文/Christian Seiffert

L.E.K.咨詢公司通過(guò)整合近年來(lái)生物制藥行業(yè)的相關(guān)信息得出了一個(gè)結(jié)論——整個(gè)生物制藥行業(yè)正在發(fā)生巨大的轉(zhuǎn)變，若想在這個(gè)充滿挑戰(zhàn)的環(huán)境中取得成功，制藥企業(yè)必須關(guān)注行業(yè)的主要發(fā)展趨勢(shì)并相應(yīng)地不斷調(diào)整其企業(yè)戰(zhàn)略。

2021 年，生物制藥行業(yè)取得了巨大進(jìn)步：到2022 年，全球共有128 家生物制藥企業(yè)成功上市；有超過(guò)50 億人接種過(guò)COVID-19 疫苗。由于這些進(jìn)步，生物制藥行業(yè)將面臨商業(yè)化、融資及投資組合規(guī)劃等許多領(lǐng)域的變化，L.E.K.咨詢公司根據(jù)這些變化整理出了行業(yè)目前的5 大發(fā)展趨勢(shì)。

1 “先進(jìn)療法”領(lǐng)域的創(chuàng)新

在過(guò)去5 年中，制藥企業(yè)對(duì)新療法的研究力度有了顯著提升，最重要的發(fā)展包括：

Christian Seiffert 認(rèn)為整個(gè)生物制藥行業(yè)正在發(fā)生巨大的轉(zhuǎn)變

· CAR-T 細(xì)胞療法。它是一種旨在刺激人體免疫系統(tǒng)攻擊腫瘤細(xì)胞的免疫療法，以前曾被批準(zhǔn)用于治療DLBCL（彌漫性大B 細(xì)胞淋巴瘤）。歐洲藥品管理局（EMA）和美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的新批準(zhǔn)將極大提升這些療法的市場(chǎng)潛力。目前，美國(guó)制藥企業(yè)Gilead 和Bristol Myers Squibb（BMS）在CAR-T細(xì)胞療法上并駕齊驅(qū)。

· RNA 療法。2022 年，制藥行業(yè)將繼續(xù)加強(qiáng)對(duì)RNA 療法的研究，并且側(cè)重于開(kāi)發(fā)一些創(chuàng)新技術(shù)，如RNA 編輯、tRNA、環(huán)狀RNA 和mRNA。

· 蛋白質(zhì)降解。越來(lái)越多的生物制藥企業(yè)開(kāi)始研究蛋白質(zhì)降解技術(shù)，如蛋白水解靶向嵌合體（PROTACs）他們希望能通過(guò)小分子來(lái)破壞致病蛋白質(zhì)。

2 全球持續(xù)升高的價(jià)格壓力

2021 年，不少國(guó)家都提出了控制藥品價(jià)格的新措施或計(jì)劃。為此，德國(guó)聯(lián)邦政府計(jì)劃將《藥品市場(chǎng)重組法》（Amnog）規(guī)定的受專利保護(hù)的新藥品的自由定價(jià)期由12 個(gè)月縮短至6 個(gè)月。此外，人們還在討論加強(qiáng)醫(yī)療保險(xiǎn)公司的權(quán)力以限制藥品費(fèi)用，同時(shí)將藥品價(jià)格監(jiān)管期延長(zhǎng)至2022 年之后。在此背景下，目前關(guān)于罕見(jiàn)病藥物（孤兒藥）效益評(píng)估的討論也不容忽視。

未來(lái)，生物制藥企業(yè)需要仔細(xì)平衡藥品定價(jià)與合同起草，基于實(shí)際價(jià)值或基于績(jī)效的協(xié)議簽訂方式或?qū)⑻娲▋r(jià)模式成為主流。

3 新的營(yíng)銷理念

COVID-19 大流行、醫(yī)院格局的整合、政治影響力的強(qiáng)化以及先進(jìn)治療方法的出現(xiàn)等因素將迫使生物制藥企業(yè)進(jìn)一步改善其營(yíng)銷手段。

L.E.K.咨詢公司預(yù)計(jì)產(chǎn)品進(jìn)入市場(chǎng)的方式會(huì)發(fā)生變化：以銷售人員為主的傳統(tǒng)營(yíng)銷模式正在讓位于更靈活的營(yíng)銷模式，即將更多銷售人員替換為虛擬聯(lián)系人。疫情加速了這種變化，目前看來(lái)，即便在疫情結(jié)束后，這種變化也仍將繼續(xù)，因?yàn)槿斯ぶ悄芎蜋C(jī)器學(xué)習(xí)可以更快速地捕捉市場(chǎng)的動(dòng)態(tài)變化（比銷售人員要快得多）。

4 通過(guò)生物標(biāo)志物改善診斷

生物標(biāo)志物是臨床中一種廣泛應(yīng)用于篩查、診斷、療效評(píng)估和預(yù)后預(yù)測(cè)的工具，它正在成為藥物進(jìn)入市場(chǎng)的關(guān)鍵組成部分。特別是在腫瘤患者的治療過(guò)程中，生物標(biāo)志物的應(yīng)用正變得越來(lái)越復(fù)雜和多樣化，如通過(guò)液體活檢可以進(jìn)行更廣泛的篩查和早期診斷。而液體活檢不僅有助于發(fā)現(xiàn)早期癌癥，而且可以被用來(lái)更好地監(jiān)控治療是否真正有效。不過(guò)這些專業(yè)化療法所針對(duì)的患者人數(shù)會(huì)不斷減少，因此若要維持收入，它們必須提高價(jià)格。

除了癌癥治療之外，生物標(biāo)志物的應(yīng)用還將擴(kuò)展到許多其他領(lǐng)域，特別是神經(jīng)、免疫和心血管疾病的治療領(lǐng)域。人們迫切需要能夠負(fù)擔(dān)得起的非侵入性測(cè)試，以便在極早期甚至是癥狀發(fā)生前診斷出阿爾茨海默氏癥或非酒精性脂肪肝病，而生物標(biāo)志物或許能滿足這一需求。有些實(shí)驗(yàn)室已經(jīng)在開(kāi)發(fā)此類測(cè)試，生物制藥企業(yè)也紛紛開(kāi)始將它們納入臨床試驗(yàn)。

要想成功將生物藥品推向市場(chǎng)，制藥企業(yè)必須關(guān)注與實(shí)驗(yàn)室的合作、測(cè)試的可用性和成本，以及對(duì)醫(yī)生和患者的說(shuō)明；早在研發(fā)階段，診斷策略就必須明確包含在研發(fā)和市場(chǎng)引入計(jì)劃中。

5 創(chuàng)新生物技術(shù)融資的發(fā)展

美國(guó)和歐洲似乎有一個(gè)共識(shí)，即縮減公共資金，增加私人替代籌資。因此，在2020 年和2021年全球生物技術(shù)公開(kāi)募股（IPO）數(shù)量大增之后，L.E.K.預(yù)計(jì)2022年的IPO 數(shù)量會(huì)下降。鑒于美國(guó)股市的不確定性，L.E.K.預(yù)測(cè)風(fēng)險(xiǎn)資本投資仍會(huì)繼續(xù)保持較高水平，而所謂的“非稀釋性”融資選擇將增加，如專利使用費(fèi)的貨幣化或貸款融資。