美國FDA于2018年12月21日批準(zhǔn)Stemline治療公司(Stemline Therapeutics)的一種新藥物Elzonris(tagraxofusp-erzs)用于治療母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞腫瘤(blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm，BPDCN)，適用于成人及年齡在2歲以上的兒童患者。

BPDCN是一種比較罕見的侵襲性骨髓及血液疾病，可影響人體多個(gè)器官，包括淋巴結(jié)和皮膚。該病通常以白血病的形式出現(xiàn)，或者最終會(huì)演化成急性白血病。該疾病多發(fā)于年齡在60歲及以上的人群，男性發(fā)病率高于女性。

Elzonris的有效性經(jīng)1項(xiàng)單臂雙隊(duì)列臨床試驗(yàn)得到驗(yàn)證。第一隊(duì)列臨床試驗(yàn)有13名初治BPDCN患者參與，其中7人(54%)治療后得到完全緩解(CR)或者得到完全緩解但仍有皮膚方面的異常(并非本病活躍的癥狀，CRc)。第二隊(duì)列臨床試驗(yàn)有15名復(fù)發(fā)性或頑固性BPDCN患者參與，其中1人治療后得到完全緩解(CR)，另有1人的結(jié)果為CRc。

在臨床試驗(yàn)中Elzonris常見的毒副作用有毛細(xì)血管滲漏綜合征(capillary leak syndrome)、惡心、疲勞、四肢水腫、發(fā)熱、寒戰(zhàn)、體重增加等。常見的醫(yī)學(xué)檢驗(yàn)方面的異常包括淋巴細(xì)胞、白蛋白、血小板、血紅蛋白及血鈣水平下降，血糖及肝酶(ALT和AST)水平升高。醫(yī)生需密切留意用藥患者肝酶水平的變化及可能出現(xiàn)的輸注反應(yīng)。孕婦或哺乳期性女性禁用，因?yàn)镋lzonris會(huì)對胎兒或者新生兒造成損害。

Elzonris的說明書含有加黑杠的警告，提示醫(yī)生和患者本品的毒副作用之一毛細(xì)血管滲漏綜合征可能會(huì)引起患者死亡。

FDA同時(shí)還授予Elzonris優(yōu)先評審(Priority Review)、突破性療法認(rèn)證(Breakthrough Therapy designation)及孤兒藥地位。