陳慶生 劉錦基 汪寶貞

(佛山市第二人民醫(yī)院 佛山 528000)

血友病A屬于出血性疾病的一種，患者會伴有X染色體隱性遺傳，因為缺乏Ⅷ因子導(dǎo)致凝血功能存在異常，患者會有關(guān)節(jié)、肌肉自發(fā)性反復(fù)出血表現(xiàn)[1]。如果患者沒有接受有效治療，每年出血次數(shù)會在50次左右。臨床針對血友病A的治療主要選擇因子替代方法進行治療，通過治療可以對關(guān)節(jié)給予保護，使出血減少，幫助患者生活質(zhì)量得到提升[2]。本研究具體分析兒童與成人重型血友病A患者接受低劑量預(yù)防治療的效果。

1 資料及方法

1.1 基礎(chǔ)資料

回顧性分析2013年5月1日～2018年5月1日本院重型血友病A患者50例，按照患者年齡分為兒童組30例、成人組20例。兒童組患者均為男性，平均年齡(6.28±2.36)歲，患者BMI均值為(16.02±0.58)kg/m2；成人組患者均為男性，平均年齡(35.59±7.14)歲，患者BMI均值為(21.05±1.39)kg/m2。

1.2 治療

兩組全部50例患者均接受相同的低劑量預(yù)防治療，選擇人凝血因子VⅢ治療(國產(chǎn))治療，劑量為10～15 U/(kg·次)，經(jīng)靜脈注射用藥，每周治療2次，1個療程需要持續(xù)治療3個月，持續(xù)進行2個療程的治療。

1.3 評價指標(biāo)

比較兩組年平均出血次數(shù)、年平均關(guān)節(jié)出血次數(shù)、靶關(guān)節(jié)數(shù)目。靶關(guān)節(jié)判斷標(biāo)準(zhǔn)：持續(xù)半年內(nèi)某一關(guān)節(jié)自發(fā)出血次數(shù)超過2次；靶關(guān)節(jié)解除標(biāo)準(zhǔn)：連續(xù)一年時間內(nèi)某一關(guān)節(jié)出血次數(shù)不足3次。

關(guān)節(jié)功能：通過FISH評分法評價兩組患者治療后的關(guān)節(jié)功能，評價內(nèi)容包括跑步、入座、進食與洗漱、下蹲、穿衣、步行、上下樓梯、洗澡，按照患者的完成程度進行4個評級，從1分到4分相應(yīng)表示無法完成到完全可以完成，評價總分32分，總分越高表示關(guān)節(jié)功能越強。

生活質(zhì)量：在治療開始前、治療結(jié)束后分別評價兩組患者生活質(zhì)量，利用SF-36量表進行，量表總分100分，得分越高表示患者生活質(zhì)量越高。

1.4 統(tǒng)計方法

2 結(jié)果

2.1 出血及靶關(guān)節(jié)數(shù)目比較

治療前兒童組和成人組年平均出血次數(shù)、年平均關(guān)節(jié)出血次數(shù)、靶關(guān)節(jié)數(shù)目均沒有明顯差異，P>0.05；治療后兩組出血次數(shù)均有下降，靶關(guān)節(jié)數(shù)目均有減少，兩組治療后均低于組內(nèi)治療前，P<0.05；治療后兩組間比較差異不明顯，P>0.05，見表1。

分組時間年平均出血次數(shù)(次/年)年平均關(guān)節(jié)出血次數(shù)(次/年)靶關(guān)節(jié)數(shù)目(個)兒童組(n=30)治療前54.75±20.5634.82±18.491.93±1.20治療后19.72±11.169.21±4.630.50±0.16成人組(n=20)治療前54.80±21.0234.76±17.971.95±1.23治療后20.01±10.899.50±4.290.52±0.17

2.2 關(guān)節(jié)功能

治療前兩組關(guān)節(jié)功能FISH評分差異不明顯，P>0.05；治療后兩組FISH評分均有升高，與組內(nèi)治療前比較差異明顯，P<0.05；治療后兩組間比較差異不明顯，P>0.05，見表2。

分組例數(shù)治療前治療后兒童組3017.25±3.2931.82±5.71成人組2017.63±4.0830.97±5.68

2.3 生活質(zhì)量

治療前兩組生活質(zhì)量評分差異不明顯，P>0.05；治療后兩組生活質(zhì)量評分均有升高，與組內(nèi)治療前比較差異明顯，P<0.05；治療后兩組間比較差異不明顯，P>0.05，見表3。

分組例數(shù)治療前治療后兒童組3060.39±7.1583.16±8.55成人組2060.53±8.4984.01±8.63

3 討論

血友病A作為一類出血性疾病具有終身性特點，重型血友病患者皮膚、肌肉以及關(guān)節(jié)會有反復(fù)出血表現(xiàn)，甚至?xí)酗B內(nèi)出血、消化道出血等嚴(yán)重表現(xiàn)，對患者的生命安全形成嚴(yán)重威脅。如果患者沒有及時接受治療，病情會迅速發(fā)展，致殘率、死亡率均較高[3]。因子替代治療是當(dāng)前治療血友病的主要方法，臨床一般包括預(yù)防治療和按需治療，其中按需治療指的是在出血出現(xiàn)后馬上注射因子實施治療，達(dá)到迅速止血的效果，避免損害進一步加深[4]。而為了達(dá)到最佳的效果，最大程度減少病情對患者身體的影響，預(yù)防治療受到了越來越高的重視。U藥方治療指的是長期規(guī)律地對患者進行因子注射，使患者機體中的因子濃度處于超過1%的中度水平，實現(xiàn)關(guān)節(jié)功能的保護，最大程度降低出血的發(fā)生[5]。

最早臨床多對兒童重型患者實施預(yù)防治療，隨著研究的深入，逐漸發(fā)現(xiàn)成人患者接受預(yù)防治療也能獲得良好效果，能夠明顯降低關(guān)節(jié)出血次數(shù)，改善關(guān)節(jié)功能，幫助患者生活質(zhì)量得到明顯提升[6]。本研究兒童重型血友病A患者、成人重型血友病A患者接受相同的低劑量預(yù)防治療，結(jié)果顯示兩組年平均出血次數(shù)、年平均關(guān)節(jié)出血次數(shù)、靶關(guān)節(jié)數(shù)目均優(yōu)于治療前，P<0.05；而兩組間治療后結(jié)果比較差異不明顯，P>0.05，證實低劑量預(yù)防治療對于兒童和成人患者都有良好治療效果。另外兒童組、成人組治療后關(guān)節(jié)功能評分分別為(31.82±5.71)分、(30.97±5.68)分，生活質(zhì)量評分為(83.16±8.55)分、(84.01±8.63)分，與治療前比較均有明顯提高，P<0.05，而兩組間比較差異不大，證實低劑量預(yù)防治療用于兒童和成人患者中都能夠幫助其關(guān)節(jié)功能以及生活質(zhì)量得到有效改善。

綜上所述，兒童與成人重型血友病A患者接受低劑量預(yù)防治療均有良好效果，值得推廣。