周芬

[北京中醫(yī)藥大學(xué) a.護理學(xué)院；b.北京中醫(yī)藥大學(xué)加拿大安大略省注冊護士協(xié)會最佳實踐指南研究中心（RNAO’s Best Practice Spotlight Organization, Beijing University of Chinese Medicine,BUCM-BPSO）；c.北京中醫(yī)藥大學(xué) JBI 循證護理卓越合作中心（BUCM-JBC），北京 102448]

患者及公眾參與 （patient and public involvement, PPI）衛(wèi)生保健領(lǐng)域科學(xué)研究及決策在英國、美國、加拿大、澳大利亞以及歐洲等發(fā)達國都得到了推崇。英國政府早在2007 年為患者及公眾參與衛(wèi)生保健政策制定而立法[1]。2015 年，英國國家健康研究所發(fā)布公文給予患者及公眾參與至關(guān)重要的戰(zhàn)略和基礎(chǔ)設(shè)施支持， 以鼓勵在公共資助的研究中嵌入患者及公眾參與， 從而營造一種患者及公眾參與在科研工作中至關(guān)重要的氛圍[2]。 類似的倡議也出現(xiàn)在美國、加拿大、澳大利亞以及歐洲等國家[3]。 國際合作網(wǎng)絡(luò)，患者及公眾參與衛(wèi)生技術(shù)評估國際小組，已建立并致力于促進患者及公眾參與的國際合作[4]。 循證醫(yī)學(xué)一直以來都注重患者觀點， 國際最為知名的循證醫(yī)學(xué)工作組分別在 1993 年、1995 年、1999 年及2000 年在JAMA 上發(fā)表文章，以捍衛(wèi)患者觀點在衛(wèi)生保健指南構(gòu)建中的地位[5]。 如何使患者及公眾參與融入到指南構(gòu)建過程中， 已經(jīng)成為一個國際研究熱點，受到循證衛(wèi)生保健領(lǐng)域?qū)＜业年P(guān)注。 2018 年第25 屆Cochrane 協(xié)作網(wǎng)年會直接將向患者開放，并設(shè)置患者及公眾參與板塊[6]。 2017 年國外學(xué)者在綜述了56 家機構(gòu)的指南構(gòu)建方法后，結(jié)果顯示71.4%（40/56 家） 建議采用患者及公眾參與方式構(gòu)建指南以采集患者偏好， 其中包括全球六大權(quán)威指南機構(gòu)（WHO、G-I-N International、IOM、NICE、GRADE、AGREE II）[7]。 筆者對指南構(gòu)建中患者及公眾參與的內(nèi)涵、意義、方法幾個方面國內(nèi)外研究情況進行綜述，以期引起國內(nèi)指南構(gòu)建人員對患者及公眾參與的重視， 并為國內(nèi)患者及公眾參與融入指南構(gòu)建的方法提供參考。

1 患者及公眾參與指南構(gòu)建的內(nèi)涵及意義

1.1 指南構(gòu)建中患者及公眾參與的內(nèi)涵 患者及公眾參與中的“患者及公眾”，從其范疇來看，是指指南的服務(wù)對象。其不僅僅是指患者，還包括照顧者或家庭成員、倡導(dǎo)者和/或服務(wù)對象等。 從其角色地位來看，患者及公眾不僅僅以利益相關(guān)者的身份出現(xiàn)，而是與臨床專業(yè)領(lǐng)域?qū)＜揖哂型戎匾匚弧?患者及公眾參與中的“參與”，是指患者及公眾參與進來，而不是圍繞患者及公眾或為他們而進行的研究[3]。在指南構(gòu)建中，則是指患者及/或公眾以各種形式參與到構(gòu)建的過程之中，可以作為指南構(gòu)建小組成員，也可以單方提供對診療護理的偏好及價值觀。 基于多年多輪國際會議的專家討論及文獻綜述， 國際指南協(xié)作網(wǎng) （the guidelines international network，GIN）在其2015 年患者及公眾參與指南構(gòu)建方法工具書更新版中，對“參與”提出了3 種策略，內(nèi)涵各有不同：（1）咨詢（consultation），通過調(diào)查、訪談等，獲取患者及公眾的偏好；（2）參與（participation），通過患者代表參與指南構(gòu)建， 與指南制定者進行信息的溝通交流；（3）傳播（communication），通過制定患者指南等，將通俗易懂的健康信息傳輸給患者及公眾，以支持他們對自己健康保健的決策和選擇[8]。

1.2 指南構(gòu)建中患者及公眾參與的意義 早在2011 年，美國醫(yī)學(xué)研究所發(fā)布的白皮書中，就已經(jīng)明確將是否充分考慮患者偏好作為衡量指南質(zhì)量高低的標(biāo)準(zhǔn)之一[9]。 通過患者及公眾參與來考量患者偏好，可能是最直接的方式。 從指南構(gòu)建要求來看，必須充分納入患者及公眾參與。 盡管醫(yī)務(wù)人員具備專業(yè)知識和豐富的臨床經(jīng)驗， 但始終無法替代患者的親身體驗和文化背景。 已有實例表明， 指南構(gòu)建中， 通過患者及公眾參與體現(xiàn)的偏好不僅直接影響推薦意見的強度， 甚至?xí)品承┗诟呒墑e證據(jù)的推薦意見[8]。 從患者權(quán)利來看，將患者及公眾視作為指南構(gòu)建專家或充分考慮和尊重其偏好， 也是尊重其人權(quán)， 使其對健康保健決策享有知情權(quán)和自主權(quán)[8]。 從核心醫(yī)療服務(wù)理念來看，醫(yī)學(xué)界一直以來倡導(dǎo)并在努力實踐著“以患者為中心”的核心理念，患者及公眾參與指南構(gòu)建與該理念取向完全一致，是更高層面的踐行該理念。另外，患者及公眾也表示出較強烈的參與意愿。 有研究結(jié)果顯示，93%（25/27例）的患者代表想知道什么是指南，并且對致力于指南構(gòu)建或改編有強烈的意愿[10]。 從現(xiàn)有研究結(jié)果看，提示患者及公眾參與指南構(gòu)建具備諸多優(yōu)勢， 有助于促進以下6 方面工作：（1）形成患者關(guān)注的問題并排序；（2）選擇患者關(guān)注的結(jié)局指標(biāo)并排序；（3）形成通俗易懂的患者版指南；（4）更有利于傳播；（5）提高指南的擁護度及后續(xù)實施的依從性；（6）提高指南開發(fā)過程的透明度[11-13]。

2 指南構(gòu)建中患者及公眾參與的方法現(xiàn)狀

2.1 國內(nèi)的方法研究現(xiàn)狀 國內(nèi)指南構(gòu)建研究更多聚焦于證據(jù)的整合、分級以及推薦意見的確立之上，而較少關(guān)注到患者及公眾參與指南的構(gòu)建。針對國人患者及公眾參與指南構(gòu)建的方法， 規(guī)范的流程報道寥寥無幾， 僅2 篇對患者偏好獲取方法的傳統(tǒng)文獻綜述發(fā)表[14-15]，未檢索到有關(guān)方法的研究報道。在初步檢索國內(nèi)指南制定方法描述中， 雖未見納入患者代表的報道，但并未忽視患者的偏好，也有少量指南在確定臨床問題階段， 采用調(diào)研的方式獲取患者的偏好，在指南定稿時，邀請患者代表審閱[16]。

2.2 國外的方法研究現(xiàn)狀 國外的情況也不容樂觀。 2012 年，美國1 個系統(tǒng)綜述結(jié)果顯示，過去40年美國發(fā)表的臨床實踐指南中，僅7.4%的指南在其構(gòu)建過程中融入患者及公眾參與[17]。 但在方法的探索上，已經(jīng)邁出了一大步。GIN 發(fā)布的患者及公眾參與指南構(gòu)建方法的指南工具書總結(jié)了前人的經(jīng)驗，針對3 種參與策略列出了10 個方面的“How”該如何做[8]。 WHO 和歐洲骨質(zhì)疏松癥、骨關(guān)節(jié)炎和肌肉骨骼疾病的臨床和經(jīng)濟方面學(xué)會組建的專家團隊，于2017 年基于之前縱向研究的經(jīng)驗教訓(xùn)，提出使患者參與健康研究、治療指南和管理過程的9 條最佳實踐原則[18-19]，對患者及公眾參與如何融入到指南構(gòu)建之中具有指導(dǎo)意義。具體為：（1）患者觀點，患者觀點在健康研究、治療指南和藥物授權(quán)方面至關(guān)重要；（2）參與，獲取患者的觀點需要多種形式的相互補充的參與； 該策略應(yīng)根據(jù)不同的慢性病和環(huán)境進行調(diào)整；（3）透明，向所有利益相關(guān)者公開在這個過程中患者的角色， 從各個角度促進參與和管理預(yù)期；（4）代表性，必須確?；颊咴谌丝?、地理、疾病嚴重程度和樣本量方面的觀點具有廣泛的代表性；（5）多種輸入，在整個研究、評估和審議過程中，至少有2 例患者專家參與，可確?；颊叩挠^點得到保留，并提高結(jié)果的有效性；（6）支持，向患者代表提供足夠的信息、支持和反饋是有效參與的關(guān)鍵；（7）專家，應(yīng)該始終考慮向研究人員傳授支持患者及公眾參與所需的知識和技能；（8）資源，達到有成效的參與總是需要為這一進程分配資源，并在時間、金錢和精力上給予額外的支持；（9）監(jiān)測，根據(jù)反饋，對相互作用的持續(xù)監(jiān)測和測量對細化程序至關(guān)重要。 也有一些專業(yè)學(xué)會也制定了關(guān)于患者及公眾參與指南構(gòu)建的指南，如美國耳鼻喉-頭頸手術(shù)學(xué)會[20]。但患者及公眾參與如何更好地融入到指南構(gòu)建， 在方法上尚存在較多挑戰(zhàn)，關(guān)于“誰”、“何時”、“如何”參與的指導(dǎo)意見并未達成統(tǒng)一定論， 其中程序的細化上還存在很多問題未檢索到解決方案的相關(guān)研究。

2.2.1 誰參與 出于不同的情況， 患者代表可能來源于不同的群體，挑選方法也有較大的差異，但原則為該 “患者” 不僅表達自己的觀點還能為同病者發(fā)聲。在招募患者代表方面，國際上更多主張通過患者機構(gòu)進行招募。但由于部分患者機構(gòu)是由企業(yè)資助，同時也需要對利益沖突進行澄清[21-22]。具備有關(guān)主題疾病的健康素養(yǎng)是患者代表的必備特征。在入選時，還需要根據(jù)指南主題對代表的人口社會經(jīng)濟文化背景進行限定。 WHO 提出患者代表還須考慮地域性[19]。對于患者代表科學(xué)素養(yǎng)是否應(yīng)該提出要求，尚存在不同觀點。反對者認為科學(xué)素養(yǎng)的限定，可能降低真正患者的代表性[22]。 有些機構(gòu)通過發(fā)布患者代表工作說明，主要包括角色、職責(zé)及所需的技能，以明確患者代表的準(zhǔn)入條件， 的確有助于患者代表對其角色清晰的認識[23]。 值得注意的是，考慮到患者可能會因為健康問題無法參與， 所以至少邀請2 組患者代表[24]。

2.2.2 何時參與 盡管缺乏效果評價研究的證實，但專家們認為貫穿整個過程的參與更好[25]，且越早越好[18]。 Armstrong 在 2016 年提出的 10 步框架，主張患者及公眾參與可以融入指南構(gòu)建的全過程。 其包括指南主題提名、排列指南主題提名優(yōu)先順序、遴選指南構(gòu)建小組成員、形成結(jié)構(gòu)化問題（包括對照和結(jié)局指標(biāo)的選擇）、創(chuàng)建分析框架和研究計劃、發(fā)展系統(tǒng)綜述和形成結(jié)論、形成推薦意見、傳播和實施推薦意見、更新以及評價參與的方法和影響10 個步驟[11]。 而目前國外患者及公眾參與指南更多在指南構(gòu)建初期和或后期參與， 即患者參與形成結(jié)構(gòu)化問題和審閱指南草案，以及指南應(yīng)用過程中。對于其他環(huán)節(jié)也逐漸有研究開始探索， 如在方法要求極強的證據(jù)整合環(huán)節(jié)，Cochrane 協(xié)作網(wǎng)于2019 年在其網(wǎng)站發(fā)表了首篇與患者合作的系統(tǒng)綜述方案， 著手進行患者及公眾參與系統(tǒng)綜述的研究[26]。

2.2.3 如何參與 根據(jù)信息流向的不同， 參與主要歸納為單向溝通和雙向交流[27]。 單向溝通主要通過咨詢患者代表或收集患者意見信息，GIN 工具書的3 種參與策略中咨詢即為此種。 該方式更具有可操作性，經(jīng)濟便利，但其中患者代表較為弱勢，被動。更優(yōu)的模式為后者， 雙向交流， 是指在構(gòu)建過程地位中，患者代表作為一個團體，或者一個小組直接積極參與，享有與其他專家團體相同地位，并與專家團體直接進行交流。 GIN 工具書中的參與和傳播即屬于雙向交流。 但雙向交流在操作性上存在很多阻礙因素。（1）在指南構(gòu)建小組中營造支持患者參與的文化氛圍。 有學(xué)者提出指南構(gòu)建小組主席的態(tài)度尤為重要，其充分認識和重視患者及公眾參與的意義，可有助于解決這一問題。 小組成員中，應(yīng)納入心理學(xué)家，以更好分析和解讀患者觀點[28]。 對于某些解決公眾健康問題的指南，則還須納入社會學(xué)家[29]。 （2）如何保證患者代表對所有信息都能完全無誤的理解。 大多機構(gòu)都提出對患者代表進行相關(guān)專業(yè)培訓(xùn)來解決這一阻礙因素，包括術(shù)語理解、指南概述、證據(jù)評價（institute of medicine,IOM）等，使患者代表更有效參與指南的構(gòu)建。 美國Cochrane 中心的一個項目，循證衛(wèi)生保健服務(wù)對象聯(lián)盟 （Consumers United for Evidence-based health care, CUE），為服務(wù)對象提供大量培訓(xùn)，以此支持服務(wù)對象（患者及公眾）更好地參與健康保健干預(yù)措施的系統(tǒng)綜述研究[30]。 （3）患者代表，或是代表患者的機構(gòu)，或是其他新型渠道—各種網(wǎng)絡(luò)平臺、社交媒體—提供的代表患者或公眾觀點的證據(jù)[31]，該如何處理和利用？ 如何確保其質(zhì)量并將其整合到指南中？針對這些問題，目前缺乏一套清晰的方法。上述阻礙因素的解決，均需要大量的資源投入，包括時間、人力、物力和財力的支持。

3 展望

綜上所述，患者及公眾參與從多角度來看，具有諸多重要意義且勢在必行。 盡管患者及公眾參與融入指南的文獻已經(jīng)存在一定數(shù)量， 但大多為專家觀點和探索性研究。因此，其仍然還是一個新興的國際研究熱點， 世界各地采用的方法存在很大差異和較大的研究空間，值得進一步深入研究探索。國內(nèi)相關(guān)領(lǐng)域已經(jīng)開始重視，還處于初步探索階段。由于國情不同，國民整體素質(zhì)不同，國內(nèi)主導(dǎo)的家長式就醫(yī)模式等，決定了在國內(nèi)開展患者及公眾參與指南構(gòu)建，可能還存在其他特異性的方法學(xué)難點。 國外雖已探索了一些方法，但僅供參考借鑒，需要探索適合國人的患者及公眾參與指南構(gòu)建方法， 以支撐指南構(gòu)建人員構(gòu)建患者及公眾參與指南。 同時對方法進行結(jié)構(gòu)化，形成流程及相應(yīng)清單，使之更具有可操作性，便于使用。