董朝暉 陳斌斌 李中齊

（1中國勞動(dòng)和社會(huì)保障科學(xué)研究院 北京 100029；2北京醫(yī)藥衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)研究會(huì) 北京 100069；3深圳市人力資源和社會(huì)保障局 深圳 518040）

血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，在我國的患病率為2.73/10萬[1]，可歸屬于罕見病。為了預(yù)防和治療血友病出血癥狀，臨床上主要采用凝血因子替代治療，補(bǔ)充血友病患者欠缺的凝血因子。凝血因子替代治療分為按需治療和預(yù)防治療，按需治療是指在出血發(fā)生后，根據(jù)患者的實(shí)際情況輸注凝血因子制品；預(yù)防治療是通過定期預(yù)防性輸注凝血因子制品，使患者體內(nèi)凝血因子水平長期維持在0.01U/mL（1%）以上，防止或減少出血的發(fā)生[2]。血友病需要終身治療，凝血因子的費(fèi)用較高，給患者帶來沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，尤其是那些對普通凝血因子產(chǎn)生抗藥性的患者，需要新一代的凝血因子，其費(fèi)用更高。因此，血友病患者的醫(yī)療保障狀況值得社會(huì)關(guān)注。

1 血友病疾病負(fù)擔(dān)

發(fā)達(dá)國家重度血友病患者的治療費(fèi)用是平均每人每年13.9萬美元，保證生命的按需治療費(fèi)用最少是每人每年4.8萬美元[3]。凝血因子費(fèi)用是血友病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的最主要部分，占治療總費(fèi)用的45%-93%。高強(qiáng)度凝血因子的治療可能增加某些患者產(chǎn)生抑制物的風(fēng)險(xiǎn)，體內(nèi)產(chǎn)生抑制物的患者所需要的醫(yī)療費(fèi)用比無抑制物的患者增加2倍以上[4]。

血友病導(dǎo)致的間接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)也很沉重，實(shí)施預(yù)防性治療的血友病患者因生產(chǎn)力損失導(dǎo)致的間接經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)為13004歐元，而實(shí)施按需治療的則高達(dá)31096歐元[5]。

調(diào)查發(fā)現(xiàn)，在我國，血友病患者如果實(shí)施按需治療或低劑量預(yù)防性治療，每年治療費(fèi)用為5萬元-10萬元，如果實(shí)施預(yù)防性治療，年醫(yī)療費(fèi)用則高達(dá)20萬元左右，有抑制物的患者治療費(fèi)用更高。吳潤暉（2008年）[6]等對血友病患者家庭負(fù)擔(dān)評價(jià)顯示：40%血友病患者家庭負(fù)擔(dān)嚴(yán)重，23.3%負(fù)擔(dān)明顯，26.7%中度負(fù)擔(dān)，10%輕度負(fù)擔(dān)。唐凌等（2014年）[7]綜合評價(jià)了血友病兒童對家庭的影響，結(jié)果顯示血友病患兒的疾病家庭負(fù)擔(dān)是健康兒童家庭的近5倍，而且這些患者的失血天數(shù)越多，關(guān)節(jié)病變越重，日?；顒?dòng)能力越差，疾病家庭負(fù)擔(dān)越重。

血友病沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)導(dǎo)致了治療不足。據(jù)2010年廣東省調(diào)查顯示，只有20%的患者年醫(yī)療費(fèi)用超過6萬元，意味著許多患者得不到正常的治療，僅有10.7%的血友病患者經(jīng)常預(yù)防性治療，50.5%的患者有時(shí)會(huì)預(yù)防性治療，38.8%的患者不會(huì)預(yù)防性治療[8]。

2 血友病醫(yī)療保障狀況及存在的問題

近年來，不管是在國家層面還是地市層面，對血友病患者的保障都較為重視。血源性人凝血因子Ⅷ和重組人凝血因子Ⅷ作為治療血友病的常規(guī)用藥，多年前均已納入國家醫(yī)保目錄，2017年的國家醫(yī)保目錄調(diào)整把專門針對乙型血友?。s占患者數(shù)的15%-20%）的更為昂貴的凝血因子Ⅸ納入了目錄，并且，2017年的國家醫(yī)保藥品談判還把針對出現(xiàn)抑制物患者的凝血因子Ⅶ納入了醫(yī)保報(bào)銷。另外，值得注意的是，2017年的醫(yī)保目錄對血友病用藥的限制進(jìn)行了調(diào)整，例如對重組人凝血因子Ⅷ的限制從原來的“嚴(yán)重出血時(shí)使用”，變更為“兒童甲型血友?。怀扇思仔脱巡∠蕹鲅獣r(shí)使用”，對剛進(jìn)入醫(yī)保目錄的凝血因子Ⅸ的限制也類似為“兒童乙型血友病；成人乙型血友病限出血時(shí)使用”，這意味著醫(yī)保報(bào)銷已經(jīng)覆蓋兒童血友病患者的預(yù)防性治療。預(yù)防性治療可以顯著減少出血次數(shù)，從而減少關(guān)節(jié)畸形和殘疾的發(fā)生率，在未成年人中實(shí)施預(yù)防性治療具有重要的意義。

血友病患者的日常治療是注射凝血因子，主要在門診進(jìn)行，也可以在家里自己注射，因此對于這些患者來說，門診保障待遇至關(guān)重要。目前，大部分統(tǒng)籌地區(qū)已把血友病納入了門診大病報(bào)銷，由醫(yī)保統(tǒng)籌基金支付，并且保障水平向未成年人傾斜。另外，大部分地區(qū)還把血友病患者門診自付費(fèi)用中超過一定水平的部分納入了大病保險(xiǎn)再次報(bào)銷，顯著降低了個(gè)人負(fù)擔(dān)。

受到當(dāng)?shù)厣鐣?huì)經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平、醫(yī)療水平、醫(yī)?；I資水平、醫(yī)保管理能力等方面的影響，不同地區(qū)血友病門診保障待遇存在較大的差異，例如起付線不同、報(bào)銷比例不同，封頂線的差異更大，有些地區(qū)的封頂線只有1萬元-2萬元，而在少數(shù)富裕地區(qū)則可以達(dá)到上百萬元，甚至不封頂；少數(shù)經(jīng)濟(jì)條件較好的地區(qū)前幾年已經(jīng)把昂貴的重組人凝血因子Ⅶ和因子Ⅸ納入大病保險(xiǎn)或地方補(bǔ)充保險(xiǎn)，而大部分地區(qū)直到2017版國家醫(yī)保目錄發(fā)布及新一輪藥品談判后，才逐步開始納入報(bào)銷。

從目前情況來看，血友病患者的保障主要存在以下幾個(gè)問題：一是門診大病的封頂線和報(bào)銷比例較低，個(gè)人負(fù)擔(dān)較重。二是部分地區(qū)新版醫(yī)保目錄尚未落實(shí)，凝血因子Ⅶ和因子Ⅸ的報(bào)銷以及醫(yī)保對兒童預(yù)防性用藥的報(bào)銷尚需要時(shí)間。三是凝血因子短缺問題。血友病屬于罕見病，凝血因子的市場較小而價(jià)格較高，許多醫(yī)療機(jī)構(gòu)不愿意配備凝血因子，再加上目前的“藥占比”控制政策，醫(yī)療機(jī)構(gòu)更加不愿意提供費(fèi)用高昂的凝血因子。四是醫(yī)療服務(wù)短缺問題。血友病屬于罕見病，初次診斷比較困難，在中小城市和農(nóng)村地區(qū)，血友病的診斷率和規(guī)范治療率都較低。另外凝血因子的替代治療也需要在專家的指導(dǎo)下個(gè)體化地調(diào)整治療方案。因此，提高對血友病患者的保障水平需要醫(yī)保部門和衛(wèi)生部門的共同努力。

3 深圳血友病醫(yī)療保障和管理經(jīng)驗(yàn)

深圳市早在2008年就將血友病納入大病門診報(bào)銷范圍，血友病門診大病的保障對象包括城鎮(zhèn)職工、城鎮(zhèn)居民和學(xué)生兒童。2014年發(fā)布的新版《深圳市社會(huì)醫(yī)療保險(xiǎn)辦法》進(jìn)一步提高了血友病門診的待遇。另外，衛(wèi)生行政部門也對血友病醫(yī)療服務(wù)和用藥管理制定了相應(yīng)的政策。深圳市血友病保障和管理的主要政策特點(diǎn)如下：

3.1 醫(yī)療保障政策

深圳市對職工和居民的血友病門診大病實(shí)行了統(tǒng)一待遇、不設(shè)起付線，體現(xiàn)了較高的公平性。深圳市按照參保時(shí)間長短設(shè)定報(bào)銷比例和封頂線，報(bào)銷比例分別為60%（參保未滿12個(gè)月）、75%（參保12-36個(gè)月）、90%（參保36個(gè)月以上），封頂線的設(shè)定具體見表1，連續(xù)參保時(shí)間滿72個(gè)月的，基本醫(yī)保報(bào)銷上限為本市上年度在崗職工平均工資的6倍，再加上補(bǔ)充保險(xiǎn)報(bào)銷上限100萬元。從目前來看，深圳血友病的保障幾乎為全國最高水平。

表1 深圳市血友病醫(yī)保支付限額

除了醫(yī)療保險(xiǎn)待遇外，中華慈善總會(huì)與制藥企業(yè)合作，還為血友病患者提供慈善援助，報(bào)銷凝血因子費(fèi)用的約5%。

經(jīng)醫(yī)保報(bào)銷和慈善援助后，目前深圳血友病患者醫(yī)療費(fèi)用的個(gè)人自付比例很低，僅為5%-7%。

深圳市執(zhí)行廣東省醫(yī)保規(guī)定的血友病用藥范圍，其范圍相對較廣。2009版國家醫(yī)保目錄對重組人凝血因子Ⅷ限制為“無人血源Ⅷ因子情況下血友病人嚴(yán)重出血時(shí)使用”，而2010年廣東省醫(yī)保目錄未對此作出血限制，表明醫(yī)保已經(jīng)支持重組人凝血因子Ⅷ的預(yù)防性使用。并且，早在2010版的廣東省醫(yī)保目錄中，就已將重組凝血因子Ⅶ納入報(bào)銷范圍。

另外，為了提高患者對凝血因子的可及性，深圳醫(yī)保還建立了提供凝血因子的定點(diǎn)藥店渠道，納入門診大病報(bào)銷。目前，深圳血友病患者使用的凝血因子大部分是從定點(diǎn)藥店購買。

3.2 疾病管理政策

2013年廣東省衛(wèi)計(jì)委出臺(tái)了《關(guān)于進(jìn)一步做好全省血友病醫(yī)療服務(wù)工作的通知》（粵衛(wèi)辦函〔2013〕110號），要求在省級層面成立血友病診療管理中心及血友病專家組，協(xié)助負(fù)責(zé)全省血友病醫(yī)療服務(wù)管理工作。并且確定“血友病定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)”，主要負(fù)責(zé)轄區(qū)內(nèi)血友病患者的確診和疑難重癥病例的診治工作、制定治療方案、報(bào)送血友病病例信息、指導(dǎo)和培訓(xùn)轄區(qū)內(nèi)其它醫(yī)療機(jī)構(gòu)、承擔(dān)對轄區(qū)內(nèi)患者進(jìn)行初診宣教和血友病知識健康教育等工作。

文件同時(shí)要求建立雙向轉(zhuǎn)診機(jī)制，縣級醫(yī)院和基層醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)等單位篩查血友病患者，篩查新發(fā)現(xiàn)或疑似血友病患者轉(zhuǎn)診至定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)，由定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)給予確診、報(bào)送信息、制定治療方案，然后轉(zhuǎn)診回當(dāng)?shù)蒯t(yī)療機(jī)構(gòu)就近治療。對在當(dāng)?shù)蒯t(yī)療機(jī)構(gòu)常規(guī)治療的患者，要指導(dǎo)其每年定期1-2次到血友病定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)隨診，調(diào)整治療方案。對疑難、嚴(yán)重并發(fā)癥或需要大型手術(shù)治療的血友病患者，應(yīng)轉(zhuǎn)診至省血友病診療管理中心或血友病定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)。

另外，該文件還規(guī)定，用于治療血友病的凝血因子Ⅶ、Ⅷ、Ⅸ(血漿源或基因重組)等屬于臨床必須且不可替代的罕見用藥，可由各醫(yī)療機(jī)構(gòu)自行采購，報(bào)當(dāng)?shù)叵嚓P(guān)部門備案。轄區(qū)內(nèi)有血友病患者的醫(yī)療機(jī)構(gòu)（定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)、縣級醫(yī)院或基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)），必須配備凝血因子和凝血酶原復(fù)合物等藥品，方便患者就近治療。

4 深圳血友病醫(yī)療保障實(shí)施效果

通過對深圳血友病病友會(huì)、血友病?？漆t(yī)生以及部分血友病患者深度訪談，從患者治療方式、用藥情況、個(gè)人負(fù)擔(dān)、手術(shù)情況和患者生命質(zhì)量等幾個(gè)方面了解深圳市血友病保障和管理的成效，以及可能存在的問題。

4.1 患者登記人數(shù)快速增加

深圳市2006年登記的血友病患者數(shù)只有30多人，2008年血友病被納入門診大病之后，登記患者數(shù)迅速達(dá)到110人，2014年新的門診大病政策進(jìn)一步提高了血友病患者的待遇，患者數(shù)又進(jìn)一步增加到目前的200人左右。可見，血友病門診大病政策對血友病患者的全覆蓋起到了重要促進(jìn)作用。血友病的及早發(fā)現(xiàn)、及早干預(yù)可以極大地改善患者的生活質(zhì)量。

4.2 預(yù)防性治療的患者比例顯著增大、人均用藥量增加

在2008年之前，大部分血友病患者都僅在出血時(shí)進(jìn)行按需治療，在2008年-2014年間約有50%的患者進(jìn)行預(yù)防性治療，但大多采用費(fèi)用相對較低的低劑量預(yù)防治療。2014年新政策實(shí)施之后，醫(yī)保報(bào)銷水平大幅提高，目前深圳90%以上的血友病患者進(jìn)行預(yù)防性治療，只有一小部分患者因?yàn)轶w內(nèi)凝血因子活性較高仍采用按需治療。

4.3 患者用藥水平提高

血友病患者使用量最大的藥品是凝血因子Ⅷ，包括價(jià)格相對較低的血源性凝血因子和價(jià)格相對較高的重組人凝血因子，后者的價(jià)格是前者的近兩倍。2014年之前，血源性凝血因子和重組人凝血因子都納入了醫(yī)保報(bào)銷，40%左右的患者使用價(jià)格較低的血源性凝血因子，60%的患者使用價(jià)格較高的重組人凝血因子。然而，血源性的凝血因子由于受到血源的限制，供應(yīng)不穩(wěn)定。在2014年新政策之后，隨著醫(yī)保報(bào)銷水平的提高，使用重組人凝血因子的患者比例上升至90%。少數(shù)仍在使用血源性凝血因子的患者，主要有以下兩個(gè)原因：一是外地患者，在深圳繳納社保的時(shí)間較短，報(bào)銷比例較低，很難負(fù)擔(dān)重組人凝血因子的治療費(fèi)用；二是之前一直習(xí)慣使用血源性的凝血因子。

4.4 患者出血次數(shù)明顯減少，兒童患者致殘率明顯降低

患者出血次數(shù)是反映血友病患者治療狀況的一個(gè)重要指標(biāo)。根據(jù)深圳市血友病?？漆t(yī)生提供的數(shù)據(jù)，在新政策之前，按需治療的患者平均每月出血次數(shù)達(dá)8-9次，而且有一半以上是關(guān)節(jié)出血，低劑量預(yù)防治療患者平均每月也有2-3次出血；新政策之后，兒童血友病患者基本都采用中高劑量的預(yù)防治療，因此很少會(huì)有出血現(xiàn)象發(fā)生，可以參加基本的體育活動(dòng)。

血友病患者關(guān)節(jié)反復(fù)出血導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形是血友病嚴(yán)重并發(fā)癥之一，需要進(jìn)行關(guān)節(jié)置換術(shù)。從調(diào)研的情況來看，在新政策實(shí)施之前，患者發(fā)生關(guān)節(jié)問題的例數(shù)較多，而在新政策之后發(fā)生關(guān)節(jié)問題明顯減少，兒童患者基本沒有關(guān)節(jié)問題。

5 需要進(jìn)一步探索的問題

深圳市血友病保障和管理取得了較好的成效，同時(shí)也存在一些問題值得進(jìn)一步探索。

5.1 血友病醫(yī)療費(fèi)用巨大，有必要通過多個(gè)途徑來控制費(fèi)用

目前，深圳市納入大病保險(xiǎn)的200名血友病患者，一年花費(fèi)醫(yī)?；鸾?千萬元，并且費(fèi)用還在增長。盡管深圳市醫(yī)?；鸾Y(jié)余較多，但從長遠(yuǎn)看，結(jié)余率在下降。在醫(yī)保對血友病保障投入較大的情況下，深圳市應(yīng)進(jìn)一步探索優(yōu)化資源利用的辦法，為全國其他地區(qū)提供更多的經(jīng)驗(yàn)。例如，醫(yī)保可以探索實(shí)施對血友病患者按人頭付費(fèi)的方式，激勵(lì)醫(yī)生優(yōu)化治療方案，同時(shí)注重對患者的健康指導(dǎo)，從而控制醫(yī)療費(fèi)用。

5.2 需要發(fā)揮好雙向轉(zhuǎn)診的作用，方便患者就醫(yī)

盡管2013年廣東省衛(wèi)計(jì)委的文件已經(jīng)提出要建立血友病的雙向轉(zhuǎn)診制度，但實(shí)際上，即使轄區(qū)內(nèi)有血友病患者的社區(qū)或二級醫(yī)療機(jī)構(gòu)，醫(yī)務(wù)人員也缺乏有關(guān)血友病診療和宣教的培訓(xùn)，因此無法提供規(guī)范性的治療，患者的常規(guī)診療也集中在大醫(yī)院，這給患者就醫(yī)帶來了不便，也不利于費(fèi)用的控制。

5.3 加強(qiáng)合理用藥精細(xì)化管理，取代簡單的“藥占比”控制

血友病患者主要采用價(jià)格昂貴的凝血因子治療，其醫(yī)療費(fèi)用中的“藥占比”很高。在當(dāng)前衛(wèi)生部門對醫(yī)院進(jìn)行“藥占比”控制政策下，醫(yī)療機(jī)構(gòu)不愿意提供凝血因子，這對臨床工作和患者就醫(yī)都造成了很大制約。為促進(jìn)合理用藥，應(yīng)針對不同的適應(yīng)癥和治療方案進(jìn)行精細(xì)化管理，而不是實(shí)行簡單的“藥占比”控制。實(shí)際上，2013年廣東省衛(wèi)計(jì)委《關(guān)于進(jìn)一步做好全省血友病醫(yī)療服務(wù)工作的通知》已經(jīng)提出，凝血因子和凝血酶原復(fù)合物等藥品用于血友病治療時(shí)，藥品費(fèi)用不再計(jì)入醫(yī)療機(jī)構(gòu)“藥占比”統(tǒng)計(jì)范圍，但在深圳尚未實(shí)施。

5.4 大部分凝血因子通過藥店供應(yīng)，患者用藥亟需專業(yè)指導(dǎo)

目前，相當(dāng)一部分血友病患者從定點(diǎn)藥店獲取凝血因子，在家里自己進(jìn)行注射。家庭治療是血友病患者常規(guī)治療的組成部分，需要醫(yī)務(wù)人員的專業(yè)指導(dǎo)。但是，基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)的醫(yī)務(wù)人員往往不熟悉血友病的診療，無法為患者提供規(guī)范的指導(dǎo)，甚至有些醫(yī)療機(jī)構(gòu)因擔(dān)心院外藥品的質(zhì)量問題，而拒絕為從藥店購藥的患者提供服務(wù)。

總之，深圳市血友病保障已經(jīng)取得了顯著的效果。血友病作為一種需要長期治療、費(fèi)用昂貴的疾病，應(yīng)注重激勵(lì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)提供優(yōu)化的疾病管理方案，尤其是建立雙向轉(zhuǎn)診機(jī)制，并且為患者提供健康咨詢和家庭治療專業(yè)化的指導(dǎo)。

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