鐘劍

惠州市第一人民醫(yī)院兒科，廣東惠州 516000

重型地中海貧血是患兒常見(jiàn)的疾病，臨床中長(zhǎng)期輸血治療是最經(jīng)濟(jì)有效的方法，但輸血后血紅蛋白破壞會(huì)導(dǎo)致體內(nèi)鐵代謝異常，大量鐵質(zhì)的堆積造成人體糖代謝紊亂，影響血糖水平[1-3]。既往研究表明，去鐵胺可以很好地螯合人體內(nèi)的鐵質(zhì)，減少鐵過(guò)載，但效果相對(duì)不足，且長(zhǎng)期靜脈應(yīng)用患兒依從性差[4]。去鐵酮是一種新型的螯合劑，考慮聯(lián)合去鐵胺應(yīng)用會(huì)增加臨床效果，同時(shí)，該藥物為口服片劑，可以增加患兒的依從性[5-7]?；诖耍撗芯糠奖氵x取2017年7月—2019年3月該院收治的61例患兒為研究對(duì)象，將探討去鐵酮聯(lián)合去鐵胺治療重型地中海貧血患兒的效果?，F(xiàn)報(bào)道如下。

1 資料與方法

1.1 一般資料

方便選取該院兒童治療中心收治的61例重型地中海貧血患兒的資料進(jìn)行分析，按照投擲硬幣法將其分為對(duì)照組（30例）和觀察組（31例）。對(duì)照組男12例，女18例；年齡2～10歲，平均（6.92±1.01）歲；病程1～5年，平均（2.72±0.37）年。觀察組男18例，女13例；年齡1～11歲，平均（6.78±0.39）歲；病程1～6年，平均（2.91±0.28）年。兩組患兒一般資料比較，差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（P>0.05），具有可比性。該研究取得了醫(yī)院醫(yī)學(xué)倫理委員會(huì)和患兒家屬的同意。

1.2 納入與排除標(biāo)準(zhǔn)

納入標(biāo)準(zhǔn)：①符合《諸福棠實(shí)用兒科學(xué)》中重癥地中海貧血的診斷標(biāo)準(zhǔn)[3]；②長(zhǎng)期輸血治療。

排除標(biāo)準(zhǔn)。①年齡過(guò)小，無(wú)法配合患兒；②有精神類疾病或智力障礙，無(wú)法配合者兒；③對(duì)鐵螯合劑過(guò)敏者兒；④合并感染、肝腎功能不全者兒。

1.3 方法

患兒入院后均予注射用甲磺酸去鐵胺（國(guó)藥準(zhǔn)字H20170147，0.5 g）0.5 g加入500 mL生理鹽水中靜滴，1次/d。觀察組在此基礎(chǔ)上加用去鐵酮片（國(guó)藥準(zhǔn)字H20140379，500 mg）25 mg/kg口服，3次/d。均治療10個(gè)月。

1.4 觀察指標(biāo)

比較兩組患兒的臨床療效、血清鐵蛋白和尿鐵排泄量、血糖以及不良反應(yīng)情況。臨床效果[8]：顯效為血清鐵蛋白降低＞500 ng/mL且總值低于2 000 ng/mL；有效為血清鐵蛋白降低＜500 ng/mL但＞100 ng/mL且總值也低于2 000 ng/mL；穩(wěn)定鐵過(guò)載為血清鐵蛋白持續(xù)升高但總值低于4 000 ng/mL；無(wú)效為血清鐵蛋白總值高于4 000 ng/mL?？傆行?（顯效例數(shù)+有效例數(shù)+穩(wěn)定例鐵過(guò)載數(shù)）/總例數(shù)×100.00%。血清鐵蛋白和尿鐵排泄量[9]：清晨抽取空腹靜脈血，用化學(xué)發(fā)光發(fā)測(cè)量治療前后血清鐵蛋白水平。采集24 h患兒尿液，送至檢驗(yàn)科檢測(cè)治療前后尿鐵排泄量。血糖情況[10]：清晨空腹測(cè)量治療前后患兒血糖，正常范圍為5.6～7.0 mmol/L，血糖正常率=正常血糖患兒例數(shù)/總例數(shù)×100.00%。不良反應(yīng)情況：以關(guān)節(jié)痛、心功能損害和肝功能異常等不良反應(yīng)發(fā)生率分析。不良反應(yīng)發(fā)生率=不良反應(yīng)發(fā)生例數(shù)/總例數(shù)×100.00%。

1.5 統(tǒng)計(jì)方法

采用SPSS 22.0統(tǒng)計(jì)學(xué)軟件進(jìn)行數(shù)據(jù)處理，計(jì)量資料采用（±s）表示，進(jìn)行t檢驗(yàn)；計(jì)數(shù)資料采用[n（%）]表示，進(jìn)行χ2檢驗(yàn)，P＜0.05為差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

2 結(jié)果

2.1 兩組患兒臨床效果比較

觀察組總有效率80.64%明顯高于對(duì)照組53.33%，差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（P＜0.05）。見(jiàn)表1。

表1 兩組患兒臨床效果比較[n（%）]

2.2 兩組患兒血清鐵蛋白和尿鐵排泄量比較

治療后，觀察組血清鐵蛋白明顯低于對(duì)照組，觀察組尿鐵排泄量明顯高于對(duì)照組，差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（P＜0.05）。見(jiàn)表2。

表2 兩組患兒血清鐵蛋白和尿鐵排泄量比較[(±s),ng/mL]

表2 兩組患兒血清鐵蛋白和尿鐵排泄量比較[(±s),ng/mL]

注：與同組治療前比較，■P＜0.05

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2.3 兩組患兒血糖情況比較

治療前，對(duì)照組正常血糖數(shù)為8例，觀察組正常血糖數(shù)為9例，差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（χ2=0.042，P>0.05）。治療后，對(duì)照組正常血糖數(shù)為15例，觀察組正常血糖數(shù)為28例，觀察組血糖正常率90.32%明顯高于對(duì)照組50.00%，差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（χ2=11.917,P＜0.05）。

2.4 兩組患兒不良反應(yīng)情況比較

對(duì)照組關(guān)節(jié)痛發(fā)生數(shù)為3例，心功能損害2例，肝功能異常3例。觀察組關(guān)節(jié)痛發(fā)生數(shù)為1例，心功能損害4例，肝功能異常4例。對(duì)照組不良反應(yīng)發(fā)生率26.67%與觀察組29.03%比較，差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（χ2=0.042，P>0.05）。

3 討論

地中海貧血是一種常見(jiàn)的遺傳缺陷疾病，其中，重型主要采用長(zhǎng)期輸血治療，但會(huì)引起人體內(nèi)的鐵過(guò)載，對(duì)器官造成嚴(yán)重的負(fù)擔(dān)，目前最主要的處理方式是靜脈應(yīng)用去鐵胺治療[11-14]。但常因藥效相對(duì)不足、大量鐵質(zhì)堆積而必須停止繼續(xù)輸血，去鐵酮是一種新開(kāi)發(fā)的鐵螯合劑[15]，對(duì)于合用兩種藥物是否可以提高療效、穩(wěn)定血糖情況存在疑問(wèn)。

去鐵酮和去鐵胺均屬于鐵螯合劑，主要通過(guò)腸道吸收入血，與人體內(nèi)血清鐵蛋白的Fe3+結(jié)合，以尿液和糞便的形式排除體外，降低了人體內(nèi)的鐵質(zhì)[16-17]。

該研究中，觀察組總有效率80.64%明顯高于對(duì)照組53.33%（P＜0.05）。說(shuō)明去鐵酮聯(lián)合去鐵胺治療重型地中海貧血患兒具有更好的臨床效果。對(duì)照組不良反應(yīng)發(fā)生率26.67%與觀察組29.03%比較，差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（P>0.05）。說(shuō)明加用去鐵酮不會(huì)增加不良反應(yīng)發(fā)生率。這與胡玲等[18]學(xué)者在相關(guān)研究中的結(jié)果相近，在其研究中，患兒給予去鐵酮聯(lián)合去鐵胺治療后，臨床有效率為73.44%，明顯優(yōu)于單一治療的55.56%，支持該研究。

血清鐵蛋白和尿鐵排泄量是反應(yīng)人體內(nèi)鐵質(zhì)含量的指標(biāo)，該研究中，治療后，觀察組血清鐵蛋白（1 852.32±287.07）ng/mL明顯低于對(duì)照組，觀察組尿鐵排泄量（0.77±0.09）ng/mL明顯高于對(duì)照組（P＜0.05）?？砷g接說(shuō)明加用去鐵酮具有更好的治療效果。分析原因：去鐵酮因其小分子特性具有更好的清除效果[6,19]。

血糖情況是反應(yīng)人體內(nèi)鐵代謝的指標(biāo)，該研究中，觀察組血糖正常率90.32%明顯高于對(duì)照組50.00%（P＜0.05）。說(shuō)明加用去鐵酮可以穩(wěn)定人體內(nèi)鐵代謝。分析原因?yàn)楫?dāng)鐵代謝障礙時(shí)，骨成型蛋白信號(hào)被激活，其對(duì)胰島素也具有調(diào)節(jié)作用，影響血糖穩(wěn)定[20]。

綜上所述，去鐵酮聯(lián)合去鐵胺治療重型地中海貧血患兒具有更好的臨床效果，可以降低血清鐵蛋白，減少尿鐵排泄量，穩(wěn)定血糖且不增加不良反應(yīng)發(fā)生率。