從產(chǎn)業(yè)發(fā)展角度看美國(guó)FDA明智監(jiān)管理念對(duì)我國(guó)的啟示

李潛*陳永法**
（中國(guó)藥科大學(xué)國(guó)際醫(yī)藥商學(xué)院 南京 211198）

摘 要基于文獻(xiàn)研究，分析美國(guó)FDA明智監(jiān)管理念的特征與作用，探討其對(duì)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的促進(jìn)作用，為我國(guó)藥品監(jiān)管的提供啟示。我國(guó)可以通過(guò)不斷推進(jìn)監(jiān)管科學(xué)、重視政府信息公開(kāi)、拓寬資金來(lái)源渠道等監(jiān)管手段，在保障公眾健康的基礎(chǔ)上，實(shí)現(xiàn)促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的目標(biāo)。 [1] 佚名. 中國(guó)藥物臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀和發(fā)展調(diào)研報(bào)告（）[J]. 中國(guó)處方藥, 2009, 85(4): 33-34.

關(guān)鍵詞明智監(jiān)管 產(chǎn)業(yè)發(fā)展 藥品監(jiān)管 公眾健康

ABSTRACTBased on the literature search, the characteristic and effect of FDA smart regulatory philosophy were analyzed, and the promoting effect of this philosophy on the development of pharmaceutical industry was discussed so as to provide enlightenment for the drug regulation of China. The goal of promoting the development of the pharmaceutical industry in China may be achieved on the basis of the protection of public health by some regulatory measures such as constantly advancing the regulatory science, paying great attention to the disclosure of government information and broadening the channels of funding sources.

KEY WORDSsmart regulation; industry development; drug regulation; public health

隨著我國(guó)藥品監(jiān)管日趨成熟，藥監(jiān)機(jī)構(gòu)越來(lái)越關(guān)注監(jiān)管行為對(duì)藥品產(chǎn)業(yè)發(fā)展的影響，并希望藥品監(jiān)管能同時(shí)為公眾健康和產(chǎn)業(yè)發(fā)展提供支持。美國(guó)FDA遵循明智監(jiān)管理念（smart regulation），在保障公眾健康的基礎(chǔ)上，又促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實(shí)現(xiàn)了加快新藥創(chuàng)新步伐和進(jìn)一步提升藥品質(zhì)量的目標(biāo)，使整個(gè)產(chǎn)業(yè)長(zhǎng)期處于穩(wěn)健的提升狀態(tài)，值得我國(guó)借鑒。

1 藥品監(jiān)管與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的關(guān)系分析

藥品監(jiān)管作為政府避免市場(chǎng)失靈的重要手段，在醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展過(guò)程中扮演著極為重要的角色，而醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的飛速發(fā)展也極大地推進(jìn)了藥品監(jiān)管理念與措施的革新。兩者相輔相成，關(guān)系越來(lái)越密切。

1.1 科學(xué)的藥品監(jiān)管有助于產(chǎn)業(yè)平穩(wěn)發(fā)展

科學(xué)的藥品監(jiān)管將借助一系列法規(guī)政策，運(yùn)用科學(xué)的規(guī)制手段來(lái)確保藥品安全、有效、質(zhì)量可控，從而保障公眾的健康。合理、先進(jìn)的藥品監(jiān)管理念更能夠明確公眾健康與產(chǎn)業(yè)發(fā)展之間的關(guān)系，平衡兩者之間的利益。比如，遵循創(chuàng)新藥物研發(fā)規(guī)律的藥品審評(píng)，能夠?qū)?chuàng)新藥的申請(qǐng)資料提出科學(xué)合理的要求，允許申請(qǐng)人在審評(píng)過(guò)程中根據(jù)研發(fā)進(jìn)展、科學(xué)數(shù)據(jù)，階段性增補(bǔ)、變更和完善申報(bào)資料，減少重復(fù)研發(fā)的支出[1]。另外，科學(xué)的藥品監(jiān)管能夠營(yíng)造有序競(jìng)爭(zhēng)的產(chǎn)業(yè)環(huán)境，鼓勵(lì)企業(yè)公平競(jìng)爭(zhēng)。藥監(jiān)機(jī)構(gòu)運(yùn)用最新的監(jiān)管技術(shù)靈活地監(jiān)管藥品質(zhì)量，有效減少違法亂紀(jì)行為，避免藥品不良事件發(fā)生造成的藥品召回與巨額賠償。

醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)飛速發(fā)展能夠帶動(dòng)企業(yè)經(jīng)濟(jì)效益增加，促使其通過(guò)合法途徑獲取更多利潤(rùn)，進(jìn)而提高行業(yè)的自律

性。近年來(lái)，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)生巨大變化，重磅炸彈不斷涌現(xiàn)，眾多醫(yī)藥公司借助專利壟斷獲取高額利潤(rùn)，進(jìn)一步加大研發(fā)投入，新藥研發(fā)進(jìn)入良性循環(huán)，這為公眾提供了更多疾病治愈的希望。在這個(gè)過(guò)程中，對(duì)藥品審評(píng)技術(shù)的要求也相應(yīng)提高。這促使藥監(jiān)機(jī)構(gòu)不斷完善藥品監(jiān)管知識(shí)、技術(shù)，以確保上市藥品的安全、有效，并為公眾提供更多的創(chuàng)新藥物。

2 明智監(jiān)管理念的特征及作用

明智監(jiān)管作為提高監(jiān)管效率、降低監(jiān)管成本的新型監(jiān)管理念[2]，最早由布什政府于2001年在監(jiān)管改革方案中提出，現(xiàn)已在FDA藥品監(jiān)管的各個(gè)領(lǐng)域得到體現(xiàn)。其是指藥監(jiān)部門(mén)對(duì)公眾和制藥企業(yè)的要求做出明智、靈敏的反應(yīng)，以期通過(guò)可靠、靈活、基于科學(xué)的監(jiān)管行為，實(shí)現(xiàn)保護(hù)公眾健康和支持產(chǎn)業(yè)發(fā)展的雙重目標(biāo)[3]。明智監(jiān)管作為FDA的重要監(jiān)管理念，在FDA整個(gè)監(jiān)管過(guò)程中起到高度的指導(dǎo)作用，促進(jìn)FDA制定、完善新的監(jiān)管計(jì)劃、方針，對(duì)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展起到了較大的促進(jìn)作用。

2.1 不斷推進(jìn)監(jiān)管科學(xué)

科學(xué)技術(shù)的發(fā)展為公眾的健康不斷提供新的治療藥物。而新藥的安全性、有效性存在諸多不確定性，這就要求藥品監(jiān)管不斷推進(jìn)監(jiān)管科學(xué)，基于明智監(jiān)管理念做出合理的監(jiān)管決策，以應(yīng)對(duì)監(jiān)管環(huán)境的不斷變化。不斷推進(jìn)監(jiān)管科學(xué)計(jì)劃已成為體現(xiàn)明智監(jiān)管理念的首要特征。

監(jiān)管科學(xué)是FDA于2010年10月提出的重點(diǎn)實(shí)施計(jì)劃，是一門(mén)開(kāi)發(fā)新工具、標(biāo)準(zhǔn)和方法，以提高FDA監(jiān)管質(zhì)量、性能的科學(xué)。監(jiān)管科學(xué)旨在將開(kāi)發(fā)的新工具和開(kāi)發(fā)過(guò)程中所產(chǎn)生的新知識(shí)在食品和藥品領(lǐng)域推廣應(yīng)用，推動(dòng)健康相關(guān)領(lǐng)域的發(fā)展，從而促使產(chǎn)品評(píng)估和批準(zhǔn)程序更高效，更快地將新產(chǎn)品應(yīng)用于病人，確保病人受益[4]。

FDA藥品監(jiān)管過(guò)程當(dāng)中時(shí)常遇到最新科研成果應(yīng)用所帶來(lái)的挑戰(zhàn)。為體現(xiàn)明智監(jiān)管理念，其要求FDA具備更多新的監(jiān)管工具、方法，保障監(jiān)管方式永不過(guò)時(shí)。為此，明智監(jiān)管支持監(jiān)管科學(xué)探索領(lǐng)域的研究，以獲取更為先進(jìn)的監(jiān)管工具和先進(jìn)的知識(shí)。

當(dāng)前監(jiān)管科學(xué)主要應(yīng)用于加速新藥用于疾病治療的開(kāi)發(fā)進(jìn)程、改善嬰幼兒健康、預(yù)防新型傳染性疾病、利用生物信息學(xué)加強(qiáng)安全監(jiān)測(cè)、確保食品安全、醫(yī)療產(chǎn)品安全性檢測(cè)的現(xiàn)代化等領(lǐng)域[5]。這些領(lǐng)域也正是新的監(jiān)管工具、方法的探索方向，符合明智監(jiān)管理念。其中，加速新藥的開(kāi)發(fā)進(jìn)程是處理好患者和企業(yè)利益的重要一環(huán)。以Voraxaze為例，因其具有除去血液中有毒化療劑未使用部分的獨(dú)特作用，在經(jīng)FDA運(yùn)用最新工具驗(yàn)證后，僅基于一項(xiàng)只有22位患者的研究就得到FDA的批準(zhǔn)從而上市[6]，不僅使患者盡早用上創(chuàng)新藥物，還節(jié)省了企業(yè)的時(shí)間和金錢(qián)。

公元前449年頒布的《十二銅表法》標(biāo)志著羅馬平民獲得法律的基本保護(hù)，但依然存在“有產(chǎn)者(adsidui) ”和“無(wú)產(chǎn)者(proletarii) ”之分。[注]參見(jiàn)謝邦宇等編：《羅馬法》，北京：群眾出版社，1983年，第364-371頁(yè)。這說(shuō)明當(dāng)時(shí)還有許多人是幾乎沒(méi)有地產(chǎn)的“無(wú)產(chǎn)者”。然而，無(wú)產(chǎn)者在身份上并不是奴隸，而是屬于平民階層，只是地位岌岌可危，隨時(shí)都有可能喪失自由，淪為債奴。

FDA整個(gè)監(jiān)管過(guò)程貫徹著明智監(jiān)管理念，同時(shí)也在促進(jìn)監(jiān)管科學(xué)不斷發(fā)展，這將在增強(qiáng)對(duì)產(chǎn)品使用過(guò)程的全程監(jiān)控和持續(xù)提高產(chǎn)品性能的同時(shí)，更有助于FDA及時(shí)采取最合適的監(jiān)管方式以應(yīng)對(duì)新技術(shù)的挑戰(zhàn)，保障公眾健康，并避免不必要的批準(zhǔn)時(shí)間延遲，減少企業(yè)的機(jī)會(huì)成本，從而激發(fā)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的研發(fā)熱情。

2.2 監(jiān)管工作透明化

FDA貫徹明智監(jiān)管理念的過(guò)程中，做出的監(jiān)管決策往往更富創(chuàng)造性，更需要與公眾和企業(yè)互動(dòng)交流，獲得其支持。因此，F(xiàn)DA在明智監(jiān)管理念下的監(jiān)管工作更為透明化。

監(jiān)管工作透明化是FDA為響應(yīng)奧巴馬政府決心打造全新的開(kāi)放型政府的理念，于2010年1月所提出的倡議[7]。FDA并為此專門(mén)設(shè)立“透明工作組”，不斷改進(jìn)監(jiān)管程序，包括延用外部專家和及時(shí)公開(kāi)審批信息，以加強(qiáng)監(jiān)管工作的透明度。監(jiān)管工作透明化不僅讓監(jiān)管工作人員有詳盡的規(guī)范可循，還提高公眾在監(jiān)管決策中的參與度，并使企業(yè)更好地了解政府決策過(guò)程。

在明智監(jiān)管理念下，F(xiàn)DA的監(jiān)管不斷趨向透明化，這使得藥品的研發(fā)、生產(chǎn)等部門(mén)更加清晰地明確FDA的決策過(guò)程，進(jìn)而減少成本和阻力。同時(shí)，F(xiàn)DA保證決策建議的前后一致，確保企業(yè)能更好地平衡政策所帶來(lái)的風(fēng)險(xiǎn)與收益，并及時(shí)做出反應(yīng)，以實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)發(fā)展的目標(biāo)。基于此，F(xiàn)DA建立與產(chǎn)品中心一同工作、指導(dǎo)公司通過(guò)FDA注冊(cè)程序的企業(yè)聯(lián)絡(luò)部門(mén)，及時(shí)與企業(yè)進(jìn)行聯(lián)絡(luò)與溝通，以滿足企業(yè)與FDA迅速、有效交流的需要，充分體現(xiàn)明智監(jiān)管理念下監(jiān)管工作透明化的特征。FDA監(jiān)管工作透明化能夠幫助企業(yè)迅速獲取有用的信息，促使其及時(shí)調(diào)整發(fā)展戰(zhàn)略，朝著健康、穩(wěn)定的方向發(fā)展。

2.3 具備獲取資金支持的措施

在明智監(jiān)管理念下，F(xiàn)DA需要不斷更新監(jiān)管方法，并幫助企業(yè)推進(jìn)創(chuàng)新研究，這要求FDA具備充足的資金保障。因此，F(xiàn)DA另一特征即具備獲取資金支持的措施，能確保資金充足、可靠。

自1992年起，美國(guó)頒布《處方藥申報(bào)者付費(fèi)法案》，

旨在幫助FDA籌集額外的基金用以加速藥品審批，優(yōu)化其工作機(jī)制，從而實(shí)現(xiàn)更好的監(jiān)管。隨著時(shí)間的推移，F(xiàn)DA征收費(fèi)用的額度不斷增加，已提高至每年4億美元左右，為FDA更好地履行藥品監(jiān)管職責(zé)提供了充足的資源。2012年《仿制藥申報(bào)者付費(fèi)法案》的授權(quán)為FDA藥品監(jiān)管提供了更多必需的資源，也為FDA貫徹明智監(jiān)管理念奠定了基礎(chǔ)。此外，F(xiàn)DA通過(guò)《申報(bào)者付費(fèi)法案》獲取充足的資金保障，用以招募更多藥品審評(píng)和安全監(jiān)管人員，完善藥品上市前與上市后的安全評(píng)估，使得FDA的工作范圍與工作效率得到明顯提升[8]。

3 FDA 明智監(jiān)管對(duì)我國(guó)的啟示

明智監(jiān)管是美國(guó)政府在監(jiān)管過(guò)程中不斷總結(jié)、完善而提出的監(jiān)管理念，代表了美國(guó)“更集中、更靈活、更有力、更有效、負(fù)擔(dān)更少”的監(jiān)管理念。這一種監(jiān)管理念使決策過(guò)程更加公開(kāi)透明，監(jiān)管思維更加靈活，極大地促進(jìn)了美國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。這種先進(jìn)的監(jiān)管理念適用性較廣，能給我國(guó)藥品監(jiān)管改革指明方向，為促進(jìn)我國(guó)藥品產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展提供一定的經(jīng)驗(yàn)借鑒。

3.1 不斷推進(jìn)監(jiān)管科學(xué)，提高藥品監(jiān)管效率

近年來(lái)，盡管我國(guó)科技的發(fā)展取得巨大的進(jìn)步，但是新治療方法和檢測(cè)方式的開(kāi)發(fā)仍然落后，缺乏相應(yīng)的技術(shù)來(lái)識(shí)別創(chuàng)新藥物的潛力，導(dǎo)致很有潛力的藥物治療方法在研發(fā)過(guò)程中可能被遺棄。為此，CFDA應(yīng)及時(shí)更新藥品監(jiān)管所必需的技術(shù)，使科研成果更快用于病人，同時(shí)降低企業(yè)注冊(cè)成本，更快獲取產(chǎn)品收益。

一方面，CFDA應(yīng)當(dāng)借鑒FDA的經(jīng)驗(yàn)，建立專門(mén)的監(jiān)管科學(xué)辦公室支持監(jiān)管科學(xué)探索領(lǐng)域的研究，推動(dòng)新興技術(shù)在健康領(lǐng)域的應(yīng)用。另一方面，CFDA應(yīng)當(dāng)積極與產(chǎn)業(yè)界、學(xué)術(shù)界尋求共同發(fā)展，借鑒FDA與斯坦福大學(xué)簽訂諒解備忘錄的合作方式[9]，以加強(qiáng)對(duì)科學(xué)人員的交叉培訓(xùn)，并開(kāi)發(fā)能更精確地評(píng)估新型醫(yī)藥技術(shù)安全性的監(jiān)管方法與技術(shù)，從而提高藥品監(jiān)管效率。

3.2 重視政府信息公開(kāi)，提高公共服務(wù)質(zhì)量

作為公共服務(wù)的提供者，藥監(jiān)機(jī)構(gòu)提供的藥監(jiān)服務(wù)質(zhì)量直接關(guān)系到公眾健康與產(chǎn)業(yè)發(fā)展。隨著政府構(gòu)建“透明政府”措施的推進(jìn)，我國(guó)藥監(jiān)部門(mén)已經(jīng)逐步實(shí)現(xiàn)溝通交流模式的變革，但是信息公開(kāi)的程度、質(zhì)量以及方式有待加強(qiáng)，公眾仍然缺乏相應(yīng)的用藥知識(shí)，企業(yè)難以了解藥品監(jiān)管的決策依據(jù)和可預(yù)期的結(jié)果。因此，CFDA應(yīng)完善信息公開(kāi)的渠道，提高政府監(jiān)管工作的透明度。

一方面，CFDA應(yīng)當(dāng)完善在不同渠道公開(kāi)各項(xiàng)信息的制度。CFDA不僅可以在官網(wǎng)、應(yīng)用軟件（APP）中分欄目公開(kāi)各類信息，為不同群體提供服務(wù)，還可以借助不同的平臺(tái)，為不同人群提供專業(yè)的信息。比如，利用大眾媒體為公眾提供用藥安全信息、在藥物創(chuàng)新論壇為企業(yè)、科研機(jī)構(gòu)提供藥品監(jiān)管趨勢(shì)信息。另一方面，CFDA應(yīng)當(dāng)提高信息公開(kāi)的質(zhì)量、程度。CFDA在確保公開(kāi)的信息準(zhǔn)確無(wú)誤、前后一致的同時(shí)，還可以公布某些高質(zhì)量的引導(dǎo)性信息。比如，CFDA可以通過(guò)“申請(qǐng)人之窗”向申請(qǐng)人公開(kāi)不予批準(zhǔn)品種的審評(píng)報(bào)告，便于申請(qǐng)人全面了解不批準(zhǔn)理由，調(diào)整發(fā)展策略。

3.3 拓寬資金來(lái)源渠道，探索第三方服務(wù)機(jī)制

我國(guó)藥品審評(píng)速度慢、效率低，一直是我國(guó)藥品監(jiān)管被醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)詬病的重要問(wèn)題，已經(jīng)成為制約我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)獲取更多機(jī)遇的枷鎖，影響到我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的健康發(fā)展。而這主要是由于我國(guó)藥品審評(píng)資源有限、人員數(shù)量嚴(yán)重不足，難以承擔(dān)起日益繁重的藥品審評(píng)任務(wù)。為此，CFDA除了從自身能力建設(shè)方面考慮，還可以借鑒美國(guó)明智監(jiān)管理念，提高藥品審評(píng)費(fèi)用，解決長(zhǎng)期以來(lái)藥品審評(píng)資源不足的嚴(yán)重問(wèn)題。

一方面，CFDA可以借鑒《申報(bào)者付費(fèi)法案》，以具備獲取充足資金保障的方式。提高企業(yè)申報(bào)費(fèi)用，為藥品審評(píng)提供足額的資金支持，有助于為藥品審評(píng)招募更多的人員；細(xì)化專業(yè)分工，加快藥品審評(píng)速度，便于藥品盡快上市。另一方面，CFDA可以借助這筆?？钯M(fèi)用引入有資質(zhì)的第三方機(jī)構(gòu)參與我國(guó)藥品審評(píng)。CFDA可以設(shè)立專門(mén)的藥品審評(píng)基金，將企業(yè)申報(bào)費(fèi)用專款專用，借助社會(huì)智力資源，充分發(fā)揮第三方的專業(yè)性，提高藥品審評(píng)效率。

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收稿日期：（2014-08-26）

文章編號(hào)：The enlightenment of FDA smart regulatory philosophy to China seen from the perspective of industrial development;LI Qian*, CHEN Yongfa**(International Pharmaceutical Business School, China Pharmaceutical University, Nanjing 211198, China)

文獻(xiàn)標(biāo)識(shí)碼：C

中圖分類號(hào)：R199

通訊作者：**陳永法，男，教授。研究方向：國(guó)內(nèi)外醫(yī)藥政策及法規(guī)研究。E-mail：cyf990@163.com

作者簡(jiǎn)介：*李潛，男，碩士研究生。研究方向：醫(yī)藥政策與法規(guī)。E-mail：leeqian915@126.com