羅 娟，任晉生，羅興洪*

(1 《中國(guó)食品藥品監(jiān)管》雜志社有限公司，北京 100082；2 江蘇先聲藥業(yè)有限公司 轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)與創(chuàng)新藥物國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室，南京 210042)

長(zhǎng)期以來(lái)，新藥研發(fā)存在著基礎(chǔ)研究、產(chǎn)業(yè)化和臨床應(yīng)用脫節(jié)的問(wèn)題，研究成果從實(shí)驗(yàn)室到臨床轉(zhuǎn)化不暢。近年，提出轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)概念，旨在將藥學(xué)研究、工業(yè)化生產(chǎn)和臨床應(yīng)用緊密聯(lián)系起來(lái)，實(shí)現(xiàn)三者之間的互相轉(zhuǎn)化。

1 轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的發(fā)展歷程

1.1 萌芽期

與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)相關(guān)的概念最早出現(xiàn)于1966年美國(guó)《生物科學(xué)》雜志，McKinney等[1]用Bench to Bedside(試驗(yàn)室到床邊)來(lái)闡述藥物開(kāi)發(fā)需要基礎(chǔ)研究和臨床研究之間的溝通交流。與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)內(nèi)涵密切相關(guān)的術(shù)語(yǔ)最早源自《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》于1968年5月發(fā)表的 Phagocytes and the “bench-bedside interface”(吞噬細(xì)胞與實(shí)驗(yàn)室-臨床界面)[2-3]，這篇文章通過(guò)醫(yī)學(xué)案例揭示了基礎(chǔ)研究和臨床研究相結(jié)合的重要性，認(rèn)為二者結(jié)合可以為研究者提供新的思路和方法，從而促進(jìn)“實(shí)驗(yàn)室和臨床之間的轉(zhuǎn)化”。1969年，Weiss提出由于存在“生物界與知識(shí)的隔閡”，從而造成“目前生物學(xué)許多重大問(wèn)題的解決還不如50年前”[4]。美國(guó)科學(xué)家 Wolf 于1974年在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》第一次闡述了“bench to bedside”(試驗(yàn)室到臨床)，他認(rèn)為“科學(xué)家應(yīng)該盡快將實(shí)驗(yàn)室的研究成果轉(zhuǎn)化成臨床運(yùn)用，臨床醫(yī)生和實(shí)驗(yàn)室之間要加強(qiáng)信息交流，要盡快將科技成果從實(shí)驗(yàn)室轉(zhuǎn)化到臨床(bench to bedside)”[5]，從而奠定了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的理論基礎(chǔ)。1985年，Gold等[6]論述了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的重要性，使之獲得更廣泛的認(rèn)可。

1.2 發(fā)展期

雖然轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)在20世紀(jì)60～70年代已經(jīng)萌芽，但由于受當(dāng)時(shí)科研人員的認(rèn)知和醫(yī)藥技術(shù)水平的限制，隨后10多年并沒(méi)有引起足夠的重視，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究沒(méi)有實(shí)質(zhì)發(fā)展。直到20世紀(jì)90年代初，《科學(xué)》(Science)雜志發(fā)表“從實(shí)驗(yàn)室到病床”的觀念，并提出從實(shí)驗(yàn)室研究到臨床應(yīng)用的方法[7]。1993年，Mulshine等[8]首次在《癌癥》(Cancer)雜志提出轉(zhuǎn)化研究(translational research)的概念，認(rèn)為通過(guò)轉(zhuǎn)化研究，分子生物學(xué)可以較大改善癌癥的預(yù)防和治療策略。1994年，美國(guó)Rochester大學(xué)醫(yī)學(xué)院的Morrow等[9]在《癌癥》雜志上提出轉(zhuǎn)化科學(xué)的概念，在全球第一次提出轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究是一種科學(xué)研究，并得到業(yè)界認(rèn)同。

意大利Geraghty教授[10]于1996年在《柳葉刀》(Lancet)雜志上提出轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)(translational medicine)不僅要從實(shí)驗(yàn)室到臨床，而且還要從臨床病床邊再回到實(shí)驗(yàn)室，也就是“Bench to Bedside to Bench”。從此，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的概念開(kāi)始在全世界流行。隨后，出現(xiàn)了知識(shí)轉(zhuǎn)移[11]、實(shí)驗(yàn)室到病床(B2B)[12]等概念，進(jìn)一步對(duì)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)進(jìn)行了補(bǔ)充和詮釋，強(qiáng)調(diào)研究人員應(yīng)將科研成果轉(zhuǎn)化并應(yīng)用于臨床。

1.3 轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的成熟期

進(jìn)入21世紀(jì)后，醫(yī)藥界對(duì)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的理論、應(yīng)用、內(nèi)涵和外延進(jìn)行了深入探討，各國(guó)政府對(duì)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)越來(lái)越重視，促進(jìn)了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的成熟發(fā)展。2002年，F(xiàn)ontanarosa等[13]對(duì)轉(zhuǎn)化研究進(jìn)行了論述：轉(zhuǎn)化研究是把基礎(chǔ)研究產(chǎn)生的新知識(shí)、新機(jī)制和新技術(shù)，轉(zhuǎn)化為預(yù)防、診斷和治療的新藥物、新設(shè)備和新方法。2003年，McGlynn等[14]認(rèn)為：轉(zhuǎn)化研究是把醫(yī)學(xué)界的基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化為生產(chǎn)力的過(guò)程，也就是把一些新的研究成果轉(zhuǎn)化成臨床和公共衛(wèi)生服務(wù)的過(guò)程；而藥學(xué)界在這一過(guò)程中就是盡快開(kāi)發(fā)出新藥，這是醫(yī)學(xué)界研究的起點(diǎn)。

2003年，美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的 Zerhouni[15]在《科學(xué)》雜志上第一次全面闡述了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)是將基礎(chǔ)研究的成果轉(zhuǎn)化為有效的臨床治療手段，強(qiáng)調(diào)從實(shí)驗(yàn)室到病床旁的連接，通常稱之為“從實(shí)驗(yàn)室到病床”(Bench to Bedside)。

Sung等[16]認(rèn)為轉(zhuǎn)化研究是一種單通道的研究過(guò)程，即從基礎(chǔ)的生物醫(yī)學(xué)研究向人類試驗(yàn)轉(zhuǎn)化，進(jìn)而向臨床科學(xué)知識(shí)轉(zhuǎn)化，最后轉(zhuǎn)化為臨床實(shí)踐和衛(wèi)生決策。而Marincola[17]則認(rèn)為轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)是“從實(shí)驗(yàn)室到病房”并“從病房回到實(shí)驗(yàn)室”的雙向通道，即將生物醫(yī)學(xué)的基礎(chǔ)研究成果轉(zhuǎn)化成臨床診療用的技術(shù)和產(chǎn)品，并將臨床醫(yī)療的實(shí)際情況反饋給實(shí)驗(yàn)室，進(jìn)一步開(kāi)展新的研究。這種雙通道研究理論使轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)逐步成熟起來(lái)。

2008年，Plebani教授[18]認(rèn)為由于分子生物組學(xué)的快速發(fā)展，知識(shí)轉(zhuǎn)化、轉(zhuǎn)化研究和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)等可以互相替代的醫(yī)學(xué)新概念產(chǎn)生。隨著分子生物學(xué)和人類基因組計(jì)劃的發(fā)展，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)打通了基礎(chǔ)研究、藥物開(kāi)發(fā)和臨床診療之間的障礙，使基礎(chǔ)研究與臨床運(yùn)用之間的雙向循環(huán)成為可能，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)因而起到了實(shí)驗(yàn)室和臨床診療之間的橋梁和紐帶作用[19-20]。

以前的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究不涉及公共衛(wèi)生事業(yè)，2010年 Rubio等[21]首次提出轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的內(nèi)容應(yīng)擴(kuò)大到公共衛(wèi)生防疫領(lǐng)域。2011年，我國(guó)學(xué)者蔡紅兵等[22]也提出，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的內(nèi)涵還應(yīng)推廣到將基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究成果應(yīng)用到社區(qū)醫(yī)療保健和公共衛(wèi)生防疫工作中去。中國(guó)工程院院士樊代明[23]認(rèn)為，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究是從臨床和預(yù)防出發(fā)，縮短基礎(chǔ)研究到臨床和公共衛(wèi)生應(yīng)用的時(shí)間差，使新技術(shù)盡快轉(zhuǎn)化為低成本、高科技含量的適宜技術(shù)。

1.4 圖書(shū)情報(bào)和編輯出版在全球興起[24]

隨著轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的發(fā)展，一些專業(yè)的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)刊物相繼誕生。2003年，《轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)雜志》(Journal of Translational Medicine)在美國(guó)創(chuàng)刊；《美國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)會(huì)志》(JAMA) 新推出了“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究”欄目。2008年，《臨床和轉(zhuǎn)化科學(xué)》(Clinical and Translational Science)創(chuàng)刊；2009年，《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》(Science Translational Medicine)和《美國(guó)轉(zhuǎn)化研究雜志》(American Journal of Translational Research )先后問(wèn)世，代表著這一新興學(xué)科的逐漸成熟和發(fā)展。進(jìn)入21世紀(jì)后，有關(guān)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的研究越來(lái)越多，發(fā)表的相關(guān)論文也急劇增加，1999年發(fā)表在 Pubmed 生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)庫(kù)上的論文僅有27篇，但到2009年相關(guān)的論文增加到1801篇；2012年，有關(guān)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的論文更是猛增到4378篇[25]。

隨著轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的深入開(kāi)展，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的內(nèi)涵和外延進(jìn)一步規(guī)范。2010年，美國(guó)國(guó)立醫(yī)學(xué)圖書(shū)館推出“轉(zhuǎn)化研究”的主題詞。該醫(yī)學(xué)主題詞被正式定義為：把實(shí)驗(yàn)室研究和臨床前研究的科學(xué)轉(zhuǎn)化為開(kāi)展臨床試驗(yàn)和人類研究的應(yīng)用，以提高最佳臨床實(shí)踐的水平[26]。2012年，美國(guó)國(guó)立醫(yī)學(xué)圖書(shū)館又把這一詞更改為“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究”, 同時(shí)把“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”、“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究”、 “知識(shí)轉(zhuǎn)化”、 “轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)科學(xué)”和“轉(zhuǎn)化研究”等概念都列入該主題詞的入口詞(同義詞)，使轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的入口詞增至 20 個(gè)。轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)關(guān)鍵詞的快速變化，從一個(gè)側(cè)面反映了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)已成為全球研究的熱點(diǎn)。

2 轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的概念

2.1 轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的目的

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的主要目是為了打破基礎(chǔ)研究與藥物開(kāi)發(fā)、產(chǎn)業(yè)化以及臨床運(yùn)用之間的屏障，在其間建立成雙向聯(lián)系。把基礎(chǔ)研究獲得的成果快速轉(zhuǎn)化為可用于臨床治療的新產(chǎn)品和新方法，并通過(guò)對(duì)臨床上疾病的進(jìn)程和特性的觀察，根據(jù)臨床需求，提出用藥和衛(wèi)生保健的需求，反饋給實(shí)驗(yàn)室，指導(dǎo)基礎(chǔ)研究和新藥的開(kāi)發(fā)。

2.2 對(duì)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的重新定義

雖然有眾多的學(xué)者和機(jī)構(gòu)對(duì)“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”進(jìn)行了探討和定義，但是隨著研究的深入開(kāi)展，其內(nèi)涵和外延不斷變化，因此，其定義一直不能確定。2014年在德國(guó)柏林召開(kāi)的《Translate! 2014》國(guó)際會(huì)議認(rèn)為：轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)是一種具有確定和具體的臨床可行性的創(chuàng)新行為，具有積極主動(dòng)地達(dá)成最終實(shí)踐目標(biāo)的特點(diǎn)；轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)強(qiáng)調(diào)超越科學(xué)及醫(yī)學(xué)的傳統(tǒng)概念，只有樹(shù)立以臨床應(yīng)用為本的觀念，才是該領(lǐng)域成功的關(guān)鍵所在[26]。嚴(yán)格意義上講，這不是一種定義，而只是轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)內(nèi)涵的一種表述。

《大英百科全書(shū)》(2014年版)將轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)定義為[27]：轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)，又名轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)科學(xué)、前臨床研究、循證研究或針對(duì)疾病的研究，其研究目標(biāo)是通過(guò)已有的新發(fā)現(xiàn)與人類疾病的相關(guān)性來(lái)改善人類健康和延長(zhǎng)壽命。

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)又稱轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究、轉(zhuǎn)化研究、轉(zhuǎn)化科學(xué)， 或者稱為從實(shí)驗(yàn)室到臨床，強(qiáng)調(diào)以科技成果轉(zhuǎn)化與應(yīng)用為中心的理念[28]。通過(guò)對(duì)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展的回顧，結(jié)合目前轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的研究，筆者認(rèn)為：轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)(translational medicine)是藥學(xué)研究與醫(yī)學(xué)研究之間的聯(lián)系科學(xué)，是研究將基礎(chǔ)研究盡快轉(zhuǎn)化成臨床醫(yī)療，同時(shí)根據(jù)臨床應(yīng)用的需求提出反饋性、前瞻性的基礎(chǔ)研究方向，用以指導(dǎo)基礎(chǔ)研究和開(kāi)發(fā)研究，從而實(shí)現(xiàn)由實(shí)驗(yàn)室到臨床研究之間的相互轉(zhuǎn)化，讓科技成果盡快轉(zhuǎn)化成生產(chǎn)力，并為臨床患者的預(yù)防、診斷、治療及預(yù)后評(píng)估提供幫助。

3 轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)的建立

自2000年以來(lái)，西方發(fā)達(dá)國(guó)家投入大量經(jīng)費(fèi)用于轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的研究，在大學(xué)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)和醫(yī)藥企業(yè)陸續(xù)成立了一些相互相協(xié)作的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心，核心研究領(lǐng)域?yàn)椋孩?探索科學(xué)研究思路；② 組建從事新興發(fā)展的醫(yī)學(xué)研究團(tuán)隊(duì)；③ 對(duì)臨床研究進(jìn)行重新設(shè)計(jì)[29-30]。

3.1 美國(guó)成立轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)基金支持轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究

NIH 于2006年設(shè)立轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)基金，每年投入 2～5億美元支持轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心的發(fā)展，其經(jīng)費(fèi)主要用于支持基因治療、生物標(biāo)志物、組織工程技術(shù)、干細(xì)胞治療、癌癥防治等轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的研究。截至目前，有60多家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心獲得過(guò)此項(xiàng)基金的支持。2011年12月，奧巴馬總統(tǒng)簽署了“成立國(guó)立轉(zhuǎn)化科學(xué)促進(jìn)中心”的新法令，由轉(zhuǎn)化科學(xué)促進(jìn)中心負(fù)責(zé)美國(guó)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)資金的管理，2012年資助轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的經(jīng)費(fèi)預(yù)算為4.88億美元[31]。

3.2 英國(guó)成立轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)委員會(huì)

2007 年，英國(guó)成立了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)委員會(huì)，下設(shè)生物醫(yī)學(xué)研究中心，負(fù)責(zé)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的研究和管理工作，并設(shè)有基金資助英國(guó)的轉(zhuǎn)化研究課題[30]。在政府的帶動(dòng)下，一些醫(yī)藥企業(yè)也先后開(kāi)展了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的研究。2006年，惠氏制藥在蘇格蘭政府的支持下，投資近5000萬(wàn)英鎊，成立了世界上第一個(gè)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)合作研究中心，主要從事用于診斷及監(jiān)測(cè)人類疾病的生物標(biāo)志物研究[31]。隨之，美國(guó)強(qiáng)生公司、默沙東制藥有限公司、輝瑞制藥有限公司等跨國(guó)公司也先后成立了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心。

3.3 我國(guó)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)建設(shè)概況

我國(guó)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究雖然起步較晚，但無(wú)論是從機(jī)構(gòu)設(shè)立還是研究工作的開(kāi)展來(lái)看，發(fā)展都非常迅速。在中國(guó)最早從事轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究工作的是阿斯利康制藥有限公司，該公司于2006年5月宣布投資1億美元，從事中國(guó)人基因的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究[32]。2007年，北京協(xié)和醫(yī)院在國(guó)內(nèi)召開(kāi)了第一屆國(guó)際轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)大會(huì)，2008年又召開(kāi)了第二屆國(guó)際轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)大會(huì)，2009 年上海召開(kāi) “轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的理論與實(shí)踐探討”的會(huì)議，2010 年在杭州也召開(kāi)相關(guān)會(huì)議。

在2011年7月3日上海交大中國(guó)醫(yī)院發(fā)展研究院成立會(huì)議上，衛(wèi)生部部長(zhǎng)陳竺透露，我國(guó)目標(biāo)是建立100家引領(lǐng)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的國(guó)家級(jí)醫(yī)學(xué)中心[33]。2007年11 月上海交通大學(xué)在中國(guó)率先建立了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心；2009 年中南大學(xué)湘雅醫(yī)學(xué)院成立湘雅轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心，上海兒童醫(yī)學(xué)中心成立了兒科轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究所。2009年，中國(guó)科學(xué)院系統(tǒng)開(kāi)始建立轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心，中國(guó)科學(xué)院深圳先進(jìn)技術(shù)研究院成立了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究與發(fā)展中心。隨后，上海生命科學(xué)院成立糖尿病相關(guān)的轉(zhuǎn)化型研究中心，中國(guó)科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院也成立轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心。2010年9月，協(xié)和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心在北京成立。2011年開(kāi)始，國(guó)內(nèi)的醫(yī)藥企業(yè)開(kāi)始成立轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究機(jī)構(gòu)。2012年，國(guó)家科技部和國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)聯(lián)合啟動(dòng)國(guó)家臨床醫(yī)學(xué)研究中心的申報(bào)，并于2013年批準(zhǔn)成立13家臨床醫(yī)學(xué)研究中心，主要支持癌癥、腎病、心腦血管疾病、神經(jīng)免疫、呼吸系統(tǒng)等領(lǐng)域的研究[34]。2015年，國(guó)家科技部又批準(zhǔn)江蘇先聲藥業(yè)有限公司成立“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)與創(chuàng)新藥物國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室”，這是我國(guó)第一家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)方面的國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室，建設(shè)基因測(cè)序平臺(tái)、伴隨診斷平臺(tái)、生物信息學(xué)平臺(tái)，主要從事抗腫瘤、心腦血管和神經(jīng)免疫方面的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)與創(chuàng)新藥物研究。

4 轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的任務(wù)

美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院于2012年提出了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的四大任務(wù)[35]：① 加速技術(shù)發(fā)現(xiàn)；② 推動(dòng)轉(zhuǎn)化科學(xué)；③ 加強(qiáng)衛(wèi)生保健決策的循證基礎(chǔ)；④ 鼓勵(lì)新的研究和新的觀念。

參考美國(guó)這一提法，結(jié)合已有研究，筆者認(rèn)為轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)具有五大任務(wù)： ① 加速由發(fā)現(xiàn)向?qū)崿F(xiàn)轉(zhuǎn)化。即將一些實(shí)驗(yàn)室的科研成果，轉(zhuǎn)化成有臨床應(yīng)用價(jià)值的產(chǎn)品、儀器或設(shè)備，包括靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)、生產(chǎn)工藝研究、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)研究、藥效學(xué)研究、安全性評(píng)價(jià)、臨床研究、藥品注冊(cè)等環(huán)節(jié)，這是由實(shí)驗(yàn)室走向工廠的過(guò)程。② 促進(jìn)產(chǎn)業(yè)化。獲得藥品新藥證書(shū)和注冊(cè)批件后，通過(guò)GMP認(rèn)證等，實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化，即由實(shí)驗(yàn)室走向工業(yè)化大生產(chǎn)。③ 加速科研成果運(yùn)用于臨床。將產(chǎn)品、技術(shù)運(yùn)用于臨床，這是科技成果從工廠走向臨床的過(guò)程。這一過(guò)程，需要藥品和醫(yī)療器械等的招標(biāo)、定價(jià)、醫(yī)保、入院等環(huán)節(jié)。④ 促進(jìn)以臨床為導(dǎo)向的科研開(kāi)發(fā)。將臨床使用過(guò)程中發(fā)現(xiàn)的新需求反饋給實(shí)驗(yàn)室，引導(dǎo)、指導(dǎo)科研方向和技術(shù)，即醫(yī)療一線走向?qū)嶒?yàn)室的過(guò)程。例如，此次在抗擊新冠肺炎(COVID-19)的過(guò)程中，新出現(xiàn)的病毒，反饋要求迅速開(kāi)發(fā)診斷試劑盒和治療藥物，截至2020年1月28日，國(guó)家就批準(zhǔn)了6種診斷試驗(yàn)盒，并全力開(kāi)發(fā)中藥、化學(xué)藥等抗病毒藥物。⑤ 促進(jìn)公共衛(wèi)生事業(yè)的發(fā)展。將科技成果轉(zhuǎn)化和使用過(guò)程中遇到的共性問(wèn)題，反饋給公共衛(wèi)生部門(mén)，形成公共衛(wèi)生政策和醫(yī)藥政策，以適用于整個(gè)社會(huì)，提高公眾的衛(wèi)生健康水平。例如，面對(duì)抗擊新型冠狀病毒的快速傳播，全國(guó)31個(gè)省市啟動(dòng)Ⅰ級(jí)公共衛(wèi)生響應(yīng)。國(guó)家醫(yī)保局也及時(shí)提出對(duì)疑似患者和確認(rèn)患者給予全額報(bào)銷(xiāo)并可以異地診治的政策。

5 啟示

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)從1966年開(kāi)始萌芽，最初的概念是從實(shí)驗(yàn)室到臨床，又先后稱為轉(zhuǎn)化研究、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究、轉(zhuǎn)化科學(xué)，經(jīng)過(guò)幾十年的發(fā)展，直到2003年才正式確定概念。轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)不是單一的學(xué)科或技術(shù)，更多地是一種轉(zhuǎn)化的狀態(tài)，即從實(shí)驗(yàn)室到臨床(bench to bedside)、從臨床到實(shí)驗(yàn)室(beside to bench)。轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究一般可分為4個(gè)階段：研究成果向人的轉(zhuǎn)化、研究成果向患者的轉(zhuǎn)化、研究成果向患者的轉(zhuǎn)化、研究成果向醫(yī)學(xué)實(shí)踐的轉(zhuǎn)化和研究成果向人群健康的轉(zhuǎn)化[36]。新藥研發(fā)、醫(yī)療器械、醫(yī)療APP、醫(yī)學(xué)分子診斷和研究、生物樣本庫(kù)、醫(yī)療大數(shù)據(jù)等都屬于轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的范疇。轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的核心是要將基礎(chǔ)研究成果快速轉(zhuǎn)化成診斷、治療、防預(yù)的產(chǎn)品、技術(shù)和方法，并將臨床使用過(guò)程中發(fā)現(xiàn)的問(wèn)題和需求反饋給實(shí)驗(yàn)室，用以改進(jìn)現(xiàn)有的技術(shù)或開(kāi)發(fā)新的產(chǎn)品，從而實(shí)現(xiàn)整體醫(yī)療水平的提高，幫助患者解決健康問(wèn)題。但是，目前的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)概念偏向于臨床，而對(duì)于藥學(xué)研究和產(chǎn)業(yè)化這部分并沒(méi)有包含。隨著轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的深入開(kāi)展，有望進(jìn)一步延伸轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的內(nèi)涵和外延。

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)已從一種醫(yī)學(xué)概念演變成新的醫(yī)學(xué)模式，這種創(chuàng)新的科研模式日益得到全球生物醫(yī)藥界的認(rèn)可，這種新的醫(yī)學(xué)模式是將預(yù)測(cè)、預(yù)防、早期干預(yù)和個(gè)體化治療作為將來(lái)臨床醫(yī)學(xué)發(fā)展的方向。學(xué)術(shù)路徑，包括期刊論文和學(xué)術(shù)會(huì)議，是轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展最早的路徑。目前，國(guó)際上關(guān)于轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的學(xué)術(shù)期刊已有30余種。隨著轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的快速發(fā)展，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心在多個(gè)國(guó)家啟動(dòng)并快速發(fā)展。轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心是專門(mén)從事轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的研究機(jī)構(gòu)，我國(guó)成立了各種轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心、平臺(tái)100多個(gè)，并由科技部批準(zhǔn)成立了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)與創(chuàng)新藥物國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)，研究轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的理論、技術(shù)、方法、模式和實(shí)踐，目前已初顯成效，必將推動(dòng)我國(guó)醫(yī)藥衛(wèi)生事業(yè)的快速發(fā)展[37]。