文/陸漫春

陸漫春，全球健康藥物研發(fā)中心首席運(yùn)營(yíng)官

全球健康藥物研發(fā)中心（Global Health Drug Discovery Institute，GHDDI）成立于2016年8月，是由清華大學(xué)、北京市政府和比爾及梅琳達(dá)·蓋茨基金會(huì)（簡(jiǎn)稱“蓋茨基金會(huì)”）共同創(chuàng)立建設(shè)的一個(gè)獨(dú)立運(yùn)營(yíng)、民辦非營(yíng)利性質(zhì)的科研機(jī)構(gòu)。GHDDI期望通過匯聚世界頂尖資源、發(fā)揮中國(guó)特色優(yōu)勢(shì)，發(fā)展杰出的生物醫(yī)藥研發(fā)能力，建設(shè)世界領(lǐng)先的新藥研發(fā)與轉(zhuǎn)化創(chuàng)新平臺(tái)，并通過探索可持續(xù)的發(fā)展模式為解決包括中國(guó)在內(nèi)的發(fā)展中國(guó)家面臨的重大疾病挑戰(zhàn)以及全球大流行病預(yù)防作出貢獻(xiàn)，在全球公共衛(wèi)生疾病領(lǐng)域發(fā)揮廣泛且長(zhǎng)遠(yuǎn)的影響力。

GHDDI成立：機(jī)制的創(chuàng)新

GHDDI的建立有著很多政策和機(jī)制上的突破。首先它是國(guó)內(nèi)唯一一個(gè)由外資（蓋茨基金會(huì)）參與設(shè)立的中國(guó)民辦非企業(yè)性質(zhì)的科研機(jī)構(gòu)；是國(guó)內(nèi)科技領(lǐng)域首個(gè)采用創(chuàng)新的政府和社會(huì)資本合作（Public Private Partnership，簡(jiǎn)稱“PPP”）模式的民辦非企業(yè)單位；是全球首個(gè)由蓋茨基金會(huì)出資成立并直接參與運(yùn)作的獨(dú)立研究機(jī)構(gòu)；也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲得非營(yíng)利組織所得稅免稅資質(zhì)的科研類民非單位。

GHDDI發(fā)展的主要?dú)v程始于2015年3月，習(xí)近平主席和蓋茨基金會(huì)聯(lián)席主席比爾·蓋茨在海南博鰲亞洲論壇會(huì)晤，蓋茨基金會(huì)表示希望同中國(guó)加強(qiáng)公共衛(wèi)生領(lǐng)域合作。2016年1月，清華大學(xué)校長(zhǎng)邱勇與比爾·蓋茨在瑞士達(dá)沃斯正式簽署共同建立GHDDI的合作備忘錄，并于同年8月完成了在北京市民政局的正式登記注冊(cè)。2017年3月，北京市副市長(zhǎng)隋振江、清華大學(xué)校長(zhǎng)邱勇、蓋茨基金會(huì)聯(lián)席主席比爾·蓋茨在京出席GHDDI啟動(dòng)儀式，并共同簽署政府和社會(huì)資本合作（PPP）項(xiàng)目協(xié)議。2018年11月，北京市市長(zhǎng)陳吉寧、清華大學(xué)校長(zhǎng)邱勇、蓋茨基金會(huì)聯(lián)席主席比爾·蓋茨共同為GHDDI新址揭牌，中心建設(shè)步入全新階段。2019年2月，科學(xué)技術(shù)部部長(zhǎng)王志剛來到GHDDI開展調(diào)研，并表示創(chuàng)新藥物研發(fā)始終是國(guó)家科技創(chuàng)新支持的重點(diǎn)。自新冠肺炎疫情暴發(fā)以來，GHDDI也啟動(dòng)了相關(guān)工作，2020年3月，北京市委書記蔡奇、市長(zhǎng)陳吉寧一行來到GHDDI開展調(diào)研，并表示要持續(xù)支持GHDDI等基礎(chǔ)型重大研發(fā)平臺(tái)的建設(shè)。

蓋茨基金會(huì)、清華大學(xué)以及北京市人民政府，這三方發(fā)起單位為GHDDI的發(fā)展建設(shè)提供重要的互補(bǔ)資源和資金支持。蓋茨基金會(huì)給予了資金的支持、捐贈(zèng)了具備臨床安全性的ReFRAME化合物庫(kù)，在提供項(xiàng)目組合戰(zhàn)略和科學(xué)建議的同時(shí)搭建了廣泛的全球合作伙伴網(wǎng)絡(luò)。清華大學(xué)通過其廣泛的影響力聚集了很多資源，在GHDDI建立的過程當(dāng)中通過其與政府的緊密地合作以及良好的關(guān)系，有力支持相關(guān)的新政推出、體制機(jī)制的創(chuàng)新與落實(shí)，提供了運(yùn)營(yíng)管理支持，同時(shí)共享其前沿科學(xué)研究與藥物轉(zhuǎn)化的能力。北京市政府同樣提供了很大的資金支持，同時(shí)給予了創(chuàng)新政策和體制機(jī)制支持。

開展國(guó)際科技合作，引領(lǐng)新藥創(chuàng)新研發(fā)

目前GHDDI已經(jīng)構(gòu)建了引領(lǐng)性的新藥研發(fā)和創(chuàng)新轉(zhuǎn)化能力。中心擁有6000平方米的國(guó)際一流研發(fā)空間，搭載著專業(yè)儀器設(shè)備和先進(jìn)實(shí)驗(yàn)平臺(tái)；超過100人的國(guó)際化研發(fā)和運(yùn)營(yíng)團(tuán)隊(duì)，工業(yè)界專家與學(xué)術(shù)人才并重；建成了高通量篩選、結(jié)構(gòu)生物學(xué)、化學(xué)、數(shù)據(jù)科學(xué)等六大模塊化研發(fā)支持平臺(tái)；聚焦全球健康，已開展結(jié)核病、瘧疾、寄生蟲感染、新冠肺炎等疾病研究，并將持續(xù)拓展不同疾病生物學(xué)領(lǐng)域；具備從早期藥物發(fā)現(xiàn)至新藥臨床前研究的完整、豐富的藥物研發(fā)管線；與全球超過30個(gè)合作伙伴建立合作，無縫銜接蓋茨基金會(huì)研發(fā)資源網(wǎng)絡(luò)。

GHDDI能夠有效開展國(guó)際研發(fā)合作，離不開獨(dú)特的機(jī)構(gòu)性質(zhì)與優(yōu)勢(shì)。首先，國(guó)際合作是中心創(chuàng)立的初衷——來自蓋茨基金會(huì)全球網(wǎng)絡(luò)及資源支持、清華大學(xué)學(xué)術(shù)與科研層面的國(guó)際交流協(xié)作、北京市人民政府的政策支持以及國(guó)際化平臺(tái)和項(xiàng)目合作。第二，國(guó)際化人才團(tuán)隊(duì)是開展跨國(guó)合作的基石。中心面向全球招募近百名研發(fā)和管理人才，超過50%的團(tuán)隊(duì)成員具有海外背景和工業(yè)界經(jīng)驗(yàn)，可高效與世界頂尖機(jī)構(gòu)溝通和推進(jìn)合作。第三，全球公共衛(wèi)生領(lǐng)域的藥研急需國(guó)際合作支撐。結(jié)核病、瘧疾這類重大傳染病主要影響廣大發(fā)展中國(guó)家的貧困人口，而新冠肺炎這類大流行病則影響全球，針對(duì)新發(fā)突發(fā)傳染病以及商業(yè)利潤(rùn)低的疾病開發(fā)新藥需要學(xué)術(shù)界、工業(yè)界、慈善界的通力協(xié)作，這也已是國(guó)際社會(huì)的共識(shí)。第四，GHDDI的非營(yíng)利屬性能高效開展國(guó)際合作。不同于商業(yè)機(jī)構(gòu)，非營(yíng)利機(jī)構(gòu)在與海外開展合作時(shí)更能被迅速認(rèn)可，也使得GHDDI可自由與世界頂尖機(jī)構(gòu)高效開展創(chuàng)新技術(shù)交流和項(xiàng)目合作。

第一時(shí)間啟動(dòng)新冠病毒藥研攻堅(jiān)，助力全球協(xié)同研發(fā)

GHDDI在疫情暴發(fā)的第一時(shí)間會(huì)同清華大學(xué)藥學(xué)院，在內(nèi)部積極投入針對(duì)新型冠狀病毒的藥物研發(fā)，并免費(fèi)開放平臺(tái)資源給海內(nèi)外科研人員，共同加速新型冠狀病毒藥物研發(fā)。

“老藥新用”抗病毒藥物篩選。

首先，GHDDI與清華大學(xué)和中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院病原生物學(xué)研究所、醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)動(dòng)物研究所聯(lián)合承擔(dān)了北京市新冠病毒藥物篩選應(yīng)急攻關(guān)課題。基于人工智能和大數(shù)據(jù)平臺(tái)開展文獻(xiàn)知識(shí)圖譜挖掘，針對(duì)多個(gè)靶點(diǎn)進(jìn)行虛擬篩選和驗(yàn)證。篩選出20個(gè)高潛力候選藥物在P3實(shí)驗(yàn)室完成新冠病毒體外活性試驗(yàn)，其中有兩個(gè)候選藥物對(duì)新冠病毒有明顯抑制作用。

開放研發(fā)資源，賦能全球科研。

GHDDI向全球免費(fèi)開放包括高通量藥物篩選平臺(tái)和多個(gè)化合物分子庫(kù)在內(nèi)的新藥研發(fā)平臺(tái)和資源，目前已累計(jì)收到國(guó)內(nèi)外130余家機(jī)構(gòu)和研究員提交的合作申請(qǐng)，并與美國(guó)、沙特、加拿大等國(guó)的公司與實(shí)驗(yàn)室開展實(shí)質(zhì)性項(xiàng)目合作。此外，GHDDI作為亞洲唯一成員單位加入了由楊森制藥發(fā)起的冠狀病毒藥物研發(fā)全球聯(lián)盟。

共享科研數(shù)據(jù)，傳播新知。

GHDDI在全球率先搭建了一站式科研數(shù)據(jù)與信息共享平臺(tái)Targeting COVID—19，與全球科學(xué)界共享最新研究數(shù)據(jù)和成果，現(xiàn)已進(jìn)化700多個(gè)版本，數(shù)據(jù)被多篇論文引用。同時(shí)，與阿里云攜手搭建新冠病毒人工智能全球共享云計(jì)算系統(tǒng)，通過開放頂尖數(shù)據(jù)庫(kù)和超算資源，加速全球協(xié)同研發(fā)。

長(zhǎng)遠(yuǎn)布局、持續(xù)投入。

GHDDI及時(shí)改變思路，從“老藥新用”快速轉(zhuǎn)為新藥研發(fā)策略，啟動(dòng)“未雨計(jì)劃”，加速新冠病毒新藥與疫苗研發(fā)攻堅(jiān)；并預(yù)計(jì)在3年內(nèi)將聚焦小分子抗病毒藥物研發(fā)、中和抗體藥物研發(fā)以及疫苗技術(shù)平臺(tái)和佐劑研發(fā)三大研發(fā)方向，啟動(dòng)6—8個(gè)研發(fā)項(xiàng)目。值得一提的是，目前小分子創(chuàng)新藥項(xiàng)目已推進(jìn)至先導(dǎo)化合物優(yōu)化階段。

在多個(gè)國(guó)際聯(lián)盟中積極發(fā)聲、拓展合作

GHDDI作為中國(guó)乃至亞洲的唯一代表，在多個(gè)國(guó)際藥物研發(fā)和疾病聯(lián)盟中積極發(fā)聲、拓展合作，發(fā)揮獨(dú)特的影響力。

結(jié)核病藥物加速器聯(lián)盟（Tuberculosis Drug Accelerator，TBDA）。

該聯(lián)盟由蓋茨基金會(huì)出資發(fā)起并成立，旨在通過早期研究中的國(guó)際協(xié)作研發(fā)新型抗結(jié)核病藥物，計(jì)劃于2024年內(nèi)創(chuàng)建能夠在短短一個(gè)月內(nèi)治愈患者的結(jié)核病給藥方案。目前，已有21名成員單位，包括葛蘭素史克、默克、拜耳、哈佛大學(xué)、康奈爾大學(xué)以及結(jié)核病聯(lián)盟等世界頂尖藥企、高校、研究機(jī)構(gòu)和非營(yíng)利組織。

瘧疾藥物加速器聯(lián)盟（Malaria Drug Accelerator，MalDA）。

該聯(lián)盟同樣由蓋茨基金會(huì)出資發(fā)起成立，旨在針對(duì)全新的靶點(diǎn)，改進(jìn)和加速早期抗瘧藥物的發(fā)現(xiàn)進(jìn)程，并尋求生產(chǎn)早期先導(dǎo)抑制劑，以及通過共享資源，如專業(yè)技術(shù)、知識(shí)、材料和試劑等，努力消除在藥物發(fā)現(xiàn)過程中經(jīng)常遇到的結(jié)構(gòu)性障礙。目前，已有15個(gè)成員單位，包括哈佛大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院、葛蘭素史克、麻省理工學(xué)院等頂尖高校、實(shí)驗(yàn)室和企業(yè)。

冠狀病毒歐洲加速研發(fā)聯(lián)盟（Corona Accelerated R&D in Europe）。

由歐洲創(chuàng)新藥物計(jì)劃支持成立，匯集來自歐盟、歐洲制藥工業(yè)協(xié)會(huì)聯(lián)合會(huì)以及關(guān)聯(lián)合作伙伴提供的資金和資源支持，共計(jì)7770萬(wàn)歐元，為期5年。該聯(lián)盟旨在加快針對(duì)新型冠狀病毒以及未來潛在冠狀病毒威脅的藥物研發(fā)，目前已有37個(gè)成員單位，如輝瑞、諾華、楊森制藥、武田制藥、愛丁堡大學(xué)、法國(guó)國(guó)家健康與醫(yī)學(xué)研究院等頂尖高校、企業(yè)。

未來，GHDDI將充分利用中國(guó)的研發(fā)實(shí)力和創(chuàng)新環(huán)境，針對(duì)全球健康和相關(guān)領(lǐng)域的重大疾病開發(fā)原研藥物，加速藥物創(chuàng)新進(jìn)程。同時(shí)，構(gòu)建全新科學(xué)認(rèn)知、開發(fā)創(chuàng)新技術(shù)、培養(yǎng)頂尖人才，復(fù)制、創(chuàng)立更多類同GHDDI的新型機(jī)構(gòu)和企業(yè)，推動(dòng)生物醫(yī)藥領(lǐng)域的高質(zhì)量發(fā)展。最后，吸引全球頂尖人才、承接最前沿課題，成為中國(guó)研發(fā)鏈接全球頂尖資源的重要樞紐和標(biāo)桿，推動(dòng)構(gòu)建人類衛(wèi)生健康共同體。