齊 婧 摘譯 連 石 審校

美國食品藥品管理局（FDA）已批準了第一個血漿重組C1 酯酶抑制劑（ruconest)用于治療青少年及成人的遺傳性血管性水腫急性發(fā)作（hereditary angioedema, HAE）。HAE 是一種罕見的并有潛在生命危險的基因異常性疾病，導(dǎo)致患者C1 酯酶抑制劑缺陷。這種具有復(fù)發(fā)性、自限性的水腫主要發(fā)生在四肢、腸道、面部及咽喉。若呼吸道腫脹不立即治療可致命。

50 IU/kg 的ruconest 可恢復(fù)血漿中具有功能的C1酯酶抑制劑的水平，從而可治療HAE 的急性發(fā)作，F(xiàn)DA 于7 月17 日正式予以批準。FDA 生物制品評估與研究中心主任、醫(yī)學(xué)博士Karen Midthun 認為ruconest是HAE 患者治療的重要選擇。ruconest 的安全性及有效性在一項對44 例成年及青少年急性發(fā)作患者的多中心對照臨床試驗中得到證實。但由于喉部水腫患者的人數(shù)有限，因此ruconest 治療伴喉部水腫HAE 患者的療效尚不明確。Anthony?Castaldo（非營利性遺傳性血管性水腫協(xié)會的主席）在Salix 的新聞發(fā)布會上指出，ruconest 是FDA 認可的治療由HAE 引起的疼痛和減弱HAE 發(fā)作的又一選擇。

ruconest 最常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率＞2%）有頭痛、惡心和腹瀉。禁用于對兔及相關(guān)物質(zhì)過敏的患者和對C1 酯酶抑制劑有速發(fā)的危及生命的過敏反應(yīng)史的患者。有報道顯示對于有留置靜脈導(dǎo)管、血栓病史、動脈粥樣硬化、口服避孕藥或某些雄激素、病理性肥胖和癱瘓等危險因素的患者，推薦劑量的C1 酯酶抑制劑可導(dǎo)致嚴重的動靜脈血栓。因此對有血栓栓塞危險因素的患者需在用藥中及用藥后密切監(jiān)測。