■文／應(yīng)曉華

創(chuàng)新藥一方面意味著更好的臨床療效，另一方面意味著更高的價(jià)格，進(jìn)而影響到創(chuàng)新藥的使用可及性。權(quán)衡創(chuàng)新藥品的投入與產(chǎn)出，是制定醫(yī)保藥物準(zhǔn)入政策的重點(diǎn)工作之一。當(dāng)前國(guó)家醫(yī)保創(chuàng)新藥準(zhǔn)入談判，通過(guò)藥品的成本效果證據(jù)（CEA）來(lái)分析其投入產(chǎn)出。CEA 中的增量成本效果比（ICER），表明創(chuàng)新藥與對(duì)照藥品相比，每獲得一個(gè)增量健康產(chǎn)出所需要支付的增量費(fèi)用。對(duì)于決策者而言，如果ICER 值較小，表明獲得額外健康產(chǎn)出的代價(jià)不大，故更愿意購(gòu)買相應(yīng)創(chuàng)新藥；如果ICER 值較大，其購(gòu)買意愿較低。此類決策場(chǎng)景下，需要引入成本-效果閾值，將之作為決策的量化標(biāo)準(zhǔn)：如果ICER 高于閾值，則不予報(bào)銷；如果ICER小于或等于閾值，則予以報(bào)銷。

閾值的理論基礎(chǔ)。公共政策從某種程度上來(lái)說(shuō)是一種價(jià)值判斷，旨在追求社會(huì)福利改進(jìn)。創(chuàng)新藥準(zhǔn)入中，保證社會(huì)福利增加的基礎(chǔ)條件為：（1）參照品選擇。創(chuàng)新藥的投入產(chǎn)出效果值是通過(guò)與參照物比較獲得，要實(shí)現(xiàn)帕累托改善目標(biāo)，一是其參照物必須是社會(huì)或醫(yī)?；鹬械膬?yōu)選藥物，二是與參照物相比，創(chuàng)新藥必須有更好的成本效果，這主要基于兩種藥品的增量成本與增量效果比較結(jié)果。（2）產(chǎn)出大于投入。創(chuàng)新藥醫(yī)保準(zhǔn)入考慮增量投入與增量產(chǎn)出之間的關(guān)系。當(dāng)產(chǎn)出高于投入，也就是健康存量的貨幣價(jià)格高于成本時(shí)，應(yīng)該優(yōu)先配置，反之則不然。（3）閾值是醫(yī)保對(duì)于增量健康產(chǎn)出的支付意愿。

閾值影響因素。閾值受健康價(jià)值、生產(chǎn)成本、決策者偏好等的影響。閾值的最主要影響因素是健康價(jià)值，主要體現(xiàn)為把時(shí)間投入工作獲得的生產(chǎn)力或收入，以及投入非工作獲得的效用。閾值還受到健康的生產(chǎn)成本影響，從供方角度，社會(huì)每獲得單位健康產(chǎn)出的成本如果越低，閾值越低。而決策者偏好則表現(xiàn)為決策者角度、目的、決策影響因素等，在創(chuàng)新藥準(zhǔn)入中，醫(yī)保決策是群體決策，故閾值容易受到政治、經(jīng)濟(jì)、產(chǎn)業(yè)發(fā)展、創(chuàng)新鼓勵(lì)、文化習(xí)俗等影響，這也是近幾年多維決策快速發(fā)展的主要原因。

閾值測(cè)量方法。閾值可以從需方和供方兩個(gè)角度進(jìn)行測(cè)量。從需方角度，支付意愿法是需方測(cè)量的典型方法，通過(guò)構(gòu)建一個(gè)假定的情景測(cè)量對(duì)象對(duì)于衛(wèi)生服務(wù)產(chǎn)品的反應(yīng)，評(píng)估其相應(yīng)的經(jīng)濟(jì)價(jià)值。時(shí)間權(quán)衡法、標(biāo)準(zhǔn)博弈法、離散選擇試驗(yàn)等常見(jiàn)方法反映個(gè)人意愿，而人均國(guó)民生產(chǎn)總值、人均收入等參考要素則反映社會(huì)意愿。從供方角度，更多是從生產(chǎn)或售賣角度如何優(yōu)化資源配置、提升效率，包括影子價(jià)格法、機(jī)會(huì)成本法等。

我國(guó)閾值研究及制定考量。首先，我國(guó)尚沒(méi)有明確是否使用閾值。目前我國(guó)創(chuàng)新藥醫(yī)保準(zhǔn)入中使用衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)證據(jù)，但國(guó)家醫(yī)保局等政府機(jī)構(gòu)未在公開(kāi)文件中明確醫(yī)保準(zhǔn)入決策中要使用閾值及其參考值。其次，閾值使用與閾值水平要符合中國(guó)國(guó)情。把閾值作為決策標(biāo)準(zhǔn)是科學(xué)決策、透明決策的要求，要有統(tǒng)一規(guī)范的方法和數(shù)據(jù)。閾值水平反映特定群體對(duì)于健康的價(jià)值偏好，故應(yīng)深入分析閾值使用的前提條件和特定場(chǎng)景。第三，探索隱性閾值在醫(yī)保準(zhǔn)入初選中的使用。國(guó)際經(jīng)驗(yàn)表明，閾值設(shè)置在一定程度上可以減少醫(yī)藥生產(chǎn)企業(yè)遞交虛假資料、尋租等現(xiàn)象。我國(guó)可考慮使用隱性閾值來(lái)作為藥品經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的判定依據(jù)，但要考慮到閾值使用的缺點(diǎn)在于其不能充分反映群體決策中的其他影響因素，故在實(shí)際決策中，可以考慮首先使用隱性閾值對(duì)藥物進(jìn)行初選。第四，對(duì)一些針對(duì)特殊疾病或特殊治療階段的干預(yù)措施或藥物，例如罕見(jiàn)病或生命終末期藥物、臨床必需的高價(jià)值創(chuàng)新藥品等，其ICER 值很可能超出現(xiàn)存的成本-效果閾值上限，為了體現(xiàn)公平和倫理原則，建議對(duì)成本-效果閾值進(jìn)行調(diào)整，例如放寬閾值范圍。