張 曄 王翔宇

近年來，隨著對罕見病的了解和逐步重視，政府和公眾特別希望國內(nèi)企業(yè)盡快開發(fā)我國罕見病患者亟需的治療產(chǎn)品，指出醫(yī)藥企業(yè)應(yīng)在這方面發(fā)揮社會責(zé)任感。而事實上，國內(nèi)仍然很少有企業(yè)涉足罕見病領(lǐng)域，罕見病臨床需要急迫與國內(nèi)罕見病行業(yè)落后的矛盾較為突出。

罕見病藥品和普通藥品的研發(fā)一樣，存在投入高、風(fēng)險高的挑戰(zhàn)，罕見病藥物往往較為昂貴。如何激發(fā)本土醫(yī)藥企業(yè)的社會責(zé)任感，推動我國罕見病相關(guān)產(chǎn)業(yè)發(fā)展，使罕見病這個特殊的社會倫理難題得到盡快解決，是一個值得思考和討論的問題。

1 企業(yè)社會責(zé)任的概念和醫(yī)藥企業(yè)的社會責(zé)任

1.1 企業(yè)社會責(zé)任的提出

企業(yè)社會責(zé)任起源于當(dāng)代西方企業(yè)管理學(xué)范疇，后進入哲學(xué)、倫理學(xué)和法學(xué)范疇。狹義的企業(yè)社會責(zé)任觀認為企業(yè)社會責(zé)任是企業(yè)責(zé)任的一種,僅僅是指企業(yè)責(zé)任中的企業(yè)倫理責(zé)任與企業(yè)的慈善責(zé)任(法律所沒有規(guī)定的內(nèi)容) ,而不包括企業(yè)的經(jīng)濟責(zé)任與企業(yè)的法律責(zé)任；而以西方學(xué)者Brummer[1]為代表提出了廣義企業(yè)責(zé)任說,認為企業(yè)責(zé)任包括四個層面，即企業(yè)經(jīng)濟責(zé)任、企業(yè)法律責(zé)任、企業(yè)道德責(zé)任和企業(yè)慈善責(zé)任。 我國法學(xué)家盧代富[2]認為企業(yè)社會責(zé)任具有以下顯著特點: (1)企業(yè)社會責(zé)任以企業(yè)的非股東利益相關(guān)者為企業(yè)義務(wù)的相對方；(2)企業(yè)社會責(zé)任是企業(yè)的法律義務(wù)和道德義務(wù),或者是正式制度安排和非正式制度安排的統(tǒng)一體?？梢?，企業(yè)已不僅是利潤的化身去完成經(jīng)濟責(zé)任，還要體現(xiàn)道德義務(wù)，包括企業(yè)正向的價值觀和社會責(zé)任感。企業(yè)要有長期競爭力，有可持續(xù)發(fā)展的能力，必須在社會責(zé)任方面有好的表現(xiàn)。

1.2 醫(yī)藥企業(yè)社會責(zé)任的特殊性

由于醫(yī)療用品涉及人的健康和生命，醫(yī)藥企業(yè)社會責(zé)任還秉承對社會公眾生命健康的責(zé)任，行業(yè)的特殊性決定醫(yī)藥企業(yè)承擔(dān)的社會責(zé)任比一般企業(yè)更大。由于其經(jīng)營品是公共衛(wèi)生健康，具有公共屬性，其經(jīng)營行為的合理性和公正性更易受到質(zhì)疑與挑戰(zhàn)。人們對醫(yī)藥企業(yè)社會責(zé)任的關(guān)注點往往不僅是其經(jīng)濟范疇的經(jīng)濟責(zé)任、法律責(zé)任的達成，也已逐漸脫離了社會捐贈、支持慈善等一般要求，而擴增到去關(guān)注醫(yī)藥公司的技術(shù)創(chuàng)新、生產(chǎn)安全、生產(chǎn)質(zhì)量、環(huán)境保護、合規(guī)， 是否關(guān)注和尊重患者生命健康，產(chǎn)品價格的合理性和可獲得性等涉及道德倫理的社會責(zé)任方面，尤其對于大企業(yè)或上市公司，上述方面的綜合表現(xiàn)可謂在眾目睽睽之下。

作為經(jīng)濟體，醫(yī)藥公司在其追求商業(yè)盈利的天然屬性之外，存在著需要根據(jù)臨床需求研發(fā)生產(chǎn)保證質(zhì)量的新藥、實現(xiàn)其治病救人的社會責(zé)任的意愿；其也會像其他行業(yè)的經(jīng)濟體一樣，考慮研發(fā)生產(chǎn)投入的風(fēng)險，包括資金回收的挑戰(zhàn)。社會對其社會責(zé)任的期望更多，針對國內(nèi)罕見病患者存在很多無藥可治的情況，人們對醫(yī)藥企業(yè)提出質(zhì)疑，為什么國內(nèi)企業(yè)少有動力涉足罕見病領(lǐng)域，大的醫(yī)藥國企也很少有罕見病創(chuàng)新藥研發(fā)的實例？顯而易見，我國醫(yī)藥行業(yè)在罕見病方面的短板是突出的，政府和公眾應(yīng)愈加關(guān)注如何引導(dǎo)和激發(fā)我國罕見病行業(yè)的發(fā)展。

1.3 企業(yè)社會責(zé)任的達成與政府政策支持正相關(guān)

政府有效介入企業(yè)社會責(zé)任建設(shè), 并在這一進程中起主導(dǎo)作用, 是一種普遍的國際現(xiàn)象。政府在推進企業(yè)社會責(zé)任建設(shè)工作中的角色界定為規(guī)制者、推進者、監(jiān)督者三大類[3]。企業(yè)真正承擔(dān)起企業(yè)社會責(zé)任，還需要政府的政策支持[4]。如何激勵醫(yī)藥企業(yè)的社會責(zé)任使其愿意發(fā)揮更大的社會責(zé)任，包括激勵創(chuàng)新，鼓勵未受重視的疾病領(lǐng)域的產(chǎn)品研發(fā)，也是目前我國醫(yī)藥政策制定者正在研究和關(guān)注的方向。

2 罕見病市場調(diào)節(jié)失靈和對企業(yè)發(fā)揚社會責(zé)任的要求

2.1 罕見病藥物市場經(jīng)濟調(diào)控失靈的特點

罕見病泛指很少見到的疾病，通常是慢性的、退行性的和危及生命的，且/或會對人的身體、知覺、精神或智力造成嚴重后果。80%的罕見病是遺傳性疾病，很多發(fā)生在兒童時期，極少有治愈的可能，很多嚴重影響生活質(zhì)量，可逐步造成多器官受累甚至威脅生命。根據(jù)美國國家衛(wèi)生研究院的遺傳與罕見病中心(Genetic and Rare Diseases Information Center)所登載的罕見病種類，截至2019年11月該中心在其官網(wǎng)上列出了6 505種罕見病[5]。只有不到10%的已知罕見病有某些治療手段，而這些治療手段目前多數(shù)只能用于提高患者的存活率或延緩其病情的惡化，罕見病群體遭受著巨大的身體、精神、經(jīng)濟和其他方面的負擔(dān)。

罕見病藥品也被稱為“孤兒藥”(orphan drugs)，這一稱謂起源是因為美國食品藥品監(jiān)督管理局(Food and Drug Administration，F(xiàn)DA)在清理藥品目錄中發(fā)現(xiàn)一批無人關(guān)注的項目，且這一稱呼包含有罕見病患者的現(xiàn)實狀況“像孤兒一樣無人顧及”的同情因素。罕見病藥品的市場極小，故而對其治療產(chǎn)品的研發(fā)和生產(chǎn)很難得到回報，導(dǎo)致企業(yè)缺乏動力。在研發(fā)方面，由于罕見病病例極少，異質(zhì)性較大，了解罕見病診治的醫(yī)生缺乏，誤診較多，罕見病研發(fā)時間長，種種原因?qū)е峦度氤杀净厥盏牟淮_定性較高，從而使得很多罕見病領(lǐng)域無人涉足；因此，一般的經(jīng)濟規(guī)律在孤兒藥的解決問題上失靈。

2.2 罕見病企業(yè)對社會責(zé)任的追求

企業(yè)要生存首先就在于在合法合規(guī)的基礎(chǔ)上提供社會所需產(chǎn)品，并且創(chuàng)造利潤完成稅收等份內(nèi)的經(jīng)濟相關(guān)責(zé)任。為此，企業(yè)對于產(chǎn)品盈利上的思路和商業(yè)行為，是其顧及的生存問題，在此基礎(chǔ)上也要履行其追求以及社會倡導(dǎo)的其他責(zé)任；企業(yè)當(dāng)然有意愿將其社會責(zé)任有效地轉(zhuǎn)化為企業(yè)績效和企業(yè)競爭優(yōu)勢，對于罕見病窄小的市場，公眾和政府需要思考的關(guān)鍵點是：企業(yè)如何愿意，并且能夠持續(xù)在窄小而獨特的、可能難以達成利潤支出平衡的領(lǐng)域進行投入，不但能夠盈利和生存，也能達成公眾期待、自我期許和政府要求的社會責(zé)任。

優(yōu)秀的醫(yī)藥企業(yè)認識到企業(yè)文化、商業(yè)倫理、企業(yè)家精神對企業(yè)的長遠利益和可持續(xù)發(fā)展具有戰(zhàn)略意義。由于罕見病的市場窄小，罕見病公司的起步之初往往不被看好。以美國健贊公司為例， 首席執(zhí)行官亨利·特米爾先生作為一位業(yè)界公認的有長遠眼光和社會責(zé)任感超凡的企業(yè)領(lǐng)袖，在《罕見藥物法》激勵下，在公司產(chǎn)品和研發(fā)專長的基礎(chǔ)上，將公司未來快速發(fā)展的戰(zhàn)略定位于那些患病人數(shù)寥寥無幾的罕見病上。1991 年美國FDA批準了健贊公司重要產(chǎn)品用于遺傳性酶代謝異常疾病戈謝病的治療藥物——注射用伊米甘酶，成為治療該疾病的唯一有效藥物，使健贊進入新產(chǎn)品研發(fā)生產(chǎn)的良性循環(huán)之中，取得FDA對一系列罕見病藥物的認證。

3 罕見病企業(yè)社會責(zé)任得到政策激勵后的良性效應(yīng)

3.1 罕見病醫(yī)藥產(chǎn)品研發(fā)的激勵政策

國際上很多國家建立了對罕見病產(chǎn)品研發(fā)的激勵政策，享受優(yōu)先審批、市場獨占、稅收減免、研究資助等，也建立了醫(yī)?；蛘叨喾街Ц兜哪Ｊ?；美國《孤兒藥法案》于1983 年1 月4日獲得通過，并出臺激勵政策，包括罕見病藥品研發(fā)臨床試驗費用部分可以作為稅收抵免；同時免除新藥申請費，并有相關(guān)基金可以提供研究資金資助臨床試驗。授予罕見病藥品認證并給予市場獨占權(quán)，罕見病藥品上市后不受專利期限的影響，可單獨享有7年市場獨占權(quán)；享有快速通道審批資格；授予優(yōu)先審評權(quán)；更少的臨床試驗人數(shù)等。在法規(guī)建立的過程中，常設(shè)機構(gòu)和相應(yīng)職責(zé)建立推進了罕見病和罕見病藥品的法規(guī)建設(shè)和體系完善,包括罕見病研發(fā)辦公室、罕見病研究辦公室、地方罕見病研究中心、罕見病藥品委員會等。根據(jù)FDA網(wǎng)站信息，截至2020年底，美國FDA批準并上市孤兒藥(包括同一產(chǎn)品不同罕見適應(yīng)證)928個；其中，2010年～2020年批準的孤兒藥(包括同一產(chǎn)品不同罕見適應(yīng)證)537個，可見近年來批準產(chǎn)品有較大增加[6]。

歐盟由歐洲藥品管理局 (European Medicines Agency,EMA) 于1996年開始制定罕見病藥品條例。歐盟設(shè)有專門的罕見病藥品委員會(Committee for Orphan Medicinal Products,COMP)，包括每個成員國多位醫(yī)學(xué)專家，數(shù)位由歐盟委員會指定的成員及數(shù)位由歐盟委員會建議參與的患者代表，其職責(zé)明確，包括評審罕見病藥品認定申請，為歐盟委員會與歐盟罕見病藥品政策相關(guān)的事務(wù)提供援助，建立罕見病專家數(shù)據(jù)庫，開展國際合作等。

歐盟對罕見病藥品研發(fā)的激勵政策有，申請費用減免，包括罕見病藥品認定、上市申請、稽查、方案協(xié)助等方面的費用；對制藥企業(yè)提供研究經(jīng)費支持。罕見病藥品享有10年市場獨占權(quán)，兒童罕見病藥品可延至12年；為罕見病藥品申請者證明其藥品的質(zhì)量、安全性和有效性需要進行的各種檢測和試驗提供科學(xué)建議；授予中心化審批程序，即不必向每個歐盟成員國單獨遞交上市申請。歐盟自2003年以來批準的罕見病產(chǎn)品為121種。

總的來看，在國家層面的立法，促進罕見病產(chǎn)品的研發(fā)有了一個劃時代的改善。對罕見病進行藥品研發(fā)已成為創(chuàng)新藥研發(fā)的新動力，出現(xiàn)了很多優(yōu)異的生物制藥企業(yè)對難以攻克的疾病開展藥物研發(fā)，形成連續(xù)不斷的、越來越多創(chuàng)新的良性生態(tài)發(fā)展。

3.2 罕見病產(chǎn)品的報銷政策

世界上很多國家建立了對罕見病產(chǎn)品的支付機制，出臺有關(guān)醫(yī)保、商保、特殊基金、社會救助等配套政策，以保障患者權(quán)益。各國由于國情差異，罕見病的醫(yī)療保障制度也各有不同。

美國絕大多數(shù)罕見病患者可以通過多種付款方式如政府醫(yī)療保險、健康維護組織等獲得治療。美國國會還通過立法規(guī)定了任何商業(yè)保險公司不能拒絕罕見病患者的投保，罕見病患者只需每年比普通人多支付保費，就可以使用相關(guān)藥物，所需費用由保險公司承擔(dān)。符合收入要求資格的無保險人群還可以通過“緊急藥品獲得計劃”獲得藥品。

歐盟各國的孤兒藥指定、方案援助等上市批準程序集中由歐盟罕見病用藥委員會(The Committee for Orphan Medicinal Products )負責(zé)，但這些藥品的定價和報銷工作仍然由各成員國自己負責(zé)，罕見病治療可及性方面主要取決于成員國醫(yī)療保險體系和相關(guān)疾病基金中的藥品定價與報銷系統(tǒng)；而其報銷體系以社會醫(yī)療保險為主，主要基于預(yù)算決定是否報銷，部分國家同時考慮成本效益指標，大多數(shù)藥品全額報銷。另有部分國家在現(xiàn)有醫(yī)療保障體制下，結(jié)合各國傳統(tǒng)對弱勢群體保護的補助手段給罕見病患者以優(yōu)待，保障對罕見病患者予以平等并相對優(yōu)厚的補償(如加拿大、澳大利亞等)；或在現(xiàn)有醫(yī)療保障體制內(nèi)又形成專門針對罕見病醫(yī)療保障的實施意見(如日本)；有些國家直接將罕見病及罕用藥納入其醫(yī)療保障體制(如巴西、韓國等)[7]。英國國家醫(yī)療服務(wù)體系(National Health Service,NHS)中對罕見病用藥納入報銷體系的多種主要途徑:由英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所(National Institute for Health and Clinical Excellence,NICE)負責(zé)評估的幾種途徑(多技術(shù)評估、單一技術(shù)評估、高度專業(yè)化技術(shù)評估) 與NHS 直接管理的多種途徑(專項購買服務(wù)、腫瘤藥物基金、個人資金申請、對缺乏臨床數(shù)據(jù)項目的評估購買計劃)[8]。

從罕見病行業(yè)的發(fā)展可以看到，企業(yè)和政府對罕見病臨床需求的敏銳加上公眾共同推動，從激勵研發(fā)到逐步實現(xiàn)多種支付模式的實踐，使得不受重視甚至是回避解決的領(lǐng)域激發(fā)共擔(dān)社會責(zé)任的能量，從而形成良性循環(huán)。企業(yè)持續(xù)研發(fā)生產(chǎn)罕見病新藥，不但收獲回報，包括經(jīng)濟利潤和社會榮譽及尊重，也給患者帶來生命的希望。

3.3 社會責(zé)任激發(fā)罕見病企業(yè)發(fā)展的實例

國外一些著名的罕見病制藥公司往往可以持續(xù)生產(chǎn)研發(fā)罕見病藥品，其市值可以達到幾十億到幾百億美元不等。罕見病企業(yè)為什么能超越大公司，把很難獲得成功的罕見病產(chǎn)品研發(fā)上市和生產(chǎn)，這是人們經(jīng)常思索和感興趣的。一項調(diào)研表明，美國和歐盟從事孤兒藥開發(fā)的公司的社會責(zé)任理念與一般企業(yè)不同，調(diào)研發(fā)現(xiàn)，第一，從事孤兒藥開發(fā)的公司人員認為他們參與的是一項負責(zé)任的商業(yè)活動，超出了企業(yè)社會責(zé)任的單純的經(jīng)濟層面；而對于大多數(shù)公司而言，這些小生物制藥公司的企業(yè)社會責(zé)任活動不符合一般傳統(tǒng)意義上的戰(zhàn)略要求。第二，研究也發(fā)現(xiàn)大企業(yè)和小企業(yè)在企業(yè)社會責(zé)任理念的使用上存在顯著差異。第三，罕見病制藥公司的經(jīng)營和研發(fā)者更貼近患者和醫(yī)生，對罕見病治療需求的理解深入、強烈的同情心和研發(fā)熱情帶動著研發(fā)。第四，罕見病制藥企業(yè)除了獨特的視角，往往兼具對市場的預(yù)見和卓越的綜合組織能力，包括對投資界和政策制定者的游說能力[9]。

我國罕見病事業(yè)雖然起步不長，但是罕見病制藥企業(yè)也已在發(fā)揚社會責(zé)任方面展現(xiàn)了與眾不同的領(lǐng)導(dǎo)力： (1)引入罕見病產(chǎn)品在中國進行注冊，推動罕見病相關(guān)審評指導(dǎo)原則的出臺，包括對臨床亟需的罕見病產(chǎn)品給予優(yōu)先審評，使用境外臨床數(shù)據(jù)進行申報，對罕見病產(chǎn)品實行有條件批準等;(2)積極參與罕見病名單申請和研討;(3)支持罕見病醫(yī)生的跨學(xué)科聯(lián)合診療模式和罕見病優(yōu)異醫(yī)療中心的逐步建立；(4)支持對罕見病醫(yī)生的培訓(xùn)、義診；(5)和罕見病醫(yī)生合作進行基礎(chǔ)研究和臨床試驗；(6)支持對罕見病產(chǎn)品醫(yī)保方案的調(diào)研和提案，拉動對高值罕見病藥物真正可及，即核心的“支付問題”的思考和實踐；(7)對跨部門政策鏈和立法的建設(shè)提出企業(yè)的實踐經(jīng)驗和建設(shè)性意見；(8)進行藥品捐贈和幫助罕見病患者組織對醫(yī)療知識和研發(fā)產(chǎn)品信息的了解。

在真實的世界里，國內(nèi)外罕見病公司起步時多為員工人數(shù)不多的小型生物制藥公司，那些員工往往直接感受了罕見病患者難以忍受的病痛和對生的追求，無藥可治的、急迫的臨床需求，真切地看到病痛往往發(fā)生于兒童，弱勢患者群體的病痛和生命危急，引發(fā)了他們強烈的同情和研發(fā)熱情；罕見病制藥企業(yè)的醫(yī)學(xué)和管理人員在研發(fā)的過程中，用數(shù)據(jù)和科學(xué)知識把患者對治療的需求向政府管理部門進行解釋，是推動法規(guī)建設(shè)的踐行者。而大眾和政府也逐漸從不了解和漠視，到感觸和正視，再到認可和激勵，這種企業(yè)和政府共同承擔(dān)責(zé)任精神的形成與發(fā)揚，可以對醫(yī)藥行業(yè)的發(fā)展起到重要的影響作用。罕見病事業(yè)的發(fā)展歷史實際是社會倫理進步帶動經(jīng)濟發(fā)展的實例之一。

罕見病制藥企業(yè)推動了產(chǎn)品上市、法規(guī)體系建立和公司成功，同時也贏得社會的尊重和企業(yè)增值。成功經(jīng)驗表明，一個醫(yī)藥企業(yè)在狹窄的疾病領(lǐng)域如對某種罕見病進行研發(fā)創(chuàng)新和產(chǎn)品生產(chǎn)，有機會將社會責(zé)任感發(fā)揚光大，并轉(zhuǎn)化為經(jīng)濟和社會聲譽的雙贏。這種獨特性可以轉(zhuǎn)化為企業(yè)競爭力，從而在罕見病領(lǐng)域和制藥企業(yè)有所建樹。

4 我國醫(yī)藥企業(yè)的社會責(zé)任的履行情況

目前我國醫(yī)藥行業(yè)進入高速發(fā)展階段，企業(yè)如何發(fā)揮社會責(zé)任感和政府如何進行引導(dǎo)的問題引發(fā)人們的思考；一個企業(yè)完成其社會責(zé)任需要眾多因素，但是近年來醫(yī)藥企業(yè)受公眾詬病較多集中在誠信缺失、排污不達標、公益行為趨利、商業(yè)賄賂，而忽略了目前我國醫(yī)藥企業(yè)社會責(zé)任感發(fā)揚不足受到制約的客觀因素，這些因素有內(nèi)在也有外在的因素。雖然公眾呼吁國內(nèi)藥企研發(fā)生產(chǎn)罕見病產(chǎn)品，但企業(yè)家在罕見病領(lǐng)域躑躅，其原因主要有以下幾個方面。

4.1 新藥研發(fā)的特點

新藥研究與開發(fā),是指新藥從實驗室發(fā)現(xiàn)到上市應(yīng)用的整個過程,是一項綜合利用各項科學(xué)和高新技術(shù)的系統(tǒng)工程。近年來,隨著現(xiàn)代合成技術(shù)、計算機技術(shù)、新型生物技術(shù)的應(yīng)用以及藥物化學(xué)與分子生物學(xué)、遺傳學(xué)、免疫學(xué)、人工智能、大數(shù)據(jù)技術(shù)等學(xué)科和技術(shù)的相互滲透與迅猛發(fā)展，新藥研究不斷攻克著既往未能滿足的臨床治療需求，但仍然存在著高成本、高風(fēng)險、高收益的特點。有文獻顯示，新藥研發(fā)成本大幅上升，從1979 年的1.8 億美元上升到2016 年的26.5億美元，相差約15倍；新藥研發(fā)風(fēng)險也較高，臨床試驗階段的總成功率為10.7%～30.2%；研發(fā)周期也很長，完成一個新藥的臨床試驗平均需要58 個月(約5 年)[10]。

新藥研究開發(fā)而獲得的回報是藥品上市出售后的收益。雖然進行新藥研究開發(fā)的目的是多方面的, 但新藥研究開發(fā)企業(yè)冒失敗的風(fēng)險的根本目的在于追求高收益。從這一根本目的出發(fā), 新藥研究開發(fā)是經(jīng)濟活動, 具有其特定的經(jīng)濟學(xué)特點,是經(jīng)濟學(xué)原理的集中體現(xiàn)。那么在單一罕見病人數(shù)很少的窄小疾病領(lǐng)域，研發(fā)企業(yè)需要額外的政府激勵政策更加不言而喻。

4.2 創(chuàng)新力不足制約了社會責(zé)任感的發(fā)揚

在2015年醫(yī)藥政策改革之前，由于技術(shù)、資金等方面的限制，我國新藥研究開發(fā)主要以創(chuàng)制和仿制相結(jié)合,多年仿制為主的發(fā)展策略和對新藥的研發(fā)投入不足，使得我國創(chuàng)新藥能力仍和國際藥品研發(fā)大國存在差距；近幾年來，我國在醫(yī)藥方面進行了深化改革，但新靶點、新機制的創(chuàng)新藥仍然不足，國內(nèi)腫瘤藥扎堆跟風(fēng)現(xiàn)象嚴重，如PD1/PDL1、Car-T類申報數(shù)量非常多。這是基礎(chǔ)研究和研發(fā)綜合實力亟待提升的反映。除了罕見的血液腫瘤有些藥物研發(fā)，對于罕見病中占80%的遺傳性罕見病，尚無自主研發(fā)的創(chuàng)新藥。

雖然醫(yī)藥企業(yè)社會責(zé)任的履行對其技術(shù)創(chuàng)新和企業(yè)績效產(chǎn)生正向影響， 并影響企業(yè)的研發(fā)投入力度，但企業(yè)在資源有限的條件下，更傾向于減少社會責(zé)任的履行[11]。 在沒有醫(yī)保或者其他特殊支付模式的情況下，罕見病產(chǎn)品的研發(fā)挑戰(zhàn)很大，市場很小且很難收回投資是顯而易見的客觀事實。

4.3 政府對企業(yè)社會責(zé)任的激勵政策仍待加強

我國是一個由計劃經(jīng)濟轉(zhuǎn)型到市場經(jīng)濟的國家, 政府對現(xiàn)存的社會經(jīng)濟具有較大的影響，政府主導(dǎo)型的市場經(jīng)濟發(fā)展模式?jīng)Q定了我國企業(yè)社會責(zé)任發(fā)展尚不能完全依靠企業(yè)的自覺自主來履行，政府對企業(yè)的社會責(zé)任的推動作用顯得更為重要。目前在醫(yī)藥方面，隨著新版藥品管理辦法、疫苗法和一系列技術(shù)指導(dǎo)原則的出臺，規(guī)制的強制性和特別強調(diào)企業(yè)自律性方面，顯示了法規(guī)體系正在向完善化推進，但是在引導(dǎo)性方面可以做的更多。

藥品經(jīng)濟的發(fā)展在于創(chuàng)新力的發(fā)展，制度環(huán)境與科技創(chuàng)新能力呈顯著正相關(guān)關(guān)系,即制度環(huán)境的改善有利于科技創(chuàng)新能力的提升[12]。 2018年醫(yī)療改革之前新藥數(shù)量少、藥品審評時間長、醫(yī)保名單呆滯不變的現(xiàn)象對醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展帶來制約；我國目前施行的2019年新版《藥品管理法》是在1998年《藥品管理法》基礎(chǔ)上更新完成的，修法過程較長，這自然造成對迅猛發(fā)展的新技術(shù)引發(fā)的新監(jiān)管問題和已有政策拉動乏力的被動現(xiàn)象。在國際化競爭復(fù)雜、創(chuàng)新技術(shù)持續(xù)變化的環(huán)境中，需要形成對醫(yī)藥創(chuàng)新力進行激勵的長期戰(zhàn)略，這一戰(zhàn)略對企業(yè)社會責(zé)任的發(fā)揚是正相關(guān)的。

我國人口基數(shù)大，罕見病整體人數(shù)多，加快罕見病的創(chuàng)新藥物研發(fā)是有優(yōu)勢的，激勵政策尤其解決核心的支付問題不但可以激勵國內(nèi)藥企開展罕見病藥品研發(fā)，重要的是，還可以撬動和引導(dǎo)社會投資，逐步拉動罕見病行業(yè)的起步和發(fā)展。罕見病患者代表的是一類特殊的社會群體，政府和企業(yè)雙方責(zé)任的發(fā)揮將有可能解決罕見病這個一般經(jīng)濟規(guī)律調(diào)節(jié)失靈的特殊領(lǐng)域的問題。

4.4 企業(yè)獲取信息不對稱

由于醫(yī)藥行業(yè)研發(fā)的高投入、高風(fēng)險的特點，企業(yè)不僅需要了解國家政策，還要在具體項目層面對政府部門的技術(shù)要求和原則、監(jiān)管思路、定價原則等有強烈的溝通交流意愿，對法規(guī)不清晰或法規(guī)未規(guī)定、法規(guī)和實操銜接有問題的地方，尤其需要得到指導(dǎo)和反饋；在醫(yī)保問題上，對價格昂貴的罕見病用藥，雖然有些省份推出階段性的、部分的解決辦法，但仍屬探索性和嘗試性的，存在準入的原則和路徑尚不清晰等問題，企業(yè)存在“摸著石頭過河”做決策的現(xiàn)象。

4.5 企業(yè)對發(fā)揚社會責(zé)任缺乏認知

國內(nèi)企業(yè)對社會責(zé)任工作的理解和認識還不夠深入，一些企業(yè)的社會責(zé)任組織管理體系還沒有真正建立起來，推進的力度還不夠[13]。事實上，社會責(zé)任感策略的發(fā)揚可以鼓勵創(chuàng)新、形成社會公信力、吸引投資和人才、得到政府資助和支持、提升效率,而我國醫(yī)藥企業(yè)往往只滿足于緊急公共事件中給予捐贈，對運用社會責(zé)任和企業(yè)價值觀去營造競爭力方面策略不足，對回應(yīng)罕見病患者無藥可治，長期呼吁建立罕見病產(chǎn)業(yè)的責(zé)任感缺乏擔(dān)當(dāng)。面對罕見病市場窄小、研發(fā)風(fēng)險和收益不呈正比的挑戰(zhàn)，國內(nèi)多數(shù)藥企和投資界面對罕見病患者急迫的臨床需求并未積極采取行動，知名醫(yī)藥國企也未在罕見病上面進行創(chuàng)新藥投資。

5 我國罕見病企業(yè)社會責(zé)任需要進一步激發(fā)

長期以來，隨著臨床遺傳學(xué)和對罕見病臨床診療的進步，在政府的支持下我國罕見病問題的解決有了長足進步，尤其是藥監(jiān)部門推出對罕見病產(chǎn)品進行優(yōu)先審評、按照臨床亟需路徑有條件批準等多種推動措施，衛(wèi)生部門也推出以國家罕見病名錄的形式對罕見病進行清單式定義的模式，但是目前罕見病產(chǎn)品多為進口產(chǎn)品且價格昂貴，即使在經(jīng)歷較為不易的注冊之路得到注冊批準，往往也因為價格昂貴無法使患者真正可及；而國產(chǎn)罕見病制藥企業(yè)仍然寥若寒星，面對國外罕見病產(chǎn)業(yè)的發(fā)展和藥品覆蓋，國內(nèi)企業(yè)少有動力涉足罕見病領(lǐng)域，大的醫(yī)藥國企也未有罕見病新藥研發(fā)的實例，我國目前未存在一個成功的真正以罕見病產(chǎn)品為龍頭的本土企業(yè)。

6 展望

我們必須深刻認識到罕見病由于其市場窄小的特點，市場經(jīng)濟調(diào)節(jié)失靈，如果沒有政府的激勵，從事罕見病研發(fā)的企業(yè)難以盈利甚至無法生存；罕見病的核心問題是支付問題，絕大多數(shù)罕見病產(chǎn)品是高值藥，支付問題得不到解決，產(chǎn)品則無人買單；在這樣的客觀現(xiàn)實下，企業(yè)對進入罕見病領(lǐng)域沒有積極性，那么社會和政府要求企業(yè)發(fā)揮社會責(zé)任感去研發(fā)和生產(chǎn)的愿望自然無法達成。對于罕見病市場需求很急迫而企業(yè)無積極性的這一矛盾，國內(nèi)外已充分認識到只有政府給予政策激勵才能有望解決。同時我們看到，近年來我國罕見病問題得到各界重視，正是由于這一難以解決矛盾的特殊性，加之患者強烈的求生呼吁，推動了各方包括政府部門、學(xué)術(shù)界、企業(yè)和患者相對而坐，一起討論患者的需求和解決方案。這種多方溝通和合作，展現(xiàn)了社會多方承責(zé)的互助精神，是社會倫理發(fā)生作用的有效體現(xiàn)。

近年來，醫(yī)藥企業(yè)已認識到罕見病藥品需待創(chuàng)新這一特殊領(lǐng)域，有些公司甚至為了患者承擔(dān)了研發(fā)風(fēng)險，也克服困難開展了不少工作，企業(yè)需要思考自身工作對公眾所產(chǎn)生的影響，正面宣傳自己所承擔(dān)的社會責(zé)任。同時，政府要采用適當(dāng)方式進行指導(dǎo)和干預(yù)，建立相應(yīng)的約束和鼓勵機制，做好評估和引導(dǎo)，加強輿論宣傳，幫助樹立和宣傳正確的企業(yè)社會責(zé)任理念；我們看到，藥監(jiān)和衛(wèi)生部門在解決罕見病問題上已推出一系列積極政策，但種種激勵政策還可深化，多環(huán)節(jié)的政策鏈尚待形成。各職能部門可以考慮的方面有：強化專利保護和數(shù)據(jù)鏈接制度，提倡罕見病藥品數(shù)據(jù)保護和市場獨占；建立注冊費減免政策，促進本土罕見病產(chǎn)業(yè)發(fā)展；對于無藥可治的罕見病給予寬松的審評審批政策，進一步加快罕見病藥品的上市批準；衛(wèi)生部門可加快罕見病名錄的動態(tài)擴增和罕見病基礎(chǔ)研發(fā)和診療體系的建設(shè)；科技部門建立專門的罕見病項目立項的專家審評機制，增加政府對罕見病相關(guān)創(chuàng)新項目的資助力度；醫(yī)保應(yīng)盡快試點對罕見病高值藥的評估模型，努力解決罕見病高值藥的醫(yī)保報銷問題，加快政府主導(dǎo)、多方支付的策略形成和實施；民政和慈善部門應(yīng)給予針對罕見病的救助而不能因為罕見病不屬于殘疾就無解決之道；國家應(yīng)減免罕見病制藥企業(yè)稅收，并建立專門的常設(shè)機構(gòu)，協(xié)調(diào)多部門協(xié)助，逐步解決罕見病藥品多依賴進口的局面。

隨著我國經(jīng)濟的發(fā)展和國家對民生的重視，罕見病的問題已到了必須面對和解決的時候。罕見病的問題解決是個系統(tǒng)工程，在國家層面立法、建立常設(shè)機構(gòu)、強化激勵政策可以大力激發(fā)企業(yè)發(fā)揚社會責(zé)任感，推進多方聯(lián)動。企業(yè)需要關(guān)注罕見病這個特殊領(lǐng)域，加大罕見病創(chuàng)新藥的研發(fā)力度，尤其是發(fā)展已較為成熟的大型醫(yī)藥集團需要考慮分擔(dān)對罕見病產(chǎn)業(yè)發(fā)展的責(zé)任；多方承責(zé)可以使罕見病成為生物醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的新動力，有助于解決罕見病這個一般經(jīng)濟規(guī)律解決失靈的特殊領(lǐng)域的問題，從而進一步完善我國醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)體系，擴大醫(yī)保覆蓋，幫助罕見病患者在“健康中國2030”戰(zhàn)略下對治療需求的實現(xiàn)。

(不侵權(quán)聲明：本文謹代表作者個人觀點，與其他個人和組織無利益沖突。)