二磷酸鹽已廣泛用于惡性腫瘤所致的高鈣血癥、骨纖維結(jié)構(gòu)不良、朗格漢斯細胞增多癥和急性粒細胞白血病等青少年疾病。近年來較多研究指出二磷酸鹽尚有直接的抗腫瘤活性,而體外基礎研究還顯示,二膦酸鹽無論是單用或是聯(lián)合化療都具有抗骨肉瘤活性。Memorial Sloan-Kettering癌癥中心的Meyers等(Cancer 2011,8:1736-1744)開展了一項新的臨床實驗,入組了40例初治骨肉瘤患者(29例局限病灶、11例轉(zhuǎn)移病灶),在順鉑、阿霉素和甲氨蝶呤的化療基礎上患者均聯(lián)合2 mg/kg(最大劑量90 mg)的帕米膦酸治療。結(jié)果顯示,局限病灶和轉(zhuǎn)移性骨肉瘤患者5年無病生存率(EFS)分別為72%和45%,5年總生存率分別為93%和64%,聯(lián)合帕米膦酸的化療毒性未增加。14例接受非骨水泥植入物重建手術的患者中,13例達到滿意的骨連接;接受異體骨重建手術的患者中,6例成功愈合,4例延遲愈合,2例不愈合。40例患者中有33例進行了重建手術中,僅有5例失敗,沒有應力骨折發(fā)生。研究結(jié)果提示,帕米膦酸聯(lián)合化療治療骨肉瘤,不影響化療效果,還可提高肢體重建的耐受性。