近日，百濟神州（688235）召開電話會議，公司管理層就近期業(yè)務(wù)進(jìn)展與參會投資機構(gòu)進(jìn)行溝通，并就參會人員相關(guān)問題進(jìn)行回復(fù)。

基本情況與業(yè)務(wù)進(jìn)展

首先，是公司總裁、首席運營官吳曉濱介紹公司基本情況與近期業(yè)務(wù)進(jìn)展：

（1）2024年半年度公司產(chǎn)品收入為119.08億元，較上年同比上升77.8%；

（2）2024年半年度，百悅澤全球銷售額總計80.18億元，同比增長122.0%，在血液腫瘤領(lǐng)域進(jìn)一步鞏固領(lǐng)導(dǎo)地位；

（3）2024年半年度，百澤安的銷售額總計21.91億元，同比增長19.4%；

（4）憑借百澤安和百悅澤的成功，我們持續(xù)夯實公司在中國腫瘤藥物市場的領(lǐng)先地位；

（5）公司位于美國新澤西州霍普韋爾普林斯頓西部創(chuàng)新園區(qū)的全新生物藥生產(chǎn)基地和臨床研發(fā)中心已正式啟用，該基地?fù)碛姓嫉丶s3.7萬平方米的專屬生產(chǎn)空間。廣州大分子生物藥生產(chǎn)基地目前總產(chǎn)能已達(dá)6.5萬升，ADC生產(chǎn)設(shè)施和全新生物藥臨床生產(chǎn)大樓均已竣工。公司在蘇州新建的小分子創(chuàng)新藥物產(chǎn)業(yè)化基地已完工啟用，第一階段的建設(shè)新增超過5.2萬平方米，固體制劑產(chǎn)能擴大至每年10億片（粒）劑次。

研發(fā)進(jìn)展

接著，由公司高級副總裁、全球研發(fā)負(fù)責(zé)人汪來博士介紹公司研發(fā)進(jìn)展：

公司目前在大力推進(jìn)自主研發(fā)管線產(chǎn)品的全球臨床布局和進(jìn)展。在血液腫瘤領(lǐng)域，sonrotoclax（BGB-11417、BCL-2抑制劑）和靶向BTK的嵌合式降解激活化合物（CDAC）BGB-16673的關(guān)鍵研究項目穩(wěn)步推進(jìn)。在實體瘤領(lǐng)域，公司正在憑借深厚的科研實力和多種技術(shù)平臺，推進(jìn)針對肺癌、乳腺癌、胃腸癌等重點癌癥類型的潛在差異化項目。

截至目前，公司于2024年已推進(jìn)5個新分子實體進(jìn)入臨床階段，包括BGB-C354（B7H3ADC）、BGB-R046（IL-15前體藥物）、BG-68501（CDK2抑制劑）、BG-C9074（B7H4ADC）和BGB-43035（IRAK4CDAC）。

互動交流部分問答

問：請管理層介紹半年度和第二季度公司財務(wù)情況？

答：百悅澤全球收入為6.37億美元（環(huán)比增長1.49億美元或30%）。百悅澤收入占第二季度全球產(chǎn)品收入的近70%。百悅澤美國銷售強勁，收入的增長主要來自于在CLL適應(yīng)癥，以及在這一適應(yīng)癥中新增患者市場份額的繼續(xù)提升。盡管今年年初國家醫(yī)保目錄價格下調(diào)，百澤安第二季度收入為1.58億美元，環(huán)比仍增長9%，同比增長6%。我們已在PD-1領(lǐng)域取得領(lǐng)先的市場份額，在中國獲批13項適應(yīng)癥，其中11項已納入國家醫(yī)保目錄。

2024年第二季度毛利占全球產(chǎn)品收入的85%；相比較，去年同期為83%。毛利率增長主要是由于與產(chǎn)品組合中的其他產(chǎn)品相比，百悅澤在全球銷售中占比更高。

2024年第二季度，GAAP經(jīng)營虧損同比下降66%。而按經(jīng)調(diào)整數(shù)據(jù)計算，公司已實現(xiàn)盈利，經(jīng)調(diào)整經(jīng)營利潤達(dá)4，800萬美元。GAAP經(jīng)營虧損下降和經(jīng)調(diào)整經(jīng)營利潤轉(zhuǎn)正是公司關(guān)鍵戰(zhàn)略目標(biāo)，該目標(biāo)的達(dá)成是公司付出巨大努力推動增長并審慎投入的結(jié)果。

在截至2024年6月30日止的季度中，GAAP凈虧損與去年同期相比有所改善，主要因為產(chǎn)品收入增長和費用管理舉措提升了經(jīng)營杠桿效益。

截至2024年6月30日，公司的現(xiàn)金和現(xiàn)金等價物為26億美元。

問：請管理層介紹BTK全球銷售繼續(xù)保持優(yōu)勢的原因？BTK在全球的銷售放量和患者覆蓋如何？

答：2024年半年度，百悅澤全球銷售額總計80.18億元，同比增長122.0%，在血液腫瘤領(lǐng)域進(jìn)一步鞏固領(lǐng)導(dǎo)地位。

其中，美國銷售額總計59.03億元，同比增長134.4%，其中超過60%的季度環(huán)比需求增長來自于在慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）適應(yīng)癥中使用的擴大，同時該產(chǎn)品在CLL新增患者的市場份額繼續(xù)提升。在美國所有已獲批適應(yīng)癥中，百悅澤？正在逐步成為新增患者首選的布魯頓氏酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）類藥物，這突顯出了這款優(yōu)質(zhì)療法的臨床有效性和安全性數(shù)據(jù)的優(yōu)勢，同時百悅澤也是唯一一款在頭對頭試驗中對比伊布替尼取得優(yōu)效性的BTKi。歐洲銷售額總計10.57億元，同比增長231.6%，主要得益于該產(chǎn)品在所有主要市場的市場份額均有所增加，包括德國、意大利、西班牙、法國和英國。

中國銷售額總計8.73億元，同比增長30.5%，主要得益于該產(chǎn)品在已獲批適應(yīng)癥領(lǐng)域的銷售額增長。公司在中國BTK抑制劑市場的市場份額持續(xù)保持領(lǐng)導(dǎo)地位。目前，百悅澤？在中國獲批的六項適應(yīng)癥中符合納入條件的五項適應(yīng)癥已全部納入國家醫(yī)保目錄。

問：請管理層介紹百澤安在海外的注冊和商業(yè)化進(jìn)展？

答：百澤安已在美國、歐盟、英國和澳大利亞獲批用于二線治療食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）成人患者，并在歐盟和澳大利亞獲批聯(lián)合化療用于一線和單藥用于二線治療轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的三項適應(yīng)癥。公司已重獲百澤安開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的全球權(quán)利，加強公司在實體腫瘤領(lǐng)域的全球產(chǎn)品組合。

公司持續(xù)推進(jìn)百澤安的全球注冊戰(zhàn)略，目前百澤安正在接受多個國家和地區(qū)監(jiān)管機構(gòu)的審評，其中包括：在美國，F(xiàn)DA正在審評百澤安的兩項新增適應(yīng)癥上市許可申請，包括用于一線治療ESCC患者，根據(jù)《處方藥使用者付費法案》（PDUFA），F(xiàn)DA原定對該項申請做出決議的目標(biāo)時間為2024年7月。但由于臨床研究中心檢查的時間推遲，該項申請的潛在獲批時間將會延遲。同時FDA正在審評百澤安？用于一線治療胃或胃食管結(jié)合部（G/GEJ）腺癌患者。根據(jù)PDUFA，預(yù)計FDA將于2024年12月對該項申請做出決定。在歐洲，EMA正在審評百澤安的兩項新增適應(yīng)癥上市許可申請，包括用于一線治療ESCC成人患者以及用于一線治療G/GEJ腺癌患者。在日本，藥品和醫(yī)療器械管理局（PMDA）正在審評百澤安？用于一線和二線治療ESCC的上市許可申請。

公司已建立了具有差異化的全球商業(yè)化團(tuán)隊，規(guī)模超過3，700人，其中500多人分布于北美和歐洲。百悅澤在全球范圍內(nèi)的商業(yè)化成功已驗證了公司商業(yè)化團(tuán)隊的實力，百澤安的海外市場準(zhǔn)入及銷售團(tuán)隊組建工作正在順利推進(jìn)中。

問：請介紹公司BCL2抑制劑sonrotoclax（BGB-11417）的最新進(jìn)展？

答：公司正在繼續(xù)推進(jìn)sonrotoclax的四項注冊性臨床試驗，包括sonrotoclax聯(lián)合百悅澤用于一線治療CLL患者的一項全球關(guān)鍵性三期臨床試驗、用于R/R華氏巨球蛋白血癥（WM）和R/R套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）的兩項潛在全球注冊可用二期臨床試驗，以及用于R/RCLL的一項潛在中國注冊可用二期臨床試驗，目前已入組受試者超過1，000人。其中，針對R/RMCL的全球臨床試驗已完成入組，R/RWM和R/RMCL適應(yīng)癥已獲得美國FDA快速通道資格認(rèn)定。

在2024年歐洲血液學(xué)協(xié)會（EHA）年會上，公司公布了sonrotoclax與百悅澤聯(lián)用治療R/RCLL/SLL和R/RMCL的一期研究數(shù)據(jù)，展示出深度、持久的緩解和可耐受的安全性特征；以及sonrotoclax作為單藥治療R/RWM、與阿扎胞苷聯(lián)用治療TN和R/R急性髓系白血病以及與地塞米松聯(lián)用治療攜帶t（11;14）突變的R/R多發(fā)性骨髓瘤的一期研究數(shù)據(jù)結(jié)果，均取得令人鼓舞的緩解率、持久的緩解和可控的安全性特征。Sonrotoclax用于治療R/RCLL和R/RMCL的三期臨床試驗預(yù)計將于2024年第四季度或2025年第一季度入組首例受試者。