王苑如 謝金平 胡紫馨 邵蓉

中圖分類號(hào) R95 文獻(xiàn)標(biāo)志碼 A 文章編號(hào) 1001-0408（2022）09-1031-06

DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2022.09.02

摘 要 目的 為完善我國(guó)抗腫瘤藥品醫(yī)保談判過程中利益相關(guān)者的參與機(jī)制提供參考。方法 基于利益相關(guān)者理論，結(jié)合文獻(xiàn)研究、案例分析（以本妥昔單抗報(bào)銷審查為例）等方法，對(duì)加拿大抗腫瘤藥品評(píng)審流程及利益相關(guān)者的參與機(jī)制和作用開展分析，并提出對(duì)我國(guó)相關(guān)工作的建議。結(jié)果與結(jié)論 加拿大抗腫瘤藥品報(bào)銷審查程序大致由提交前規(guī)劃階段、正式申請(qǐng)?zhí)峤浑A段、審查階段以及形成報(bào)銷建議階段4個(gè)環(huán)節(jié)組成，而藥品廠商、患者代表咨詢組織、臨床審查專家咨詢組以及省級(jí)咨詢小組等作為利益相關(guān)者，通過向加拿大國(guó)家衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估局提供建議和反饋參與抗腫瘤藥品的報(bào)銷評(píng)審過程。眾多利益相關(guān)主體的參與提高了加拿大抗腫瘤藥品評(píng)審的透明度，使抗腫瘤藥品報(bào)銷結(jié)果更趨于科學(xué)化、合理化和精準(zhǔn)化。筆者建議我國(guó)應(yīng)明確抗腫瘤藥品醫(yī)保談判過程中利益相關(guān)者責(zé)、權(quán)、利的界定及參與機(jī)制，重視患者在抗腫瘤藥品醫(yī)保談判過程中的作用，完善信息公開并提高談判機(jī)制和流程的透明度，從而提高利益相關(guān)者的參與度。

關(guān)鍵詞 抗腫瘤藥品;利益相關(guān)者;醫(yī)保談判;衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估;加拿大

Role of stakeholders in Canadian oncology drug review and its enlightenment

WANG Wanru，XIE Jinping，HU Zixin，SHAO Rong（Research Center of National Drug Policy & Ecosystem， China Pharmaceutical University， Nanjing 211198， China）

ABSTRACT ? OBJECTIVE To provide reference for improving the participation mechanism of stakeholders in the process of medical insurance negotiation for oncology drug in China. METHODS Based on the stakeholder theory， combined with literature research， case analysis （taking the review of reimbursement of Bentuximab as an example） and other methods， analysis and research were conducted on the Canadian oncology drug review process and the participation mechanism and role of stakeholders. The suggestions were put forward for our country. RESULTS & CONCLUSIONS Canadian oncology drug reimbursement review process was composed of four stages： the pre-submission planning stage， the formal submission stage of application， the review stage， and the stage of forming reimbursement recommendations. As the role of stakeholders， drug manufacturers， patient representative advisory group， clinical review expert advisory groups and provincial advisory groups participated in the reimbursement review process of oncology drug by providing suggestions and feedback to CADTH. The participation of stakeholders had improved the transparency of the review of oncology drugs in Canada and made the reimbursement results of oncology drugs more scientific， reasonable and accurate. In China， it is recommended to define rights， responsibilities and interests as well as the participation mechanism of stakeholders in the medical insurance negotiation process， attach importance to the role of patients in the medical insurance negotiation process of oncology drug， improve information disclosure and increase the transparency of the negotiation mechanism and process so as to increase the participation of stakeholders.

KEYWORDS ? oncology drug; stakeholders; medical insurance negotiation; health technology assessment; Canada

隨著社會(huì)的進(jìn)步和科技的發(fā)展，醫(yī)療水平也在突飛猛進(jìn)地提升，越來越多的新興醫(yī)療技術(shù)出現(xiàn)在臨床視野中，但與此同時(shí)國(guó)家醫(yī)療費(fèi)用支出也與日俱增，醫(yī)?；鹭?fù)擔(dān)漸重，故衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估（health technology assessment）應(yīng)運(yùn)而生。衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估作為一種科學(xué)的決策工具，是對(duì)衛(wèi)生技術(shù)應(yīng)用后短期以及長(zhǎng)期的臨床安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)學(xué)特性和社會(huì)適應(yīng)性等方面的影響進(jìn)行綜合評(píng)價(jià)的一套政策評(píng)估方法[1-3]，國(guó)際上已將其廣泛應(yīng)用于醫(yī)藥技術(shù)準(zhǔn)入、醫(yī)藥技術(shù)產(chǎn)品定價(jià)報(bào)銷等領(lǐng)域。我國(guó)也自20世紀(jì)80年代引入了衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的概念[4-5]。作為藥品定價(jià)報(bào)銷的科學(xué)決策工具，衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估在應(yīng)用的過程中常涉及不同的利益相關(guān)者，而加拿大通過將藥品廠商、臨床審查專家以及患者等利益相關(guān)者的建議和反饋納入考慮，綜合各方意見得出藥品報(bào)銷建議，在一定程度上提高了抗腫瘤藥品報(bào)銷評(píng)審的透明度、科學(xué)性和合理性。本文擬研究利益相關(guān)者在加拿大抗腫瘤藥品評(píng)審中的參與機(jī)制和作用，為完善我國(guó)抗腫瘤藥品醫(yī)保談判過程中利益相關(guān)者的參與機(jī)制提供學(xué)術(shù)參考。

1 加拿大藥品報(bào)銷評(píng)審體系概況

加拿大衛(wèi)生服務(wù)體系以公共籌資為主，實(shí)行的是全民健康保險(xiǎn)制度，且覆蓋率在90%以上[6]。一般來說，加拿大公民都享有免費(fèi)的醫(yī)療服務(wù)（非住院藥品和牙科服務(wù)除外），費(fèi)用是通過其所交納的稅金來支付的。但是藥品不屬于免費(fèi)的范圍，聯(lián)邦、省、地區(qū)各級(jí)政府管理各自的藥品報(bào)銷計(jì)劃[6-7]。

加拿大國(guó)家衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估局（Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health，CADTH）是該國(guó)最大的衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估機(jī)構(gòu)，由代表聯(lián)邦、省和地區(qū)各級(jí)衛(wèi)生部門的委員會(huì)進(jìn)行管理，代表國(guó)家利益對(duì)醫(yī)療衛(wèi)生技術(shù)開展評(píng)估。CADTH對(duì)藥品進(jìn)行審查，并向聯(lián)邦、省和地區(qū)相關(guān)藥品報(bào)銷計(jì)劃提出藥品報(bào)銷建議及審查報(bào)告，其對(duì)特定藥品的審查結(jié)果是建議性的，每個(gè)藥品報(bào)銷計(jì)劃綜合考慮CADTH所提出的建議和其他相關(guān)因素（如管轄的優(yōu)先級(jí)和財(cái)政資源）從而做出各自的報(bào)銷決定[8-10]。

加拿大藥品報(bào)銷償付有2個(gè)程序：抗腫瘤藥品通過泛加拿大腫瘤藥品審查程序（pan-Canadian oncology drug review，pCODR），而除抗腫瘤藥品之外的所有藥品通過統(tǒng)一藥品審評(píng)程序（common drug review，CDR）審查以決定報(bào)銷情況。

2 加拿大抗腫瘤藥品評(píng)審中利益相關(guān)者介紹

利益相關(guān)者理論發(fā)源于20世紀(jì)60年代，在經(jīng)濟(jì)學(xué)、管理學(xué)等領(lǐng)域得到了廣泛應(yīng)用。該理論側(cè)重于多元利益主體，區(qū)分“主要”或“明確”的利益相關(guān)者及其他利益相關(guān)者，并回答如何確定各利益相關(guān)者的優(yōu)先排列問題。通過識(shí)別利益相關(guān)者來制定及實(shí)施利益相關(guān)者戰(zhàn)略，可以提出促進(jìn)和滿足所有相關(guān)者利益的方法，并呼吁各方利益相關(guān)主體共同建立一個(gè)治理模式，來實(shí)現(xiàn)創(chuàng)造更多價(jià)值的目標(biāo)[11]。

從廣義上講，受衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估決定影響的利益相關(guān)方被稱為利益相關(guān)者;從狹義上講，利益相關(guān)者是與衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的過程和結(jié)果有直接關(guān)系的個(gè)人或組織[12-13]。根據(jù)《泛加拿大腫瘤藥品審查指南》[14]（以下簡(jiǎn)稱《腫瘤藥品審查指南》）的相關(guān)內(nèi)容，抗腫瘤藥品報(bào)銷審查流程中的利益相關(guān)者包括藥品廠商（sponsor）、患者代表咨詢組織（patient advocacy group）、臨床審查專家咨詢組（clinician group）以及省級(jí)咨詢小組（provincial advisory group，PAG），具體利益相關(guān)者及其構(gòu)成詳見表1。其中，藥品廠商是指發(fā)起藥品報(bào)銷申請(qǐng)的利益相關(guān)方;患者代表咨詢組織包括患者和照顧者，在藥品審查過程中負(fù)責(zé)提供建議和給予反饋;臨床審查專家咨詢組包括治療腫瘤的臨床醫(yī)生、藥劑師和護(hù)士等，其主要任務(wù)是為接受審查的抗腫瘤藥品的臨床應(yīng)用提供建議;PAG由省（地區(qū)）級(jí)衛(wèi)生部、省級(jí)癌癥機(jī)構(gòu)、加拿大省級(jí)癌癥機(jī)構(gòu)協(xié)會(huì)（Canadian Association of Provincial Cancer Agencies，CAPCA）的代表以及臨床專家和倫理學(xué)專家構(gòu)成，負(fù)責(zé)對(duì)藥品報(bào)銷審查的實(shí)施問題提出意見。其中，患者代表咨詢組織和臨床審查專家咨詢組需要在CADTH網(wǎng)站上注冊(cè)后才能參與報(bào)銷審查。

3 加拿大抗腫瘤藥品評(píng)審主要流程及利益相關(guān)者的作用

根據(jù)《腫瘤藥品審查指南》，加拿大抗腫瘤藥品報(bào)銷評(píng)審主要由提交前規(guī)劃階段、正式申請(qǐng)?zhí)峤浑A段、審查階段以及形成報(bào)銷建議階段組成[14]。其中，在提交前規(guī)劃階段，CADTH會(huì)邀請(qǐng)利益相關(guān)者針對(duì)評(píng)審藥品提交審查信息和相關(guān)建議（即利益相關(guān)者的“輸入”）;在形成報(bào)銷建議階段，CADTH會(huì)再次邀請(qǐng)利益相關(guān)者對(duì)形成的初始報(bào)銷建議進(jìn)行評(píng)價(jià)（即利益相關(guān)者的“反饋”）。

3.1 提交前規(guī)劃階段

在提交前規(guī)劃階段，藥品廠商首先需要在藥品報(bào)銷申請(qǐng)正式提交的120 d前向CADTH提交報(bào)銷申請(qǐng)通知，隨后還要向CADTH提交一份涵蓋藥品名稱、藥品劑型和規(guī)格、給藥途徑、藥物臨床試驗(yàn)、競(jìng)爭(zhēng)廠家等信息的文件;其次藥品廠商向CADTH發(fā)出“提交前會(huì)議”申請(qǐng)，該會(huì)議可以促進(jìn)廠商和CADTH在正式審查前的交流，廠商不僅可以提前向CADTH介紹其藥品，了解藥品臨床和經(jīng)濟(jì)評(píng)估的方法，還可以與CADTH討論并明確申請(qǐng)藥品報(bào)銷審查的程序。

CADTH則在藥品報(bào)銷申請(qǐng)正式提交的20個(gè)工作日前通知利益相關(guān)者提交審查信息和相關(guān)建議（利益相關(guān)者提交信息具體內(nèi)容詳見表2），并在官方網(wǎng)站上公布待審查藥品的信息（包括藥品名稱、審查適應(yīng)證、藥品廠商期望的報(bào)銷條件和標(biāo)準(zhǔn)等）;正式接收藥品廠商報(bào)銷申請(qǐng)后，CADTH將停止接收利益相關(guān)者提交的信息。

3.2 正式申請(qǐng)?zhí)峤浑A段

在正式申請(qǐng)?zhí)峤浑A段，CADTH接收藥品廠商提交的報(bào)銷申請(qǐng)信息后將成立由臨床專家、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家以及方法學(xué)專家構(gòu)成的藥品報(bào)銷審查小組，并按照申請(qǐng)?zhí)峤坏捻樞蜷_展藥品報(bào)銷審查。

3.3 審查階段

報(bào)銷藥品審查環(huán)節(jié)分為臨床審查和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)審查，二者均以藥品廠商提供的信息為基礎(chǔ)，并通過系統(tǒng)的文獻(xiàn)檢索和患者代表咨詢組織、臨床審查專家咨詢組、PAG提供的信息對(duì)申請(qǐng)報(bào)銷的藥品進(jìn)行審查，分別形成臨床審查報(bào)告和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)審查報(bào)告以供泛加拿大腫瘤藥品審查專家委員會(huì)（pCODR Expert Review Committee，pERC）審議。在審查過程中CADTH將和藥品廠商舉行“checkpoint”會(huì)議，會(huì)議由兩部分內(nèi)容組成：一是藥品廠商對(duì)已提交信息的進(jìn)一步說明和補(bǔ)充;二是CADTH對(duì)廠商提交的非公開信息的管理展開討論。

3.4 形成報(bào)銷建議階段

藥品報(bào)銷的最終建議由pERC提出。pERC由腫瘤學(xué)專家、生物學(xué)專家、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家和3名患者成員等組成。最終建議分為3種：報(bào)銷、有條件的報(bào)銷和不報(bào)銷。

3.4.1 藥品報(bào)銷建議初稿——初始建議 在形成抗腫瘤藥品報(bào)銷建議環(huán)節(jié)將舉辦pERC會(huì)議，pERC成員以臨床審查報(bào)告以及患者代表咨詢組織、臨床審查專家咨詢組、PAG提供的信息為根據(jù)給出藥品報(bào)銷的初始建議。CADTH將在pERC會(huì)議后的10個(gè)工作日內(nèi)在其官方網(wǎng)站上公布抗腫瘤藥品報(bào)銷建議的初稿、臨床審查報(bào)告、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)審查報(bào)告摘要等文件，并以郵件的形式通知利益相關(guān)者對(duì)初始建議進(jìn)行反饋。利益相關(guān)者則應(yīng)當(dāng)從兩個(gè)方面考慮對(duì)初始建議的反饋：一是同意、部分同意或不同意建議初稿，以及是否同意初始建議轉(zhuǎn)化為最終建議（即是否同意建議的“早期轉(zhuǎn)換”）;二是識(shí)別“早期轉(zhuǎn)換”范圍內(nèi)建議初稿的明顯錯(cuò)誤和不清晰的信息描述。上述利益相關(guān)者的反饋過程必須在初始建議發(fā)布后的10個(gè)工作日內(nèi)完成，其對(duì)初始建議的反饋也將在CADTH官方網(wǎng)站上予以發(fā)布。

3.4.2 對(duì)初始建議反饋的審查及建議的“早期轉(zhuǎn)換” 對(duì)初始建議的反饋征集結(jié)束后，CADTH將對(duì)利益相關(guān)者反饋的內(nèi)容進(jìn)行審查（特別是反饋的范圍），并刪除超出規(guī)定范圍的反饋（比如不是針對(duì)初始建議的反饋）。此后，pERC對(duì)藥品報(bào)銷初始建議開展評(píng)估，并判斷其能否作為最終的建議發(fā)布，該過程稱為建議的“早期轉(zhuǎn)換”。其判斷標(biāo)準(zhǔn)如下：（1）所有反饋均不在初始建議的范圍內(nèi);（2）利益相關(guān)者對(duì)建議中藥品臨床適用人群沒有異議;（3）初始建議是積極的，利益相關(guān)者沒有提出實(shí)質(zhì)性的建議。

如果滿足以上任意條件，初始建議將作為最終的藥品報(bào)銷建議發(fā)布在CADTH官方網(wǎng)站上（發(fā)布日期為利益相關(guān)者反饋截止日期的2個(gè)工作日后）;如果不滿足以上條件，初始建議將返回pERC會(huì)議被重新討論和審查。相關(guān)過程[14]如圖1所示。

4 加拿大抗腫瘤藥品評(píng)審中利益相關(guān)者作用的實(shí)例分析——以本妥昔單抗為例

2019年10月8日，西雅圖遺傳學(xué)公司向CADTH提出了本妥昔單抗的報(bào)銷申請(qǐng)，申請(qǐng)本妥昔單抗聯(lián)合環(huán)磷酰胺、阿霉素和潑尼松（cyclophosphamide，doxorubicin and prednisone，CHP）用于既往未經(jīng)治療且腫瘤表達(dá)為CD30的全身性間變性大細(xì)胞淋巴瘤（systemic anaplastic large-cell lymphoma，sALCL）、未特別說明的外周T細(xì)胞淋巴瘤（peripheral T-cell lymphoma not otherwise specified，PTCL-NOS）或血管免疫母細(xì)胞性T細(xì)胞淋巴瘤（angioimmunoblastic T-cell lymphoma，AITL）的成人患者[15]。

根據(jù)本妥昔單抗的pERC初始建議，pERC在藥品廠商（西雅圖遺傳學(xué)公司）提供的材料的基礎(chǔ)上，根據(jù)系統(tǒng)性的文獻(xiàn)檢索并綜合各方利益相關(guān)者的“輸入”信息，得出了將本妥昔單抗“無條件納入報(bào)銷”的結(jié)論，并綜合利益相關(guān)者的“反饋”，同意初始建議作為最終報(bào)銷建議發(fā)布。

4.1 藥品廠商

本妥昔單抗的原研廠商西雅圖遺傳學(xué)公司作為利益相關(guān)者參與了此次報(bào)銷審查并提供了審查所需信息（未公開）和對(duì)初始建議的反饋。

如前文所述，藥品廠商對(duì)初始建議的反饋有兩個(gè)方面的內(nèi)容，在此次反饋中西雅圖遺傳學(xué)公司表明同意該報(bào)銷建議，并給出了理由：“本妥昔單抗聯(lián)合CHP的臨床凈效益在ECHELON-2（一項(xiàng)Ⅲ期、隨機(jī)、雙盲、自控的多中心研究）臨床試驗(yàn)階段對(duì)未經(jīng)治療且腫瘤細(xì)胞有CD30表達(dá)的sALCL、PTCL-NOS、AITL成年患者中得到了證實(shí)”。該公司在初始建議表述的正確性和清晰性方面沒有提出反饋。

4.2 患者代表咨詢組織

加拿大淋巴瘤患者代表咨詢組織Lymphoma Canada（LC）作為利益相關(guān)者參與了此次審查過程。在疾病的影響方面，LC指出：“PTCL最影響患者生活質(zhì)量的癥狀是疲勞和缺乏活力，其次是發(fā)熱和淋巴結(jié)腫大”;在對(duì)現(xiàn)行治療手段的評(píng)價(jià)方面，LC認(rèn)為目前治療手段對(duì)緩解疲勞癥狀最有效，與此同時(shí)，惡心、嘔吐以及口腔潰瘍是最難忍受的副作用;在對(duì)新藥（本妥昔單抗）的預(yù)期方面，所有接受調(diào)查的患者都認(rèn)為應(yīng)當(dāng)根據(jù)預(yù)期療效和已知副作用來選擇治療藥物，并表示愿意忍受新治療藥品的副作用。此外，在談及新藥治療PTCL時(shí)，患者表示將優(yōu)先考慮更長(zhǎng)的生存期、更長(zhǎng)的緩解期、更好的生活質(zhì)量和更少的副作用。

此外，LC對(duì)初始建議的反饋有兩個(gè)方面內(nèi)容：一是同意該報(bào)銷建議，二是同意初始建議的“早期轉(zhuǎn)換”，即同意初始建議轉(zhuǎn)化為最終建議。

4.3 臨床審查專家咨詢組

臨床審查專家作為利益相關(guān)者參與此次審查的內(nèi)容由2個(gè)部分組成：一是來自不列顛哥倫比亞省癌癥中心的5位臨床醫(yī)生的聯(lián)合意見，二是來自安大略省癌癥治療中心血液藥物咨詢委員會(huì)（Cancer Care Ontario Hematology Drug Advisory Committee，CCO Hematology DAC）的1位血液學(xué)專家的個(gè)人意見。

參與此次報(bào)銷審查的臨床審查專家認(rèn)為，本妥昔單抗聯(lián)合CHP治療符合條件的PTCL患者在無進(jìn)展生存期（progression-free survival，PFS）和總體生存率（overall survival，OS）方面有顯著效益，且該臨床試驗(yàn)結(jié)果可以擴(kuò)展至整個(gè)臨床實(shí)踐。

來自CCO Hematology DAC的臨床審查專家同意pERC提出的初始建議，他認(rèn)為在ECHELON-2試驗(yàn)的第三階段，比起現(xiàn)行通用療法，本妥昔單抗聯(lián)合CHP治療PTCL在PFS和OS方面具有顯著效益。此外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，患者使用本妥昔單抗聯(lián)合CHP的治療方案需要更少的鞏固性自體干細(xì)胞移植，這不僅可以滿足預(yù)后較差患者的需要，也能提高治療結(jié)果改善的概率。

4.4 PAG

加拿大9個(gè)省份的衛(wèi)生部門或癌癥機(jī)構(gòu)參與了此次報(bào)銷審查。PAG認(rèn)為以下因素可能影響審查藥物的應(yīng)用：在臨床方面，影響因素是與其他一線化療藥物的聯(lián)合使用;在經(jīng)濟(jì)性方面，影響因素包括藥物浪費(fèi)的可能性以及額外的護(hù)理、臨床資源的需要。

與其他利益相關(guān)者不同，PAG僅部分同意初始建議，因?yàn)閜ERC指出一方面本妥昔單抗聯(lián)合CHP的治療方案在2個(gè)亞組（PTCL、AITL）中可能存在凈臨床收益;另一方面本妥昔單抗聯(lián)合CHP的治療方案可能具有成本-效益。此外，適當(dāng)?shù)膬r(jià)格調(diào)整可以提高成本-效益和可負(fù)擔(dān)性，由于此次報(bào)銷審查所有符合條件的患者在總體效益和成本-效益方面存在相當(dāng)大的不確定性，PAG認(rèn)為本妥昔單抗聯(lián)合CHP治療sALCL、PTCL-NOS、AITL適合“有條件的報(bào)銷”，而非“報(bào)銷”。

最終，pERC根據(jù)初始建議并綜合各利益相關(guān)者的意見，同意對(duì)本妥昔單抗治療sALCL、PTCL-NOS或AITL進(jìn)行無條件報(bào)銷，并作為最終報(bào)銷建議公布。本妥昔單抗報(bào)銷審查過程中涉及的利益相關(guān)者詳見表3。

5 加拿大經(jīng)驗(yàn)對(duì)我國(guó)的啟示

根據(jù)國(guó)際癌癥研究機(jī)構(gòu)（International Agency for Research on Cancer，IARC）2020年發(fā)布的《全球癌癥統(tǒng)計(jì)報(bào)告》，在全球185個(gè)國(guó)家或地區(qū)中，我國(guó)的惡性腫瘤發(fā)病、死亡率位居中等偏上水平[16]，整體防控形勢(shì)嚴(yán)峻;同時(shí)，對(duì)于惡性腫瘤的治療，存在治療周期長(zhǎng)、治療難度大、醫(yī)療費(fèi)用高、家庭負(fù)擔(dān)重的情況[17]。近年來，我國(guó)通過加快抗腫瘤藥上市、降低進(jìn)口抗腫瘤藥稅收、執(zhí)行抗腫瘤藥醫(yī)保談判等政策來不斷提高抗腫瘤藥的可及性，降低群眾的癌癥疾病負(fù)擔(dān)[18]。但目前在國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整的工作中，除了2018年由國(guó)家醫(yī)保局主導(dǎo)開展了抗腫瘤藥專項(xiàng)談判之外，我國(guó)尚未針對(duì)抗腫瘤藥設(shè)置專門的談判路徑。從利益相關(guān)者的角度來看，我國(guó)醫(yī)保談判的過程中國(guó)家醫(yī)保局、藥品廠商（企業(yè)）、臨床專家和學(xué)術(shù)研究人員（如醫(yī)保管理專家、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家）等均已作為利益相關(guān)主體參與其中。

從社會(huì)多元治理的角度出發(fā)，在政府的引導(dǎo)下利益相關(guān)者參與衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估（即我國(guó)國(guó)家醫(yī)保談判）便于其表達(dá)自身的利益訴求——對(duì)國(guó)家醫(yī)保局來說是避免醫(yī)?；鸬睦速M(fèi)、對(duì)藥品廠商來說是藥品的應(yīng)用、對(duì)患者來說是減輕藥費(fèi)負(fù)擔(dān)，從而實(shí)現(xiàn)健康收益最大化;從政府的層面來看可以平衡各利益主體間的關(guān)系、促進(jìn)利益相關(guān)者之間達(dá)成共識(shí)，從而提高醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)的公平性、可及性，使社會(huì)各方收益均衡。施文凱等[1]認(rèn)為我國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)政策多由政府作為單一主體直接制定，缺少利益相關(guān)方公開透明的參與，導(dǎo)致利益調(diào)整困難。以2021年為例，醫(yī)保談判從總體來看分為準(zhǔn)備階段、企業(yè)申報(bào)階段、專家評(píng)審階段、談判階段以及公布結(jié)果階段，涉及國(guó)家醫(yī)保局、藥品廠商（企業(yè)）、臨床專家和學(xué)術(shù)研究人員（如醫(yī)保管理專家、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家）等利益相關(guān)主體。與2020年醫(yī)保談判情況相同，此次談判中“企業(yè)申報(bào)環(huán)節(jié)”加強(qiáng)了企業(yè)和政府間的溝通交流，但患者及其照顧者、其他參保人員（公眾）的參與仍然十分有限。此外，在整個(gè)醫(yī)保談判流程中，國(guó)家醫(yī)保局僅在準(zhǔn)備階段就《2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》和《2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整申報(bào)指南》以及在企業(yè)申報(bào)階段就《2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整通過初步形式審查的申報(bào)藥品名單》面向社會(huì)征求意見，其他階段并無公眾參與的機(jī)會(huì)。

基于以上我國(guó)醫(yī)保談判利益相關(guān)者的實(shí)際參與情況，筆者通過對(duì)加拿大抗腫瘤藥品審查流程及利益相關(guān)者參與機(jī)制和作用開展研究，結(jié)合我國(guó)實(shí)際情況提出以下建議。

5.1 明確利益相關(guān)者權(quán)、責(zé)、利的界定及參與機(jī)制

以2021年為例，我國(guó)醫(yī)保談判中國(guó)家醫(yī)保局、藥品廠商、臨床專家以及學(xué)術(shù)研究人員均作為利益相關(guān)方參與其中，雖然在準(zhǔn)備階段和企業(yè)申報(bào)階段也設(shè)置了社會(huì)公眾參與的渠道，但由于缺乏權(quán)、責(zé)、利的界定和明確的參與機(jī)制，部分利益相關(guān)者（如患者及其照顧者、其他參保人）無法參與醫(yī)保談判，且其訴求可能得不到充分重視。建立符合我國(guó)國(guó)情且成熟的利益相關(guān)者參與的衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估體系不是一蹴而就的，而是需要時(shí)間和不斷的實(shí)踐來探索的。但就目前而言，我國(guó)或可以抗腫瘤藥醫(yī)保談判為試點(diǎn)，明確談判涉及的利益相關(guān)方并設(shè)置正式的參與途徑，如通過召開利益相關(guān)者意見征集會(huì)議或開通線上建議投遞平臺(tái)等方式，將患者及其照顧者、公眾的意見納入考慮。

5.2 重視患者在醫(yī)保談判中的作用

醫(yī)保談判的初衷是為了藥品目錄準(zhǔn)入，進(jìn)一步提高藥品的可及性和可負(fù)擔(dān)性（特別是針對(duì)臨床療效確切、有重大創(chuàng)新價(jià)值但價(jià)格昂貴的抗腫瘤藥），從而保障人民群眾的用藥需求。對(duì)抗腫瘤藥談判來說，癌癥患者是其最直接的受益人，患者及其照顧者的觀點(diǎn)既有助于了解疾病帶來的負(fù)擔(dān)，又能對(duì)臨床證據(jù)進(jìn)行補(bǔ)充。呂蘭婷等[19]也認(rèn)為患者參與已成為大勢(shì)所趨，醫(yī)患共同決策已逐漸成為一種被人們所提倡的疾病治療及臨床決策模式。因此，在抗腫瘤藥醫(yī)保談判的過程中將患者及其照顧者的意見納入考慮是十分必要的。

在加拿大抗腫瘤藥報(bào)銷審查的過程中，患者代表咨詢組織既可以在報(bào)銷藥品審查前提供有關(guān)藥品的證據(jù)和意見，包括但不限于患者接受審查藥物治療的感受、相同適應(yīng)證患者接受現(xiàn)行療法的感受、對(duì)審查藥物的預(yù)期等;同時(shí)又可以對(duì)審查藥品報(bào)銷的初始建議進(jìn)行反饋以提供建議，包括是否同意初始建議以及是否同意將初始建議轉(zhuǎn)化為最終建議等。

我國(guó)癌癥相關(guān)患者組織有“中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)”“中國(guó)癌癥基金會(huì)”等，抗腫瘤藥醫(yī)保談判或可以癌癥患者組織為媒介，將癌癥患者的建議和有關(guān)證據(jù)提供納入談判考慮中。但如何對(duì)癌癥患者進(jìn)行培訓(xùn)，從而讓其提供有價(jià)值的建議和證據(jù)是值得進(jìn)一步探究的問題。

5.3 完善信息公開并提高透明度

如前文所述，我國(guó)醫(yī)保談判過程中諸多信息如藥品廠商提交材料的大致內(nèi)容、參與形式審查反饋的相關(guān)方及結(jié)果等尚未公布，醫(yī)保談判過程的信息公開和透明度還有待提升。而CADTH不僅設(shè)置了提醒利益相關(guān)者參與的路徑，還將抗腫瘤藥品評(píng)審流程、利益相關(guān)者參與情況（如利益相關(guān)者“輸入”“反饋”“利益沖突聲明”等）以及審查結(jié)果（如抗腫瘤藥審查初始建議、臨床審查報(bào)告以及藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)審查報(bào)告摘要等）公之于眾。基于此，建議我國(guó)在將來的醫(yī)保談判中，一方面對(duì)談判過程中部分不涉密信息予以公開，供利益相關(guān)者參考，并為后續(xù)利益相關(guān)者參與作鋪墊;另一方面，在結(jié)合建議“5.1”明確利益相關(guān)者權(quán)、責(zé)、利界定和參與機(jī)制的同時(shí)，設(shè)置提醒利益相關(guān)者的路徑，從而實(shí)現(xiàn)醫(yī)保談判程序透明度的提升。

綜上，建立健全我國(guó)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估體系，實(shí)現(xiàn)透明的、多方參與的、具有決策影響力的衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估決策轉(zhuǎn)化路徑是一項(xiàng)任重而道遠(yuǎn)的工作，而利益相關(guān)者參與評(píng)估和決策是實(shí)現(xiàn)我國(guó)衛(wèi)生政策制定向科學(xué)化、精細(xì)化、循證化轉(zhuǎn)變的動(dòng)力之一。

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（收稿日期：2021-12-20 修回日期：2022-03-23）

（編輯：劉明偉）