2012年2月17日,Korlym(mifepristone)獲美國(guó)FDA批準(zhǔn),用于治療患有糖尿病或葡萄糖不耐受且不能進(jìn)行手術(shù)或?qū)κ中g(shù)無(wú)應(yīng)答的成人內(nèi)源性庫(kù)欣綜合征患者。Korlym是首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)的庫(kù)欣綜合征治療藥物,它能夠通過(guò)阻斷皮質(zhì)醇與其受體的結(jié)合,抑制皮質(zhì)醇活性的發(fā)揮從而抵制皮質(zhì)醇的過(guò)量效應(yīng)。Korlym的安全性和有效性是通過(guò)包括藥理安全及藥物互作研究在內(nèi)的多項(xiàng)臨床試驗(yàn)進(jìn)行評(píng)估的,試驗(yàn)納入50名庫(kù)欣綜合征患者。結(jié)果顯示,Korlym可使患者血糖水平顯著下降,對(duì)胰島素需求減少。
庫(kù)欣綜合征是一種罕見(jiàn)的由腎上腺皮質(zhì)醇分泌過(guò)量引起的多系統(tǒng)功能紊亂綜合征,臨床表現(xiàn)為高血糖與高血壓等。Korlym常見(jiàn)不良反應(yīng):惡心、疲勞、頭痛、關(guān)節(jié)痛、肢端腫脹、眩暈以及食欲下降等。