2020年4月1日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)Sevenfact(重組凝血因子VIIa-jncw)用于12歲以上青少年及成人治療伴抑制物血友病A和伴抑制物血友病B。Sevenfact的有效成分重組凝血因子VIIa-jncw來(lái)源于轉(zhuǎn)基因兔子。

血友病A和血友病B均為先天性疾病，其原因是患者體內(nèi)分別缺乏凝血因子Ⅷ和凝血因子Ⅸ。血友病患者如果伴有抑制物的話可能會(huì)對(duì)因子替代治療藥物無(wú)應(yīng)答。據(jù)美國(guó)CDC的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，美國(guó)約有2萬(wàn)人患有血友病。血友病患者的治療方法分兩種，一種是在出現(xiàn)出血不止的情況時(shí)服用含因子Ⅷ或因子Ⅸ的藥物，另一種是預(yù)防性服用含因子Ⅷ或因子Ⅸ的藥物。但如果患者體內(nèi)產(chǎn)生了抑制物，含因子Ⅷ或因子Ⅸ的藥物可能會(huì)無(wú)效。在這種情況下，使用Sevenfact這類藥物可以解決抑制物干擾的問(wèn)題。

Sevenfact的有效成份是一種重組人凝血因子Ⅷ類似物，它存在于轉(zhuǎn)基因兔子的乳腺組織，可從兔子乳汁中提取，并在對(duì)兔子乳汁的提取加工過(guò)程中將因子Ⅷ轉(zhuǎn)化成活化因子Ⅷ。

Sevenfact最常見(jiàn)的不良反應(yīng)有頭痛、眩暈、注射部位不適、注射相關(guān)反應(yīng)、注射部位血腫和發(fā)燒。已知對(duì)兔子或者兔蛋白過(guò)敏者禁用。此外，用藥患者須注意發(fā)生血栓和過(guò)敏反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)，如遇相關(guān)情況應(yīng)停止用藥并就醫(yī)。

Sevenfact的研發(fā)商為L(zhǎng)aboratoire Francais du Fractionnement et des Biotechnologies S.A.公司。