陳太平，吳冬妮，陳曙東，于 浩，徐曉楓，周永剛

·綜 述·

藥物經(jīng)濟學(xué)的評價方法及應(yīng)用情況

陳太平，吳冬妮，陳曙東，于 浩，徐曉楓，周永剛

本文由藥物經(jīng)濟學(xué)的發(fā)展背景出發(fā)，簡要介紹了藥物經(jīng)濟學(xué)的概念和主要評價方法，及其在醫(yī)院藥學(xué)和衛(wèi)生經(jīng)濟領(lǐng)域的應(yīng)用情況。指出該研究目前在我國的發(fā)展剛剛起步，還不夠深入和規(guī)范，并在此基礎(chǔ)上提出建議。

藥物經(jīng)濟學(xué)；評價方法；應(yīng)用情況

1 前 言

1.1 背景 中國醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革的總體目標是，到2020年，建立健全覆蓋城鄉(xiāng)居民的基本醫(yī)療衛(wèi)生制度，為群眾提供安全、有效、方便、價廉的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)。包括建立健全藥品供應(yīng)保障體系、建立科學(xué)合理的醫(yī)藥價格形成機制等內(nèi)容。在新的醫(yī)改方案中，也提出“合理確定同類藥物品種和數(shù)量，改革藥品價格形成機制，引入藥物經(jīng)濟學(xué)評價，進行科學(xué)的評估預(yù)算［1］?！比绾问褂邢薜尼t(yī)療衛(wèi)生資源得到有效合理的使用是當前各國面臨的難題。目前我國已實行了許多切實可行的策略，如藥品價格控制、藥物利用評價、風(fēng)險共擔(dān)合同、制定基本醫(yī)療目錄和醫(yī)療保險用藥目錄、實行“總量控制、結(jié)構(gòu)調(diào)整”、改革城鎮(zhèn)職工醫(yī)療制度即費用共擔(dān)等［2］。然而這些措施都忽視了藥品的成本效果，只考慮到價格，且?guī)в幸欢ǖ膹娖刃?。藥物?jīng)濟學(xué)則平衡了成本與結(jié)果，尋求在取得最佳效果的同時治療費用達到最合理水平。

1.2 概念 20世紀70年代藥物經(jīng)濟學(xué)出現(xiàn)在美國，發(fā)展至今已有近40年的歷史。國內(nèi)的藥物經(jīng)濟學(xué)研究始于1993年張鈞等［3］在《中國藥房》雜志上對其的簡要介紹，同年許世斌等［4］在上海開展了首例臨床分析研究。從概念上講，有廣義和狹義之分。廣義的藥物經(jīng)濟學(xué)（pharmaceutical economics）主要研究藥品供需方的經(jīng)濟行為，供需雙方相互作用下的藥品市場定價，以及藥品領(lǐng)域的各種干預(yù)政策措施等［5］。本文所談的是狹義的藥物經(jīng)濟學(xué)（phar?macoecononomics，PE）。國際藥物經(jīng)濟學(xué)與結(jié)果研究協(xié)會（ISPOR）2003年組織Berger等專家編寫了《衛(wèi)生保健的成本、質(zhì)量和結(jié)果》一書，對藥物經(jīng)濟學(xué)的定義為∶“藥物經(jīng)濟學(xué)是一門科學(xué)，評價醫(yī)藥產(chǎn)品、服務(wù)及規(guī)劃的總的價值，強調(diào)在預(yù)防、診斷、治療和疾病管理干預(yù)措施中的臨床、經(jīng)濟和人文的結(jié)果，提供最優(yōu)化配置衛(wèi)生資源的信息［6］。”

2 主要評價方法

常見的藥物經(jīng)濟學(xué)評價方法可以劃分為完全評價方法與部分評價方法［7］。部分評價方法主要包括成本分析（cost analysis，CA）、最小成本分析（cost?minimizaton analysis，CMA）等，不涉及藥物經(jīng)濟學(xué)評價標準的相關(guān)問題；完全評價方法主要包括三種∶成本?效果分析（cost?effectiveness analysis，CEA）、成本?效用分析（cost?utility analysis，CUA）、成本?效益分析（cost?benefit analysis，CBA）［8?9］。其中，最小成本分析亦是屬于成本?效果分析的一種方法。

CEA是用來確定最有效使用有限衛(wèi)生資源的一種分析方法，其特點是結(jié)果采用臨床指標，以單位健康效果增加所需成本值即成本效果比值（cost ef?fictiveness ratio，C／E）表示，是目前最常用的評價方法。據(jù)趙雪梅等［10］報道，2007－2011年，在應(yīng)用類文獻使用的藥物經(jīng)濟學(xué)分析方法中，成本?效果分析法（CEA）占87．07%。據(jù)杜麗俠等［11］關(guān)于藥物經(jīng)濟學(xué)領(lǐng)域系統(tǒng)綜述方面的報道稱，截至到2014年3月25日，英文的文獻綜述共1268篇，其中使用成本?效果方法的文章為787篇，占62．1%。

CUA是一種特殊的CEA，即用效用來測量效果。結(jié)果與質(zhì)量密切相關(guān)，注意到病人對生活質(zhì)量的要求，采用效用函數(shù)變化，即常用單位是生命質(zhì)量調(diào)整年［12］（QALY），而非健康結(jié)果變化。CBA是一種成本和結(jié)果均以貨幣單位測量的經(jīng)濟學(xué)分析方法。其結(jié)果以貨幣形式表現(xiàn)出來，不僅直觀易懂，還具有普遍性。既可以比較不同藥物對同一疾病的治療效益，還可以進行不同疾病治療措施間的比較，甚至是疾病治療與其它公共投資項目的比較，適用于全面的衛(wèi)生以及公共投資決策。

需要注意的是，不管應(yīng)用哪一種評價方法，都需要對成本進行識別、計量和比較。例如，醫(yī)院管理者在研究制定制劑配制成本管理策略的過程中，就需要對醫(yī)院制劑成本的構(gòu)成進行深入分析之后，才能夠有效的控制成本，實現(xiàn)質(zhì)量與效益的統(tǒng)一［13］。

3 應(yīng)用情況

3.1 應(yīng)用于醫(yī)院藥學(xué)領(lǐng)域，指導(dǎo)合理用藥

3.1.1 指導(dǎo)臨床選擇合適的治療方案 根據(jù)藥物經(jīng)濟學(xué)原理，制定個體化治療方案，評估藥物間及藥物與其他醫(yī)療措施之間的經(jīng)濟效果，在保證安全、有效的基礎(chǔ)上，對同一藥物的不同來源、不同劑型、不同給藥途徑、同類藥物的不同品種及不同藥物配伍方案進行分析比較，以確定最為合理的藥療方案。常通過利用成本?效果分析方法進行選擇。例如，據(jù)李莉和方軍英［14］報道，比較雷貝拉唑和奧美拉唑治療消化性潰瘍和清除幽門螺桿菌（HP）的療效，尋求達到某一治療效果時的最低成本。將106例消化性潰瘍患者分成雷貝拉唑組（48例）和奧美拉唑組（58例），從成本?效果分析來看，雷貝拉唑組的潰瘍愈合和HP清除的成本?效果比（C／E）分別為7．23和6．18，奧美拉唑組的潰瘍愈合和HP清除的C／E分別為7．45和7．82。得出結(jié)論∶雷貝拉唑組在治療消化性潰瘍和清除HP方面優(yōu)于奧美拉唑組。需要注意的是，只從藥物經(jīng)濟角度出發(fā)，增量分析的結(jié)果總是和C／E比較的結(jié)果是一致的，即在同一次研究中，同時進行兩種方法研究來選擇最經(jīng)濟的方案是毫無意義的［15］。

3.1.2 開展治療藥物監(jiān)測（TDM） 治療藥物監(jiān)測常被用于藥物治療的指導(dǎo)與評價。由于個體對藥物的反應(yīng)在分子水平存在較大差異，一部分藥物的常用劑量對某些患者療效甚微或無效，而對另一些人則會產(chǎn)生不良反應(yīng)。例如，地高辛［16］或慶大霉素［17］等藥物治療某種疾病時，進行TDM則必然發(fā)生相關(guān)費用，不進行TDM，則有部分患者出現(xiàn)不良反應(yīng)或中毒甚至死亡，這就增加了不必要的成本，同時對患者造成了傷害。如果在治療的同時開展TDM和用藥監(jiān)護，不僅保障了藥物治療的安全、有效、經(jīng)濟，對優(yōu)化治療成本與效益的結(jié)構(gòu)，使藥物治療達到最佳效應(yīng)有著經(jīng)濟和社會意義。

3.1.3 指導(dǎo)醫(yī)院基本藥物目錄制訂 在醫(yī)院建立藥物經(jīng)濟學(xué)資料數(shù)據(jù)庫，將臨床上常用的治療方案記載入檔，定期做回顧性分析，利用藥物經(jīng)濟學(xué)原理，評估藥物間及藥物與其他治療措施之間的經(jīng)濟效果，確保安全、有效的基礎(chǔ)上，遴選出成本效果最好的方案納入醫(yī)院基本藥物目錄［18］。

3.2 應(yīng)用于國家基本藥物的遴選 制定國家基本藥物制度和國家基本藥物目錄，都需要引入藥物經(jīng)濟學(xué)原理和方法。要想有效推進國家基本藥物制度，就應(yīng)當從宏觀上制定國家藥物政策。而這其中就包含了藥物的經(jīng)濟學(xué)策略的元素。例如，美國自1999年起，內(nèi)華達州和科羅拉多州就規(guī)定制藥公司申請進入藍盾醫(yī)保組織（BCBS）和藍十字《藥品目錄》或修改《目錄》須提供BCBS要求的藥物經(jīng)濟學(xué)評價報告［19］。當前，我國已運用藥物經(jīng)濟學(xué)原則指導(dǎo)《國家基本藥物目錄》中藥品的遴選，但總體尚處于自發(fā)性的起步階段。2011年發(fā)行的《中國藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南》（以下簡稱《指南》），用于對藥品和藥學(xué)服務(wù)的成本和產(chǎn)出進行描述和分析，確定藥品和藥學(xué)服務(wù)對個人、衛(wèi)生系統(tǒng)和社會的影響［20］。但是該指南目前還是處于技術(shù)性的、學(xué)會性質(zhì)發(fā)布的研究文件，并沒有成為今后藥企申報提交的必要附件，沒有真正運用于實踐。

同時，鑒于《指南》欠缺靈活性和便捷性，需借鑒國外經(jīng)驗制定專門的經(jīng)濟學(xué)評價質(zhì)量評估量表。目前國外常用的四種量表為∶衛(wèi)生經(jīng)濟研究質(zhì)量評估量表（QHES instrument）［21］、英國醫(yī)學(xué)雜志藥物經(jīng)濟學(xué)研究審批指南（BMJ guide?lines）、衛(wèi)生經(jīng)濟評價質(zhì)量評估標準一覽表（CHEC list）［22］以及Philips指南（Philips guidelines）。QHES以評分形式進行評估，一直備受關(guān)注；其他三種量表都已被Cochrane系統(tǒng)綜述操作手冊推薦使用［23］。

3.3 應(yīng)用于藥品定價制度，指導(dǎo)藥品定價 如何科學(xué)、合理地制定藥品價格，由過去單純的成本加成的定價政策，轉(zhuǎn)變?yōu)橐詢r值為基礎(chǔ)的定價，需要借助藥物經(jīng)濟學(xué)的原理及研究方法［24］。中共中央國務(wù)院《關(guān)于深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革的意見》中明確提到∶“對新藥和專利藥品逐步實行定價前藥物經(jīng)濟性評價制度”；“嚴格控制藥品流通環(huán)節(jié)差價率。對醫(yī)藥購銷藥品開展差別加價，收取藥事服務(wù)費等試點，引導(dǎo)醫(yī)藥合理用藥”。藥物經(jīng)濟學(xué)可以從全社會、醫(yī)療價格、患者等多個角度綜合評價藥品的價值，而不是單純的考慮藥品成本，從而指導(dǎo)藥品合理定價［25］。國外許多國家如澳大利亞、法國、意大利、西班牙等也積極鼓勵采用藥物經(jīng)濟學(xué)指導(dǎo)藥品定價［26］。因此，藥物經(jīng)濟學(xué)不僅是一個研究工具，更是決策者分析解決問題的決策工具。

3.4 藥物經(jīng)濟學(xué)評價方法為醫(yī)保藥品目錄提供依據(jù) 藥物經(jīng)濟學(xué)的作用就是優(yōu)化藥物資源的配置，同時提出科學(xué)的定價和補償方法。從國家基本醫(yī)療保險藥品目錄的遴選、醫(yī)?；鹜度氲膬?yōu)化、藥品價格談判方法的規(guī)范到藥品支付價格的確定［27］，都需要應(yīng)用藥物經(jīng)濟學(xué)評價方法提供藥品價值的評估［28］，形成醫(yī)保支付方和藥品提供方談判的基礎(chǔ)，減少藥品價格的行政管制［29］。

藥物經(jīng)濟學(xué)作為對藥物的成本和治療效果進行綜合評價的學(xué)科，在醫(yī)療衛(wèi)生資源的優(yōu)化配置方面已起到了推動作用，目前其在我國的衛(wèi)生領(lǐng)域的應(yīng)用還不夠深入和規(guī)范。與國際相比，我國的許多研究例如系統(tǒng)綜述研究還處于萌芽階段，研究的方法單一，理論研究局限于模型、概念等較為簡單的內(nèi)容，缺乏專業(yè)的研究機構(gòu)和交流平臺。此外，藥物經(jīng)濟學(xué)屬于應(yīng)用性學(xué)科，使其得到有效應(yīng)用取決于學(xué)科研究的質(zhì)量和該學(xué)科應(yīng)用的環(huán)境?；谶@兩點，建議∶一是盡快將《指南》真正運用于實踐中，同時，借鑒國外經(jīng)驗，完善我國藥物經(jīng)濟學(xué)研究質(zhì)量評估的方法；二是明確藥物經(jīng)濟學(xué)的法定地位，督促國家有關(guān)部門作出進行藥物經(jīng)濟學(xué)評價的明確要求和規(guī)定，出臺相關(guān)政策和規(guī)范。

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A doi∶10．3969／j．issn．1672?271X．2015．06．020

∶2015?09?11；

∶2015?09?21）

∶江蘇省藥學(xué)會－奧賽康醫(yī)院藥學(xué)科研項目（蘇藥會字〔2014〕78號）

∶210002江蘇南京，解放軍81醫(yī)院

∶周永剛，E?mail∶zhouyang1300＠126．com

（本文編輯∶徐燕茹）