量工具成為研究設(shè)計(jì)中的重要環(huán)節(jié)。我國在癌癥領(lǐng)域的健康效用測(cè)量相關(guān)研究開展較晚，今后的研究中應(yīng)盡快研制符合我國人群語言習(xí)慣和文化背景的癌癥健康效用量表以及構(gòu)建其健康效用積分體系，進(jìn)而推動(dòng)我國健康效用研究乃至HTA領(lǐng)域的進(jìn)一步發(fā)展。