王小藝 王 英 馮曉遠(yuǎn) 王 煊 朱文濤

我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究質(zhì)量評(píng)價(jià)指標(biāo)體系的初步遴選

王小藝 王 英 馮曉遠(yuǎn) 王 煊 朱文濤

目的 借鑒國外藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究質(zhì)量評(píng)價(jià)量表，參考各國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)指南，遴選我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究質(zhì)量評(píng)價(jià)指標(biāo)。方法 應(yīng)用文獻(xiàn)查閱法、德爾菲專家咨詢法等方法確定條目池，并應(yīng)用統(tǒng)計(jì)學(xué)方法進(jìn)行條目篩選，獲得藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究質(zhì)量評(píng)價(jià)指標(biāo)。結(jié)果 通過兩輪德爾菲問卷初步獲得26個(gè)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究質(zhì)量評(píng)價(jià)指標(biāo)。結(jié)論 本研究只初步遴選評(píng)價(jià)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)質(zhì)量的指標(biāo)，還需進(jìn)一步對(duì)該體系的各指標(biāo)進(jìn)行賦權(quán)，以進(jìn)一步完善該體系。

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)；質(zhì)量評(píng)價(jià)；指標(biāo)遴選

【Abstract】Objective Selecting pharmacoeconomic evaluation indexes，with learning from foreign pharmacoeconomic evaluation scale studies and with reference to the countries Pharmacoeconomics guideline.Methods Through two rounds of the Delphi questionnaire consultation about eight experts from the pharmacoeconomics，health economics science、pharmacy administration and other areas，selecting pharmacoeconomic evaluation indexes. Results Get 26 pharmacoeconomic evaluation indexes through two rounds of the Delphi questionnaire consultation. Conclusion This study is only a preliminary selection of indicators to evaluate the quality of pharmacoeconomics，which needs to be further empowered index system，in order to improve the system.

【Key words】Pharmacoeconomics；Outcome evaluation；Index Selection

2010年6月《藥品價(jià)格管理辦法（征求意見稿）》提出“可替代藥品治療費(fèi)用差異較大，應(yīng)以對(duì)照藥品價(jià)格為基礎(chǔ)，參考藥物經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)結(jié)果進(jìn)行調(diào)整”；2015年2月《國務(wù)院辦公廳關(guān)于完善公立醫(yī)院藥品集中采購工作的指導(dǎo)意見》指出對(duì)采購周期內(nèi)新批準(zhǔn)上市的藥品，需經(jīng)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)和循證醫(yī)學(xué)評(píng)價(jià)，另行集中采購。在這種形勢下，許多醫(yī)藥企業(yè)陸續(xù)把藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)作為新藥研發(fā)以及上市的一個(gè)重要環(huán)節(jié)，將評(píng)價(jià)結(jié)果作為藥品定價(jià)、進(jìn)入醫(yī)療保險(xiǎn)報(bào)銷目錄、基本藥物目錄以及臨床合理用藥的科學(xué)依據(jù)［1］。

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究與評(píng)價(jià)在中國起步與應(yīng)用均較晚，目前尚無在功能上支持政府報(bào)銷定價(jià)決策和醫(yī)療保險(xiǎn)目錄選擇的評(píng)價(jià)體系。2005年，蒯麗萍等［2］率先提出需要對(duì)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究結(jié)果進(jìn)行評(píng)判；隨后，吳久鴻博士在“中國藥學(xué)大會(huì)暨第十三屆中國藥師周”上提出可根據(jù)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究要素，對(duì)研究報(bào)告質(zhì)量進(jìn)行系統(tǒng)評(píng)估［3］。本研究根據(jù)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)特點(diǎn)，結(jié)合國際評(píng)價(jià)量表以及藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南，提煉對(duì)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究質(zhì)量影響的評(píng)價(jià)指標(biāo)，進(jìn)而采用德爾菲法對(duì)指標(biāo)進(jìn)一步進(jìn)行遴選。

1 資料與方法

1.1一般資料 本研究在對(duì)國內(nèi)外藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)相關(guān)文獻(xiàn)分析的基礎(chǔ)上，綜合《中國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南》［4］《澳大利亞藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)指南》［5］《俄羅斯藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)指南》［6］《荷蘭藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)指南》［7］以及衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)研究質(zhì)量評(píng)價(jià)量表（QHES instrument）、《英國醫(yī)學(xué)雜志藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究審批指南（BMJ guidelines）》、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)質(zhì)量評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)一覽表（CHEC list）等，初步形成53個(gè)指標(biāo)，然后通過北京中醫(yī)藥大學(xué)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究所相關(guān)學(xué)者對(duì)指標(biāo)內(nèi)涵以及存在價(jià)值的討論，建立了7個(gè)指標(biāo)池，共包含33個(gè)指標(biāo)。

1.2研究方法 德爾菲法選擇專家的基本原則是廣泛性、代表性和權(quán)威性，需兼顧相關(guān)專業(yè)領(lǐng)域，選取專家人數(shù)應(yīng)根據(jù)研究項(xiàng)目規(guī)模和精度而定［8］。本研究依據(jù)研究目的，同時(shí)考慮研究領(lǐng)域的交叉性和兼容性，選定衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)等領(lǐng)域8位專家。通過分析兩輪德爾菲問卷，依據(jù)專家積極程度、專家意見集中程度、協(xié)調(diào)程度、權(quán)威程度，運(yùn)用界值法［9-10］對(duì)指標(biāo)進(jìn)行篩選，確定最終指標(biāo)。

2 結(jié)果

2.1專家結(jié)果

2.1.1專家基本情況 本研究所選專家來自浙江大學(xué)、北京中醫(yī)藥大學(xué)、社會(huì)保障研究所、醫(yī)院、醫(yī)藥公司等部門，涉及多個(gè)專業(yè)，包括衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)專家3位，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家3位，臨床藥師1位，統(tǒng)計(jì)專家1位；其中博士7位，碩士1位，均具有相應(yīng)藥學(xué)背景，具有一定藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)實(shí)踐及科研經(jīng)驗(yàn)。

2.1.2專家積極程度 一般采用德爾菲問卷有效回收率作為評(píng)估專家積極程度的指標(biāo)，兩輪德爾菲咨詢均發(fā)出問卷8份，有效回收8份，有效回收率均為100%，說明專家參與此次研究的積極性較高。

2.1.3專家意見的集中程度 對(duì)專家意見的集中程度［11］的評(píng)估采用均數(shù)和滿分比，均值越大，對(duì)應(yīng)指標(biāo)的重要性越高；滿分比取值在0～1，其值越大，說明對(duì)該指標(biāo)給滿分的專家越多。其中，第1輪與第2輪專家意見的均值以及滿分比的中位數(shù)分別為4.75和4.81以及75%和87%，說明專家意見的集中程度較高。

2.1.4專家意見的協(xié)調(diào)程度 采用變異系數(shù)和協(xié)調(diào)系數(shù)評(píng)估專家意見的協(xié)調(diào)程度［11］，變異系數(shù)說明專家對(duì)某一指標(biāo)的協(xié)調(diào)程度，其值越小，表明專家的協(xié)調(diào)程度越高；協(xié)調(diào)系數(shù)說明全部專家對(duì)全部指標(biāo)的協(xié)調(diào)程度，協(xié)調(diào)系數(shù)為0～1，其值越大，表明專家的協(xié)調(diào)程度越好。通常經(jīng)2～3輪咨詢調(diào)整后，協(xié)調(diào)系數(shù)在0.5上下波動(dòng)，表明誤差控制較好。

兩輪德爾菲專家咨詢的變異系數(shù)分別為0.14、0.11；專家協(xié)調(diào)系數(shù)第1輪為0.51，第2輪為0.57。對(duì)兩輪專家咨詢的協(xié)調(diào)系數(shù)進(jìn)行檢驗(yàn)，建立假設(shè)檢驗(yàn)：原假設(shè)為專家對(duì)指標(biāo)的評(píng)分不致性，備擇假設(shè)為專家對(duì)指標(biāo)的評(píng)分具有一致性［12］。P＜0.001，當(dāng)α=0.001時(shí)，拒絕原假設(shè)，接受備擇假設(shè)，認(rèn)為這兩輪專家的意見達(dá)成了一致，見表1。

表1　兩輪專家意見的協(xié)調(diào)程度

2.1.5專家的權(quán)威程度 專家的權(quán)威程度［11］一般由兩個(gè)方面決定，一是專家對(duì)問題的熟悉程度，二是專家對(duì)問題的判斷依據(jù)。專家權(quán)威程度系數(shù)=（判斷系數(shù)+熟悉程度系數(shù)）/2。其中，熟悉程度系數(shù)［13］：很不熟悉0.2、不熟悉0.4、一般0.6、熟悉0.8、很熟悉1.0；判斷系數(shù)［13］：實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)（大0.5、中0.4、小0.2）、理論分析（大0.3、中0.2、小0.1）、對(duì)本行業(yè)的了解（大0.1、中0.1、小0.1）、直覺（大0.1、中0.1、小0.1）。專家權(quán)威程度在0～1，數(shù)值越高，說明專家做出的評(píng)價(jià)可信度越高，一般權(quán)威系數(shù)≥0.70時(shí)，則結(jié)論的可靠程度較高。

對(duì)德爾菲問卷第2部分依據(jù)以上公式進(jìn)行計(jì)算，得出專家權(quán)威程度系數(shù)的平均值為0.83±0.10，說明參加本研究專家較權(quán)威，見表2。

表2　德爾菲專家咨詢專家權(quán)威程度系數(shù)

2.2指標(biāo)篩選結(jié)果 本研究主要通過界值法對(duì)指標(biāo)進(jìn)行篩選，根據(jù)專家評(píng)分按照重要性計(jì)算每個(gè)指標(biāo)的算術(shù)均值、變異系數(shù)、滿分比。這3個(gè)判斷指標(biāo)的界值分別定為：算術(shù)均值和滿分比的界值=±s，分值高于界值為優(yōu)；變異系數(shù)的界值=±s，得分值低于界值為優(yōu)。本研究德爾菲專家咨詢判斷尺度界值表，見表3。為了避免重要指標(biāo)被淘汰，特設(shè)定指標(biāo)剔除標(biāo)準(zhǔn)：凡是有兩個(gè)或以上判斷尺度不符合界值標(biāo)準(zhǔn)的指標(biāo)淘汰。根據(jù)此標(biāo)準(zhǔn)，對(duì)兩輪德爾菲問卷指標(biāo)結(jié)果進(jìn)行統(tǒng)計(jì)，初步篩選得到26個(gè)指標(biāo)，見表4、5。

表3　德爾菲專家咨詢判斷尺度界值表

表4　第1輪德爾菲問卷指標(biāo)統(tǒng)計(jì)結(jié)果

表5　第2輪德爾菲問卷指標(biāo)統(tǒng)計(jì)結(jié)果

3 結(jié)論

根據(jù)以上步驟得到評(píng)價(jià)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究結(jié)果評(píng)價(jià)的指標(biāo)，見表6。

4 討論

目前，我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)質(zhì)量評(píng)估方面尚處于萌芽階段，雖然《中國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南》可作為質(zhì)量評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，但與專門的經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)質(zhì)量評(píng)估量表相比，欠靈活性和便捷性［1］，因此有必要構(gòu)建適合我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的質(zhì)量體系。

蒯麗萍等［2］指出，國外評(píng)價(jià)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究結(jié)果的一種簡單方法是使用一份一覽表進(jìn)行評(píng)價(jià)?？撞实龋?］指出有必要針對(duì)我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)開發(fā)質(zhì)量評(píng)估量表。吳久鴻和趙緋麗［14］雖指出了評(píng)價(jià)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)質(zhì)量的關(guān)鍵因素，但未提出系統(tǒng)的質(zhì)量評(píng)價(jià)方法。

表6　藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究結(jié)果質(zhì)量評(píng)價(jià)指標(biāo)

本研究遵循德爾菲的科學(xué)性，咨詢來自衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)、藥事管理學(xué)等多個(gè)領(lǐng)域的專家，得到對(duì)藥物經(jīng)濟(jì)質(zhì)量相關(guān)的7個(gè)一級(jí)指標(biāo)，26個(gè)二級(jí)指標(biāo)。根據(jù)德爾菲結(jié)果，其中最重要的指標(biāo)為干預(yù)措施及研究時(shí)限的確定、成本和健康產(chǎn)出的界定、數(shù)據(jù)收集、成本測量和健康產(chǎn)出的測量、結(jié)果解釋等。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)建立在不同治療方法比較的基礎(chǔ)上，其結(jié)果很大程度上取決于干預(yù)措施的選擇；研究時(shí)限反映的是病情轉(zhuǎn)歸和干預(yù)方式帶來的影響，因此評(píng)價(jià)時(shí)應(yīng)考慮研究的疾病特性及結(jié)果的外推性；成本及健康產(chǎn)出的界定及測量，包括成本的范圍（直接成本、間接成本、隱性成本等），測量方法的合理性等問題，直接影響經(jīng)濟(jì)性的結(jié)果。同時(shí)，專家的權(quán)威系數(shù)及協(xié)調(diào)系數(shù)結(jié)果表明德爾菲研究結(jié)果的可信性較高。

本研究選取專家數(shù)量相對(duì)較少，一定程度上使藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的一些重要條目如“預(yù)算影響分析”等被剔除，因此在后實(shí)踐過程中，應(yīng)對(duì)此類指標(biāo)進(jìn)行綜合客觀的評(píng)價(jià)和考量。同時(shí)，本研究只完成了藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究結(jié)果評(píng)價(jià)指標(biāo)的遴選，德爾菲結(jié)果表明，各指標(biāo)在重要程度方面各不相同，因此還需進(jìn)一步對(duì)該體系的各指標(biāo)進(jìn)行賦權(quán)，以進(jìn)一步完善該體系。

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)質(zhì)量與決策的正確與否密切相關(guān)，高質(zhì)量、結(jié)論可靠的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)結(jié)果對(duì)于決策具有正確的引導(dǎo)作用，從而合理配置有限的醫(yī)療資源。因此，制訂科學(xué)可靠的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究質(zhì)量評(píng)價(jià)體系，評(píng)估藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究質(zhì)量，可為決策者提供科學(xué)客觀的決策依據(jù)。本研究為藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究質(zhì)量評(píng)價(jià)指標(biāo)體系的構(gòu)建奠定了基礎(chǔ)，提高了藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的科學(xué)性，可為充分發(fā)揮藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)在衛(wèi)生決策中的作用提供前提與保障。

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Preliminary Selection of Pharmacoeconomics Quality Evaluation System

Wang Xiaoyi Wang Ying Feng Xiaoyuan Wang Xuan Zhu Wentao

R956

A 【DOI】10.12010/j.issn.1673-5846.2016.09.002

北京中醫(yī)藥大學(xué)，北京 100029