常興

我出生于20世紀(jì)70年代。那時(shí)，蘋(píng)果公司剛推出了第一代產(chǎn)品Apple?1;基因治療的概念剛剛被提出。在過(guò)去的幾十年時(shí)間里，因?yàn)榛蚓庉嫾夹g(shù)取得了快速的發(fā)展，其他傳遞或修復(fù)基因的方法激增，所以允許研究人員對(duì)基因組進(jìn)行更加精確的“剪切和粘貼”，就像初學(xué)電腦時(shí)試著按“Ctrl+x”和“Ctrl+v”一樣，我們手里握著的是基因組的“鼠標(biāo)”和“鍵盤(pán)”。

現(xiàn)在我常常聽(tīng)到學(xué)生說(shuō)“生化環(huán)材是四大天坑專業(yè)”，覺(jué)得這些專業(yè)“一掉進(jìn)去就難以爬出來(lái)”。實(shí)際上，在我那個(gè)年代，即使是北大生物學(xué)專業(yè)畢業(yè)的學(xué)生，在國(guó)內(nèi)也沒(méi)有太多合適的崗位。

于是我遠(yuǎn)赴美國(guó)進(jìn)修，在那里，我感受到了國(guó)內(nèi)外科研條件以及人們思維方式、學(xué)習(xí)方式的迥異。出國(guó)后的第一堂課，老師就把講義都打印出來(lái)讓有需要的同學(xué)取用，而不是讓我們花時(shí)間在記筆記上。

這一段在國(guó)外求學(xué)的經(jīng)歷讓我的視野變得更加開(kāi)闊，也讓我與后來(lái)的工作結(jié)下了不解之緣。當(dāng)時(shí)參與的公益項(xiàng)目之一是面對(duì)面為杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）患者提供協(xié)助。DMD是最常見(jiàn)的致死性遺傳病之一，大約每3500—5000個(gè)新生男性中會(huì)出現(xiàn)一個(gè)DMD患者。患者在3—5歲時(shí)開(kāi)始表現(xiàn)出步態(tài)、跑跳的異常，并出現(xiàn)進(jìn)行性肌肉萎縮癥狀，不經(jīng)干預(yù)的話，到20多歲就會(huì)去世。

在人們的印象中，科研人員容易紙上談兵，絕大多數(shù)做科研的人根本沒(méi)有見(jiàn)過(guò)自己研究方向的病人。直到你真的接觸這些病人時(shí)，才能理解自己做的事情到底有多重要?；貒?guó)后，我和團(tuán)隊(duì)受到免疫細(xì)胞發(fā)育機(jī)制的啟發(fā)，開(kāi)發(fā)了新的研究和基因治療工具。我們已證實(shí)，利用我們自主研發(fā)的AID堿基編輯器，能夠分別在病人來(lái)源的iPSC（誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞）和小鼠模型中治療DMD。論文和相關(guān)實(shí)驗(yàn)結(jié)果發(fā)表后不久，我的郵箱里涌進(jìn)了非常多國(guó)內(nèi)患者家長(zhǎng)的郵件，他們很快關(guān)注到了我們的研究進(jìn)展，喜悅地表示我們的研究為DMD等罕見(jiàn)病的治療帶來(lái)了希望。

基因治療雖然聽(tīng)起來(lái)離大眾很遙遠(yuǎn)，但它能從源頭上治療疾病。隨著這種治療方法的應(yīng)用和推廣，人類(lèi)的壽命也會(huì)越來(lái)越長(zhǎng)。

也許就在能預(yù)見(jiàn)的時(shí)間里，人類(lèi)可以輕松地到100歲。而在延長(zhǎng)的人生尺度里，風(fēng)險(xiǎn)和挑戰(zhàn)勢(shì)必會(huì)增加，但就像當(dāng)時(shí)什么都看著新鮮的“70后”，能夠成為第一批接觸計(jì)算機(jī)、基因治療的人;年輕的你們也會(huì)成為第一批掌握人工智能甚至更新鮮事物的人。只要你們擁有持續(xù)的好奇心和學(xué)習(xí)力，你們可以隨時(shí)開(kāi)始學(xué)習(xí)想學(xué)習(xí)的技能，做想做的事。

整理：心 寶 夏 堇