文|高音子

一位拔得頭籌的基因編輯師

文|高音子

若整個(gè)基因組是一本30億字的書(shū)，他做的就是搜出錯(cuò)別字并改正它

如果把整個(gè)人類基因組比作一本長(zhǎng)達(dá)30億字的書(shū)，基因編輯師張峰先生要做的就是搜索出這里的錯(cuò)別字并改正它。長(zhǎng)期以來(lái)，對(duì)DNA的編輯只能通過(guò)物理和化學(xué)誘變、同源重組等方式，這些方法要么編輯位置隨機(jī)，要么需要花費(fèi)大量人力物力。因此，能夠方便而精確地對(duì)DNA和核苷酸序列進(jìn)行編輯，是科研工作者長(zhǎng)期以來(lái)的夢(mèng)想。

2012年，科學(xué)家珍妮弗·道娜（Jennifer Doudna）和艾曼紐·夏邦杰（Emmanuelle Charpentier）在《科學(xué)》雜志上發(fā)表的一篇論文中指出，CRISPR-Cas9系統(tǒng)（細(xì)菌和古細(xì)菌在長(zhǎng)期演化過(guò)程中形成的一種適應(yīng)性免疫防御，可用來(lái)對(duì)抗入侵的病毒及外源DNA）可以作為簡(jiǎn)單、靈活的基因組編輯工具。此后，CRISPR便成為遺傳疾病治療領(lǐng)域的熱詞。

就在同一年，張峰也開(kāi)始了對(duì)CRISPR-Cas9的研究。在接受《連線》采訪時(shí)，對(duì)于前人論文的發(fā)表，他態(tài)度平淡?！拔覜](méi)有什么想法，”張峰說(shuō)，“我們的目標(biāo)是做好基因組編輯。然而這篇論文卻與此沒(méi)有太大的關(guān)聯(lián)?！钡滥鹊膱F(tuán)隊(duì)僅僅是對(duì)漂浮在試管里的DNA進(jìn)行切割，而對(duì)于張峰來(lái)說(shuō)，如果沒(méi)有將人類細(xì)胞作為研究對(duì)象，那么道娜的研究?jī)r(jià)值就沒(méi)有那么大。

張峰申請(qǐng)了一筆聯(lián)邦撥款用于將CRISPR-Cas9應(yīng)用于基因組編輯的研究。珍妮弗·道娜論文的發(fā)表促使他加快步伐，因?yàn)樗肋@篇論文也會(huì)促使其他人試著去研究CRISPR在基因組中會(huì)起何作用。然而，他想成為那個(gè)拔得頭籌的人。

當(dāng)時(shí)已有少數(shù)的研究團(tuán)隊(duì)開(kāi)始利用CRISPR來(lái)靶向基因組的一些精確區(qū)域，但卻沒(méi)有人開(kāi)發(fā)出調(diào)整人類基因組的工具。在短期之內(nèi)，張峰和團(tuán)隊(duì)改進(jìn)了CRISPR，并獲得了CRISPR-Cas9作為基因組編輯工具的首個(gè)專利。

2013年11月25日，作為CRISPRCas9技術(shù)先驅(qū)的張峰與珍妮弗·道娜合作，他們依靠4300萬(wàn)美元的風(fēng)險(xiǎn)投資聯(lián)合創(chuàng)辦了名為Editas Medicine的基因編輯公司，致力于將CRISPR 技術(shù)從實(shí)驗(yàn)室推向市場(chǎng)。利用基因編輯工具，精準(zhǔn)地找出變異基因，進(jìn)而治愈遺傳疾病。他們樂(lè)意讓大量的CRISPR資源能夠在網(wǎng)上免費(fèi)獲取。張峰說(shuō)：“像光遺傳學(xué)和CRISPR一類的工具，是如此基礎(chǔ)性的工具。如果你讓它們成為專有物，你將會(huì)阻礙科學(xué)的進(jìn)步?！?/p>

在知乎上，為了更形象地形容張峰與珍妮弗·道娜在遺傳疾病治療領(lǐng)域所做的不同貢獻(xiàn)，有人便拿CRISPR-Cas9技術(shù)比作使得飛機(jī)飛行的核心技術(shù)，珍妮弗·道娜和艾曼紐·夏邦杰所做的是在實(shí)驗(yàn)領(lǐng)域解決了飛機(jī)飛向藍(lán)天的難題，而35歲的張峰所完成的，是給飛機(jī)增加座椅從而使得它能夠真正成為一種交通工具變革人們的出行。

“如果你讓它們成為專有物，你將會(huì)阻礙科學(xué)的進(jìn)步?！睆埛?，80后，華裔基因編輯師。CRISPR-Cas9的基因組編輯技術(shù)正在瘋狂流行。而這項(xiàng)技術(shù)背后的領(lǐng)銜研究者之一正是張峰。