謝小清

（福建中醫(yī)藥大學(xué)附屬人民醫(yī)院 福州 350108）

罕見病患者是一個(gè)特殊的群體，目前全球已經(jīng)確認(rèn)的罕見病超過(guò)7000 種，約有3 億多患者，50%以上為兒童。中國(guó)罕見病患者約2000 萬(wàn)人，每年出生的罕見病患兒超過(guò)20 萬(wàn)。但我國(guó)對(duì)罕見病費(fèi)用的保障機(jī)制建設(shè)起步較晚，醫(yī)保、醫(yī)療、醫(yī)藥三方面協(xié)同機(jī)制尚未形成。2021年國(guó)務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于健全重特大疾病醫(yī)療保險(xiǎn)和救助制度的意見》，要求根據(jù)經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展水平和各方承受能力，探索建立罕見病用藥保障機(jī)制，整合醫(yī)療保障、社會(huì)救助、慈善幫扶等資源，實(shí)施綜合保障，構(gòu)建政府主導(dǎo)、多方參與的多層次醫(yī)療保障體系[1]。這從制度上確立了我國(guó)罕見病用藥保障的基本原則、基本路徑、基本框架。因此，下一步從國(guó)家層面探索建立罕見病費(fèi)用綜合保障機(jī)制勢(shì)在必行，這也是進(jìn)一步深化醫(yī)改，推進(jìn)我國(guó)醫(yī)療保障高質(zhì)量發(fā)展的必然舉措。

1 我國(guó)罕見病用藥保障的現(xiàn)行政策、推行現(xiàn)狀

1.1 國(guó)家和地方探索罕見病用藥保障機(jī)制建設(shè)的設(shè)計(jì)

國(guó)家在罕見病篩查、診斷、治療、用藥和費(fèi)用保障等多方面積極作為、成效顯著，初步形成了政府為主導(dǎo)，基本醫(yī)保為主體，大病保險(xiǎn)、普惠型商業(yè)健康保險(xiǎn)、慈善救助為補(bǔ)充的多層次罕見病用藥保障體系。同時(shí)，國(guó)內(nèi)部分省份積極探索的多元籌資、多方共付的罕見病用藥保障方式，為實(shí)現(xiàn)罕見病用藥綜合保障提供了實(shí)踐基礎(chǔ)和先行經(jīng)驗(yàn)。國(guó)家探索罕見病用藥保障機(jī)制建設(shè)具有里程碑意義的大事件如圖1。

圖1 我國(guó)罕見病發(fā)展里程碑事件（2018年—至今）

1.2 國(guó)家和地方改善罕見病費(fèi)用保障的主要舉措

近年來(lái)，國(guó)家和地方各級(jí)財(cái)政持續(xù)加大對(duì)城鄉(xiāng)居民醫(yī)保的投入，罕見病費(fèi)用保障也是其中重要的一項(xiàng)內(nèi)容?？傮w上，當(dāng)前基本醫(yī)保在罕見病用藥保障中發(fā)揮著主體功能，國(guó)家和地方通過(guò)降低參保居民大病保險(xiǎn)起付線，提高政策范圍內(nèi)支付比例，取消封頂線，有效減輕了大病患者費(fèi)用負(fù)擔(dān)。特別是近幾年開展的藥品集中帶量采購(gòu)，把價(jià)格高昂的罕見病用藥逐步納入基本醫(yī)保目錄，為罕見病患者極大減輕了負(fù)擔(dān)。如，2021年底經(jīng)過(guò)國(guó)家醫(yī)保局組織8 輪談判“砍價(jià)”后，治療罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA）的進(jìn)口藥物諾西那生鈉從原價(jià)70萬(wàn)元降至“地板價(jià)”3.3 萬(wàn)元。截至2022年5月，我國(guó)首批發(fā)布的121 種罕見病目錄中，已有40 余種藥物被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，共涉及25 個(gè)病種，約占上市罕見病用藥比例67%。

“光靠國(guó)家醫(yī)?？赡懿惶F(xiàn)實(shí)?！?022年全國(guó)兩會(huì)上，全國(guó)政協(xié)委員、中國(guó)醫(yī)院協(xié)會(huì)副會(huì)長(zhǎng)方來(lái)英表示，總體上看，罕見病藥物的使用量很低，可能在某個(gè)地區(qū)無(wú)法形成規(guī)模化的生產(chǎn)銷售。他建議，可以發(fā)動(dòng)社會(huì)力量，考慮把國(guó)家醫(yī)保、商業(yè)保險(xiǎn)、各種慈善基金、公益組織等進(jìn)行統(tǒng)籌設(shè)計(jì)，從不同角度增強(qiáng)保障能力。

1.3 商業(yè)健康保險(xiǎn)對(duì)罕見病費(fèi)用保障的實(shí)踐探索

據(jù)統(tǒng)計(jì)，目前有160 多家保險(xiǎn)公司開展了商業(yè)健康保險(xiǎn)業(yè)務(wù)，開發(fā)了超過(guò)5000 個(gè)商業(yè)保險(xiǎn)產(chǎn)品[2]。從商業(yè)健康保障產(chǎn)品保障范圍看，目前已有200 多種重大疾病保險(xiǎn)產(chǎn)品將罕見病患者的醫(yī)療費(fèi)用納入保障范圍[3]。在初步形成的多層次醫(yī)療保障體系中，國(guó)家不斷健全和完善分層分類的醫(yī)療保障和社會(huì)救助綜合保障，罕見病患者在公平普惠享有基本醫(yī)療保障的基礎(chǔ)上，符合基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品、診療項(xiàng)目、醫(yī)用耗材等規(guī)定的治療費(fèi)用可通過(guò)大病保險(xiǎn)、職工大額醫(yī)療費(fèi)用補(bǔ)助、企業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)等補(bǔ)充保障措施得到進(jìn)一步支付，個(gè)人費(fèi)用負(fù)擔(dān)有困難的還可按規(guī)定申請(qǐng)獲得醫(yī)療救助。

1.4 罕見病醫(yī)療救助的政策試行與實(shí)際效果

2020年國(guó)家醫(yī)保局官網(wǎng)發(fā)布關(guān)于人大代表就“關(guān)于加強(qiáng)罕見病醫(yī)療保障”“關(guān)于加快SMA 險(xiǎn)情治理，保障SMA 患兒生命健康用藥需求”以及“關(guān)于將腫瘤靶向藥納入國(guó)家醫(yī)保甲類藥目錄并擴(kuò)大靶向藥報(bào)銷涵蓋范圍”等建議的回復(fù)中提到：在醫(yī)療救助方面，國(guó)家通過(guò)資助包括罕見病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險(xiǎn)，并對(duì)其參保后個(gè)人及家庭難以承擔(dān)的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用給予補(bǔ)助，進(jìn)一步降低其醫(yī)療負(fù)擔(dān)。原則上，低保對(duì)象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對(duì)象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用救助比例約為70%?？偟膩?lái)說(shuō)，符合條件的罕見病藥品已基本納入了基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付范圍，并為貧困罕見病患者提供了醫(yī)療救助方面的解決渠道。但從基本醫(yī)保基金承受能力來(lái)看，2019年城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800 元左右，而龐貝病、戈謝病、SMA 等罕見病用藥費(fèi)用達(dá)到每人每年數(shù)百萬(wàn)，醫(yī)?；痣y以承受。部分省份或地市通過(guò)大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助、財(cái)政專項(xiàng)等方式緩解了本地區(qū)內(nèi)特殊罕見病患者高額醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)，但也存在地區(qū)間待遇差異和政策攀比等問(wèn)題。

2 罕見病用藥費(fèi)用保障存在的問(wèn)題和困難

2.1 基本醫(yī)?！氨；尽边€難以支撐罕見病的“高費(fèi)用”

據(jù)統(tǒng)計(jì)，到2021年，我國(guó)基本醫(yī)保覆蓋了13.63 億人口，覆蓋面高達(dá)95%以上，但基本醫(yī)保面臨人口老齡化、疾病譜變化、新藥品新技術(shù)層出不窮等挑戰(zhàn)，帶來(lái)醫(yī)療費(fèi)用急劇增長(zhǎng)和醫(yī)?；I資有限之間的矛盾。我國(guó)的人口基數(shù)大，為了實(shí)現(xiàn)“病有所醫(yī)”目標(biāo)，國(guó)家基本醫(yī)保的保障原則只能選擇盡力而為、量力而行，堅(jiān)持“?；尽辈粍?dòng)搖。這與罕見病高昂的治療費(fèi)用相差甚大。截至目前，在121 種罕見病目錄中，還有涉及13 個(gè)病種33 種藥物未納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。對(duì)已經(jīng)納入醫(yī)保支付范圍的藥品，不少患者自付比例還很高。

2.2 醫(yī)療救助的對(duì)象和支付范圍還難以達(dá)到罕見病患者的普惠要求

現(xiàn)行醫(yī)療救助的對(duì)象是低保家庭、特困人員、低保邊緣家庭成員和納入監(jiān)測(cè)范圍的農(nóng)村易返貧致貧人口等人群?，F(xiàn)實(shí)中罕見病患者因?yàn)榧彝ベY產(chǎn)認(rèn)定、家庭收入認(rèn)定等要求，能夠符合醫(yī)療救助條件的對(duì)象較少。同時(shí)醫(yī)療救助金額十分有限，只有符合國(guó)家基本醫(yī)保支付范圍的藥品、醫(yī)用耗材、診療項(xiàng)目才能由醫(yī)療救助基金支付。基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)起付線以下的政策范圍內(nèi)個(gè)人自付費(fèi)用，按規(guī)定納入救助保障。這對(duì)罕見病家庭巨額的醫(yī)療費(fèi)用來(lái)說(shuō)只是杯水車薪。

2.3 罕見病的“分散特點(diǎn)”難以符合商業(yè)保險(xiǎn)的“廣覆蓋”原則

根據(jù)臨床統(tǒng)計(jì)，我國(guó)罕見病以先天性畸形、內(nèi)分泌代謝疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病為主[4]，80%以上為遺傳性疾病，50%罕見病發(fā)病于嬰兒或兒童時(shí)期，其中30%在5 歲前死亡。由此可見，罕見病具有家族性和地域性，一般風(fēng)險(xiǎn)是集中在一部分人群身上。但是從社會(huì)層面，為了增加賠付比率，商業(yè)保險(xiǎn)產(chǎn)品的設(shè)計(jì)原則一般是追求多數(shù)、廣覆蓋式的，很難單獨(dú)為罕見病患者設(shè)計(jì)商保產(chǎn)品。目前在全國(guó)各地風(fēng)行的所謂普惠型商業(yè)保險(xiǎn)，都是依托基本醫(yī)保，篩選部分特藥和罕見病用藥作為補(bǔ)充。《2011—2020 中國(guó)保險(xiǎn)年鑒》顯示，這十年間中國(guó)商業(yè)健康保險(xiǎn)的保費(fèi)收入始終為賠付支出的2 倍以上。普惠型商業(yè)健康保險(xiǎn)處于初級(jí)發(fā)展階段，在產(chǎn)品設(shè)計(jì)、保障范圍、保障力度、理賠方式、產(chǎn)品可持續(xù)性等方面還有大量待改善之處。大部分地區(qū)的普惠型商保產(chǎn)品、醫(yī)保目錄外的藥品目錄制定邏輯不透明，地區(qū)間覆蓋差異較大，醫(yī)保目錄外藥品保障范圍和力度有限。納入罕見病藥物理賠的產(chǎn)品中，僅有約1/3 的產(chǎn)品對(duì)患既往癥的罕見病患者予以賠付，絕大多數(shù)產(chǎn)品既往癥保障待遇低于非既往癥一半左右。

此外，多個(gè)保障主體制度之間也存在缺乏銜接的問(wèn)題，基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)和商業(yè)保險(xiǎn)都分別設(shè)有起付線（免賠額）。醫(yī)療救助政策要求患者在基本醫(yī)療保險(xiǎn)、大病保險(xiǎn)、商業(yè)保險(xiǎn)等各層保障之后才能申請(qǐng)救助，各支付主體各自結(jié)算，醫(yī)療救助信息系統(tǒng)與其他層次的支付系統(tǒng)沒有有效銜接，與罕見病患者就醫(yī)購(gòu)藥和報(bào)銷一站式結(jié)算要求存在矛盾。由于存在上述問(wèn)題和困難，一些罕見病患者容易成為因病返貧、因病致貧的群體，造成家庭災(zāi)難性醫(yī)療費(fèi)用支出風(fēng)險(xiǎn)，這是我國(guó)推進(jìn)“健康中國(guó)”建設(shè)、實(shí)現(xiàn)共同富裕目標(biāo)過(guò)程中不可忽視的難題。

3 罕見病費(fèi)用綜合保障的國(guó)際經(jīng)驗(yàn)與啟示

國(guó)內(nèi)對(duì)美國(guó)、新加坡、日本、澳大利亞、歐盟、韓國(guó)、俄羅斯、英國(guó)以及中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)的罕見病保障體系建設(shè)不乏研究。經(jīng)過(guò)文獻(xiàn)梳理，筆者認(rèn)為國(guó)際上罕見病保障的可借鑒經(jīng)驗(yàn)主要是：建立罕見病醫(yī)療費(fèi)用多方共擔(dān)機(jī)制。如美國(guó)模式，主要為“商業(yè)保險(xiǎn)為主、政府保障為補(bǔ)充”，保障范圍包括罕見病檢測(cè)費(fèi)用、醫(yī)師費(fèi)用、藥物和病患專用食品費(fèi)用。其主要做法是通過(guò)《罕用藥法案》規(guī)定商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)不能拒絕罕見病患者投保，患者自付部分費(fèi)用如超過(guò)災(zāi)難性限額可享受高達(dá)95%報(bào)銷比例，政府采用醫(yī)療援助及退稅的方式提高罕用藥可負(fù)擔(dān)性，對(duì)罕見病用藥設(shè)終生上限為100 萬(wàn)美元等。歐盟國(guó)家的主要做法有：德國(guó)對(duì)罕見病社會(huì)保險(xiǎn)基本上全覆蓋保障；法國(guó)在此基礎(chǔ)上又單獨(dú)制訂了罕見病診斷和治療計(jì)劃，保障力度加大；波蘭設(shè)立國(guó)家健康保險(xiǎn)基金，從1999年開始罕見病患者就可以通過(guò)基金報(bào)銷；比利時(shí)設(shè)立“特別團(tuán)結(jié)基金”，用于臨床必需、尚無(wú)替代療法、罕見特殊療法或治療成本高等疾病報(bào)銷；意大利設(shè)3000 萬(wàn)歐元基金開展國(guó)家保障；匈牙利也設(shè)國(guó)家健康保險(xiǎn)基金對(duì)罕見病全額報(bào)銷。日本模式，主要為國(guó)家全額支付罕見病患者用藥費(fèi)用，覆蓋全體國(guó)民，罕用藥一經(jīng)批準(zhǔn)上市便納入國(guó)家醫(yī)保目錄。國(guó)外的這些做法，均有獨(dú)到之處，值得我們思考和借鑒。

4 建立完善罕見病費(fèi)用綜合保障機(jī)制的對(duì)策與建議

加快建立罕見病用藥綜合保障制度。罕見病不僅是醫(yī)學(xué)問(wèn)題，而且已經(jīng)是社會(huì)問(wèn)題；不僅是民生問(wèn)題，也是全球性公共治理難題。習(xí)近平總書記強(qiáng)調(diào)，共同富裕是社會(huì)主義的本質(zhì)要求，是人民群眾的共同期盼，是社會(huì)主義現(xiàn)代化的重要目標(biāo)。我們要緊扣共同富裕這一基本目標(biāo)，深化醫(yī)療保障制度改革，建設(shè)更加公平、更可持續(xù)、更有效率的多層次醫(yī)療保障體系。總體上，筆者認(rèn)為，加快建立罕見病用藥綜合保障機(jī)制，應(yīng)著力做好“兩項(xiàng)基礎(chǔ)工作”，發(fā)揮“三個(gè)作用”。

4.1 重視基礎(chǔ)研究，明確罕見病的界定標(biāo)準(zhǔn)

明確罕見病界定標(biāo)準(zhǔn)是罕見病病種確定、人群劃分和政策制定的前提。世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為“罹病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰到1‰之間的疾病或病變”[5]，由于不同國(guó)家和地區(qū)經(jīng)濟(jì)水平、疾病譜差異，很難有統(tǒng)一的界定標(biāo)準(zhǔn)。雖然近年我國(guó)相關(guān)部門或?qū)W術(shù)機(jī)構(gòu)開始研究定義罕見病，但迄今仍未取得學(xué)術(shù)共識(shí)。中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)的標(biāo)準(zhǔn)是1/10000 人的疾病或患病人數(shù)低于2300 人的疾病，而且需經(jīng)罕見疾病及藥物審議委員會(huì)以“罕見性”“遺傳性”及“治療困難性”三項(xiàng)標(biāo)準(zhǔn)加以認(rèn)定，并經(jīng)臺(tái)灣地區(qū)主管機(jī)關(guān)公告。我們要加快研究步伐，明確罕見病界定標(biāo)準(zhǔn)，這是做好罕見病防治的基礎(chǔ)工作。

4.2 避免信息“煙囪”，建立罕見病大數(shù)據(jù)平臺(tái)

國(guó)家層面應(yīng)進(jìn)一步完善罕見病患者注冊(cè)制度，摸清罕見病患者人數(shù)和發(fā)病率等相關(guān)數(shù)據(jù)，完善患者戶籍年齡、參保身份、初診復(fù)審流程和內(nèi)容等與患者相關(guān)數(shù)據(jù)[6]。建立罕見病登記、病例收集、篩查、確診、治療費(fèi)用保障數(shù)據(jù)庫(kù)，測(cè)算罕見病患者治療用藥資金總量，為建立專項(xiàng)保障資金提供依據(jù)。發(fā)揮大數(shù)據(jù)技術(shù)優(yōu)勢(shì)，以罕見病病種為中心，建立罕見病的病例庫(kù)、特藥庫(kù)、專家?guī)?、機(jī)構(gòu)庫(kù)、知識(shí)庫(kù)、成本庫(kù)，打通醫(yī)療、藥品、基本醫(yī)保、商業(yè)保險(xiǎn)、費(fèi)用支付等方面的數(shù)據(jù)“孤島”，構(gòu)建罕見病基礎(chǔ)數(shù)據(jù)庫(kù)和第三方服務(wù)體系，為患者提供全生命周期的一站式健康管理和健康保障服務(wù)。

4.3 堅(jiān)持政府主導(dǎo)，發(fā)揮基本醫(yī)保和大病保險(xiǎn)的主體作用

基于罕見病“少而分散”的特點(diǎn)，對(duì)于高額罕見病費(fèi)用，應(yīng)通過(guò)政府主導(dǎo)建立罕見病用藥專項(xiàng)保障資金，推進(jìn)多層次醫(yī)療保障和綜合救助體系建設(shè)，解決罕見病患者疾病負(fù)擔(dān)問(wèn)題。基本醫(yī)保應(yīng)秉持“量力而行、盡力而為”的原則，優(yōu)先把符合條件的罕見病治療用藥及其費(fèi)用納入醫(yī)保支付范圍，在國(guó)家醫(yī)保待遇清單內(nèi)積極探索對(duì)罕見病患者進(jìn)行分類保障管理。目前市場(chǎng)上仍有一些罕見病用藥年治療費(fèi)用超百萬(wàn)元，遠(yuǎn)超醫(yī)保基金和患者承受能力。國(guó)家層面要發(fā)揮醫(yī)保戰(zhàn)略性購(gòu)買功能，加大國(guó)家談判力度，引導(dǎo)這些藥品價(jià)格回歸合理，實(shí)現(xiàn)基金可承擔(dān)、企業(yè)利潤(rùn)合理、患者可接受，最終實(shí)現(xiàn)多方共贏的用藥保障機(jī)制。

4.4 建立專項(xiàng)保障資金，發(fā)揮罕見病專項(xiàng)資金的兜底作用

在實(shí)施基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助三重保障和商保補(bǔ)充保障之后，還有兩部分罕見病患者負(fù)擔(dān)很重或處在沒有保障狀態(tài)。一是三重保障和商保補(bǔ)充保障之后自費(fèi)負(fù)擔(dān)仍然很重的患者，二是部分高值藥品沒有納入保障的患者。為此，建議國(guó)家通過(guò)建立政府主導(dǎo)、社會(huì)參與、多元籌資、多方共付的罕見病費(fèi)用專項(xiàng)保障機(jī)制，解決三重保障和商保補(bǔ)充保障之后自費(fèi)負(fù)擔(dān)仍然很重、部分高值藥品沒有納入保障的罕見病患者的用藥費(fèi)用負(fù)擔(dān)。罕見病費(fèi)用專項(xiàng)保障資金可以由政府財(cái)政資金、醫(yī)療救助資金、企業(yè)及社會(huì)捐助等渠道籌集，政府要鼓勵(lì)紅十字會(huì)、慈善機(jī)構(gòu)、社會(huì)基金會(huì)、殘聯(lián)、婦女聯(lián)合會(huì)、罕見病社會(huì)組織等多方參與，多元籌資，形成多個(gè)主體共同分擔(dān)罕見病費(fèi)用保障專項(xiàng)資金。

4.5 堅(jiān)持多元準(zhǔn)入，充分發(fā)揮商業(yè)健康保險(xiǎn)的補(bǔ)充作用

商業(yè)健康保險(xiǎn)作為多層次醫(yī)療保障體系中重要的組成部分，是基本醫(yī)療保障制度的補(bǔ)充和支付范圍的擴(kuò)展、服務(wù)的延伸和風(fēng)險(xiǎn)控制的強(qiáng)化，是創(chuàng)新藥品、創(chuàng)新器械、創(chuàng)新技術(shù)以及創(chuàng)新支付的良好選擇，在滿足人們多樣化醫(yī)療需求方面扮演著重要角色。但應(yīng)規(guī)定商業(yè)健康保險(xiǎn)產(chǎn)品覆蓋的人群不能限制年齡、健康狀況、既往病史、職業(yè)類型等，鼓勵(lì)將基本醫(yī)保目錄內(nèi)個(gè)人負(fù)擔(dān)較高的費(fèi)用和目錄外合理醫(yī)療費(fèi)用納入保障范圍，提高重大疾病保障能力[7]。此外，應(yīng)完善數(shù)據(jù)互聯(lián)互認(rèn)機(jī)制。醫(yī)保部門在數(shù)據(jù)脫敏脫密、確保安全的前提下，為保險(xiǎn)公司開展惠民保產(chǎn)品精算提供必要的數(shù)據(jù)支持，為開發(fā)更加普適、大眾的產(chǎn)品提供基礎(chǔ)條件。保險(xiǎn)公司要開發(fā)與基本醫(yī)保相銜接的商業(yè)健康保險(xiǎn)產(chǎn)品直接結(jié)算系統(tǒng)，醫(yī)保部門要建立規(guī)范的個(gè)人醫(yī)保信息授權(quán)查詢和使用制度機(jī)制，對(duì)參保身份校驗(yàn)、個(gè)賬交費(fèi)劃撥、“一站式”結(jié)算、線上快速理賠等予以支持，提高保險(xiǎn)產(chǎn)品理賠支付效率、理賠質(zhì)量和服務(wù)水平，提高群眾對(duì)商業(yè)健康保險(xiǎn)產(chǎn)品的信任度。

綜上，作為國(guó)家深化醫(yī)療保障制度改革的一個(gè)重要組成部分，罕見病費(fèi)用綜合保障問(wèn)題不可忽視，應(yīng)堅(jiān)持“以人民為中心”的理念，在“百姓得實(shí)惠、醫(yī)院獲發(fā)展、醫(yī)?？沙掷m(xù)”的前提下，為罕見病患者這個(gè)特殊群體的健康謀求最大的經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展保障和福利。國(guó)家和地方應(yīng)繼續(xù)在現(xiàn)行政策和試點(diǎn)經(jīng)驗(yàn)的基礎(chǔ)上，繼續(xù)深化改革，繼續(xù)落實(shí)新時(shí)代黨的衛(wèi)生健康工作方針，把人民健康放在優(yōu)先發(fā)展的戰(zhàn)略地位去推進(jìn)。這是治國(guó)安邦的大事要事，更是人民群眾心心呼喚的民生工程、民心工程。