美國(guó)FDA于2017年12月19日批準(zhǔn)Spark Therapeutics公司的Voretigene Neparvovec-rzyl（商品名：Luxturna）注射用混懸液上市，用于確診雙等位基因視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞蛋白65（RPE65）突變相關(guān)視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良。

本藥為一種腺病毒群載體介導(dǎo)的基因療法，設(shè)計(jì)用于RPE65減少或缺乏人群，將人RPE65基因編碼的正?？截愺w傳送入此類人群的視網(wǎng)膜細(xì)胞中。RPE65基因突變可致RPE65異構(gòu)水解酶活性降低或缺乏，阻斷視覺周期導(dǎo)致視力受損。

本藥最常見的不良反應(yīng)為結(jié)膜充血、白內(nèi)障、眼內(nèi)壓升高、視網(wǎng)膜裂孔、角膜凹陷（角膜基質(zhì)變薄）、黃斑裂孔、視網(wǎng)膜下沉積、眼部炎癥、眼部刺激、眼部疼痛和黃斑病變（黃斑表面起皺）。