薛曉 王岳

摘 要 目的：為我國(guó)未注冊(cè)藥品的使用管理提供參考。方法：對(duì)美國(guó)藥品嘗試權(quán)立法過(guò)程進(jìn)行歷史回顧及評(píng)價(jià)，并對(duì)比藥品嘗試權(quán)與以往拓展性同情用藥制度的區(qū)別和聯(lián)系。結(jié)果與結(jié)論：目前，美國(guó)已有41個(gè)州完成了藥品嘗試權(quán)立法;2018年，美國(guó)國(guó)會(huì)通過(guò)了藥品嘗試權(quán)聯(lián)邦立法。藥品嘗試權(quán)是從拓展性同情用藥的基礎(chǔ)上發(fā)展而來(lái)的，兩者都是致力于在臨床試驗(yàn)之外建立一條新的路徑便于終末期患者獲得研究性藥品，因此兩者在相關(guān)法案上有著明顯的相似性。然而，藥品嘗試權(quán)致力于要求將醫(yī)療決定權(quán)歸還患者和醫(yī)師，并致力于排除美國(guó)FDA的監(jiān)管;而在拓展性同情用藥中，美國(guó)FDA則致力于“在患者最大限度的得益與最小限度的受損之間做好平衡”。兩者在監(jiān)管、患者標(biāo)準(zhǔn)、持續(xù)時(shí)間、責(zé)任分配、知情同意等方面均有明顯不同。藥品嘗試權(quán)的推行給處于終末期的患者帶來(lái)了希望，但并沒(méi)有帶給他們更多的生存機(jī)會(huì);而正確引導(dǎo)群眾理性的作出選擇尤為關(guān)鍵。

關(guān)鍵詞 美國(guó);藥品嘗試權(quán);拓展性同情用藥制度;歷史沿革

ABSTRACT? ?OBJECTIVE： To provide a reference for the use and management of unregistered drugs in China. METHODS： A historical review and evaluation was conducted for the legislative process of drug trial rights in the United States， and the differences and links between the drug trial rights and the previous extended sympathetic drug system were compared. RESULTS & CONCLUSIONS： At present， 41 states in the United States have completed the drug right to try law legislation. In 2018， the US Congress passed the federal legislation on drug right to try law. The right to drug right to try law has evolved from the development of sympathetic drugs， both of which are dedicated to establishing a new path beyond clinical trials to facilitate end-stage patients access to research drugs， so both have obvious similarity. However， the drug right to try law is committed to requiring medical decisions to be returned to patients and doctors， and to the exclusion of the US Food and Drug Administration. In the case of extended sympathetic drug system， the US Food and Drug Administration is committed to “balancing the maximum benefit with the minimum damage”. The two are significantly different in terms of supervision， patient criteria， duration， responsibility distribution， and informed consent. The implementation of the right to drug right to try law has brought hope to patients in the end stage， but it has not given them more opportunities for survival; and it is especially important to correctly guide the masses to make choices rationally.

KEYWORDS? ?United States; Drug right to try law; Extended sympathetic drug system; Historical review

近年來(lái)，惡性腫瘤患者越來(lái)越多，對(duì)于許多終末期患者而言，在現(xiàn)有治療方案無(wú)法取得理想效果時(shí)，患者特別希望能提前獲得并使用研究性藥品（指尚未獲得上市批準(zhǔn)的藥品，下同），以抓住最后有可能的生存機(jī)會(huì)，因此未注冊(cè)藥物的使用受到人們?cè)絹?lái)越多的關(guān)注。早在20世紀(jì)80年代，美國(guó)FDA就開始關(guān)注未注冊(cè)藥物的使用問(wèn)題?，F(xiàn)如今，美國(guó)未注冊(cè)藥物的使用管理已較為完善，其內(nèi)涵包括“拓展性同情用藥”和“藥品嘗試權(quán)”。其中，拓展性同情用藥是指當(dāng)患者患有嚴(yán)重疾病或危及生命的疾病時(shí)，美國(guó)FDA允許其通過(guò)“擴(kuò)大訪問(wèn)計(jì)劃”在臨床試驗(yàn)之外使用研究性醫(yī)療產(chǎn)品;而藥品嘗試權(quán)則是指在被美國(guó)FDA和醫(yī)學(xué)倫理委員會(huì)拒絕后，應(yīng)當(dāng)允許患者繞過(guò)上述機(jī)構(gòu)的審查來(lái)使用研究性藥品[1]。我國(guó)目前尚未有藥品嘗試權(quán)的相關(guān)法律法規(guī)出臺(tái)。本文旨在梳理藥品嘗試權(quán)在美國(guó)的歷史沿革及存在的爭(zhēng)議，以期為我國(guó)未注冊(cè)藥品的使用管理提供參考。

1 美國(guó)藥品嘗試權(quán)的立法背景

1.1 新藥審批流程嚴(yán)格帶來(lái)的困境

根據(jù)美國(guó)FDA的現(xiàn)有規(guī)定，研究性藥品平均要?dú)v時(shí)7～8年才能完成全部的流程，最終獲得上市許可。然而許多終末期患者都希望能提前使用研究性藥品，盡管醫(yī)學(xué)界及倫理學(xué)家普遍認(rèn)為獲得研究性治療的最佳方法是參與到臨床試驗(yàn)中，然而參與人數(shù)非常少，據(jù)估計(jì)只有不到5%的成年惡性腫瘤患者有條件入組[1]。即便美國(guó)FDA制定了一系列措施來(lái)擴(kuò)大臨床試驗(yàn)準(zhǔn)入資格，以降低準(zhǔn)入門檻，便于更多的患者獲得參加臨床試驗(yàn)的機(jī)會(huì)，情況也并無(wú)太大改善。更有甚者，部分患者并不愿意參與臨床試驗(yàn)，因?yàn)闀?huì)有50%的概率被分配到對(duì)照組[2]，而一旦進(jìn)入對(duì)照組的患者將意味著徹底喪失使用新藥的機(jī)會(huì)。

1.2 美國(guó)拓展性同情用藥制度的歷史沿革

人們普遍認(rèn)為，終末期患者獲得研究性藥品可能得到的收益通常要大過(guò)他們可能面臨的風(fēng)險(xiǎn)，如：藥品副作用、加速死亡的可能性等。為了使這些有特殊需要的群體可以提前獲得研究性藥品，早在1987年，美國(guó)FDA就建立了較為正式的監(jiān)管途徑，允許重癥或晚期患者在臨床試驗(yàn)之外獲得研究性藥品[3]。2009年8月，美國(guó)FDA修訂了以往的法規(guī)，進(jìn)一步明確了拓展性同情用藥的流程，增加了“中等規(guī)模申請(qǐng)”（指人數(shù)為2～999的申請(qǐng)）的途徑[4]。2016年6月，美國(guó)FDA正式出臺(tái)了3部有關(guān)拓展性同情用藥的指南，分別是《以治療為目的的試驗(yàn)用藥品同情使用相關(guān)問(wèn)題解答指南》（Expanded Access to Investigational Drugs for Treatment Use：Questions and Answers Guidance for Industry）、《單個(gè)患者拓展使用申請(qǐng)》（Individual Patient Expanded Access Applications）和《有關(guān)試驗(yàn)用藥品收費(fèi)的相關(guān)問(wèn)題指南》（Charging for Investigational Drugs under an IND：Questions and Answers）。這3部法律文件進(jìn)一步規(guī)范了拓展性同情用藥的相關(guān)細(xì)節(jié)。2016年12月，美國(guó)通過(guò)了《21世紀(jì)治愈法案》（21st Century Cures Act），修訂了美國(guó)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法》（The Federal Food，Drug and Cosmetic Act），新增第561A條“研究性藥品的拓展使用要求”條款。至此，美國(guó)基本建立起比較完善的拓展性同情用藥制度[5]。

1.3 藥品嘗試權(quán)萌芽

拓展性同情用藥制度被描述為終末期患者“最后的保護(hù)網(wǎng)”，然而由于過(guò)程繁瑣，這項(xiàng)制度一直被社會(huì)各界所詬病。由于研究性藥品的療效和副作用均未最終確定，該制度確立之初，美國(guó)FDA便一直在“使患者盡可能便利地獲得研究性藥品”和“使患者盡可能免于無(wú)法預(yù)知的風(fēng)險(xiǎn)”之間尋找平衡。根據(jù)美國(guó)FDA的規(guī)定，這一流程需要在美國(guó)FDA及機(jī)構(gòu)審查委員會(huì)（Institutional Review Board，IRB）的雙重許可及監(jiān)管下進(jìn)行，這使得這一過(guò)程耗時(shí)耗力[6]。為了簡(jiǎn)化申請(qǐng)流程，2015年2月，美國(guó)FDA發(fā)布了《關(guān)于簡(jiǎn)化拓展性同情用藥申請(qǐng)表格的指南（草案）》，新表格編號(hào)“3926”。與原表格“1571”相比，新表格簡(jiǎn)化了許多項(xiàng)目，僅要求申請(qǐng)單個(gè)患者拓展性同情用藥的患者提供個(gè)人信息。據(jù)美國(guó)FDA估計(jì)，一名醫(yī)師僅需花費(fèi)45分鐘便可完成新草案所涉及的信息填報(bào)。與此同時(shí)，美國(guó)FDA還改進(jìn)了拓展性同情用藥申請(qǐng)的官方網(wǎng)頁(yè)，對(duì)信息呈現(xiàn)的方式進(jìn)行了改進(jìn)[7]。在2017年，美國(guó)FDA又作出了新的規(guī)定：針對(duì)個(gè)人的申請(qǐng)，由機(jī)構(gòu)審查委員會(huì)一人審查通過(guò)即可（之前需要通過(guò)小組全體審查）[8]。

盡管近年來(lái)美國(guó)FDA不斷調(diào)整政策以簡(jiǎn)化流程（尤其側(cè)重簡(jiǎn)化緊急申請(qǐng)流程），然而對(duì)于大眾而言，這些似乎遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠。人們希望可以更快、更便捷地得到研究性藥品，并將其視為公民的一項(xiàng)基本權(quán)利——“公民有用盡一切辦法挽救自我生命的權(quán)利”[9]。

電影《達(dá)拉斯買家俱樂(lè)部》風(fēng)靡美國(guó)后，這一問(wèn)題開始成為社會(huì)輿論關(guān)注的焦點(diǎn)，許多有類似經(jīng)歷的患者在網(wǎng)站上分享自己的故事（https：//goldwaterinstitute.org/about/retrieved）。在這樣的社會(huì)輿論背景下，呼吁藥品嘗試權(quán)立法的運(yùn)動(dòng)開始興起。藥品嘗試權(quán)基于一種固有的自由主義理念，在藥品嘗試權(quán)法案的背后，存在這樣一種哲學(xué)觀點(diǎn)：應(yīng)當(dāng)消除政府對(duì)于終末期個(gè)體選擇使用研究性藥品的監(jiān)管及約束[10]。

2 美國(guó)藥品嘗試權(quán)立法的歷史沿革

2.1 藥品嘗試權(quán)立法的發(fā)起者——戈德沃特研究所（Goldwater Institute）

戈德沃特研究所成立于1988年，是一個(gè)位于亞利桑那州的保守派和自由主義公共政策研究機(jī)構(gòu)，其將自己的使命描述為“捍衛(wèi)憲法所賦予的美國(guó)所有50個(gè)州的公民自由”[11]。2014年，戈德沃特研究所起草了一項(xiàng)立法提案，該法案將賦予公民一項(xiàng)權(quán)利——當(dāng)他們已經(jīng)用盡了現(xiàn)有的治療手段而無(wú)法獲得理想效果，同時(shí)也不符合參加臨床試驗(yàn)的標(biāo)準(zhǔn)或者因?yàn)榉N種原因無(wú)法參加臨床試驗(yàn)時(shí)，他們有權(quán)利僅僅在醫(yī)師認(rèn)可的情況下使用研究性藥品。這些研究性藥品指的是已經(jīng)獲得了美國(guó)FDAⅠ期臨床試驗(yàn)的通過(guò)許可，正處于進(jìn)一步的臨床試驗(yàn)階段，但尚未獲得上市許可的藥品[12]。這項(xiàng)法案被稱之為藥品嘗試權(quán)（“Right-to-try”）。戈德沃特研究所的國(guó)家政策顧問(wèn)Altman K認(rèn)為，應(yīng)當(dāng)通過(guò)藥品嘗試權(quán)的立法，將醫(yī)療決定的控制權(quán)“歸還醫(yī)師”（“Back to a local level”）[12]。

戈德沃特研究所的國(guó)家政策顧問(wèn)認(rèn)為，雖然美國(guó)FDA通過(guò)立法的形式確立了拓展性同情用藥這一特殊用藥途徑，且每年批準(zhǔn)的拓展性同情用藥申請(qǐng)占總申請(qǐng)數(shù)的95%，但患者卻并不是那么“容易”得到研究性藥品。首先，負(fù)責(zé)拓展性同情用藥審查的部門人手不足，很多司法轄區(qū)甚至沒(méi)有審查部門;其次，除了個(gè)別地區(qū)，醫(yī)療保險(xiǎn)通常不會(huì)負(fù)擔(dān)患者研究性藥品的費(fèi)用;而且，沒(méi)有任何法案可以要求制藥公司必須提供藥品，醫(yī)師也會(huì)因此增加很多的工作量及責(zé)任。支持者甚至聲稱：美國(guó)FDA才是患者獲得拓展性同情用藥的最大阻力和障礙。因?yàn)楦鶕?jù)美國(guó)FDA的規(guī)定，這一申請(qǐng)流程耗時(shí)耗力且異常繁瑣，僅醫(yī)師向美國(guó)FDA提交申請(qǐng)這一流程，就要花費(fèi)醫(yī)師平均100個(gè)小時(shí)的時(shí)間。當(dāng)醫(yī)師向美國(guó)FDA提交申請(qǐng)后，藥品生產(chǎn)企業(yè)還要提供大量冗長(zhǎng)的文件。接下來(lái)，美國(guó)FDA要用1個(gè)月的時(shí)間來(lái)審查這些文件，決定是批準(zhǔn)還是拒絕。甚至，如果這1個(gè)月中出現(xiàn)了任何問(wèn)題，1個(gè)月的審查期將重新計(jì)算。除了美國(guó)FDA的審查外，機(jī)構(gòu)審查委員會(huì)也需要獨(dú)立作出審查以確定患者是否可以使用這種藥品，審查時(shí)間大約也為1個(gè)月。然而，有很多患者的生存時(shí)間可能還不足1個(gè)月。在美國(guó)，每年僅有不到2 000名患者最終可以獲得“擴(kuò)展性同情用藥”的批準(zhǔn)，而在法國(guó)，據(jù)2014年的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，有超過(guò)12 000名患者得到臨時(shí)授權(quán)治療（Authorisations for use）[11]。

藥品嘗試權(quán)立法的呼吁者稱：公民應(yīng)當(dāng)享有獲得救助的權(quán)利。當(dāng)一個(gè)人身患重疾，處于生死關(guān)頭時(shí)，政府不應(yīng)該要求其必須通過(guò)一系列復(fù)雜的流程來(lái)獲得“可以得到救治”的申請(qǐng)。雖然美國(guó)FDA也曾嘗試過(guò)簡(jiǎn)化部分程序，但遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠。2014年5月，美國(guó)科羅拉多州成為第一個(gè)通過(guò)藥品嘗試權(quán)立法的州[13]。

2.2 推動(dòng)藥品嘗試權(quán)立法的力量

2.2.1 戈德沃特研究所的貢獻(xiàn) 2014年10月，戈德沃特研究所在其官方網(wǎng)站上發(fā)布了一篇文章《藥品嘗試權(quán)》。其在文中稱：每個(gè)人都應(yīng)享有嘗試的權(quán)利，嘗試拯救自己的生命是公民的基本權(quán)利，法律應(yīng)當(dāng)予以保護(hù);各州應(yīng)頒布藥品嘗試權(quán)法案，允許終末期患者獲得已完成基本安全測(cè)試的研究性藥品，并大大減少文書申報(bào)工作、縮短等待時(shí)間和避免官僚作風(fēng)，最重要的是，這可以挽救生命[12]。

2.2.2 “民間”力量的支持 戈德沃特研究所的呼吁很快得到了患者群體和家屬的支持，還包括一些患者支援會(huì)和民間組織等，如“我的立即嘗試權(quán)（My right to try now）”，該組織是作為紐敦體育俱樂(lè)部（Newtown Athletic Club）同心基金協(xié)會(huì)（Have a Heart Foundation）的分支而建立的，代表美國(guó)所有絕癥患者的利益，為藥品嘗試權(quán)在各州和聯(lián)邦的立法進(jìn)行宣傳[13]。

3 藥品嘗試權(quán)的州立法及聯(lián)邦立法現(xiàn)狀

3.1 藥品嘗試權(quán)的州立法現(xiàn)狀

在2014年5月科羅拉多州首次完成嘗試權(quán)的州立法之后，亞利桑那州、路易斯安那州、密歇根州和密蘇里州也于2014年底分別完成了藥品嘗試權(quán)的立法。目前，美國(guó)已經(jīng)有41個(gè)州完成了嘗試權(quán)的州立法[14]。

2017年5月4日，Salmon R向眾議院提交了“H.R.2368-Right to Try Act”議案。這項(xiàng)議案要求，對(duì)于州法案授權(quán)的研究性藥品和生物制劑，為醫(yī)治終末期患者而作出的生產(chǎn)、供應(yīng)、處方、分發(fā)等行為，聯(lián)邦政府不得加以限制[15]。根據(jù)這項(xiàng)議案，接受上述藥品的患者必須有醫(yī)師出具的證明——證明已經(jīng)窮盡了當(dāng)前一切已獲批準(zhǔn)的治療手段，并且不接受研究性藥品治療所面臨的風(fēng)險(xiǎn)要遠(yuǎn)遠(yuǎn)高出接受研究性藥品治療面臨的風(fēng)險(xiǎn)。醫(yī)師必須要向患者解釋清楚藥品正處在臨床試驗(yàn)階段，并確保患者或其法定代理人理解“研究性藥品”的含義。藥品生產(chǎn)企業(yè)、藥品經(jīng)營(yíng)企業(yè)、經(jīng)銷商、醫(yī)師、藥師等分發(fā)藥品者，藥品持有者或這種藥品的使用者對(duì)治療不承擔(dān)任何責(zé)任。聯(lián)邦政府不得通過(guò)審查治療結(jié)果從而對(duì)該藥品的制造、分發(fā)、處方、配藥等作出對(duì)該藥品不利的干預(yù)[15]。而治療藥品必須符合以下條件：（1）成功完成第1階段（初始，小規(guī)模）臨床試驗(yàn);（2）目前正在美國(guó)FDA批準(zhǔn)的臨床試驗(yàn)中接受審查;（3）尚未經(jīng)美國(guó)FDA批準(zhǔn)、許可或銷售[16]。

3.2 藥品嘗試權(quán)的聯(lián)邦立法現(xiàn)狀

2017年1月，威斯康星州共和黨人Johnson R在參議院提出了一項(xiàng)聯(lián)邦審議權(quán)法案;2017年8月3日，該法案通過(guò)了參議院的審核;2018年5月22日，該法案未經(jīng)修正通過(guò)了眾議院審核。該法案修訂了《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法》，以免除該法案和其他法律規(guī)定的要求和限制。2018年5月22日，美國(guó)修訂了《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法》，向已經(jīng)用盡已批準(zhǔn)的治療方案但無(wú)法取得滿意效果且無(wú)法參加臨床試驗(yàn)的終末期患者提供某些未經(jīng)批準(zhǔn)的研究性藥品;符合條件的研究性藥品的生產(chǎn)企業(yè)或贊助商必須每年向美國(guó)FDA報(bào)告使用這些藥品的情況;美國(guó)FDA應(yīng)在其網(wǎng)站上發(fā)布此類藥品使用的年度總結(jié)報(bào)告。該法案又被稱為“2017年嘗試權(quán)法案”，法案的內(nèi)容記錄在《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法》第五章第561A節(jié)（21 U.S.C. 360bbb-0）之后，成為第561B節(jié)。

根據(jù)法案的規(guī)定，“合格的申請(qǐng)者”需滿足以下要求：（1）被診斷患有危及生命的疾病或處于類似狀況;（2）已用盡經(jīng)批準(zhǔn)的治療方案且無(wú)法參加臨床試驗(yàn);（3）簽署使用研究性藥品的知情同意書并呈交醫(yī)師[參見21 CFR §312.81. S.204，§2（a）]。

合格的研究性藥品需滿足以下要求：（1）已經(jīng)完成了Ⅰ期臨床試驗(yàn)，安全性得到校驗(yàn);（2）根據(jù)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法》第505條或《公共衛(wèi)生服務(wù)法》（Public Health Services Act）第351條未經(jīng)批準(zhǔn)或許可使用的藥品;（3）正在根據(jù)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法》或《公共衛(wèi)生服務(wù)法》提交新藥申請(qǐng)或生物制劑許可申請(qǐng);或正處在臨床試驗(yàn)階段，為獲得上市審批收集可以證明其安全性及有效性的數(shù)據(jù)，且藥品處于積極研發(fā)階段，制藥企業(yè)并未面臨停產(chǎn)[參見21 CFR §312.81. S.204，§2（b）]。

同時(shí)，該法案還設(shè)定了免責(zé)條款：（1）對(duì)于向符合該法案標(biāo)準(zhǔn)的患者提供符合標(biāo)準(zhǔn)的研究性藥品的行為，研發(fā)者或制藥企業(yè)不承擔(dān)任何責(zé)任，處方者、分發(fā)者（例如藥劑師）或其他個(gè)人實(shí)體（研發(fā)者或制造商以外的）也不承擔(dān)任何責(zé)任，除非相關(guān)行為構(gòu)成適用的州法律規(guī)定的重大過(guò)失或故意侵權(quán)行為;（2）對(duì)任何贊助商、制造商、處方者、分發(fā)者或其他個(gè)體實(shí)體，均可根據(jù)法案決定不提供符合條件的研究性藥品，但不承擔(dān)任何責(zé)任[參見21 CFR §312.81. S.204，§2（b）]。

參議院的意見指出，可以在《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法》第五章中增加561B節(jié)的內(nèi)容，以便制定國(guó)家標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)則，向患有絕癥的患者提供研究性藥品，但561B節(jié)并不增設(shè)新的權(quán)利或修改現(xiàn)有的權(quán)利，也并沒(méi)有增加新的任務(wù)、指令或者規(guī)定，只是在有限的情況下，擴(kuò)大患者的個(gè)人自由。561B節(jié)內(nèi)容與美國(guó)FDA現(xiàn)有的拓展性同情用藥政策相一致，并作為替代途徑。藥品嘗試權(quán)的設(shè)立，不會(huì)也不能在沒(méi)有有效治療的前提下“創(chuàng)造”出一種有效治療手段。在適用該法案時(shí)，必須意識(shí)到，法案中“合格的患者”指的是那些死亡風(fēng)險(xiǎn)最高的患者所組成的群體。

4 關(guān)于藥品嘗試權(quán)的討論

4.1 藥品嘗試權(quán)與拓展性同情用藥的異同

藥品嘗試權(quán)是從拓展性同情用藥的基礎(chǔ)上發(fā)展而來(lái)，兩者都是致力于在臨床試驗(yàn)之外建立一條新的路徑以便于終末期患者獲得研究性藥品。因此，兩者在相關(guān)法案上有著明顯的相似性。然而，藥品嘗試權(quán)致力于要求將醫(yī)療決定權(quán)歸還患者和醫(yī)師，并致力于排除美國(guó)FDA的監(jiān)管;而在拓展性同情用藥中，美國(guó)FDA則致力于“在患者最大限度的得益與最小限度的受損之間做好平衡”。由此可見，兩者在監(jiān)管上存在很大區(qū)別，詳見表1。

4.2 關(guān)于藥品嘗試權(quán)的爭(zhēng)論

對(duì)于藥品嘗試權(quán)而言，學(xué)術(shù)派觀點(diǎn)與“民間”觀點(diǎn)呈現(xiàn)出極大的分歧甚至對(duì)立?！懊耖g”的聲音多是贊同藥品嘗試權(quán)的立法，而學(xué)術(shù)派普遍傾向于反對(duì)藥品嘗試權(quán)的立法[17]。

支持者的觀點(diǎn)主要包括如下幾方面：首先，藥品嘗試權(quán)以新自由主義框架為基礎(chǔ)，患者的生命權(quán)不需要政府來(lái)許可，因此他們有權(quán)利選擇使用可能延長(zhǎng)自己生命的藥品，而不應(yīng)當(dāng)受到政府及監(jiān)管機(jī)構(gòu)（如美國(guó)FDA）的限制。藥品嘗試權(quán)的設(shè)立，去除了這些障礙。支持者認(rèn)為，已經(jīng)通過(guò)了Ⅰ期臨床試驗(yàn)的藥品，安全性已經(jīng)有了一定程度的保證，這就有足夠理由讓絕癥患者做一次嘗試，而美國(guó)FDA檢測(cè)藥品有效性的種種要求對(duì)于余日無(wú)多的絕癥患者而言，是毫無(wú)必要的，尤其是他們已經(jīng)窮盡了可能的治療手段。對(duì)于絕癥患者而言，得不到治療，短時(shí)間內(nèi)死亡是必然的結(jié)局，他們還有什么不可失去的？其次，支持者認(rèn)為，藥品嘗試權(quán)的推行并不會(huì)損害制藥企業(yè)的利益。據(jù)統(tǒng)計(jì)，僅有5%的惡性腫瘤患者可以入組臨床試驗(yàn)[1]，且有一大部分重癥患者達(dá)不到入組標(biāo)準(zhǔn)，藥品嘗試權(quán)的推行，不會(huì)影響到入組臨床試驗(yàn)的人數(shù)。最后，通過(guò)藥品嘗試權(quán)的推行，更多的患者得到了藥品，這將提供給制藥企業(yè)大量的數(shù)據(jù)，醫(yī)師和科研人員也將得到更多關(guān)于藥品有效性和安全性的信息，這對(duì)于新藥研發(fā)過(guò)程而言是有益的。

而質(zhì)疑者認(rèn)為，首先，藥品嘗試權(quán)對(duì)于新藥的使用風(fēng)險(xiǎn)考慮不周（每年有大量的藥物申請(qǐng)上市，然而最終只有少部分可以獲得上市批準(zhǔn)）。其次，藥品嘗試權(quán)對(duì)于個(gè)人利益和社會(huì)利益的平衡考慮不周。質(zhì)疑者認(rèn)為，支持者聲稱該法案將使絕癥患者盡快地獲得研究性藥品，但這種權(quán)利只能流于形式。雖然嘗試權(quán)規(guī)避了美國(guó)FDA對(duì)絕癥患者使用研究性藥品的監(jiān)管，卻并未給制藥公司設(shè)立義務(wù)，患者能否獲得藥品的決定權(quán)取決于制藥公司的決定，然而很多時(shí)候，這些公司并不樂(lè)意提供藥品[18]。即使制藥公司同意提供藥品，其也可以自行決定收費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)，而醫(yī)療保險(xiǎn)并不會(huì)負(fù)擔(dān)這部分費(fèi)用。除了猶他州建立了一個(gè)私人基金會(huì)來(lái)解決這一問(wèn)題，德克薩斯州藥品嘗試權(quán)法律要求制藥公司免費(fèi)提供研究性藥品，其他地區(qū)的患者并沒(méi)有基金可以用于支持他們使用研究性藥品[19]。最后，藥品嘗試權(quán)錯(cuò)誤地低估了使用研究性藥品的風(fēng)險(xiǎn)。很多通過(guò)了Ⅰ期臨床試驗(yàn)的藥品最終被淘汰而沒(méi)有獲得批準(zhǔn)，是因?yàn)槠湓诤罄m(xù)的試驗(yàn)中暴露出了很嚴(yán)重的副作用。2014年的一項(xiàng)研究表明，大約僅有十分之一的藥品能夠順利上市[20]。同時(shí)，藥品嘗試權(quán)雖然規(guī)定了醫(yī)師要盡到告知義務(wù)，患者需要簽署知情同意書，可對(duì)于僅僅通過(guò)Ⅰ期臨床試驗(yàn)的藥品而言，可供參考的數(shù)據(jù)十分有限，這樣的知情同意書是否會(huì)流于形式？而且，面對(duì)絕癥患者，不論是醫(yī)師還是患者家屬，都傾向于對(duì)可能發(fā)生的副作用輕描淡寫而夸大藥品可能帶來(lái)的益處，這會(huì)給患者帶來(lái)錯(cuò)誤的希望，使他們?cè)谶x擇治療方案時(shí)，反而會(huì)錯(cuò)過(guò)一些對(duì)自己真正有利的選擇，比如姑息治療和臨終關(guān)懷。姑息治療側(cè)重于改善患者的生活質(zhì)量，同時(shí)也兼顧治療，例如美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)就建議盡早開始姑息治療;而輿論對(duì)于藥品嘗試權(quán)的關(guān)注大大降低了姑息治療在群眾中的普及，甚至很多人認(rèn)為姑息治療就是放棄治療，這從整個(gè)社會(huì)福祉的角度來(lái)看，是極為不利的[21]。

通過(guò)以上分析可以看出，藥品嘗試權(quán)法案在諸多方面均存在較大爭(zhēng)議。筆者認(rèn)為，藥品嘗試權(quán)的推行給處于終末期的患者帶來(lái)了希望，但并沒(méi)有帶給他們更多的生存機(jī)會(huì);而正確引導(dǎo)群眾理性的作出選擇尤為關(guān)鍵。

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（收稿日期：2019-07-06 修回日期：2019-08-14）

（編輯：孫 冰）