劉雪華，陳卉芳，賈朝朝，韓汶軒，劉化俠*

1.山東第一醫(yī)科大學(xué)（山東省醫(yī)學(xué)科學(xué)院）護(hù)理學(xué)院，山東 250117；2.廣州醫(yī)科大學(xué)護(hù)理學(xué)院

甲基丙二酸血癥（methylmalonic acidemia，MMA）是一種罕見(jiàn)的先天性代謝異常疾病[1]，也是我國(guó)最常見(jiàn)的有機(jī)酸血癥，多在新生兒期或嬰幼兒期發(fā)病[2]。2000 年我國(guó)研究首次對(duì)MMA 進(jìn)行報(bào)道，估計(jì)發(fā)病率為1/26 000[3]。由于MMA 的臨床表現(xiàn)缺乏特異性，常被誤診或延誤治療，無(wú)法根治,且致死、致殘率極高，如果不及時(shí)救治，可導(dǎo)致腦損傷、多器官衰竭，存活者常遺留不同程度的神經(jīng)系統(tǒng)異常[4-5]。不同分型的MMA患兒治療方法不同，包括飲食、藥物和肝移植治療，其中，飲食治療與營(yíng)養(yǎng)干預(yù)是單純型MMA 的主要治療措施，需要在嚴(yán)格限制天然蛋白質(zhì)的同時(shí)補(bǔ)充去除異亮氨酸、蛋氨酸、蘇氨酸、纈氨酸的特殊配方營(yíng)養(yǎng)粉[6-7]。目前的專家共識(shí)和指南[8-10]強(qiáng)調(diào)MMA 需要終身治療，成年后依然需要堅(jiān)持飲食管理。為改善患兒預(yù)后，減少死亡及殘障，臨床需要長(zhǎng)期進(jìn)行合理的個(gè)體化飲食與營(yíng)養(yǎng)管理[11]。飲食治療依從性評(píng)估是采取有效措施保證MMA 患兒長(zhǎng)期進(jìn)行飲食管理的前提，對(duì)患兒病情進(jìn)展起到一定的預(yù)測(cè)作用。目前尚未檢索到關(guān)于MMA 患兒飲食治療依從性的評(píng)估工具。鑒于MMA 患兒的飲食治療主要由照顧者監(jiān)督完成，故本研究結(jié)合理論及臨床實(shí)踐，從照顧者角度出發(fā)編制MMA 患兒飲食治療依從性評(píng)估量表，并檢驗(yàn)其信效度，旨在為醫(yī)護(hù)人員客觀評(píng)價(jià)MMA 患兒依從性提供參考。

1 資料與方法

1.1 量表初稿的編制

1.1.1 成立研究小組 研究小組由7 名成員組成，包括1 名教授、1 名主管護(hù)師、2 名博士、3 名在讀碩士研究生，主要負(fù)責(zé)檢索并分析文獻(xiàn)、深入訪談確定條目池、擬定咨詢問(wèn)卷并遴選咨詢專家、進(jìn)行數(shù)據(jù)收集及統(tǒng)計(jì)分析。

1.1.2 構(gòu)建條目池 以Ajzen 提出的計(jì)劃行為理論（theory of planned behavior，TPB）為指導(dǎo)[12]構(gòu)建條目池。TPB 提出行為態(tài)度、主觀規(guī)范和知覺(jué)行為控制會(huì)直接或間接作用于行為意向和行為。已有研究表明，TPB 可用于預(yù)測(cè)病人飲食治療依從性[13]。檢索中國(guó)知網(wǎng)、維普、萬(wàn)方數(shù)據(jù)庫(kù)、PubMed、Web of Science 等數(shù)據(jù)庫(kù)中文獻(xiàn)提取資料，為了使量表的語(yǔ)言更符合我國(guó)文化背景，2021 年9 月—2021 年12 月選取山東省16 名MMA 患兒照顧者進(jìn)行半結(jié)構(gòu)式訪談，并結(jié)合中國(guó)營(yíng)養(yǎng)學(xué)會(huì)制定的《中國(guó)居民膳食指南：2016》[14]、中華預(yù)防醫(yī)學(xué)會(huì)出生缺陷預(yù)防與控制專業(yè)委員會(huì)新生兒篩查學(xué)組等制定的《單純型甲基丙二酸尿癥飲食治療與營(yíng)養(yǎng)管理專家共識(shí)》[9]、2014 年日內(nèi)瓦年度新陳代謝先天障礙研究學(xué)會(huì)(Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism，SSIEM)制定的MMA 診斷和治療指南建議以及2021 年歐洲《MMA 和丙酸血癥的診斷和治療指南：第一版》收集條目，最終形成含33 個(gè)條目的條目池。

1.1.3 專家函詢 于2022 年4 月—2022 年6 月進(jìn)行2輪專家函詢。專家納入標(biāo)準(zhǔn)：①熟悉MMA 飲食治療并從事相關(guān)工作5 年及以上；②技術(shù)職稱為中級(jí)及以上；③學(xué)歷為本科及以上；④自愿參加本研究。專家函詢問(wèn)卷包括致專家信、專家基本情況、專家函詢問(wèn)卷正文、專家權(quán)威度4 個(gè)部分。專家采用Likert 5 級(jí)評(píng)分法對(duì)條目重要性進(jìn)行評(píng)價(jià)，從“非常不重要”到“非常重要”分別賦1～5 分；相關(guān)性評(píng)價(jià)采用Likert 4 級(jí)評(píng)分法，從“不相關(guān)”到“強(qiáng)相關(guān)”分別賦1～4 分，并設(shè)置專家修改意見(jiàn)欄。以條目重要性均分≤3.50 分、內(nèi)容效度指數(shù)≤0.78 為量表?xiàng)l目剔除標(biāo)準(zhǔn)[15]，在參考專家意見(jiàn)的基礎(chǔ)上，由研究小組討論決定修改量表?xiàng)l目。

1.1.4 形成初始版量表 采用Likert 5 級(jí)評(píng)分法對(duì)量表各條目選項(xiàng)進(jìn)行計(jì)分，從“完全不同意”到“完全同意”依次計(jì)1～5 分。選取4 名MMA 患兒照顧者進(jìn)行面對(duì)面預(yù)調(diào)查，保證條目通俗易懂、語(yǔ)義表達(dá)無(wú)歧義，完善初始版MMA 患兒飲食治療依從性評(píng)估量表。

1.2 量表信效度檢驗(yàn)

1.2.1 調(diào)查對(duì)象 于2022 年6 月—2022 年7 月在全國(guó)罕見(jiàn)病病友組織[MMA 和丙酸血癥（PA）之家]便利選取MMA 患兒照顧者進(jìn)行調(diào)查。納入標(biāo)準(zhǔn)：①照護(hù)的患兒符合《罕見(jiàn)病診療指南（2019 年版）》[16]的診斷標(biāo)準(zhǔn)，確診為單純型MMA 且飲食治療有效；②與患兒有血緣關(guān)系并為其提供生活、情感照護(hù)；③知情同意且自愿參與本研究。排除標(biāo)準(zhǔn)：①參加其他研究項(xiàng)目，對(duì)本研究結(jié)果有影響；②患有精神類疾病。根據(jù)量表信效度檢驗(yàn)的樣本量估計(jì)方法，樣本量為量表?xiàng)l目數(shù)的5～10 倍[17]，考慮到10%的無(wú)應(yīng)答率，初始版MMA 患兒飲食治療依從性評(píng)估量表包含20 個(gè)條目，計(jì)算得出調(diào)查所需樣本量為110～220 例。

1.2.2 調(diào)查方法 聯(lián)系全國(guó)罕見(jiàn)病病友組織（MMA和PA 之家）組織者發(fā)放問(wèn)卷星電子問(wèn)卷，問(wèn)卷包括一般資料和初始版MMA 患兒飲食治療依從性評(píng)估量表。收回問(wèn)卷后雙人核對(duì)錄入、剔除無(wú)效數(shù)據(jù)。本研究共收回問(wèn)卷221 份，有效問(wèn)卷218 份，問(wèn)卷有效率為98.6%。

1.2.3 統(tǒng)計(jì)學(xué)方法 采用SPSS 23.0 進(jìn)行項(xiàng)目分析、探索性因子分析；采用AMOS 23.0 進(jìn)行驗(yàn)證性因子分析；采用Exps 軟件計(jì)算各因子平均方差萃取量（AVE）和組合信度（CR）評(píng)價(jià)聚合效度和區(qū)分效度。項(xiàng)目分析方法包括臨界比值法、相關(guān)系數(shù)法和內(nèi)部一致性系數(shù)法。效度評(píng)價(jià)包括結(jié)構(gòu)效度、內(nèi)容效度。信度評(píng)價(jià)包括Cronbach's α 系數(shù)、分半信度。以P＜0.05 為差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

2 結(jié)果

2.1 專家函詢結(jié)果 共邀請(qǐng)12 名專家，分別來(lái)自山東省、江蘇省和廣東省，其中護(hù)理管理專家4 人，護(hù)理教育專家3 人，臨床管理專家4 人，臨床心理專家1 人；從事MMA 飲食治療相關(guān)工作年限為6～40 年；正高級(jí)職稱2 名，副高級(jí)職稱1 名，中級(jí)職稱9 名；博士3 名，碩士8 名，本科1 名。2 輪函詢均發(fā)放12 份問(wèn)卷，回收率、有效率均為100%。專家熟悉程度系數(shù)分別為0.850和0.830，判斷依據(jù)系數(shù)分別為0.942 和0.933，權(quán)威程度系數(shù)分別為0.896 和0.882。第1 輪專家函詢修改8個(gè)條目，合并11 個(gè)條目，新增2 個(gè)條目，刪除4 個(gè)條目；第2 輪專家函詢修改4 個(gè)條目，刪除4 個(gè)條目。最終形成的初始版MMA 患兒飲食治療依從性評(píng)估量表包括5 個(gè)維度，共20 個(gè)條目。

2.2 項(xiàng)目分析 采用3 種項(xiàng)目分析方法對(duì)量表?xiàng)l目進(jìn)行篩選。①臨界比值法：根據(jù)量表總分排序，前27%設(shè)為高分組，后27%設(shè)為低分組，比較兩組間各條目得分差異，刪除差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的條目。結(jié)果顯示，高分組與低分組各條目間差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，除條目A4 外各條目鑒別度良好。②相關(guān)系數(shù)法：刪除與量表總體的相關(guān)系數(shù)＜0.4 或P＞0.05 的條目。結(jié)果顯示，條目A4、條目B1、條目C3 與量表總體的相關(guān)系數(shù)值＜0.4，且條目A4“隨著孩子年齡增大，飲食治療難度加大”的P＞0.05。③內(nèi)部一致性系數(shù)法：刪除剔除條目后量表總體Cronbach's α 系數(shù)明顯提升的條目[17]。結(jié)果顯示，量表總體的Cronbach's α 系數(shù)為0.839，逐一剔除條目A4、條目B1、條目C3 后量表總體的Cronbach's α 系數(shù)分別為0.852，0.845 和0.853。通過(guò)研究小組討論，刪除條目A4、條目B1 和條目C3。

2.3 結(jié)構(gòu)效度分析

2.3.1 探索性因子分析 量表Bartlett's 球形檢驗(yàn)顯示，χ2值為891.453（P＜0.001），KMO 值為0.844（＞0.600），所有條目均適合進(jìn)行因子分析[17]。采用主成分分析法配合最大方差進(jìn)行正交旋轉(zhuǎn)，提取特征值＞1、因子載荷≥0.4[18]的5 個(gè)公因子，累計(jì)方差貢獻(xiàn)率為70.179%（＞50%），因子載荷矩陣見(jiàn)表1。根據(jù)TPB及條目?jī)?nèi)容，將5 個(gè)公因子分別命名為飲食行為意向、飲食治療行為、飲食行為態(tài)度、主觀規(guī)范和飲食知覺(jué)行為控制。最終版MMA 患兒飲食治療依從性評(píng)估量表包括5 個(gè)維度、17 個(gè)條目。

表1 量表各條目因子載荷矩陣

2.3.2 驗(yàn)證性因子分析 運(yùn)用極大似然法進(jìn)行驗(yàn)證性因子分析以驗(yàn)證模型的吻合度，量表路徑分析結(jié)果見(jiàn)圖1。模型擬合優(yōu)度χ2值為128.137，卡方自由度比（χ2/ν）為1.176（＜3.000），近似誤差均方根（RMSEA）為0.040（＜0.050），比較擬合指數(shù)（CFI）為0.979（＞0.900），增量擬合指數(shù)（IFI）為0.980（＞0.900），Tucker-Lewis指數(shù)（TLI）為0.974（＞0.900），表明此模型適配理想[15]。各因子的AVE 均＞0.5，CR 均＞0.7。各因子間相關(guān)系數(shù)為0.099～0.257，均小于對(duì)應(yīng)AVE 的平方根，量表的聚合效度和區(qū)分效度見(jiàn)表2。

表2 量表的聚合效度和區(qū)分效度

2.4 內(nèi)容效度分析 12 名專家評(píng)定結(jié)果顯示，量表水平內(nèi)容效度指數(shù)（S-CVI/Ave）為0.988，條目水平內(nèi)容效度指數(shù)（I-CVI）為0.833～1.000。

2.5 信度分析 采用Cronbach's α 系數(shù)評(píng)價(jià)量表內(nèi)部一致性，采用分半信度評(píng)價(jià)量表的內(nèi)部穩(wěn)定性。量表總體的Cronbach's α 系數(shù)為0.874，各維度的Cronbach's α 系數(shù)為0.702～0.863；量表分半信度為0.803。

3 討論

3.1 MMA 患兒飲食治療依從性評(píng)估量表的制定過(guò)程嚴(yán)謹(jǐn) 本研究基于成熟的TPB，通過(guò)文獻(xiàn)檢索、質(zhì)性訪談、專家函詢及研究小組討論后形成初始版MMA 患兒飲食治療依從性評(píng)估量表。2 輪專家函詢均邀請(qǐng)12 名專家，專家均熟悉MMA 飲食治療相關(guān)知識(shí)，意見(jiàn)具有較好的代表性。2 輪專家函詢問(wèn)卷回收率均為100%，表明專家參與本研究的積極性較高，權(quán)威程度系數(shù)分別為0.896 和0.882，表明專家函詢結(jié)果具有較高的權(quán)威性。此外，本研究采用專家評(píng)定法對(duì)MMA 患兒飲食治療依從性評(píng)估量表各條目進(jìn)行賦分，經(jīng)過(guò)研究小組分析與討論，使量表各條目更加客觀、科學(xué)。

3.2 MMA 患兒飲食治療依從性評(píng)估量表具有較好的效度 專家函詢結(jié)果顯示，MMA 患兒飲食治療依從性評(píng)估量表S-CVI/Ave 為0.988，I-CVI 為0.833～1.000，提示量表內(nèi)容效度好，量表?xiàng)l目能夠反映測(cè)評(píng)內(nèi)容[19]。制定的MMA 患兒飲食治療依從性評(píng)估量表包括飲食行為意向、飲食治療行為、飲食行為態(tài)度、主觀規(guī)范和飲食知覺(jué)行為控制5 個(gè)維度，內(nèi)容設(shè)計(jì)全面。探索性因子分析結(jié)果顯示累計(jì)方差貢獻(xiàn)率為70.179%，5 個(gè)因子的方差貢獻(xiàn)率提示信息提取量分布較均勻，即結(jié)構(gòu)效度良好[20]。所有條目對(duì)應(yīng)的共同度值均＞0.4，表示條目與因子間有較強(qiáng)的關(guān)聯(lián)性[15]，量表結(jié)構(gòu)合理。

3.3 MMA 患兒飲食治療依從性評(píng)估量表具有較好的信度 信度是指量表測(cè)量結(jié)果的可靠性和穩(wěn)定性[21]。得分完全取決于潛變量的真實(shí)狀態(tài)，而不受任何其他因素影響。依從性行為易受各種因素影響，不屬于穩(wěn)定性變量，不適宜進(jìn)行重測(cè)信度分析[22]。本研究通過(guò)內(nèi)部一致性和內(nèi)部穩(wěn)定性評(píng)價(jià)MMA 患兒飲食治療依從性評(píng)估量表的信度，量表總體Cronbach's α 系數(shù)為0.874，分半信度為0.803，均＞0.800，表示條目間同質(zhì)性較好，即量表信度良好[18]。

3.4 MMA 患兒飲食治療依從性評(píng)估量表具有較好的實(shí)用性 本研究基于適宜的理論并嚴(yán)格遵循量表研制流程，評(píng)估內(nèi)容較科學(xué)。由于MMA 患兒年齡較小且行為主要受照顧者影響，故本研究制定的MMA 患兒飲食治療依從性評(píng)估量表是從照顧者角度出發(fā)評(píng)價(jià)MMA 患兒飲食治療依從性，量表?xiàng)l目精簡(jiǎn)，照顧者完成時(shí)間較短且應(yīng)答真實(shí)性較高，具有較強(qiáng)的實(shí)用性。MMA 患兒飲食治療依從性評(píng)估量表的制定有利于臨床醫(yī)護(hù)人員在MMA 患兒長(zhǎng)期飲食治療過(guò)程中評(píng)估患兒的依從性情況，并采取針對(duì)性的干預(yù)措施，從而改善患兒預(yù)后。

4 小結(jié)

本研究制定的MMA 患兒飲食治療依從性評(píng)估量表編制過(guò)程較嚴(yán)謹(jǐn)，條目構(gòu)建較為合理，經(jīng)初步驗(yàn)證具有較好的信效度，可用于MMA 患兒飲食治療依從性的評(píng)估。但本研究制定的量表尚未進(jìn)行臨床應(yīng)用效果評(píng)價(jià)，因此有待進(jìn)一步驗(yàn)證。