美國FDA 于2021年11月12日批準Besremi(ropeginterferon alfa-2b-njft,羅培干擾素α-2b-njft)注射劑用于成人治療真性紅細胞增多癥(polycythemia vera)。真性紅細胞增多癥屬于罕見病,全美國只有約6 200 人患有此病,F(xiàn)DA因此授予Besremi孤兒藥地位。
Besremi是FDA 批準的首種用于治療真性紅細胞增多癥的干擾素類藥物,也是FDA 批準的第一種不限患者治療史的真性紅細胞增多癥治療藥物。
真性紅細胞增多癥的治療方法包括靜脈刺術(shù)(放血療法)和使用藥物減少血細胞數(shù)量。Besremi屬于后一類。Besremi的作用機制是附著于人體中某類受體,從而使骨髓減少生產(chǎn)血細胞。Besremi是一種長效藥物,皮下注射,每2 周1 次,如果患者在堅持用藥后血細胞能維持正常水平達1 年或以上,用藥頻率可減少至每4周1次。
Besremi的有效性和安全性經(jīng)1項為期7.5年的多中心單臂臨床試驗得到驗證,在該試驗中,51名成年真性紅細胞增多癥患者接受Besremi 進行治療,治療時間平均為5 年左右,試驗期間對獲得完全血液學反應(yīng)(complete hematological response,CHR)患者人數(shù)進行觀察。完全血液學反應(yīng)的標準為在無施行靜脈穿刺術(shù)的情況下紅細胞體積低于45%,白細胞計數(shù)與血小板計數(shù)正常,脾臟大小正常,無血栓。試驗結(jié)果顯示,有61%的受試者可獲得完全血液學反應(yīng)。
Besremi的不良反應(yīng)主要有肝酶水平升高、白細胞減少、血小板減少、關(guān)節(jié)疼痛、疲勞、瘙癢、上呼吸道感染、肌肉疼痛、流感樣癥狀、尿道感染、抑郁、短暫性腦缺血等。
α干擾素類藥物(Besremi 屬此類型)可引發(fā)(或?qū)е虑闆r惡化)神經(jīng)精神性疾病、自身免疫性疾病、缺血性疾病和感染性疾病,并可引發(fā)致命性并發(fā)癥。對α干擾素類藥物過敏的患者、有嚴重精神疾病或相關(guān)病史的患者、有免疫抑制的器官移植者、有自身免疫性疾病或相關(guān)病史的患者以及肝病患者禁用Besremi。此外Besremi會影響胎兒發(fā)育,孕婦禁用。
Besremi的研發(fā)商為臺灣藥華醫(yī)藥股份有限公司(PharmaEssentia Corporation)。另據(jù)消息,Besremi早在2019年2月即已在歐盟獲得批準。