付冰冰

今年以來，國務(wù)院常務(wù)會(huì)議兩次專題研究加快已在境外上市新藥進(jìn)口問題，提出對治療罕見病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命的部分藥品簡化上市要求。

藥品是治病救人的特殊商品，關(guān)系到人民群眾的切身利益，也是最基本的民生問題。黨中央、國務(wù)院高度重視藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革工作，加快境外上市新藥的審評審批工作是其中重要一環(huán)。

習(xí)近平總書記在黨的十九大報(bào)告中提出要實(shí)施健康中國戰(zhàn)略，人民健康是民族昌盛、國家富強(qiáng)的重要標(biāo)志，要完善國民健康政策，為人民群眾提供全方位全周期健康服務(wù)。

李克強(qiáng)總理對此非常重視，明確要求深化藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革。今年4月12日、6月20日，李克強(qiáng)總理先后主持召開國務(wù)院常務(wù)會(huì)議，就加快進(jìn)口新藥上市作出系列重要部署。

今年9月，在認(rèn)真貫徹落實(shí)黨中央、國務(wù)院會(huì)議要求，加快研究出臺(tái)簡化境外上市新藥審批的政策措施的落實(shí)行動(dòng)中，為了更好地滿足臨床需求、為患者治療提供更多選擇，國家市場監(jiān)督管理總局、國家藥監(jiān)局加快審評審批程序，為包括臨床急需的治療尿毒癥藥物依庫珠，以及治療結(jié)直腸癌的境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥等多種藥物進(jìn)行了優(yōu)先審評審批。

深化“放管服”改革，加快藥品審評審批

國務(wù)院常務(wù)會(huì)后，國家藥品監(jiān)督管理局通過簡化境外上市新藥審批程序，優(yōu)化藥品臨床實(shí)驗(yàn)審批程序，取消進(jìn)口化學(xué)藥品逐批強(qiáng)制檢驗(yàn)等措施，加快境外上市藥品審評審批，批準(zhǔn)了HPV疫苗在內(nèi)的7個(gè)防治嚴(yán)重危及生命疾病的境外新藥在我國上市。

本刊記者從國務(wù)院政策例行吹風(fēng)會(huì)上了解到，為落實(shí)2017年10月1日，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（42號文件），國家藥監(jiān)局發(fā)布配套文件65個(gè)，征求意見稿34個(gè)。內(nèi)容重點(diǎn)圍繞完善優(yōu)先審評工作制度；允許臨床急需藥品有條件批準(zhǔn)上市；鼓勵(lì)境外在研新藥同步研發(fā)；提升審評理念、優(yōu)化審評機(jī)制；實(shí)行原輔料、藥包材與藥品的關(guān)聯(lián)審批展開改革。

通過設(shè)立優(yōu)先審評通道，國家藥品監(jiān)督管理局對納入優(yōu)先審評通道的品種優(yōu)先調(diào)配資源加快審評。自去年底發(fā)布《關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見》以來，有關(guān)司局以危重疾病和臨床需求為導(dǎo)向，對具有明顯臨床價(jià)值等3大類、18種情形的創(chuàng)新藥和臨床急需、市場短缺藥品優(yōu)先審評審批。

通過實(shí)施優(yōu)先審評，目前已有597件注冊申請納入優(yōu)先審評范圍，為滿足臨床用藥需求、促進(jìn)公眾健康提供了有效保障，提升了公眾對于藥品審評審批制度改革的獲得感。

此外，為加快具有臨床價(jià)值的臨床急需藥品上市、縮短臨床試驗(yàn)研發(fā)時(shí)間，研究制定了《臨床急需藥品有條件批準(zhǔn)的技術(shù)指南》。對早期臨床試驗(yàn)顯示療效的藥品，可附條件批準(zhǔn)上市，將藥品提早用于無法繼續(xù)等待的急需患者。同時(shí)，要求企業(yè)在上市后繼續(xù)開展確證性臨床試驗(yàn)，制訂風(fēng)險(xiǎn)管控計(jì)劃，保障藥品安全。

記者注意到，自去年10月1日42號文件發(fā)布后，原國家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布的《關(guān)于調(diào)整進(jìn)口藥品注冊管理有關(guān)事項(xiàng)的決定》中，取消了境外新藥在原產(chǎn)國上市后才能到我國申報(bào)的限制。另一份鼓勵(lì)境外新藥在我國同步開展臨床研究、同步上市的《接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的技術(shù)指南》文件，則為國外上市新藥在中國同步上市的問題提供了解決依據(jù)，使得我國患者同步享受發(fā)達(dá)國家的新藥。

此次改革中，國家藥監(jiān)局建立以臨床療效為導(dǎo)向的藥品審評制度，形成了以適應(yīng)證團(tuán)隊(duì)建設(shè)及項(xiàng)目管理為中心，優(yōu)先審評、溝通交流、專家咨詢委員會(huì)及信息公開無縫銜接的審評工作機(jī)制。全面公開藥品注冊的受理、技術(shù)審評、產(chǎn)品檢驗(yàn)和現(xiàn)場檢查標(biāo)準(zhǔn)與相關(guān)技術(shù)要求，公開受理和審批的相關(guān)信息，引導(dǎo)申請人有序研發(fā)，公開新藥綜合審評報(bào)告，接受社會(huì)監(jiān)督，為營造社會(huì)公眾和業(yè)界支持改革、關(guān)心改革、參與改革的良好氛圍。結(jié)合“放管服”要求，減少審批事項(xiàng)，發(fā)布《調(diào)整原料藥、藥用輔料和藥包材審評審批事項(xiàng)的公告》，起草《原料藥、藥用輔料及藥包材與藥品制劑共同審評審批管理辦法》并公開征求意見，建立登記備案信息平臺(tái)，出臺(tái)技術(shù)資料要求，明確制劑企業(yè)的主體責(zé)任，也是此次改革的重點(diǎn)之一。

數(shù)據(jù)顯示，隨著上述各項(xiàng)改革舉措的落地實(shí)施，國內(nèi)藥品研發(fā)創(chuàng)新活力得到積極釋放，扶優(yōu)汰劣的效果正在顯現(xiàn)，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展勢頭良好，創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)的生態(tài)系統(tǒng)已經(jīng)初步形成。

“救命藥”駛?cè)搿案咚俾贰?，改革推進(jìn)“強(qiáng)監(jiān)管”

黨中央、國務(wù)院高度重視“放管服”改革，從2015年國務(wù)院發(fā)布《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》到2017中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳發(fā)布《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，按照改革的精神，新的審評審批框架和制度也正在陸續(xù)搭建，很多改革舉措也正在落實(shí)。

今年年初發(fā)布的《2017年度藥品審評報(bào)告》顯示：2017年，我國完成審評審批的藥品注冊申請共9680件。排隊(duì)等待審評的注冊申請已由2015年9月高峰時(shí)的近2.2萬件降至4000件。目前，這個(gè)數(shù)字已經(jīng)降低到3200件以下。

提速藥品審評審批工作的同時(shí)，我國創(chuàng)新性引入了臨床急需的救命藥。

2016年，原國家食品藥品監(jiān)管總局出臺(tái)《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見》，將多種情況納入優(yōu)先審評范圍。其中包括防治艾滋病、肺結(jié)核、病毒性肝炎、罕見病、惡性腫瘤藥物以及兒童老人急等的“救命藥”的注冊申請。

批準(zhǔn)上市我國自主研發(fā)的創(chuàng)新藥重組埃博拉病毒病疫苗、口服丙肝治療用新藥阿舒瑞韋軟膠囊、非小細(xì)胞肺癌靶向藥甲磺酸奧希替尼片、兒童抗癲癇藥左乙拉西坦注射用濃溶液、治療乙肝和艾滋病的國產(chǎn)仿制藥富馬酸替諾福韋二吡呋酯膠囊等一批具有明顯臨床價(jià)值的藥品。

據(jù)業(yè)內(nèi)人士評估，納入加快審批的進(jìn)口品種通過優(yōu)先審批通道，進(jìn)入中國市場的時(shí)間可縮短1—2年。截至今年8月，國家藥品監(jiān)督管理局藥審中心已公開發(fā)布31批410個(gè)列入優(yōu)先審評審批的品種。

這意味著，越來越多的臨床“救命藥”將通過優(yōu)先審評渠道批準(zhǔn)上市，應(yīng)用于臨床。

在學(xué)習(xí)貫徹全國深化“放管服”改革轉(zhuǎn)變政府職能過程中，國家藥監(jiān)局結(jié)合藥品監(jiān)管工作實(shí)際，對做好新時(shí)代藥品監(jiān)管“放管服”改革工作進(jìn)行研究部署。

國家藥監(jiān)局局長焦紅表示，將繼續(xù)按照黨中央、國務(wù)院有關(guān)“放管服”改革工作部署，深入落實(shí)習(xí)近平總書記“四個(gè)最嚴(yán)”和“監(jiān)管工作一定要跟上”指示精神，結(jié)合工作職責(zé)推進(jìn)“放管服”改革。

在“放”的方面，進(jìn)一步厘清政府與市場的關(guān)系，轉(zhuǎn)變監(jiān)管理念和方式，全面梳理法律法規(guī)，對不利于產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展、新業(yè)態(tài)發(fā)展的，及時(shí)進(jìn)行“立改廢”。

在“管”的方面，推進(jìn)事中事后監(jiān)管，建立風(fēng)險(xiǎn)管理理念，落實(shí)企業(yè)主體責(zé)任，實(shí)現(xiàn)全生命周期的監(jiān)管；積極探索包容審慎的監(jiān)管方式，加強(qiáng)對新產(chǎn)業(yè)、新業(yè)態(tài)、新模式的監(jiān)管；堅(jiān)決整治、嚴(yán)厲打擊藥品醫(yī)療器械領(lǐng)域危害公眾健康和嚴(yán)重?cái)_亂市場秩序的行為。

在“服”的方面，寓監(jiān)管于服務(wù)之中，積極推進(jìn)“互聯(lián)網(wǎng)+藥品安全”，以信息化帶動(dòng)全系統(tǒng)“一網(wǎng)通辦”，加快實(shí)現(xiàn)全面網(wǎng)上受理、網(wǎng)上審批，讓數(shù)據(jù)多跑路，讓群眾少跑腿，實(shí)現(xiàn)線上線下功能互補(bǔ)、無縫銜接、全過程留痕，更大限度服務(wù)企業(yè)，更大力度方便群眾；圍繞重大法規(guī)政策和工作舉措，加大信息發(fā)布和政策解讀，做到制定法律、執(zhí)法監(jiān)管與普法教育相統(tǒng)一。