郭立義

老李今年52歲，是一名出租車(chē)司機(jī)，有一個(gè)兒子正在讀大學(xué)。他本來(lái)想著再干幾年，等兒子工作結(jié)婚了，自己就退休，帶著老伴出去旅游，享受生活。但是命運(yùn)卻突然跟他開(kāi)了一個(gè)大玩笑。幾天來(lái)感覺(jué)肚子有點(diǎn)脹，去醫(yī)院里一查，卻被告知得了肝癌，而且還是晚期，腫瘤已經(jīng)長(zhǎng)到門(mén)靜脈里較快。

更不幸的是，雖然積極地配合治療，老李的病情還是進(jìn)展了，癌細(xì)胞擴(kuò)散到了肺部。老李一家心急如焚，跑遍了全國(guó)多家大醫(yī)院，也試遍了網(wǎng)友推薦的土辦法，結(jié)果都是沒(méi)用?？粗諠u消瘦的父親，兒子小李到處打聽(tīng)，尋求有什么好辦法救救父親。在一個(gè)病友處聽(tīng)說(shuō)腫瘤治療有藥物試驗(yàn)項(xiàng)目，小李覺(jué)得好像找到了希望，但心里又顧慮重重。經(jīng)人牽線，小李找到了浙江省腫瘤醫(yī)院介入科的一名主治醫(yī)生，他一口氣問(wèn)了十多個(gè)問(wèn)題：藥物試驗(yàn)不是應(yīng)該在老鼠身上做的嗎？難道我爸爸的病已經(jīng)沒(méi)治了？把他當(dāng)小白鼠了？大部分人抽到的都是安慰劑吧？如果有效果，醫(yī)院會(huì)不會(huì)再叫我們花錢(qián)買(mǎi)？風(fēng)險(xiǎn)大不大？誰(shuí)來(lái)負(fù)責(zé)……看著救父心切的小李，醫(yī)生給他詳細(xì)講解了腫瘤臨床藥物試驗(yàn)的情況。

什么是臨床藥物試驗(yàn)？

臨床藥物試驗(yàn)是指任何在人體進(jìn)行藥物的系統(tǒng)性研究，以證實(shí)或揭示試驗(yàn)藥物的作用、不良反應(yīng)或試驗(yàn)藥物的吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定試驗(yàn)藥物的療效與安全性。

參加臨床試驗(yàn)是不是等同于做了“小白鼠”

首先，并不是所有的醫(yī)院都有資格做臨床藥物試驗(yàn)，目前只有一些大型的公立醫(yī)院才有資格作為臨床藥物試驗(yàn)基地，這是為了保證醫(yī)院有高水平的專(zhuān)業(yè)醫(yī)療團(tuán)隊(duì)，為患者提供安全保障。

其次，國(guó)家還專(zhuān)門(mén)制定了相關(guān)規(guī)范（GCP）來(lái)約束臨床試驗(yàn)，以保護(hù)受試者安全。每個(gè)臨床試驗(yàn)都有詳細(xì)可行的方案，具體約束研究者在試驗(yàn)中該做什么不該做什么，每個(gè)參加者的信息也絕對(duì)保密。

再次，在進(jìn)行人體臨床試驗(yàn)之前，這些藥物已經(jīng)在動(dòng)物（比如鼠、狗、猴子等動(dòng)物）身上試用過(guò)，不存在拿人當(dāng)小白鼠一說(shuō)，但是人和動(dòng)物畢竟有區(qū)別，因此在大規(guī)模上市之前還是必須經(jīng)過(guò)臨床試驗(yàn)。醫(yī)院里有專(zhuān)門(mén)的倫理委員會(huì)，所有的人體臨床試驗(yàn)開(kāi)展之前需要報(bào)倫理委員會(huì)審批。最低的要求是所有的臨床試驗(yàn)都不能損害參加者的利益，不能耽誤患者的病情治療，一般是將“新的治療”和“標(biāo)準(zhǔn)治療”進(jìn)行研究比較，很多臨床試驗(yàn)還要求患者可以獲得一定的利益，比如交通或營(yíng)養(yǎng)補(bǔ)貼，有些研究還可能給患者買(mǎi)相關(guān)的保險(xiǎn)。而且，臨床試驗(yàn)必須征求患者的知情同意，在臨床試驗(yàn)過(guò)程中患者隨時(shí)都有權(quán)利退出研究。

臨床藥物試驗(yàn)有哪幾期？

根據(jù)研究目的不同，臨床試驗(yàn)一般分為Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。

Ⅰ期臨床試驗(yàn)主要目的是探索人體對(duì)于藥物的耐受程度和藥物在體內(nèi)的代謝特征。

Ⅱ期臨床試驗(yàn)是初步評(píng)價(jià)藥物對(duì)人的治療作用和安全性。

Ⅲ期臨床試驗(yàn)?zāi)康氖沁M(jìn)一步驗(yàn)證藥物對(duì)患者的治療作用和安全性，評(píng)價(jià)利益與風(fēng)險(xiǎn)關(guān)系，最終為新藥在臨床上大規(guī)模使用提供充分的依據(jù)。

Ⅳ期臨床試驗(yàn)是新藥上市后應(yīng)用研究階段，考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應(yīng)。

其實(shí)，老李被推薦參加的靶向藥物已經(jīng)過(guò)了大量的基礎(chǔ)實(shí)驗(yàn)包括動(dòng)物實(shí)驗(yàn)、藥理實(shí)驗(yàn)、以及臨床Ⅰ、Ⅱ期、Ⅲ期試驗(yàn)，并且已經(jīng)上市，被批準(zhǔn)用于其它腫瘤（黑色素瘤）的治療，安全性有效性已經(jīng)很明確。目前，為了驗(yàn)證在肝癌中是否比當(dāng)前的靶向藥物更有效，才發(fā)起了在肝癌中的…期臨床試驗(yàn)，參加研究的話，有可能會(huì)隨機(jī)分到新藥組，也可能會(huì)分到對(duì)照組。即使分到對(duì)照組，也是免費(fèi)給予目前國(guó)際上治療肝癌的標(biāo)準(zhǔn)靶向藥物，這將為患者省去十幾萬(wàn)元的費(fèi)用。

參加臨床試驗(yàn)有什么好處和風(fēng)險(xiǎn)？

對(duì)于參加者來(lái)說(shuō)，參加臨床試驗(yàn)是一個(gè)獲得更好療效或者最新治療的機(jī)會(huì)。通過(guò)臨床試驗(yàn)，患者有望在第一時(shí)間使用國(guó)際國(guó)內(nèi)最先進(jìn)的治療技術(shù)，并獲得免費(fèi)治療。對(duì)于那些傳統(tǒng)治療已無(wú)任何效果的患者而言，參加臨床試驗(yàn)是一個(gè)新希望。而且，還可以明顯減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

在聽(tīng)了主治醫(yī)生的詳細(xì)介紹，充分了解了這項(xiàng)研究的目的、流程、受益和風(fēng)險(xiǎn)等情況后，小李回家后和老李及家人經(jīng)過(guò)商量，欣然接受了臨床藥物試驗(yàn)，簽署了知情同意書(shū)。經(jīng)過(guò)各項(xiàng)檢查，老李篩選合格，得到了免費(fèi)試驗(yàn)藥物治療。幸運(yùn)的是用藥兩個(gè)月后CT復(fù)查發(fā)現(xiàn)老李的腫瘤縮小了，而在用藥物期間，他僅僅出現(xiàn)了輕度的皮疹反應(yīng)。老李至今一直堅(jiān)持用藥，病情保持穩(wěn)定。

當(dāng)然，不是每個(gè)人都如此幸運(yùn)，因?yàn)槿说纳眢w情況千差萬(wàn)別，一種藥物對(duì)你有效，對(duì)別人可能沒(méi)效。對(duì)絕大部分受試者可能沒(méi)有明顯的副作用，但是極少數(shù)的受試者也有可能出現(xiàn)嚴(yán)重的、甚至危及生命的副作用。因此，參加臨床藥物試驗(yàn)的患者有義務(wù)經(jīng)常要接受隨訪和化驗(yàn)檢查，一旦出現(xiàn)非正常情況，要及時(shí)報(bào)告負(fù)責(zé)醫(yī)生，確保及時(shí)發(fā)現(xiàn)和預(yù)防并發(fā)癥的發(fā)生，讓研究者能夠更詳細(xì)的了解新藥的安全性和療效。

一個(gè)新藥從研發(fā)到上市使用，過(guò)程漫長(zhǎng)而艱辛。已經(jīng)在發(fā)達(dá)國(guó)家使用的新藥，到我國(guó)使用要得到政府的批準(zhǔn)，至少需要幾年時(shí)間。這對(duì)急需這些新藥的腫瘤患者來(lái)說(shuō)，實(shí)在太過(guò)漫長(zhǎng)。目前在全球最有名的美國(guó)安德森癌癥治療中心，90%以上的腫瘤患者都在參加各種臨床試驗(yàn)，每天有數(shù)百項(xiàng)臨床試驗(yàn)在同時(shí)進(jìn)行，很多患者都是通過(guò)各種途徑了解臨床試驗(yàn)信息，積極主動(dòng)向醫(yī)生要求參加適合他們的臨床試驗(yàn)，希望我們中國(guó)的患者也能早日更新觀念：參加臨床試驗(yàn)不是當(dāng)“小白鼠”，也不是僅僅為了省錢(qián)，而是給自己多一個(gè)治療機(jī)會(huì)，也給后來(lái)的患者多一個(gè)治療機(jī)會(huì)，為腫瘤治療提供經(jīng)驗(yàn)，為攻克癌癥做出貢獻(xiàn)。

編輯/葉云