一項研究發(fā)現(xiàn)，一種在實驗室中非常受歡迎的基因編輯療法在用于人體時可能引發(fā)免疫反應(yīng)。但目前尚無法確定這會對新基因療法造成多么嚴(yán)重的問題，相關(guān)基因療法旨在阻止缺陷基因帶來的疾病。

“最大的問題將會是：它在治療上究竟會有何影響？”美國哈佛大學(xué)和加斯林糖尿病中心干細(xì)胞生物學(xué)家、并未參加此項研究的Amy Wagers說。她表示，在大鼠中，這種基因編輯工具會引發(fā)免疫應(yīng)答，但卻仍是安全有效的。然而，沒有人知道對人來說會發(fā)生什么。“這需要研究。”她說。

CRISPR-Cas9系統(tǒng)，這個被當(dāng)作修飾DNA的“基因剪刀”，通常來源于金黃色葡萄球菌或膿鏈球菌。“很多人在到達成年時都接觸過這兩種病菌，他們的身體可能會記住這兩種病菌，并由此在重新接觸這些病菌后對其產(chǎn)生免疫反應(yīng)。”斯坦福大學(xué)帶領(lǐng)這一研究的兒科學(xué)家和干細(xì)胞生物學(xué)家Matt Porteus說。相關(guān)成果近日發(fā)表于預(yù)印本服務(wù)器bioRxiv上。

先前的暴露可能會讓基因編輯無效，因為身體很快就會清除所有的CRISPR-Cas9蛋白?；蛘吒愀獾氖?，它可能使在這一領(lǐng)域已經(jīng)存在了10多年的“脫軌”現(xiàn)象變成一場免疫風(fēng)暴，相關(guān)問題已經(jīng)在1999年導(dǎo)致一名年輕的基因療法患者Jesse Gelsinger死亡。

自從2013年相關(guān)研究成果呈現(xiàn)井噴之后，這種經(jīng)過病毒編輯而來的基因工具已經(jīng)被生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域備受推崇?！拔覀冊诜窒硭腥藢﹂_展Cas9基因編輯的興奮，但我們同時要吸取基因療法中得到的教訓(xùn)，而不是忽略發(fā)生問題的可能性。”Porteus說，“我們所有人都在考慮開展基于Cas9的基因療法，所以應(yīng)該認(rèn)真地考慮這一潛在問題?！?/p>