我國有2000多萬名罕見病患者，每年新增患者超20萬人。因為罕見病單個病種患病人數少、分布分散，所以治療罕見病存在診斷難度大、藥品研發(fā)成本高、患者治療費用高等各種困難。我國一直在為保障罕見病患者的健康權而努力。國家衛(wèi)生健康委等6部門聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》《第二批罕見病目錄》，我國共有207種罕見病被納入目錄。超過90種罕見病治療藥品已被納入國家醫(yī)保藥品目錄。

要在全國范圍系統(tǒng)性加快推進罕見病的診斷和治療，相關立法工作至關重要，無論是加快罕見病藥物研發(fā)、促進罕見病數據共享還是規(guī)范罕見病診斷治療都需要法治力量的保駕護航。